禮來公司和(he)ProQR Therapeutics N.V. 宣布(bu)擴大雙(shuang)方的(de)(de)許可(ke)和(he)合作協(xie)議，專注于新基因藥(yao)物的(de)(de)發現、開(kai)發和(he)商業化(hua)。這項合作最初于2021年(nian)9月宣布(bu)，應用(yong)ProQR專有的(de)(de)Axiomer?RNA編輯(ji)平(ping)臺來靶向(xiang)肝臟和(he)神經(jing)系統(tong)疾病(bing)。通(tong)過迄今為止的(de)(de)工(gong)作過程(cheng)，該(gai)平(ping)臺的(de)(de)進(jin)步顯著(zhu)提高了編輯(ji)效率，并細化(hua)了肝臟和(he)神經(jing)系統(tong)中(zhong)的(de)(de)生(sheng)物分布(bu)，開(kai)辟了新的(de)(de)潛在(zai)應用(yong)，不(bu)僅可(ke)以糾正(zheng)已知(zhi)突變，還(huan)可(ke)以在(zai)特定轉錄(lu)本中(zhong)引入保護(hu)性變體。（美通(tong)社頭條）