總部位(wei)于韓國、擁(yong)有(you)超緊湊(cou)型(xing)CRISPR-Cas工(gong)具的(de)生物科技(ji)(ji)公(gong)司(si)(si)GenKOre, Inc.宣(xuan)布，該公(gong)司(si)(si)與一家總部位(wei)于美國的(de)生物制(zhi)(zhi)藥公(gong)司(si)(si)，達成了戰略研(yan)究合作(zuo)(zuo)，將會一起(qi)開發體(ti)內(nei)基(ji)因(yin)(yin)編(bian)輯(ji)療法。這(zhe)項合作(zuo)(zuo)將會利(li)用GenKOre自主研(yan)發的(de)CRISPR-Cas平臺TaRGET(基(ji)于RNA的(de)緊湊(cou)型(xing)核(he)酸酶/增強基(ji)因(yin)(yin)組編(bian)輯(ji)技(ji)(ji)術)。TaRGET平臺與當前最廣為流行的(de)基(ji)因(yin)(yin)組編(bian)輯(ji)技(ji)(ji)術CRISPR-Cas9不同，能夠(gou)利(li)用單一的(de)腺(xian)相關病毒(AAV)載體(ti)傳送整個(ge)編(bian)輯(ji)模(mo)塊。依托(tuo)自有(you)的(de)TaRGET平臺，GenKOre開發了不同模(mo)式的(de)編(bian)輯(ji)工(gong)具，包括TaRGET-CUT、TaRGET-Adenine Base Editing(腺(xian)嘌呤堿基(ji)編(bian)輯(ji)，簡稱"ABE")、TaRGET-AI(基(ji)因(yin)(yin)激活和抑制(zhi)(zhi)系統)、TaRGET-FREE(基(ji)因(yin)(yin)敲入)。(醫(yi)藥健聞)