權威認定，技術創新的體現

上海市企業技術中心認定是(shi)上(shang)海市(shi)為(wei)貫徹落(luo)實創(chuang)新(xin)(xin)驅動發展戰略而組織實施的(de)高標準評(ping)審工作，由上(shang)海市(shi)經(jing)(jing)濟和(he)(he)信(xin)息化(hua)委員會牽頭，經(jing)(jing)過嚴格篩選和(he)(he)專(zhuan)家評(ping)審產生。該認定旨在(zai)(zai)鼓勵和(he)(he)支持企(qi)業建(jian)設技術(shu)中心，對企(qi)業在(zai)(zai)創(chuang)新(xin)(xin)能力、人才(cai)隊(dui)伍、技術(shu)積累(lei)、研發投(tou)入等多方(fang)面設有極高審核標準。可(ke)以說，獲得該榮(rong)譽不僅代表著企(qi)業在(zai)(zai)技術(shu)創(chuang)新(xin)(xin)體系(xi)建(jian)設和(he)(he)創(chuang)新(xin)(xin)成果(guo)方(fang)面的(de)卓越(yue)表現，更是(shi)企(qi)業綜合創(chuang)新(xin)(xin)能力達(da)到上(shang)海市(shi)領先水平的(de)重要標志。

此次邦耀生物成功入選，儼然標志了邦耀生物在組織體系、管理機制、創新效率、人才建設以及技術成果等方面均獲得了權威認可，已處于行業領先地位。

璀璨成果，擁有多項世界級創新突破

邦耀生物以"以基因編輯技術引領創新，開發突破性療法，造福全人類"為使命，致力于成為全球領先的細胞基因藥企。自2016年依托自主研發中心與高校共建"上海基因編輯與細胞治療研究中心"，已搭建5大具有自主知識產權的技術平臺：基因編輯技術創新平臺（CRISTARS^®）、造血干細胞平臺（ModiHSC^®）、非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART^®）、通用型細胞平臺（TyUCell^®）、增強型T細胞平臺（HyperTCell^®）。依托這些平臺，邦耀生物目前已產生100余項專利成果，布局了10余條創新藥管線，其中5個項目已獲批中國IND（臨(lin)床試驗申請(qing)），正式進入注冊臨(lin)床試驗階段。

值得一提的是，邦耀生物深耕CGT領域多年，已有多項原創性成果屢獲國際知名學術期刊(kan)和(he)國內外重(zhong)大獎(jiang)項的認可，展現了(le)強大的研發實力和(he)全球影響(xiang)力。

1、首款地貧基因療法（管線代號：BRL-101）

這是全球首個利用CRISPR/Cas9技術成功治療β0/β0型重度地中海貧血癥的基因治療產品，于2022年獲得中國IND批準。目前據已公開數據，BRL-101基因療法已幫助15例地貧患者100%擺脫輸血依賴，至今首例患者治愈超5年。相關研究成果先后于2019年、2022年發表在Nature Medicine期刊，并被寫入《中國地貧防治貧血藍皮書》(2020)、《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》（2022）等報告中，成為國際地貧治療領域的標桿方案。2024年，因該產品突出性成果榮獲中國罕見病領域首個獎項——"金蝸牛"獎?「罕見病產業推動獎」。

2、非病毒定點整合PD1-CAR-T療法（管線代號：BRL-201/BRL-203）

這是全球首個成功應用于腫瘤臨床治療的非病毒定點整合CAR-T產品，已先后于2022年和2024年，分別針對復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤(管線代號：BRL-201)、中度或重度難治性系統性紅斑狼瘡（管線代號：BRL-203）獲得兩項中國IND批準。該CAR-T療法突破了傳統CAR-T細胞制備中使用病毒和隨機整合的限制，也解除了腫瘤對CAR-T細胞的免疫抑制。已有臨床數據顯示，該CAR-T產品在復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤患者治療中，客觀緩解率（ORR）高達100%，完全緩解率（CR）達85.7%，中位無進展生存期（mPFS）超過20個月，安全性和有效性優異。相關研究成果相繼發表在知名期刊Nature（2022）和eClinicalMedicine（2023），并先后獲評"2022年中國血液學十大研究進展"、"中國2022年度重要醫學進展"等重磅榮譽。

3、異體通用型CAR-T療法（管線代號：BRL-301/BRL-303）

這是項目團隊歷經8年技術攻關，開發的全球首創靶向CD19的異體通用型CAR-T療法。其主要通過多重基因編輯策略徹底解決宿主排斥與移植物抗宿主病（GVHD）風險，實現"即取即用"，單批次可滿足200例以上治療需求。該異體CAR-T不僅極大降低了生產成本，還顯著縮短了患者等待時間，臨床治療更可及。目前該產品已拓展至自身免疫疾病治療領域（管線代號：BRL-303），2024年邦耀生物聯合上海長征醫院徐滬濟教授團隊和華東師范大學劉明耀、杜冰教授團隊，全球首個在國際知名(ming)期刊Cell上發表異體UCAR-T成功治療3例難治性自身免疫疾病患者的成果。該研究成果先后獲評"兩院院士評選2024年中國十大科技進展新聞"、"2024年度中國科學十大進展"等殊榮，并獲"CAR-T之父"Carl June教授在Cell期刊發文高度點評："有望改寫自免疾病的治療格局"。此外，該療法分別與浙江大學醫學院附屬第一醫院佟紅艷教授及上海長征醫院徐滬濟教授、南京鼓樓醫院孫凌云教授合作，針對系統性紅斑狼瘡的臨床治療效果顯著，相關成果相繼發表在學術期刊Cell Research和Med。

展望未來，賦能創新造福患者

可以說(shuo)，此次入(ru)選上海(hai)市市級企業技術中(zhong)心，不僅是對邦(bang)耀生(sheng)物(wu)過去科(ke)研(yan)成果的肯定，更(geng)是對邦(bang)耀生(sheng)物(wu)未來發展(zhan)的期待。未來，公司將繼續(xu)攜手全(quan)球(qiu)合作伙伴賦能基礎科(ke)研(yan)，推動創新產品(pin)的臨床進(jin)展(zhan)；并繼續(xu)加(jia)大全(quan)球(qiu)化布局，與全(quan)球(qiu)創新生(sheng)物(wu)醫藥企業一起，助力中(zhong)國CGT領域(yu)發展(zhan)，造福更(geng)多遺傳性疾(ji)病(bing)、腫瘤疾(ji)病(bing)及自身(shen)免疫疾(ji)病(bing)等患(huan)者。

關于邦耀生物：

上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業文明時代全球領先的細胞基因藥企，邦耀生物以"以基因編輯技術引領創新，開發突破性療法，造福全人類"為使命，依托自主研發中心及與高校共建的"上海基因編輯與細胞治療研究中心"，目前已產生100多項專利成果，有19個項目在20余家知名醫院開展臨床試驗，5個項目已獲批IND，正式進入注冊臨床試驗階段，還有多個項目進入IND申報階段。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒定點整合PD1-CAR-T、以及UCAR-T等項目已經取得優異臨床效果，具有全球領先性，并在Nature、Cell、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學術期刊上發表多篇學術論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術創新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺，擁有7000平米GMP中試基地及近100人的運營團隊，有力保障創新的研究成果能夠快速轉化與應用。邦耀生物通過患者需求和臨床反饋不斷推動研發產品快速更新迭代。并秉持開放、共享、共贏的態度，與全球創新生物醫藥生態鏈企業一起，加快推進創新藥物的轉化與落地，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統疾病等患者。

上海2025年8月26日 /美通社/ -- 2025年8月26日，"2024年度上海市科學技術獎勵大會"在上海隆重召開。由上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）、華東師范大學劉明耀、杜冰、李大力教授團隊等聯合開發的項目"基因編輯與細胞治療關鍵技術的開發及轉化應用"榮獲上海市科技進步獎一等獎。

"上海市科學技術進步獎"是(shi)上海科技領域(yu)的最(zui)高(gao)榮譽之一，旨在表彰在科學(xue)技術(shu)研(yan)究、技術(shu)開(kai)發與創新、成果(guo)轉化和(he)高(gao)新技術(shu)產(chan)業化中取(qu)得重大突(tu)破或(huo)作出(chu)突(tu)出(chu)貢(gong)獻的個人(ren)與組織(zhi)。該獎項(xiang)評選標準(zhun)嚴(yan)格，不僅注重技術(shu)的先(xian)進性和(he)創新性，更強調其實際(ji)應用(yong)價值(zhi)、產(chan)業帶動能力以及對經濟(ji)社會發展的實際(ji)貢(gong)獻。榮獲一等獎的項(xiang)目代表其在所屬領域(yu)達(da)到了(le)國際(ji)先(xian)進或(huo)國內領先(xian)水平(ping)，是(shi)具有顯著的社會效益或(huo)經濟(ji)效益的重大科技成果(guo)，含金量備受認可(ke)。

本次獲獎，標志著邦耀生物在前沿生物醫藥技術領域的創新能力和轉化成果獲得了政府與學術界的雙重肯定。作為獲獎項目的核心完成單位，邦耀生物憑借在基因編輯技術與細胞治療產品開發方面的深厚積累，與華東師范大學劉明耀、杜冰、李大力教授團隊緊密合作，歷時多年攻關，成功突破多項技術瓶頸，實現了三大核心技術的原創性突破與臨床轉化。

1、地貧基因療法："一次治療，終身治愈"

邦耀生物項目團隊作為國內最早開展CRISPR/Cas9基因編輯技術的科研團隊，早于2013年在Nature Biotechnology期刊發文報道了全球首次將CRISPR/Cas9成功應用于哺乳動物基(ji)因(yin)編(bian)輯。多年來依托核(he)心的(de)基(ji)因(yin)編(bian)輯技術，以β-地中海貧(pin)血(xue)（地貧(pin)）等單基(ji)因(yin)血(xue)液(ye)遺傳(chuan)病為重點(dian)，項目團(tuan)隊開發了首款(kuan)地貧(pin)基(ji)因(yin)療法。

2020年，該療法在全球范圍內率先完成首例β0/β0型重度地貧患者的基因編輯治療。截止目前，該基因療法已幫助15例地貧患者徹底擺脫輸血依賴，實現"一次治療，終身治愈"。相關研究成果先后于2019年和2022年發表在Nature Medicine期刊，并被寫入《中國地貧防治(zhi)貧血(xue)藍皮書》(2020)、《共同富裕下的(de)中國罕見病(bing)藥物(wu)支付》（2022）等報告(gao)中，成為(wei)國際地貧治(zhi)療領域的(de)標(biao)桿方案。

2、非病毒定點整合PD1-CAR-T：安全、高效、可及的抗癌新選擇

傳統CAR-T主要依賴病毒載體，售價超百萬元，且存在基因插入致癌風險，限制了臨床可及性。項目團隊利用2020年獲諾貝爾獎的CRISPR/Cas9基因編輯技術，全球首創非病毒定點整合PD1-CAR-T技術并應用于腫瘤臨床治療中，徹底擺脫了對病毒載體的依賴，顯著降低生產成本與致癌風險。臨床研究顯示，該CAR-T產品在復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL)患者治療中，客觀緩解率（ORR）高達100%，完全緩解率（CR）達85.7%，中位無進展生存期（mPFS）超過20個月，安全性和有效性優異，患者長期獲益顯著高于已上市CAR-T產品。相關研究成果相繼發表在頂級期刊Nature（2022）和eClinicalMedicine（2023），并先后獲評"2022年中國血液學十大研究進展"、"中國2022年度重要醫學進展"等重磅榮譽。

目前，邦耀生物基(ji)于(yu)該(gai)非病毒(du)定點整合PD1-CAR-T技術聚焦復發/難治(zhi)性(xing)(xing)B細胞非霍奇(qi)金淋巴(ba)瘤(R/R B-NHL)、中度(du)或(huo)重度(du)難治(zhi)性(xing)(xing)系統(tong)性(xing)(xing)紅(hong)斑狼瘡（SLE）正開(kai)展2項注冊臨(lin)床研究，致力于(yu)為患者帶來一款從安全性(xing)(xing)、有效性(xing)(xing)以及成本方面(mian)具有優勢的新一代(dai)PD1-CAR-T藥物。

3、異體通用型CAR-T：開啟"細胞銀行"治療新模式

為解決現有自體CAR-T個性化治療周期長、成本高等問題，以及傳統異體CAR-T在臨床中始終存在過度免疫抑制給患者帶來巨大感染風險等難題。項目團隊歷經8年技術攻關，開發了全球首創靶向CD19的異體通用型CAR-T細胞（TyU19）。其通過多重基因編輯策略徹底解決宿主排斥與移植物抗宿主病（GVHD）風險，實現"即取即用"，單批次可滿足200例以上治療需求。該異體CAR-T不僅極大降低了生產成本，還顯著縮短了患者等待時間，臨床治療更可及。2024年，邦耀生物聯合上海長征醫院徐滬濟教授團隊和華東師范大學劉明耀團隊，全球首個在國際頂級雜志Cell上發表異體UCAR-T成功治療3例難治性自身免疫疾病患者的成果。該研究成果先后獲評"兩院院士評選2024年中國十大科技進展新聞"、"2024年中國醫藥生物技術十大進展"、"2024年度中國科學十大進展"等重要榮譽，并獲"CAR-T之父"Carl June教授在頂級期刊Cell發文高度點評："有望改寫自免疾病的治療格局"。

目前，邦耀生物(wu)基于(yu)該異體UCAR-T聚焦血液腫(zhong)瘤(liu)領域(yu)，針對復(fu)發(fa)/難治(zhi)性B細胞急性淋(lin)巴細胞白血病(R/R B-ALL)和復(fu)發(fa)/難治(zhi)性B細胞非霍奇金淋(lin)巴瘤(liu)(R/R B-NHL)雙適應癥正開展2項注(zhu)冊臨(lin)床研究，并(bing)進一步拓展該療(liao)法在實體瘤(liu)，及在系統(tong)性紅斑狼瘡、系統(tong)性硬化癥、皮肌炎等自免疾病中的(de)治(zhi)療(liao)，致力(li)于(yu)讓廣大(da)患(huan)者充分享受到CAR-T治(zhi)療(liao)這一高(gao)科技帶(dai)來(lai)的(de)紅利。

從(cong)跟(gen)隨到領(ling)(ling)跑，從(cong)實(shi)驗室到臨床轉化，以及未來(lai)商(shang)業化，該項目成果不僅使我國(guo)在基因(yin)和細胞(bao)治療領(ling)(ling)域(yu)實(shi)現"彎(wan)道超車"，更有望(wang)讓"不可治"疾病成為(wei)歷史，使"天價藥"走進尋常百姓(xing)家。當(dang)科技與人(ren)文(wen)交(jiao)匯，每一個基因(yin)編(bian)輯(ji)的(de)精準躍動，都在奏響生命至上的(de)時代強音。未來(lai)，邦耀生物將持續聚焦基因(yin)與細胞(bao)治療領(ling)(ling)域(yu)，致力于(yu)成為(wei)全(quan)球領(ling)(ling)先的(de)創(chuang)新藥企，為(wei)實(shi)現"健康(kang)中國(guo)"戰(zhan)略貢獻科技力量。

獲獎團隊成員及單位

獲獎團隊成員：

劉明耀、杜冰、吳宇軒、李大(da)力(li)、張(zhang)楫欽、譚炳合、張(zhang)娜、廖(liao)嬌陽、王立人、秦居亮

獲獎完成單位：

華東師范大學

上海邦耀(yao)生物科技有限(xian)公司

堯唐（上海(hai)）生(sheng)物科(ke)技有限公司

關于邦耀生物：

上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業文明時代全球領先的細胞基因藥企，邦耀生物以"以基因編輯技術引領創新，開發突破性療法，造福全人類"為使命，依托自主研發中心及與高校共建的"上海基因編輯與細胞治療研究中心"，目前已產生100多項專利成果，有19個項目在20余家知名醫院開展臨床試驗，5個項目已獲批IND，正式進入注冊臨床試驗階段，還有多個項目進入IND申報階段。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒定點整合PD1-CAR-T、以及UCAR-T等項目已經取得優異臨床效果，具有全球領先性，并在Nature、Cell、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名(ming)學(xue)術期刊(kan)上發表多篇學(xue)術論文。邦耀生物(wu)(wu)(wu)已(yi)搭建基(ji)因編輯技術創(chuang)(chuang)新(xin)平(ping)臺(tai)、造血(xue)干細胞平(ping)臺(tai)、非病(bing)毒定(ding)點(dian)整合CAR-T平(ping)臺(tai)、通用(yong)型細胞平(ping)臺(tai)、增強型T細胞平(ping)臺(tai)五大具有自(zi)主(zhu)知識產(chan)權的(de)技術平(ping)臺(tai)，擁有7000平(ping)米GMP中試(shi)基(ji)地及近(jin)100人的(de)運營團隊(dui)，有力(li)保障創(chuang)(chuang)新(xin)的(de)研(yan)究成果能夠快速(su)轉化(hua)與應用(yong)。邦耀生物(wu)(wu)(wu)通過患者(zhe)(zhe)需求和臨床(chuang)反饋不斷推動(dong)研(yan)發產(chan)品快速(su)更新(xin)迭代。并秉持開放、共享、共贏的(de)態(tai)度，與全球創(chuang)(chuang)新(xin)生物(wu)(wu)(wu)醫(yi)藥(yao)生態(tai)鏈企(qi)業(ye)一起(qi)，加快推進創(chuang)(chuang)新(xin)藥(yao)物(wu)(wu)(wu)的(de)轉化(hua)與落地，造福全球遺傳疾病(bing)、惡性腫(zhong)瘤及自(zi)身免疫系統疾病(bing)等患者(zhe)(zhe)！

上海 2025年5月13日 /美通社/ -- 2025年5月13日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，其與浙江大學醫學院附屬第一醫院血液科佟紅艷教授、風濕免疫科林進教授，以及華東師范大學生命科學學院劉明耀教授、杜冰教授領銜的科研團隊合作，近日于5月8日正式在國際學術期刊Cell Research發表題為："Allogeneic anti-CD19 CAR-T cells induce remission in refractory systemic lupus erythematosus"的臨床研究論文。這是全球首次報道利用CRISPR/Cas9基因編輯的異體抗CD19 CAR-T細胞（TyU19）治療復發/難治性系統性紅斑狼瘡（SLE）的成功案例。研究結果(guo)表(biao)明，TyU19細胞在SLE治療中可實(shi)現(xian)(xian)快速、深度(du)的(de)臨床緩解，同(tong)時(shi)展現(xian)(xian)出優異的(de)臨床安全性(xing)，這一突(tu)破(po)性(xing)成果(guo)為自身(shen)免疫疾病(bing)的(de)治療開(kai)辟了全新(xin)范式。

值得一提的是，本研究中使用的TyU19是邦耀生物創始人&董事長劉明耀教授與杜冰教授領銜的科研團隊基于具有自主知識產權的通用型細胞平臺（TyUCell^®），從2016年開始歷經8年科(ke)研(yan)攻(gong)關、多次技術迭代，所研(yan)發(fa)的世(shi)界首(shou)創靶向(xiang)CD19抗原的異(yi)體(ti)通(tong)用型(xing)(xing)CAR-T細胞治療產品，具有(you)可(ke)及性高(gao)、成(cheng)本低(di)、質量穩定(ding)等諸多特點。可(ke)以(yi)說，此次基于該產品所獲得的突破(po)性臨(lin)床成(cheng)果(guo)，也標志(zhi)著邦耀生(sheng)物在(zai)通(tong)用型(xing)(xing)CAR-T技術領域又一次走(zou)在(zai)領先(xian)水平，奠定(ding)了邦耀生(sheng)物行業領導地位。

TyU19技術突破，解決異體CAR-T治療核心難題

系統性(xing)紅斑(ban)狼瘡(chuang)（SLE）是一種以B細胞異常活化和自身(shen)抗體(ti)(ti)產生為特(te)征的(de)全(quan)身(shen)性(xing)自身(shen)免(mian)疫疾病，傳(chuan)統免(mian)疫抑(yi)制劑對(dui)部分患者療效有(you)限。盡管(guan)此前(qian)自體(ti)(ti)CAR-T療法已在SLE中取得初步成(cheng)功，但其存在個體(ti)(ti)化制備周期長、成(cheng)本高等難(nan)題，因(yin)(yin)而異體(ti)(ti)CAR-T細胞憑借均質性(xing)、即(ji)時可用性(xing)等優(you)勢成(cheng)為極具(ju)前(qian)景(jing)的(de)替代方案(an)。然而，異體(ti)(ti)CAR-T面臨的(de)移(yi)植物抗宿(su)主(zhu)病（GVHD）、宿(su)主(zhu)排斥反應、基因(yin)(yin)編(bian)輯相(xiang)關基因(yin)(yin)毒性(xing)風險(xian)以及過度(du)免(mian)疫抑(yi)制導致的(de)感(gan)染風險(xian)限制了(le)其廣泛臨床應用。

在本次研究者發起的臨床研究（ IIT）中，研究團隊評估了同種異體 CD19 靶向的CAR-T細胞（TyU19）在難治性系統性紅斑狼瘡中的安全性和有效性。邦耀生物(wu)開發的TyU19主(zhu)要采用健康(kang)供(gong)者(zhe)細(xi)胞(bao)，通過巧妙(miao)的多基因(yin)、選擇性基因(yin)編輯(ji)策(ce)略，對供(gong)體T細(xi)胞(bao)進行多重精(jing)準(zhun)編輯(ji)（敲除(chu)(chu)TRAC、HLA-A、HLA-B、CIITA及PD-1基因(yin)），以從根(gen)源上消除(chu)(chu)宿主(zhu)排斥與移(yi)植物(wu)抗宿主(zhu)病（GVHD）風(feng)險。

在2023年9月至2024年9月期間，該研究納入了4例22-24歲患有復發/難治性SLE的女性患者，其基線SELENA-SLEDAI評分為14-26分，均有多系統受累史（部分患者有既往狼瘡腦炎病史），對常規免疫抑制劑、生物制劑治療無效。所有患者接受TyU19細胞輸注治療后，臨床結果顯示：

1. 療效顯著：所有患者在3個月內達到SRI-4持續應答標準，臨床體征和癥狀方面均表現出持續改善。患者在3-6個月內SELENA-SLEDAI疾病活動度評分降至0分，關節炎、脫發、血管炎等臨床癥狀完全緩解，補體水平及關鍵抗體指標恢復正常；
2. 免疫重塑：所有患者輸注后1周內實現B細胞深度清除，B細胞異常活化被深度抑制，自身抗體產生的"罪魁禍首"——記憶B細胞和漿細胞比例大幅下降，提示了TyU19可能通過重塑B細胞穩態抑制自身抗體產生；
3. 出色安全性：所有患者僅觀察到1級細胞因子釋放綜合征（CRS，短暫發熱），且在治療期間，沒有患者出現免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）或移植物抗宿主病（GVHD）。3-4級不良事件主要是中性粒細胞減少、淋巴細胞減少，未發生嚴重感染。

從實驗室到臨床轉化里程碑， TyU19潛力巨大

對于此次研究獲得的突破性進展，論文通訊作者、浙江大學醫學院附屬第一醫院血液科佟紅艷教授表示："CAR-T細(xi)胞治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)已經(jing)在血液腫瘤中取得了(le)革(ge)命性進(jin)步，改變(bian)了(le)血液腫瘤的治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)格局。令人興奮(fen)的是，此次對復發/難治(zhi)性SLE患(huan)者(zhe)的成功治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)，尤其在本次臨床中有(you)(you)一例患(huan)者(zhe)在經(jing)過(guo)TyU19細(xi)胞治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)后停用了(le)所有(you)(you)激素和(he)免疫抑制藥(yao)物，并且實現(xian)了(le)無藥(yao)物緩(huan)解。這不僅提示了(le)異(yi)體CAR-T有(you)(you)望成為對傳統治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)（激素、生物制劑等）無效(xiao)的SLE患(huan)者(zhe)極具前景(jing)的治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)手段，該項(xiang)研究(jiu)也為異(yi)體CAR-T治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)自身免疫疾病奠定了(le)重要臨床基(ji)礎，有(you)(you)望開辟自免治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)全新范式。"

針對此次合作，論文通訊作者、邦耀生物創始人劉明耀教授表示："傳統的(de)(de)(de)異體CAR-T在(zai)(zai)臨床(chuang)中始終存在(zai)(zai)過度免(mian)(mian)疫抑制(zhi)(zhi)給患者(zhe)(zhe)帶來的(de)(de)(de)巨(ju)大(da)感染風(feng)險，以(yi)及(ji)體內存留時(shi)間短、有(you)效性(xing)不(bu)佳(jia)等問題也極大(da)限制(zhi)(zhi)了其臨床(chuang)可及(ji)性(xing)。本(ben)次臨床(chuang)研(yan)(yan)究(jiu)中使(shi)用(yong)的(de)(de)(de)TyU19是邦(bang)耀生物(wu)歷經8年刻苦攻關用(yong)基因(yin)編輯(ji)技術所(suo)研(yan)(yan)發(fa)，可以(yi)有(you)效解決(jue)上述問題。TyU19在(zai)(zai)使(shi)用(yong)比自體CAR-T更低強度清(qing)淋方(fang)案(an)下，在(zai)(zai)患者(zhe)(zhe)體內實現了長(chang)(chang)期存留和有(you)效殺傷，安全性(xing)、有(you)效性(xing)等各方(fang)面(mian)指標達到甚至超過了傳統自體CAR-T，這也是TyU19能夠成(cheng)為(wei)國(guo)際(ji)上首個成(cheng)功(gong)治(zhi)(zhi)療(liao)自身免(mian)(mian)疫疾(ji)病(bing)的(de)(de)(de)異體通用(yong)型CAR-T的(de)(de)(de)最重(zhong)要原因(yin)。此前，邦(bang)耀生物(wu)與上海長(chang)(chang)征醫院徐滬濟(ji)教授合作成(cheng)功(gong)使(shi)用(yong)TyU19治(zhi)(zhi)療(liao)了3例(li)難(nan)治(zhi)(zhi)性(xing)自免(mian)(mian)患者(zhe)(zhe)（1例(li)難(nan)治(zhi)(zhi)性(xing)免(mian)(mian)疫介(jie)導(dao)的(de)(de)(de)壞死性(xing)肌(ji)病(bing)和2例(li)彌漫性(xing)皮膚系統性(xing)硬化癥），該項研(yan)(yan)究(jiu)也是世界首個發(fa)表在(zai)(zai)Cell的(de)(de)(de)治(zhi)(zhi)療(liao)自免(mian)(mian)疾(ji)病(bing)的(de)(de)(de)成(cheng)功(gong)案(an)例(li)，受到國(guo)內國(guo)際(ji)高度評價，并被選為(wei)2024年中國(guo)科(ke)學十大(da)進展。"

此外，論文通訊作者、邦耀生物杜冰教授也說道："經過數年的(de)(de)(de)(de)技術(shu)攻關和迭代升級，TyU19在早前的(de)(de)(de)(de)B細胞急(ji)性淋巴細胞白血病（B-ALL）、多(duo)個(ge)難(nan)治性自免疾病以及此次(ci)的(de)(de)(de)(de)SLE治療(liao)中均(jun)表現(xian)(xian)出色，充分表明我們(men)(men)全新(xin)一代的(de)(de)(de)(de)異體(ti)CAR-T產品(pin)已(yi)經成功實(shi)現(xian)(xian)技術(shu)上(shang)的(de)(de)(de)(de)升級驗證，順利打通了產品(pin)的(de)(de)(de)(de)藥學和臨床開(kai)發路徑。并且此次(ci)臨床數據強(qiang)有(you)力證實(shi)，我們(men)(men)異體(ti)CAR-T不僅能(neng)快速清除(chu)致病細胞，還可通過免疫系統重塑實(shi)現(xian)(xian)長期緩解，甚(shen)至讓部分患者擺脫藥物依賴。未(wei)來我們(men)(men)將繼續優化工藝，推(tui)動該療(liao)法在多(duo)個(ge)自身免疫疾病中的(de)(de)(de)(de)普(pu)及，讓更多(duo)患者用得上(shang)、用得起創新(xin)療(liao)法。"

關于" TyU19"

TyU19是基于邦耀生物具有自主知識產權的通用型細胞平臺（TyUCell^®）開發的全新一代靶向CD19的異體通用型CAR-T產品，其主要通過多重基因編輯技術實現異體T細胞的免疫逃逸和功能優化，從源頭規避移植物抗宿主病（GVHD）和宿主排斥（HVG）風險，完美攻克了異體通用型CAR-T產品開發中最關鍵的技術壁壘：患者免疫系統對異體細胞的排異，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，真正實現了免疫細胞治療產品的通用化。目前，邦耀生物已依托該技術產品分別聚焦血液腫瘤治療和自身免疫疾病治療領域打造了產品管線BRL-301及BRL-303，其中BRL-301在血液腫瘤領域針對復發/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(R/R B-ALL)和復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL)雙適應癥已獲批國內IND，正在加速推進注冊性臨床試驗。

可以說，通過已有的臨床研究充分驗證了，邦耀生物TyU19異體CAR-T在腫瘤及自身免疫疾病等多適應癥治療中的應用潛力。與國內外同類型產品相比，邦耀生物UCAR-T療法具有三大核心優勢：

1. 突破可及性瓶頸，惠及更廣泛患者群體
   TyU19作為"現貨型"通用CAR-T產品，無需患者自體細胞采集和定制化生產，單批次可滿足200例以上治療需求，不僅極大降低了生產成本，還顯著縮短了患者等待時間。其無需HLA配型的特性，尤其適用于病情進展迅速或自體細胞功能受損的R/R B-NHL患者，為傳統療法失敗者提供"及時雨"式治療選擇。
   
   
2. 安全性再獲驗證，降低治療風險
   TyU19無需對患者進行額外的清淋或者免疫抑制，僅采用常規甚至更低的清淋方案，就可以實現腫瘤細胞的完全清除，還能夠有效避免對患者過度免疫抑制所帶來的感染、粒細胞缺乏、淋巴細胞恢復慢等風險。現有臨床試驗數據表明，接受治療的患者未發生≥3級的細胞因子釋放綜合征（CRS）或神經毒性（ICANS），感染發生率較同類產品更低，印證了其卓越的臨床安全性。
   
   
3. 持久緩解，療效顯著提升
   邦耀生物通過精選健康供體T細胞并優化擴增工藝，使TyU19在體內具備更強的增殖能力和長效存續性。在產品前期的臨床試驗研究中，TyU19已經表現出顯著且持久的腫瘤清除能力，受試腫瘤患者全部達到完全緩解（CR或CRi），在患者體內表現出顯著的增殖和長期的持續性，為長期生存帶來可能。

未來，邦(bang)耀生(sheng)物將(jiang)快速推(tui)進新一(yi)代異體通用型(xing)CAR-T在中(zhong)(zhong)國的多(duo)中(zhong)(zhong)心臨床試驗，并積(ji)極(ji)探(tan)索UCAR-T技術在血液腫瘤(liu)，實體瘤(liu)及自身免(mian)疫疾病中(zhong)(zhong)的應用，為(wei)廣大患者造福。

用于治療"復發/難治性B細胞非霍奇(qi)金淋巴瘤（R/R B-NHL）"

上海2025年4月17日 /美通社/ -- 2025年4月17日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，其基于具有自主知識產權的通用型細胞平臺（TyUCell^®）開發的新一代異體CAR-T產品"靶向CD19基因修飾的異體嵌合抗原受體T細胞注射液"（管線代號：BRL-301）針對"復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）"的新適應癥臨床試驗申請（IND），于今日正式獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）批準。這是繼2023年7月，BRL-301在(zai)急性淋巴細胞白(bai)血病（ALL）領域(yu)(yu)取得里程碑進展(zhan)，獲得CDE的IND批準（受理號(hao)：CXSL2300315）后，邦耀生物在(zai)血液(ye)腫瘤治療(liao)領域(yu)(yu)的又(you)一(yi)重(zhong)大突破，標(biao)(biao)志著該產品向覆蓋(gai)更廣泛B細胞惡性腫瘤適應癥的目標(biao)(biao)邁出關鍵一(yi)步。

填補臨床空白！BRL-301 UCAR-T為R/R B-NHL患者帶來新希望

B細(xi)胞非霍奇(qi)金淋(lin)(lin)巴瘤(liu)(liu)(liu)（B-NHL）是一組(zu)來源(yuan)于B淋(lin)(lin)巴細(xi)胞，發生(sheng)在淋(lin)(lin)巴結和/或淋(lin)(lin)巴結外淋(lin)(lin)巴組(zu)織的具有(you)明(ming)顯異(yi)質(zhi)性(xing)的惡性(xing)腫瘤(liu)(liu)(liu)，占非霍奇(qi)金淋(lin)(lin)巴瘤(liu)(liu)(liu)(NHL)的75-93%。大B細(xi)胞淋(lin)(lin)巴瘤(liu)(liu)(liu)，包括彌漫性(xing)大B細(xi)胞淋(lin)(lin)巴瘤(liu)(liu)(liu)、原發性(xing)縱隔B細(xi)胞淋(lin)(lin)巴瘤(liu)(liu)(liu)和轉化(hua)型濾泡淋(lin)(lin)巴瘤(liu)(liu)(liu)，診(zhen)斷(duan)明(ming)確后會采取聯(lian)合化(hua)學免(mian)疫治療(liao)，60%的晚期患者(zhe)可接受R-CHOP（如利妥(tuo)昔單(dan)抗、環磷酰胺(an)、多柔比(bi)星等(deng)）免(mian)疫化(hua)療(liao)方案(an)，但R-CHOP治療(liao)失敗的患者(zhe)通常預后不佳(jia)，尤其是復發/難治性(xing)患者(zhe)預后極差。除了(le)傳(chuan)統免(mian)疫化(hua)療(liao)，還有(you)靶向治療(liao)及自(zi)體CAR-T療(liao)法(fa)對R/R B-NHL患者(zhe)治療(liao)響應率有(you)限，且存在治療(liao)周期長(chang)、毒性(xing)反應大、成本高(gao)昂(ang)等(deng)挑(tiao)戰(zhan)。因(yin)此，對于無法(fa)耐受高(gao)強度治療(liao)或自(zi)體T細(xi)胞質(zhi)量不佳(jia)的腫瘤(liu)(liu)(liu)患者(zhe)，亟需更安全、可及性(xing)更高(gao)的創新療(liao)法(fa)。

BRL-301基于全球領先的通用型細胞平臺TyUCell^®，由邦耀生物創始人&董事長、華東師范大學劉明耀教授以及杜冰教授領銜的科學家團隊從2016年開始歷經8年科研攻關、多次技術迭代，所研發的全新一代異體通用型CAR-T技術。主要通過多重基(ji)因編輯技術實現異體(ti)T細胞的(de)(de)免(mian)疫(yi)逃逸(yi)和(he)功能優(you)化，從源(yuan)頭(tou)規避移植物抗宿主病（GVHD）和(he)宿主排斥（HVG）風險(xian)，還完美攻克(ke)了(le)異體(ti)通用型CAR-T產(chan)品(pin)(pin)開發(fa)中最關鍵的(de)(de)技術壁(bi)壘：患者(zhe)免(mian)疫(yi)系統(tong)對異體(ti)細胞的(de)(de)排異，在保障細胞產(chan)品(pin)(pin)安(an)全性和(he)有效性的(de)(de)基(ji)礎上，真正實現了(le)免(mian)疫(yi)細胞治療產(chan)品(pin)(pin)的(de)(de)通用化。此次獲(huo)批的(de)(de)適應(ying)癥擴(kuo)展進一步驗證了(le)該UCAR-T技術在多適應(ying)癥開發(fa)中的(de)(de)潛力。

可以說，與國內外同類型產品相比，BRL-301 UCAR-T療法具有三大核心優勢：

（1）突破可及性瓶頸，惠及更廣泛患者群體

BRL-301作為"現貨(huo)型";通用(yong)CAR-T產品(pin)，無需患者(zhe)自體(ti)(ti)細胞采(cai)集和定(ding)制化生產，單批次可滿足200例以上(shang)治療(liao)需求，不僅極大降低了生產成本(ben)，還顯著縮短了患者(zhe)等待時間。其無需HLA配(pei)型的特性，尤其適用(yong)于病(bing)情進展迅速或自體(ti)(ti)細胞功能(neng)受損的R/R B-NHL患者(zhe)，為傳(chuan)統療(liao)法失敗(bai)者(zhe)提供"及時雨"式治療(liao)選擇。

（2）安全性再獲驗證，降低治療風險

BRL-301產(chan)品(pin)(pin)無(wu)需對患(huan)者(zhe)進行(xing)額外的(de)(de)清淋或(huo)者(zhe)免疫抑制(zhi)，僅(jin)采用常規甚至更低的(de)(de)清淋方案，就可以實現(xian)腫瘤細(xi)(xi)胞的(de)(de)完全(quan)清除，還能(neng)夠有效避免對患(huan)者(zhe)過度(du)免疫抑制(zhi)所帶來的(de)(de)感染、粒細(xi)(xi)胞缺乏、淋巴細(xi)(xi)胞恢復(fu)慢(man)等(deng)風險。早期研究者(zhe)發起試驗（IIT）數據表明，接受治療的(de)(de)患(huan)者(zhe)未發生(sheng)≥3級(ji)的(de)(de)細(xi)(xi)胞因子釋(shi)放綜合征（CRS）或(huo)神經毒(du)性（ICANS），感染發生(sheng)率較同類產(chan)品(pin)(pin)更低，印證了其卓越(yue)的(de)(de)臨床安全(quan)性。

（3）持久緩解，療效顯著提升

邦耀生物通過精(jing)選健康(kang)供(gong)體T細(xi)胞并優化擴增工藝，使BRL-301在體內具(ju)備更強(qiang)的增殖能力和長效存(cun)續性。在產品前期(qi)的IIT研究中(zhong)，BRL-301已經表現出顯(xian)著且(qie)持(chi)久(jiu)的腫瘤清除能力，能快(kuai)速實現疾病(bing)的完(wan)全緩解(jie)，為長期(qi)生存(cun)帶來可能。

引領行業革新，加速產業化進程

邦耀生物創始人&董事長劉明耀教授表示："BRL-301在血(xue)液腫(zhong)瘤領域針(zhen)對復(fu)發(fa)/難治(zhi)性B細(xi)(xi)胞(bao)急(ji)性淋巴細(xi)(xi)胞(bao)白血(xue)病(bing)（R/R B-ALL）和復(fu)發(fa)/難治(zhi)性B細(xi)(xi)胞(bao)非霍(huo)奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）雙(shuang)適(shi)應癥的(de)(de)快速推(tui)進，體現了邦(bang)耀生(sheng)物新一代(dai)異體通用(yong)型CAR-T在解(jie)決行業痛點上的(de)(de)巨大優(you)勢(shi)。此外，我們基于該UCAR-T技(ji)術在自(zi)身(shen)免(mian)疫疾(ji)病(bing)治(zhi)療中也取得了世界首個突破性進展(zhan)，極具革命性意義。未來，我們將(jiang)積極推(tui)動該技(ji)術產品的(de)(de)轉化落地(di)，造福(fu)廣大患者(zhe)。"

目前，邦耀生(sheng)物將同步推(tui)進BRL-301在中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)國多(duo)中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)心的臨床試驗，并積極探索(suo)異(yi)體通(tong)用UCAR-T技術在血液腫(zhong)瘤(liu)，實體瘤(liu)及自身免疫疾病(bing)中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)的應用。可以(yi)說(shuo)，此次IND獲批(pi)不(bu)僅(jin)為復(fu)發難治(zhi)性淋(lin)巴瘤(liu)(R/R B-NHL)患者開辟了(le)生(sheng)命新(xin)通(tong)道，更將推(tui)動中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)國創新(xin)細(xi)胞(bao)治(zhi)療技術邁向國際領(ling)先地位(wei)。

上海2025年3月28日(ri) /美通社/ -- 2025年3月27日，國家自然科學基金委員會在2025中關村論壇年會開幕式上隆重發布了2024年度"中國科學十大進展"名單。很榮幸，由上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）聯合上海長征醫院徐滬濟教授、華東師范大學劉明耀教授、杜冰教授以及浙江大學醫學院第二附屬醫院吳華香教授等科研團隊共同合作開展的"異體CAR-T細胞療法治療自身免疫病"研究強勢入選此次2024年度"中國科學十大進展"。該項研究于2024年7月正式發表在國際頂級期刊Cell上，這不僅是Cell首次發表CAR-T細胞治療自免疾病研究，還是世界首個異體通用型CAR-T細胞治療自身免疫疾病的成功案例。

"中國科學十大進展"遴(lin)選活(huo)動自2005年(nian)至(zhi)今已成(cheng)功(gong)舉(ju)辦20屆，每年(nian)評(ping)選出(chu)的十大進(jin)(jin)展(zhan)，代表(biao)著國內過去(qu)一年(nian)在(zai)基(ji)(ji)礎研究(jiu)(jiu)(jiu)和(he)應用基(ji)(ji)礎研究(jiu)(jiu)(jiu)方面取得的重(zhong)大突破(po)。這些成(cheng)果不僅彰顯我國科(ke)研人員的智慧與努力，更對(dui)科(ke)技發展(zhan)、社會(hui)進(jin)(jin)步(bu)乃至(zhi)全球科(ke)研格局產生深遠影響。本(ben)(ben)年(nian)度"中(zhong)(zhong)國科(ke)學(xue)十大進(jin)(jin)展(zhan)"主要分布在(zai)數理(li)天文(wen)信息、化學(xue)材料能源、地球環境(jing)和(he)生命醫(yi)學(xue)等科(ke)學(xue)領域。本(ben)(ben)次活(huo)動由(you)近(jin)140位(wei)相(xiang)關學(xue)科(ke)領域專(zhuan)家(jia)(jia)學(xue)者(zhe)從700多項基(ji)(ji)礎研究(jiu)(jiu)(jiu)成(cheng)果中(zhong)(zhong)遴(lin)選出(chu)31項成(cheng)果，邀(yao)請包括440余(yu)位(wei)兩院(yuan)院(yuan)士在(zai)內的2700余(yu)位(wei)專(zhuan)家(jia)(jia)學(xue)者(zhe)對(dui)這31項成(cheng)果進(jin)(jin)行實名投票，評(ping)選出(chu)10項重(zhong)大科(ke)學(xue)研究(jiu)(jiu)(jiu)成(cheng)果，經國家(jia)(jia)自然科(ke)學(xue)基(ji)(ji)金委員會(hui)咨(zi)詢委員會(hui)審(shen)議，最終(zhong)確定入選名單。

"異體CAR-T細胞療法治療自身免疫病"獲全球矚目

本次邦耀生物入選的研究是由公司創始人&董事長、華東師范大學劉明耀教授以及杜冰教授領銜的科學家團隊從2016年開始歷經8年科研攻關、多次技術迭代，所研發的世界首創UCAR-T研究成果，極具革命性意義，備受國內外高度關注。不僅榮登世界頂尖期刊的年度最佳，已入選Cell期刊評選的"2014-2024里程碑論文"和"2024年度最佳論文"（Best of Cell 2024）、Science期刊"2024年十大科學突破"中成為重要組成部分被高度點評等；還相繼被Nature期刊頭條文章報道、Nature Reviews Rheumatology期刊欄目選為研究亮點、獲"CAR-T之父"Carl June教授Cell期刊發文高度點評。此外(wai)，該項(xiang)研究近(jin)期成功入選了"2024年(nian)(nian)中國醫(yi)藥(yao)生物技(ji)術(shu)十(shi)大(da)進(jin)(jin)展(zhan)"、"2024中國生命科學十(shi)大(da)進(jin)(jin)展(zhan)"、"兩院(yuan)院(yuan)士(shi)評選2024年(nian)(nian)中國十(shi)大(da)科技(ji)進(jin)(jin)展(zhan)新(xin)(xin)聞"、"2024年(nian)(nian)醫(yi)療界十(shi)大(da)臨床突破"、科技(ji)日報社(she)"2024年(nian)(nian)國際/國內十(shi)大(da)科技(ji)新(xin)(xin)聞"等多(duo)項(xiang)權威榮譽的肯(ken)定。

關于BRL-303 UCAR-T

TyU19（管線代號：BRL-303）是邦耀生物基于具有自主知識產權的通用型細胞平臺（TyUCell^®）開(kai)發的(de)(de)全新(xin)一(yi)代靶向CD19抗原的(de)(de)異體(ti)(ti)通(tong)用型CAR-T細(xi)(xi)胞治療(liao)(liao)產品，布局(ju)的(de)(de)適應癥領域為"自身(shen)免疫(yi)疾(ji)病"。這(zhe)是一(yi)款凝聚了邦(bang)耀(yao)生物(wu)科(ke)學家團(tuan)隊在(zai)(zai)基(ji)因(yin)編輯(ji)、免疫(yi)識別及免疫(yi)細(xi)(xi)胞治療(liao)(liao)等領域多年(nian)研(yan)發精髓的(de)(de)全新(xin)UCAR-T產品，通(tong)過巧妙的(de)(de)多基(ji)因(yin)、選擇性基(ji)因(yin)編輯(ji)策略，不僅有效避免了異體(ti)(ti)細(xi)(xi)胞移(yi)植(zhi)中可能存在(zai)(zai)的(de)(de)移(yi)植(zhi)物(wu)抗宿主病風險，還完(wan)美攻克了異體(ti)(ti)通(tong)用型CAR-T產品開(kai)發中最關鍵的(de)(de)技術壁壘：患者免疫(yi)系統對異體(ti)(ti)細(xi)(xi)胞的(de)(de)排異，在(zai)(zai)保障(zhang)細(xi)(xi)胞產品安(an)全性和(he)有效性的(de)(de)基(ji)礎上，真正實(shi)現了免疫(yi)細(xi)(xi)胞治療(liao)(liao)產品的(de)(de)通(tong)用化。

根據2024年7月15日發表在Cell期刊的臨床數據顯示，徐滬濟教授臨床團隊使用邦耀生物BRL-303 UCAR-T產品成功治療了3例難治性自身免疫性疾病患者。在接受BRL-303細胞治療后，所有患者的CRISS評分在幾個月內得到顯著提高，所有患者的B細胞均被完全清除，并在6個月的監測期內持續改善。整個治療過程耐受性良好，未觀察到細胞因子釋放綜合征（CRS）、移植物抗宿主病（GvHD）、免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）。表明了，邦耀生物BRL-303現貨通用型CAR-T在治療自免疾病方面具有高度安全性和有效性，也為大規模生產CAR-T細胞療法治療自免疾病邁出了關鍵第一步。徐滬濟教授也因與邦耀生物合作開展的這項全球新一代異體通用型CAR-T療法治療自免疾病的臨床研究而入選Nature期刊"2024年度十大人物榜單"（Nature's 10）。

可以說，邦耀生物世界首創BRL-303 UCAR-T是典型的跨代產品，解決了CAR-T治療行業的痛點和難點，不僅可以實現療效、安全性與臨床可及性的全面提升，還具有非常顯著的產業化優勢；且其優(you)異的(de)臨(lin)(lin)床安全性、治療(liao)效果(guo)和極低(di)的(de)生產成本能(neng)夠讓(rang)更多自免(mian)疾病及(ji)腫瘤患(huan)者(zhe)充分享受到CAR-T治療(liao)這(zhe)一高科技帶(dai)來(lai)(lai)的(de)紅利。未來(lai)(lai)，邦耀生物將繼續與臨(lin)(lin)床專(zhuan)家攜手(shou)，全力推(tui)動異體通用型CAR-T在自身免(mian)疫疾病、血液腫瘤和實(shi)體腫瘤治療(liao)中(zhong)的(de)臨(lin)(lin)床轉化與應用，為廣大患(huan)者(zhe)帶(dai)來(lai)(lai)更優(you)更可及(ji)的(de)治療(liao)選(xuan)擇。

全球首(shou)個異體通用型CAR-T治(zhi)療自身免疫(yi)性疾病(bing)的研究發表(biao)在國際(ji)頂(ding)級(ji)期(qi)刊Cell

上海2024年7月16日 /美通社/ -- 聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，其與華東師范大學、上海長征醫院合作的新一代異體通用型CAR-T療法（TyU19）治療自身免疫疾病研究成果于7月15日正式在國際頂級學術期刊Cell上發表，論文題為"Allogeneic CD19-targeted CAR-T therapy in patients with severe myositis and systemic sclerosis"，邦耀生物生產與CMC副總裁譚炳合博士為論文共同第一作者，以及邦耀生物創始人&董事長劉明耀教授、聯合創始人＆副總裁杜冰教授為論文共同通訊作者。值得一提的是，這是國際上首次報道異體通用型CAR-T在治療自身免疫疾病中獲得成功，也是頂級期刊Cell首次發表CAR-T治療自免疾病的研究成果。既(ji)代(dai)表邦耀(yao)生物在(zai)CAR-T尤其是(shi)異(yi)(yi)體通用型CAR-T治(zhi)療自身免疫疾病領(ling)域獲得了關鍵(jian)性突破(po)，也意味(wei)著邦耀(yao)生物在(zai)細胞(bao)和基因治(zhi)療領(ling)域的技術(shu)差異(yi)(yi)化(hua)創新方(fang)面實現(xian)了質的飛(fei)躍。

在此項研究中，TyU19是邦耀生物基于具有自主知識產權的通用型細胞平臺（TyUCell^®）開發的靶向CD19抗原的異體通用型CAR-T細胞治療產品，具有可及性高、成本低、質量穩定等諸多特點，在臨床試驗中體現出了顯著的療效和高安全性。值得慶賀的是，此前邦耀生物依托該產品的"靶向CD19基因修飾的異體嵌合抗原受體T細胞注射液"（管線代號：BRL-301）的臨床試驗申請（IND）已于2023年7月獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的批準，用于治療"B急性淋巴細胞白血病"；而此次Cell雜志以Article形式發表的研究成果則是邦耀生物全新一代UCAR-T產品TyU19應用的另一大重要場景——"自身免疫疾病"。

邦耀生物UCAR-T產品"TyU19"全新升級，更具患者可及性

TyU19是一款凝聚了邦耀生物科學家團隊在基因編輯、免疫識別及免疫細胞治療等領域多年研發精髓的全新UCAR-T產品，通過巧妙的多基因、選擇性基因編輯策略（圖1），不僅有效避免了異體細胞移植中可能存在的移植物抗宿主病風險，還完美攻克了異體通用型CAR-T產品開發中最關鍵的技術壁壘：患者免疫系統對異體細胞的排異，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，真正實現了免疫細胞治療產品的通用化。通過臨床研究顯示，治療過程中無需對患者進行深度清淋預處理（比自體CAR-T更低）就可以完成在患者體內的快速擴增和長期維持，最終有效清除患者體內CD19陽性的靶細胞。可以說，TyU19的技術突破為在腫瘤及自身免疫疾病患者治療中表現的優異療效和高安全性奠定了堅實的基礎。

自身免疫性疾病是一組異質性疾病，共同的疾病基礎是免疫耐受受損。臨床上常使用免疫抑制劑來治療自身免疫性疾病，但存在治療周期長、易復發，感染及腫瘤的風險增加，及部分患者不能耐受或療效不佳的情況。靶向B細胞單克隆抗體提供了新的治療選擇，但依然存在停藥后復發、感染及部分患者療效不佳等問題。鑒于B細胞在自身免疫性疾病中的重要作用，國內外已有不少團隊嘗試將CAR-T療法應用于自身免疫性疾病，并已展現出優異的安全性和有效性。然而，無論是針對腫瘤適應癥還是自身免疾病適應癥，已上市或在研產品仍集中于自體來源的CAR-T產品。此次，邦耀生物開發的TyU19屬于異體通用型CAR-T產品，采用健康供者細胞，具有可及性高、成本低、質量穩定等諸多特點，并在臨床試驗中體現出了顯著的療效和安全性。

在本次研究中，研究團隊成功使用邦耀生物UCAR-T產品TyU19治療了3例難治性自身免疫性疾病患者，其中1例為免疫介導的壞死性肌炎（IMNM）、2例為系統性硬化癥（SSc）。IMNM受試者為42歲的女性，接受TyU19細胞治療后，未出現任何發熱以及細胞因子風暴的癥狀，且患者的總改善評分（TIS）迅速（2個月）從基線的72.5上升至100，并在隨后的隨訪期間持續保持這一水平。影像及病理檢查也同時顯示，患者肌肉炎癥已得到了顯著緩解。本研究還招募了2名患有嚴重SSc的受試者，接受TyU19細胞治療后，所有患者的CRISS評分在幾個月內得到顯著提高；且在皮膚纖維化方面，2名患者修改后的Rodnan皮膚評分（mRSS）均顯著下降。此外，在經TyU19治療后所有患者的B細胞均被完全清除，IMNM患者的自身抗體被徹底消除（圖2）；2名SSc患者的重要器官纖維化損傷均得到了逆轉，并在6個月的監測期內持續改善（圖3）。整個治療過程(cheng)耐受性良好，未觀察(cha)到細胞(bao)因(yin)子(zi)釋放綜合(he)征（CRS）、移(yi)植物抗宿主(zhu)病(bing)（GvHD）、免疫效應細胞(bao)相(xiang)關神經(jing)毒性綜合(he)征（ICANS）。

對此，該項臨床試驗的主要研究者（PI）上海長征醫院風濕免疫科徐滬濟主任表示："邦(bang)耀(yao)生(sheng)物是(shi)一家全球領先的(de)(de)細胞(bao)基(ji)因(yin)藥企(qi)，依托自(zi)(zi)主(zhu)研(yan)(yan)發中(zhong)心(xin)及(ji)與高校共建已有(you)多個(ge)產(chan)品走上臨(lin)(lin)(lin)床階段，是(shi)我們非常信賴(lai)的(de)(de)合作伙伴，本次研(yan)(yan)究項(xiang)目(mu)的(de)(de)成功實施就是(shi)最(zui)有(you)力的(de)(de)證明。在整(zheng)(zheng)個(ge)臨(lin)(lin)(lin)床研(yan)(yan)究過程中(zhong)，我們看到(dao)了(le)邦(bang)耀(yao)同仁們嚴謹的(de)(de)科(ke)研(yan)(yan)態度與極高的(de)(de)專業度，以及(ji)對患(huan)者(zhe)全面的(de)(de)關懷(huai)；從臨(lin)(lin)(lin)床結果(guo)來看，邦(bang)耀(yao)生(sheng)物UCAR-T產(chan)品針對自(zi)(zi)免疾(ji)病(bing)的(de)(de)治(zhi)(zhi)療效果(guo)顯(xian)著，經TyU19干預治(zhi)(zhi)療后所(suo)有(you)患(huan)者(zhe)的(de)(de)整(zheng)(zheng)體病(bing)情均得(de)到(dao)明顯(xian)改善，疾(ji)病(bing)評(ping)分顯(xian)示(shi)接近完全康(kang)復，體現了(le)出色的(de)(de)安全性和可及(ji)性。目(mu)前自(zi)(zi)免疾(ji)病(bing)具有(you)龐大(da)(da)的(de)(de)患(huan)者(zhe)基(ji)數以及(ji)尚未被滿足的(de)(de)臨(lin)(lin)(lin)床需求，為整(zheng)(zheng)個(ge)醫藥行業帶來機遇和挑(tiao)戰，非常期待(dai)邦(bang)耀(yao)生(sheng)物依托其強大(da)(da)的(de)(de)核心(xin)技術(shu)，未來繼(ji)續拓展在自(zi)(zi)免疾(ji)病(bing)領域的(de)(de)應用與轉化(hua)，惠及(ji)更多患(huan)者(zhe)。"

針對此次合作，邦耀生物董事長劉明耀教授也表示："首先(xian)非常感謝研(yan)究者和(he)患者對(dui)邦耀生物的(de)(de)支持和(he)信任，此(ci)次在UCAR-T治療自免疾(ji)病領域取得(de)突破性(xing)進展并獲(huo)得(de)國際(ji)頂(ding)級學(xue)術期刊的(de)(de)發表認可，對(dui)邦耀生物來說無疑(yi)又(you)是一(yi)項里程碑式的(de)(de)進展。目前已上(shang)市或正在研(yan)的(de)(de)CAR-T產(chan)(chan)(chan)品大多(duo)屬于自體(ti)來源(yuan)的(de)(de)產(chan)(chan)(chan)品，而本次邦耀生物UCAR-T產(chan)(chan)(chan)品TyU19則是典型(xing)的(de)(de)跨代產(chan)(chan)(chan)品，最突出的(de)(de)優勢在于其(qi)(qi)(qi)源(yuan)自健康供者細(xi)胞、可規模化制(zhi)備成現貨(huo)型(xing)產(chan)(chan)(chan)品，具(ju)有即(ji)需即(ji)用(yong)，方(fang)便、安全(quan)、成本低(di)、效果好等特點(dian)，能夠全(quan)面克服(fu)自體(ti)CAR-T產(chan)(chan)(chan)品高度個性(xing)化、制(zhi)備周(zhou)期長、失敗風險高且成本極其(qi)(qi)(qi)高昂的(de)(de)諸多(duo)痛點(dian)，相信其(qi)(qi)(qi)未來必(bi)將引領CAR-T領域的(de)(de)發展方(fang)向。"

邦耀生物異體UCAR-T產品應用潛力巨大，未來可期

盡管(guan)自(zi)體CAR-T在血液(ye)腫瘤的(de)治(zhi)療中已經取得了良好的(de)治(zhi)療效果，但由于其個(ge)性(xing)化(hua)定制(zhi)的(de)固有(you)屬性(xing)，給商業(ye)化(hua)推廣帶來了極大挑戰(zhan)。因此(ci)，現(xian)貨可供、具有(you)完(wan)美商業(ye)化(hua)屬性(xing)的(de)異(yi)體CAR-T成(cheng)為免疫細胞治(zhi)療產業(ye)最重要(yao)的(de)發展(zhan)方向。但是，異(yi)體通用型CAR-T開發普遍面臨多項(xiang)重要(yao)技術挑戰(zhan)。

"異體通用型CAR-T的開發一直是業內面臨的最大技術挑戰，現有的基因編輯策略可以有效地破壞TCR結構從而避免患者出現移植物抗宿主病（GvHD），但是對于異體CAR-T細胞在患者體內所面臨的排異問題卻始終得不到有效解決。傳統的異體通用型CAR-T在臨床中始終存在過度免疫抑制給患者帶來的巨大感染風險以及體內存留時間短、有效性不佳等問題，極大限制了其臨床可及性。本項目研究團隊歷經8年的潛心研究和刻苦攻關，用基因編輯技術有效解決了上述問題，開發的TyU19在使用比自體CAR-T更低的FC預處理條件下，在患者體內實現了長期存留和有效殺傷，安全性、有效性等各方面指標達到甚至超過了傳統自體CAR-T，這也是TyU19能夠成為國際上首個成功治療自身免疫性疾病的異體通用型CAR-T的最重要原因。"論文共同通訊作者、邦耀生物CAR-T研發負責人杜冰教授解釋道。

對此，論文第一作者、TyUCell^®技術發明人及項目負責人譚炳合博士深有感觸表示："經過(guo)數年的(de)技(ji)術攻關和迭(die)代(dai)升級，TyU19在早(zao)前的(de)B細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）以(yi)及(ji)此次(ci)的(de)自(zi)免疾病治療(liao)中(zhong)均表(biao)現出色，充分表(biao)明我(wo)們新一代(dai)的(de)通(tong)用型(xing)(xing)CAR-T產品(pin)已經成功(gong)(gong)實現設計(ji)上的(de)概念驗證；而其在B-ALL適應癥上也成功(gong)(gong)獲批(pi)IND，順利打通(tong)了產品(pin)的(de)藥學和臨床開(kai)發路徑。目(mu)前，針對自(zi)身免疫疾病的(de)特點(dian)，我(wo)們團隊正在進一步開(kai)展(zhan)產品(pin)的(de)藥學及(ji)非臨床研究(jiu)，全力以(yi)赴推(tui)進該產品(pin)的(de)國內外申報工作，爭取(qu)早(zao)日(ri)將(jiang)安全、有效(xiao)、普惠的(de)通(tong)用型(xing)(xing)細胞治療(liao)藥物(wu)推(tui)向臨床，造福廣大患者。"

與國內外同類型產品相比，邦耀生物新一代UCAR-T產品具有以下臨床優勢：

1、極大的患者可及性

邦耀生物UCAR-T產(chan)(chan)品(pin)通過(guo)系(xi)統的基(ji)因編輯和改造已經實現(xian)有(you)效(xiao)的免(mian)疫逃逸，在治療(liao)過(guo)程中，無需對患者進行HLA分型篩(shai)選，可(ke)實現(xian)真正的現(xian)貨可(ke)供，極大(da)(da)拓展了(le)(le)(le)產(chan)(chan)品(pin)的適用(yong)范圍。并(bing)且(qie)目前已經實現(xian)了(le)(le)(le)單次200人以上的生產(chan)(chan)規模，不僅極大(da)(da)降低了(le)(le)(le)生產(chan)(chan)成本(ben)，還減(jian)少了(le)(le)(le)患者等待時間，極大(da)(da)提高了(le)(le)(le)細(xi)胞治療(liao)產(chan)(chan)品(pin)在臨(lin)床(chuang)使(shi)用(yong)中的便利性(xing)，在臨(lin)床(chuang)治療(liao)中體現(xian)出了(le)(le)(le)卓越的優勢。

2、更高的臨床安全性

邦(bang)耀(yao)生物UCAR-T產品無(wu)需(xu)對(dui)患(huan)者(zhe)進行額外(wai)的(de)清淋(lin)或者(zhe)免疫抑(yi)制(zhi)。僅采用常規甚至更(geng)低的(de)清淋(lin)方案，就可以(yi)實現腫瘤細胞(bao)的(de)完全清除，還能夠有效避免對(dui)患(huan)者(zhe)過度免疫抑(yi)制(zhi)所帶來(lai)的(de)感染、粒(li)細胞(bao)缺乏、淋(lin)巴細胞(bao)恢(hui)復慢等風險(xian)，顯示出(chu)了極(ji)高的(de)臨床(chuang)安全性(xing)。

3、更優的臨床治療效果

邦耀生(sheng)物UCAR-T產品的(de)(de)T細胞來自(zi)于年輕的(de)(de)健康供者，其(qi)活性(xing)遠遠優于長期(qi)血液病患者自(zi)身的(de)(de)免疫細胞，在回輸體內后具有極(ji)佳的(de)(de)擴增潛力(li)和持久(jiu)性(xing)。在產品前期(qi)的(de)(de)IIT研究中，邦耀生(sheng)物UCAR-T已(yi)表現(xian)出顯著且持久(jiu)的(de)(de)腫瘤清(qing)除(chu)能(neng)力(li)，能(neng)快速實現(xian)疾(ji)病的(de)(de)完全(quan)緩(huan)解。

可以說，邦耀(yao)生(sheng)(sheng)物全(quan)新(xin)一(yi)代UCAR-T產品解(jie)決了CAR-T治(zhi)療行(xing)業(ye)的(de)痛點和(he)難(nan)點，實現了療效、安全(quan)性(xing)與臨(lin)床可及性(xing)的(de)全(quan)面提升，具有非常顯著的(de)產業(ye)化(hua)優(you)勢(shi)；且其(qi)優(you)異的(de)臨(lin)床安全(quan)性(xing)、治(zhi)療效果和(he)極低的(de)生(sheng)(sheng)產成本能(neng)夠讓更多(duo)自免疾(ji)(ji)病及腫(zhong)瘤患者(zhe)充(chong)分享受到CAR-T治(zhi)療這一(yi)高科技帶(dai)來的(de)紅利。當(dang)前，邦耀(yao)生(sheng)(sheng)物已(yi)全(quan)面布局多(duo)靶點、多(duo)適應(ying)癥(zheng)的(de)通用型CAR-T用于(yu)自免疾(ji)(ji)病的(de)治(zhi)療，未來邦耀(yao)生(sheng)(sheng)物仍將繼續拓展(zhan)UCAR-T在(zai)該疾(ji)(ji)病領域的(de)應(ying)用，并全(quan)力推動在(zai)自身(shen)免疫性(xing)疾(ji)(ji)病和(he)腫(zhong)瘤治(zhi)療中的(de)臨(lin)床轉化(hua)與應(ying)用，致力于(yu)為廣大患者(zhe)帶(dai)來更優(you)的(de)治(zhi)療選擇。

邦耀生物新一代CD19 UCAR-T產品更具患者可及性！

作為一家全球最早進行基因編輯技術研發和應用的企業之一，邦耀生物BRL-301是基于自主研發的通用型細胞平臺（TyUCell^®）開發的全新一代UCAR-T產品，主要利用基因編輯技術改造異體免疫細胞，有效避免了異體細胞移植中可能存在的GVHD和HVG風險，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，真正實現了免疫細胞治療產品的通用化，該產品布局的適應癥領域為(wei)B細胞(bao)惡性腫瘤。

B細胞惡性腫瘤主要(yao)包括(kuo)白血(xue)(xue)(xue)病(bing)和淋巴(ba)(ba)瘤(liu)(liu)。其(qi)中最(zui)常見的包括(kuo)急性(xing)淋巴(ba)(ba)細(xi)(xi)胞(bao)白血(xue)(xue)(xue)病(bing)（ALL）和彌漫性(xing)大B細(xi)(xi)胞(bao)淋巴(ba)(ba)瘤(liu)(liu)。ALL是一種異(yi)質性(xing)的白血(xue)(xue)(xue)病(bing)，現有(you)(you)的治(zhi)(zhi)療(liao)方(fang)法包括(kuo)化(hua)療(liao)、靶(ba)向治(zhi)(zhi)療(liao)、BCR-ABL酪氨酸(suan)激酶抑制(zhi)劑與(yu)造血(xue)(xue)(xue)干細(xi)(xi)胞(bao)移(yi)植(zhi)治(zhi)(zhi)療(liao)，5年無疾(ji)病(bing)生存(cun)(cun)率僅為(wei)30%-40%。異(yi)體(ti)(ti)造血(xue)(xue)(xue)干細(xi)(xi)胞(bao)移(yi)植(zhi)為(wei)最(zui)有(you)(you)效的挽救(jiu)治(zhi)(zhi)療(liao)方(fang)案，但常常存(cun)(cun)在缺(que)乏(fa)供(gong)體(ti)(ti)、并發(fa)癥多、疾(ji)病(bing)不易控制(zhi)等問題(ti)，且(qie)移(yi)植(zhi)成功的患者(zhe)仍然存(cun)(cun)在很高復發(fa)幾率。目前，靶(ba)向CD19的嵌(qian)合(he)抗原受體(ti)(ti)T細(xi)(xi)胞(bao)（CAR-T ）在臨(lin)床證實能(neng)有(you)(you)效治(zhi)(zhi)療(liao)B細(xi)(xi)胞(bao)惡性(xing)腫瘤(liu)(liu)，并且(qie)相比傳統的自體(ti)(ti)CAR-T細(xi)(xi)胞(bao)，異(yi)體(ti)(ti)CAR-T細(xi)(xi)胞(bao)能(neng)極大拓展產(chan)品對(dui)患者(zhe)治(zhi)(zhi)療(liao)的可及性(xing)，尤其(qi)是對(dui)于自體(ti)(ti)免疫細(xi)(xi)胞(bao)功能(neng)缺(que)陷、發(fa)病(bing)迅速的血(xue)(xue)(xue)液腫瘤(liu)(liu)患者(zhe)來說(shuo)，異(yi)體(ti)(ti)CAR-T細(xi)(xi)胞(bao)能(neng)夠挽救(jiu)大量這些在自體(ti)(ti)CAR-T細(xi)(xi)胞(bao)中無法獲益的患者(zhe)。

而與國內外同類型產品相比，邦耀生物新一代CD19 UCAR-T產品具有以下臨床優勢：

1、極大的患者可及性

邦耀生物UCAR-T產(chan)品通過系統的(de)基因編(bian)輯和改造已(yi)經(jing)實(shi)(shi)現有效(xiao)的(de)免(mian)疫逃逸，在(zai)治(zhi)(zhi)療(liao)過程中，無需對患者進行(xing)HLA分(fen)型篩選，可(ke)實(shi)(shi)現真正(zheng)的(de)現貨(huo)可(ke)供，極大(da)拓(tuo)展了(le)(le)產(chan)品的(de)適用范圍。并且目前已(yi)經(jing)實(shi)(shi)現了(le)(le)單次(ci)200人(ren)以(yi)上的(de)生產(chan)規模，不僅(jin)極大(da)降低了(le)(le)生產(chan)成本，還減少了(le)(le)患者的(de)等待時間，極大(da)提高了(le)(le)細胞治(zhi)(zhi)療(liao)產(chan)品在(zai)臨(lin)床使(shi)用中的(de)便利性，在(zai)臨(lin)床治(zhi)(zhi)療(liao)中體現出了(le)(le)卓越的(de)優勢。

2、更高的臨床安全性

邦耀生物UCAR-T產品無需對患(huan)者進行額(e)外的(de)清(qing)(qing)淋或者免疫(yi)抑制。僅(jin)采用常規(gui)甚至更低的(de)清(qing)(qing)淋方案，就可以實現腫瘤細胞(bao)的(de)完全清(qing)(qing)除，還能夠有(you)效(xiao)避免對患(huan)者過度免疫(yi)抑制所帶來的(de)感染(ran)、粒細胞(bao)缺乏、淋巴細胞(bao)恢復慢等風(feng)險，顯示出(chu)了極高(gao)的(de)臨(lin)床(chuang)安全性。

3、更優的臨床治療效果

邦(bang)耀(yao)生(sheng)物UCAR-T產品的T細(xi)胞(bao)來自(zi)于(yu)年(nian)輕的健康(kang)供(gong)者，其活(huo)性遠遠優于(yu)長(chang)期(qi)血液(ye)病患者自(zi)身的免疫細(xi)胞(bao)，在(zai)回輸體內后(hou)具(ju)有極佳的擴增潛力和持(chi)久(jiu)性。在(zai)產品前(qian)期(qi)的IIT研(yan)究中，邦(bang)耀(yao)生(sheng)物的UCAR-T表(biao)現出(chu)顯著且持(chi)久(jiu)的腫瘤(liu)清除能力，能快速實現疾病的完全緩解。

可以說，邦耀生物新一代UCAR-T產品解決了CAR-T治療行業的痛點和難點，實現了療效、安全性與臨床可及性的全面提升，具有非常顯著的產業化優勢，且其優異的臨床安全性、治療效果和極低的生產成本能夠讓更多腫瘤患者充分享受到CAR-T治療這一高科技帶來的紅利。未來，邦耀生物也將全力推動UCAR-T在自身免疫性疾病和實體腫瘤治療中的臨床轉化與應用，為(wei)廣大患者帶來更優的治療(liao)選擇。

人(ren)類(lei)的(de)(de)遺傳(chuan)疾病主要(yao)(yao)(yao)由基(ji)(ji)因(yin)突(tu)變造(zao)成，約58%為單(dan)堿(jian)基(ji)(ji)突(tu)變（SNVs）。目前，不依賴DNA雙鏈(lian)斷(duan)裂和模(mo)板(ban)參(can)與的(de)(de)單(dan)堿(jian)基(ji)(ji)編(bian)輯(ji)(ji)器(qi)（base editors）是治療(liao)遺傳(chuan)病強有力(li)的(de)(de)基(ji)(ji)因(yin)編(bian)輯(ji)(ji)工具。現有的(de)(de)堿(jian)基(ji)(ji)編(bian)輯(ji)(ji)技術CBEs（C-to-T），CGBEs（C-to-G）, GBEs（C-to-G/C-to-A）和ABEs（A-to-G）可(ke)實現胞嘧啶轉換(huan)(huan)/顛換(huan)(huan)編(bian)輯(ji)(ji)以及腺(xian)嘌呤的(de)(de)轉換(huan)(huan)突(tu)變。由于缺少切除肌苷的(de)(de)內源DNA糖苷酶(mei)，ABEs產生的(de)(de)A-to-G產物純度可(ke)達99%，但是不會發(fa)生腺(xian)嘌呤的(de)(de)顛換(huan)(huan)（A-to-C或(huo)A-to-T）。然而，仍有25%的(de)(de)人(ren)類(lei)單(dan)堿(jian)基(ji)(ji)突(tu)變遺傳(chuan)疾病需要(yao)(yao)(yao)精準的(de)(de)腺(xian)嘌呤顛換(huan)(huan)編(bian)輯(ji)(ji)（17%需要(yao)(yao)(yao)A-to-C，8%需要(yao)(yao)(yao)A-to-T）才能糾正，因(yin)此(ci)開發(fa)高效精準的(de)(de)腺(xian)嘌呤堿(jian)基(ji)(ji)編(bian)輯(ji)(ji)器(qi)具有重要(yao)(yao)(yao)意(yi)義。

AXBEs：實現了廣泛靶向基因組，擴大應用范圍

堿基顛換需要依賴無嘌呤無嘧啶（AP）位點的創建，隨后進行堿基切除修復途徑（BER）而完成。鑒于內源糖苷酶的肌苷切除修復能力低效，邦耀生物及華東師大研究團隊通過尋找其他潛在可將肌苷作為催化底物的酶，將其與腺嘌呤脫氨酶TadA-8e和nCas9融合。驚喜的發現當融合小鼠來源的烷基腺苷DNA糖苷酶（mAAG）實現了8.7%的A到Y（Y=C或T）的堿基顛換，將其命名為AXBE（X代表(biao)任意堿基(ji)）。為增(zeng)加(jia)腺嘌呤顛(dian)換(huan)編輯(ji)效(xiao)率(lv)并拓展靶向范圍，基(ji)于結(jie)構導向的(de)(de)(de)理性(xing)設計(ji)和篩選鑒定出mAAG中的(de)(de)(de)兩個關鍵突變（mAAG-EF）極大提高(gao)其底(di)物肌(ji)苷的(de)(de)(de)切除活性(xing)，基(ji)于此產生的(de)(de)(de)AXBEv2介導更高(gao)效(xiao)的(de)(de)(de)A到Y編輯(ji)，甚至在(zai)非YAR-motif位點的(de)(de)(de)顛(dian)換(huan)突變也顯著(zhu)提升(sheng)，因(yin)此有(you)效(xiao)改善了(le)顛(dian)換(huan)編輯(ji)的(de)(de)(de)序列背景選擇性(xing)。

ABE系(xi)統只能(neng)產生(sheng)122種(zhong)密碼子和32種(zhong)氨基(ji)(ji)酸的轉換，而(er)AXBEs可誘導腺嘌呤(ling)到其他三(san)種(zhong)堿基(ji)(ji)的變換，在ABE系(xi)統的基(ji)(ji)礎(chu)上，能(neng)夠(gou)產生(sheng)獨(du)有的436種(zhong)密碼子和115種(zhong)氨基(ji)(ji)酸突變，表明(ming)了可以廣泛地(di)靶向基(ji)(ji)因組，擴大應(ying)用(yong)范(fan)圍，為(wei)分(fen)子進化、遺(yi)傳篩(shai)選(xuan)、譜系(xi)示蹤(zong)等應(ying)用(yong)提供強有力的基(ji)(ji)因編輯工(gong)具。

ACBEs：精準、高效，治療潛力巨大

為進一步減少嚴重的非目標堿基A到G突變，研究人員嘗試將腺嘌呤脫氨酶改造以及采用Cas9嵌入的策略，從而使得A到G的編輯副產物大幅降低，該類型編輯器分別被命名為ACBE和ACBE-Q。ACBE最高可實現45%的A到C編輯以及73%的堿基顛換編輯，而ACBE-Q更加精準地編輯sgRNA的A4-A6位，精確度最高提高了171倍，且只產生背景水平的Cas9非依賴性脫靶事件（平均脫靶效率<0.3%），展現出較高的應用安全性。通過(guo)與先導編(bian)輯(ji)（prime editing）技術進(jin)行同(tong)位點(dian)的對比(bi)(bi)，發現ACBE可以更加高效(xiao)的實現A-to-C的精確轉換，而PE系統需要(yao)經過(guo)幾(ji)十種參(can)數組合篩選優(you)化，但效(xiao)率(lv)非(fei)常(chang)低同(tong)時會(hui)產生高比(bi)(bi)率(lv)的缺失突變。證明ACBE更加簡便易行，而且(qie)效(xiao)率(lv)方面具有顯(xian)著優(you)勢(shi)。

此外研究表明，ACBE-Q在小鼠體內也展現出極高的編輯效率和精度。在構建杜氏肌(ji)營養不良小(xiao)鼠疾病(bing)模型(xing)中(zhong)，70%突變(bian)(bian)小(xiao)鼠（21/30只）實現了(le)(le)靶位點A6到C的(de)編(bian)輯，平均編(bian)輯效率為(wei)56%，A>C編(bian)輯純度最高可達到99.8%，顯示(shi)了(le)(le)其體內應用的(de)巨大(da)潛(qian)力(li)。最后(hou)為(wei)了(le)(le)研究ACBEs的(de)治療潛(qian)力(li)，研究者(zhe)構建了(le)(le)攜帶(dai)STAT3 c.1145G>T（該熱點突變(bian)(bian)引起復發性傳(chuan)染病(bing)）突變(bian)(bian)的(de)穩轉細胞系，ACBEs在目標位置(zhi)引入了(le)(le)想(xiang)要的(de)A到C糾(jiu)正編(bian)輯。結果顯示(shi)，ACBEs能夠在AT富(fu)集(ji)區(qu)域提(ti)前引入終止(zhi)密碼(ma)子擴(kuo)大(da)了(le)(le)基(ji)因調控(kong)的(de)范圍(wei)，并且mAAG與不同Cas變(bian)(bian)體的(de)兼容性進一步擴(kuo)大(da)A到C的(de)靶向范圍(wei)，表明了(le)(le)其糾(jiu)正人(ren)類(lei)第二大(da)類(lei)致病(bing)性SNVs的(de)巨大(da)治療前景。

論文共同通訊作者，邦耀生物聯合創始人&副總裁李大力教授表(biao)示(shi)："在本次研(yan)究中，新型(xing)腺嘌呤顛換編(bian)輯工具的(de)(de)(de)開發為多元(yuan)化的(de)(de)(de)遺(yi)(yi)傳操(cao)作和人類(lei)遺(yi)(yi)傳疾病的(de)(de)(de)基因(yin)治療提(ti)供了(le)新的(de)(de)(de)策略。ACBEs可以(yi)有望糾正很多由于C·G到A·T單點(dian)突變造成的(de)(de)(de)遺(yi)(yi)傳疾病，例如(ru)，苯(ben)丙酮尿(niao)癥、鳥氨(an)酸(suan)轉(zhuan)氨(an)酶（OTC）缺乏導致的(de)(de)(de)高氨(an)血(xue)癥等肝臟(zang)代謝疾病和血(xue)友病B。通(tong)過與PE系統的(de)(de)(de)對比也表(biao)型(xing)在建立A-to-C的(de)(de)(de)堿(jian)基顛換方面，ACBE具有更高效且簡便易行的(de)(de)(de)特點(dian)。總體來(lai)說(shuo)，ACBEs的(de)(de)(de)開發為堿(jian)基編(bian)輯的(de)(de)(de)工具箱再添一(yi)名舉足輕重的(de)(de)(de)成員，可以(yi)說(shuo)是(shi)堿(jian)基編(bian)輯技術的(de)(de)(de)最后一(yi)塊(kuai)拼圖(tu)，有望幫助(zhu)人們戰勝更廣范圍的(de)(de)(de)遺(yi)(yi)傳性(xing)疾病。"

邦耀生物突破不斷，給人類疾病帶來更優的治療選擇

邦耀(yao)生物作為一(yi)(yi)家全球最早進(jin)(jin)行(xing)基(ji)因(yin)編(bian)輯技(ji)術(shu)研發(fa)(fa)和應用(yong)的(de)企業(ye)之一(yi)(yi)，自(zi)成立以(yi)來一(yi)(yi)直堅(jian)持技(ji)術(shu)創新，不僅(jin)不斷克服行(xing)業(ye)壁(bi)壘進(jin)(jin)行(xing)多(duo)管線戰略布(bu)局，同(tong)時致力于開(kai)發(fa)(fa)國際領(ling)先的(de)基(ji)因(yin)編(bian)輯工(gong)具(ju)，獲得(de)具(ju)有自(zi)主知識產權的(de)核心技(ji)術(shu)。目前(qian)，邦耀(yao)生物科學家團隊在基(ji)因(yin)編(bian)輯工(gong)具(ju)開(kai)發(fa)(fa)、基(ji)因(yin)治療地中海(hai)貧血等遺傳疾病領(ling)域，已(yi)經(jing)取得(de)很多(duo)重磅(bang)、突破(po)性(xing)進(jin)(jin)展：

2022年11月，Nature Biotechnology發文，開發出高精度新型胞嘧啶堿基編輯系統"Td-CGBE/Td-CBEs"；
2022年10月，Nature Chemical Biology發文，成功開發精準安全的新型腺嘌呤堿基編輯器"ABE9"；
2022年8月，Nature Medicine發文，公布了詳細的臨床數據，邦耀生物BRL-101基因治療地中海貧血癥患兒脫離輸血依賴已超過2年，并更為全面地解讀了BRL-101治療患者的療效和安全性特征；2020年6月，Nature Biotechnology發文，開發一種全新的具有高特異性且安全的雙功能堿基編輯器"A＆C-BEmax"；
2020年5月，Nature Cell Biology發文，報道自主研發的hyCBEs系列工具擁有更高的編輯活性和更寬的編輯窗口，對于β血紅蛋白病的治療具有更大的優勢；
2020年3月，Nature Medicine發文，證明單堿基編輯技術可以靶向BCL11A的紅系增強子原件激活胎兒期血紅蛋白，或者編輯β血紅蛋白基因的特定突變，有望通過編輯自體造血干細胞治療包括β-地中海貧血在內的遺傳性血液疾病；
2020年1月，Cell Research發文，率先證明單堿基編輯器編輯技術靶向HBG啟動子激活胎兒期血紅蛋白的表達對于治療β-地中海貧血的可行性與有效性；
2019年3月，Nature Medicine發文，發現利用基因編輯技術靶向編輯BCL11A紅系增強子，會重新開啟γ珠蛋白表達，代替有缺陷的β珠蛋白，有望達到根治β-地中海貧血目的；
2016年5月，EMBO Molecular Medicine發(fa)文，全球首次利用(yong)CRISPR基因編(bian)輯治療血友病。

可(ke)以說(shuo)，回顧邦(bang)(bang)耀生物(wu)在堿基(ji)編(bian)輯器及其在基(ji)因治療遺傳疾(ji)病(bing)中的(de)(de)一(yi)系(xi)列(lie)突破(po)性進(jin)展(zhan)，為(wei)(wei)基(ji)因治療領域發展(zhan)提供了助力。未來，邦(bang)(bang)耀生物(wu)將繼(ji)續與業(ye)界科學家(jia)一(yi)起努力，不斷(duan)優化基(ji)因編(bian)輯系(xi)統，解決當下(xia)挑(tiao)戰；并仍將以基(ji)因編(bian)輯技術為(wei)(wei)核心(xin)驅動力，不斷(duan)克服行(xing)業(ye)壁(bi)壘進(jin)行(xing)多(duo)管線戰略(lve)布局，加速推進(jin)創新藥物(wu)的(de)(de)轉化與落地，為(wei)(wei)廣大(da)患者帶(dai)來更多(duo)元化、更優的(de)(de)治療選(xuan)擇。

本次BRL-201產品的IND申報獲批，邦耀生物CEO鄭彪博士表示：“非霍奇金淋巴瘤是一種原發于淋巴組織的血液系統惡性腫瘤，盡管已有CAR-T產品獲批用于復發/難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床治療，可是總體療效依然有限。那么針對此適應癥，邦耀生物‘BRL-201’是利用Quikin CART^®平(ping)臺(tai)開(kai)發(fa)的(de)(de)(de)(de)靶(ba)向CD19的(de)(de)(de)(de)CAR-T產品，具有成(cheng)本低、制(zhi)備時間短、工藝(yi)簡單、安(an)全性(xing)(xing)和(he)有效性(xing)(xing)高等優點。目(mu)前其在(zai)治療復發(fa)/難治性(xing)(xing)非(fei)霍奇金淋巴瘤的(de)(de)(de)(de)研究者發(fa)起的(de)(de)(de)(de)臨床試驗中(zhong)（IIT）已取得良好的(de)(de)(de)(de)效果，有8例患(huan)者接受治療后，未觀(guan)察到(dao)CAR-T相關的(de)(de)(de)(de)神(shen)經毒性(xing)(xing)和(he)2級(ji)以上(shang)細胞因(yin)子風暴，完全緩(huan)解率超87%，證(zheng)明(ming)了BRL-201具有出色的(de)(de)(de)(de)臨床安(an)全性(xing)(xing)。總之，BRL-201作為(wei)世(shi)界首(shou)個非(fei)病毒PD1定(ding)點整合CAR-T產品，未來(lai)邦耀(yao)生物將繼續推進該產品的(de)(de)(de)(de)臨床轉化，造(zao)福更多(duo)的(de)(de)(de)(de)腫瘤患(huan)者。”

對此，邦耀生物創始人、董事長劉明耀教授也表示：“非常高(gao)興(xing)CDE對我們(men)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)肯定與認可(ke)，也(ye)(ye)謝謝CDE一(yi)(yi)直以(yi)來為(wei)保護和(he)(he)(he)促進公(gong)眾(zhong)健(jian)康(kang)與支持新(xin)藥研發的(de)(de)(de)(de)(de)(de)不(bu)懈努力(li)。邦(bang)耀生(sheng)物(wu)BRL-201在不(bu)使用(yong)病(bing)毒(du)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)情況(kuang)下，能夠一(yi)(yi)步實現(xian)CAR元件在基(ji)(ji)(ji)因(yin)組的(de)(de)(de)(de)(de)(de)定點(dian)整合和(he)(he)(he)T細(xi)胞(bao)內源基(ji)(ji)(ji)因(yin)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)調(diao)控干預，可(ke)極大(da)降(jiang)低CAR-T細(xi)胞(bao)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)生(sheng)產成(cheng)本、縮短制備(bei)時(shi)間，大(da)幅提高(gao)CAR-T細(xi)胞(bao)治療的(de)(de)(de)(de)(de)(de)安全(quan)(quan)性(xing)(xing)和(he)(he)(he)有效(xiao)性(xing)(xing)，讓(rang)更(geng)多患者受益。可(ke)以(yi)說，這為(wei)非病(bing)毒(du)定點(dian)整合CAR-T技術的(de)(de)(de)(de)(de)(de)安全(quan)(quan)高(gao)效(xiao)及可(ke)行(xing)性(xing)(xing)提供了里程碑(bei)意(yi)義的(de)(de)(de)(de)(de)(de)概念驗證，也(ye)(ye)是(shi)全(quan)(quan)新(xin)一(yi)(yi)代CAR-T和(he)(he)(he)PD1定點(dian)整合的(de)(de)(de)(de)(de)(de)聯合應(ying)用(yong)。此次的(de)(de)(de)(de)(de)(de)IND獲批(pi)，也(ye)(ye)意(yi)味著邦(bang)耀生(sheng)物(wu)已(yi)成(cheng)功向基(ji)(ji)(ji)因(yin)和(he)(he)(he)細(xi)胞(bao)治療國際(ji)一(yi)(yi)線梯隊靠攏。邦(bang)耀生(sheng)物(wu)作為(wei)一(yi)(yi)家致力(li)于成(cheng)為(wei)全(quan)(quan)球(qiu)領先的(de)(de)(de)(de)(de)(de)細(xi)胞(bao)基(ji)(ji)(ji)因(yin)藥企，未(wei)來將(jiang)繼續著力(li)于高(gao)質量轉化基(ji)(ji)(ji)因(yin)編輯技術在細(xi)胞(bao)和(he)(he)(he)基(ji)(ji)(ji)因(yin)治療中的(de)(de)(de)(de)(de)(de)應(ying)用(yong)，并基(ji)(ji)(ji)于臨床需求和(he)(he)(he)反饋不(bu)斷(duan)推動(dong)創新(xin)產品研發，造福全(quan)(quan)球(qiu)遺傳(chuan)疾(ji)病(bing)、惡性(xing)(xing)腫瘤及自身免疫系統疾(ji)病(bing)等患者。”

BRL-201：安全有效，依托全新一代Quikin CART^®技術

BRL-201是邦耀生物利用Quikin CART^®平(ping)臺開發(fa)的(de)(de)(de)靶(ba)向(xiang)CD19的(de)(de)(de)CAR-T產(chan)(chan)品(pin)(pin)(pin)，適應癥為復發(fa)/難治性(xing)(xing)B細(xi)胞非(fei)霍(huo)奇金淋巴(ba)瘤（R/R B-NHL）。值(zhi)得(de)(de)一(yi)提的(de)(de)(de)是(shi)(shi)，這(zhe)是(shi)(shi)世界首個靶(ba)向(xiang)CD19非(fei)病毒(du)PD1定(ding)點(dian)(dian)整(zheng)(zheng)合的(de)(de)(de)CAR-T產(chan)(chan)品(pin)(pin)(pin)，可(ke)在(zai)不使用病毒(du)載體(ti)的(de)(de)(de)情況(kuang)下，通過一(yi)步制(zhi)備獲得(de)(de)基因(yin)(yin)組(zu)定(ding)點(dian)(dian)整(zheng)(zheng)合的(de)(de)(de)CAR-T細(xi)胞產(chan)(chan)品(pin)(pin)(pin)，具有(you)(you)成本低(di)、制(zhi)備時(shi)間短、工(gong)藝(yi)簡單、安(an)全性(xing)(xing)和有(you)(you)效(xiao)性(xing)(xing)高(gao)等優(you)點(dian)(dian)。傳統CAR-T產(chan)(chan)品(pin)(pin)(pin)的(de)(de)(de)制(zhi)備主要(yao)通過病毒(du)載體(ti)來(lai)實(shi)(shi)現，這(zhe)會帶來(lai)幾個比較(jiao)(jiao)突出的(de)(de)(de)問題：生(sheng)(sheng)產(chan)(chan)過程復雜、成本高(gao)昂、制(zhi)備周(zhou)期較(jiao)(jiao)長(chang)，而且還存在(zai)潛在(zai)的(de)(de)(de)致瘤風險。相較(jiao)(jiao)而言，邦耀生(sheng)(sheng)物BRL-201可(ke)以(yi)(yi)有(you)(you)效(xiao)解決使用病毒(du)載體(ti)帶來(lai)的(de)(de)(de)幾大(da)(da)(da)難題，展現出了巨大(da)(da)(da)的(de)(de)(de)優(you)勢和潛力。定(ding)點(dian)(dian)整(zheng)(zheng)合可(ke)以(yi)(yi)讓(rang)每個CAR序列都精確(que)地(di)插(cha)入到基因(yin)(yin)組(zu)的(de)(de)(de)特(te)定(ding)位點(dian)(dian)，能避(bi)免隨機插(cha)入導(dao)致的(de)(de)(de)致瘤風險，最大(da)(da)(da)程度保證了CAR-T產(chan)(chan)品(pin)(pin)(pin)的(de)(de)(de)安(an)全性(xing)(xing)和有(you)(you)效(xiao)性(xing)(xing)。只(zhi)需一(yi)步制(zhi)備，即可(ke)同時(shi)實(shi)(shi)現CAR的(de)(de)(de)持續性(xing)(xing)表(biao)達和T細(xi)胞內源基因(yin)(yin)的(de)(de)(de)調控，大(da)(da)(da)大(da)(da)(da)縮短了整(zheng)(zheng)個CAR-T產(chan)(chan)品(pin)(pin)(pin)的(de)(de)(de)制(zhi)備時(shi)間，且使用非(fei)病毒(du)生(sheng)(sheng)產(chan)(chan)工(gong)藝(yi)還具有(you)(you)潛在(zai)成本優(you)勢，得(de)(de)以(yi)(yi)讓(rang)更多患(huan)者受益(yi)。

在邦耀生物和浙江大學醫學院附屬第一醫院合作的BRL-201治療復發難治性非霍奇金淋巴瘤的研究者發起的臨床試驗中（IIT），8例患者接受治療后，未觀察到CAR-T相關的神經毒性和2級以上細胞因子風暴，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性。根據檢測結果顯示，CAR-T細胞回輸后能在患者體內快速擴增并持續較長時間，接受治療后87.5%的患者獲得了完全緩解（CR）的效果，所有患者均對治療響應，客觀緩解率（ORR）為100%。迄今，接受該CAR-T療法的患者無癌生存期最長已超過2年，目前仍處于疾病完全緩解的狀態。無論是針對PD-L1高表達腫瘤患者的治療，還是在CAR-T細胞回輸劑量和陽性率較低的條件下，BRL-201均顯示出了良好的療效，證明了其具有強大的腫瘤殺傷能力。該項研究成果于2022年8月31日正式在國際頂級學術期刊Nature上發表，這不僅代表了邦耀生物在CAR-T領域取得了巨大的突破，也是國內首次發表于頂級期刊Nature的CAR-T研究成果。技術加臨床轉化的革命性突破，意味著邦耀生物代表中國基因/細胞治療企業再一次領先全球，成為世界一流專注于革命性創新技術的新勢力。（Nature發文：//www.nature.com/articles/s41586-022-05140-y）

目前，邦耀生物作為一家聚焦于基因治療和細胞治療藥物研發和轉化的企業，一直在堅持技術創新，除了非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART^®）外，還打造了通用型細胞平臺（TyUCell^®）和增強型T細胞平臺（HyperTCell^®）等技術平臺。其中，TyUCell^®主要是利用基因編輯技術改造異體免疫細胞以消除免疫排斥，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，實現了免疫細胞治療產品的通用化；而HyperTCell^®平臺主要通過T細胞的基因改造來攻克實體瘤治療的世界難題。未來，邦耀生物仍將不斷克服行業壁壘進行多管線戰略布局，旨在力求解決基因和細胞治療中遇到的核心問題和卡脖子的技術難題，從而為更多遺傳疾病、腫瘤疾病及自身免疫系統疾病等患者帶來福音。

上海2022年(nian)11月14日 /美通社/ -- 2022年11月14日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布完成逾2億元人民幣B輪融資。本輪融資由上海自貿區基金領投，東方富海、天士力資本、貝達基金、歌斐資產等跟投。本(ben)輪(lun)融資后，邦耀(yao)生物(wu)將(jiang)繼續推進細胞和(he)基(ji)因藥物(wu)的轉(zhuan)化及落地，并加大力(li)度(du)進一(yi)步加速全球化研(yan)發(fa)布局，助力(li)全球生命科(ke)學發(fa)展，為(wei)全球遺傳疾(ji)病、惡性(xing)腫瘤(liu)及自(zi)身(shen)免疫(yi)系統疾(ji)病等患者帶去希(xi)望！

助力中國CGT領域發展，推動全球生命科學研發進程

邦耀生物成立于2013年，是一家聚焦于基因與細胞治療領域以"以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類"為使命的創新藥企。邦耀生物核心管理團隊囊括了多位深耕CGT領域的世界級頂尖專家，邦耀生物創始人、董事長劉明耀博士為國家首批特聘專家、國家講席教授，曾獲得國家科技進步一等獎、上海市科技進步一等獎；邦耀生物首席執行官（CEO）鄭彪博士是免疫學領域權威專家，曾在美國貝勒醫學院任該校病理和免疫系終身教授，并曾任GSK免疫疾病研發負責人，美國強生公司全球副總裁等。邦耀生物的基因編輯平臺由公司聯合創始人，副總裁，國內外知名的基因編輯領軍人才李大力教授領導。目前，邦耀生物依托核心團隊深厚的學術積累，致力于深度探索基因編輯轉化場景，建立起堅實專利基礎，并將成果轉化為潛在商業化管線，于多項IIT試驗中確認了良好成藥性。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥是世界首(shou)個成功通過基因編輯技術治療β0/β0型重度地中海貧血的項目，顯示出全球最優的臨床效果，已于2022年8月獲得IND批件，正式進入臨床I/II期研究；非病毒PD1定點整合CAR-T項目采用革命性創新的技術路徑，制備成本較病毒類CAR-T產品大幅降低，制備周期更短，臨床效果更優，預計年內獲批IND，以上管線以及公司在UCART等項目中的各項研發成果已經獲得了Nature、Nature Medicine、Nature Biotechnology等諸多世界頂尖期刊及國內(nei)外相(xiang)關領域(yu)研(yan)發和臨(lin)床(chuang)專(zhuan)家的認可與(yu)持(chi)續(xu)看好，當(dang)前正(zheng)進(jin)入里(li)程碑集中收獲的階段。在CGT領域(yu)持(chi)續(xu)多年深(shen)耕后，邦耀(yao)生物已成為全球基因與(yu)細胞治療領域(yu)的領軍(jun)企業。

本輪融資的成功完成，邦耀生物CEO鄭彪博士表示："非常感謝各位投資方對邦耀生物的支持。當前全球CGT領域的藥物研發尚處于較為早期階段，也是國內生物醫藥產業在這一熱門賽道能夠實現'彎道超車'的關鍵契機。邦耀生物作為一家全球最早進行基因編輯技術(shu)研發和(he)(he)(he)應用(yong)的(de)企(qi)業之一，已擁有一支國際先(xian)進的(de)科(ke)研團隊和(he)(he)(he)多項全(quan)(quan)球創新的(de)領先(xian)技術(shu)，未來(lai)我(wo)們將(jiang)繼續(xu)立足(zu)公司(si)日益(yi)完善的(de)產(chan)業布(bu)局和(he)(he)(he)全(quan)(quan)球化(hua)的(de)研發布(bu)局，積極推進細胞和(he)(he)(he)基因治(zhi)療藥物的(de)轉化(hua)與落(luo)地，為中國以及全(quan)(quan)球患者帶來(lai)更優(you)的(de)治(zhi)療選(xuan)擇(ze)。"

對此，邦耀生物創始人、董事長劉明耀博士表示："很高興(xing)可(ke)以(yi)得到新(xin)老投資人對邦(bang)耀生物(wu)(wu)的(de)(de)(de)認可(ke)和(he)(he)支持。邦(bang)耀生物(wu)(wu)在(zai)(zai)CGT領(ling)(ling)域(yu)擁(yong)有(you)非常強的(de)(de)(de)技(ji)術(shu)積累和(he)(he)優秀的(de)(de)(de)運營模式，當前已建成投產了7000平米GMP中試基(ji)地，并組(zu)建了一支在(zai)(zai)新(xin)藥(yao)(yao)(yao)研(yan)發、CMC、質控、臨(lin)(lin)床研(yan)究以(yi)及商(shang)業(ye)化擁(yong)有(you)豐富經驗的(de)(de)(de)運營團隊。我們希望(wang)能(neng)以(yi)本(ben)輪融資為(wei)契機，進一步加(jia)速技(ji)術(shu)平臺的(de)(de)(de)全(quan)(quan)面升級與優化，以(yi)推動我們創新(xin)產品快(kuai)速的(de)(de)(de)臨(lin)(lin)床研(yan)究和(he)(he)擴展，并加(jia)大全(quan)(quan)球化布(bu)局，賦(fu)能(neng)基(ji)礎科研(yan)，加(jia)速細(xi)(xi)胞與基(ji)因治療(liao)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)的(de)(de)(de)臨(lin)(lin)床應用(yong)，助力(li)中國(guo)CGT領(ling)(ling)域(yu)發展。未來，邦(bang)耀生物(wu)(wu)仍將加(jia)大力(li)度成為(wei)生命科學領(ling)(ling)域(yu)家(jia)喻戶(hu)曉的(de)(de)(de)創新(xin)藥(yao)(yao)(yao)企(qi)，并依托(tuo)核心(xin)的(de)(de)(de)基(ji)因編輯(ji)技(ji)術(shu)和(he)(he)免疫(yi)細(xi)(xi)胞技(ji)術(shu)，繼(ji)續秉(bing)持開(kai)放(fang)、共享、共贏的(de)(de)(de)態(tai)度，愿與全(quan)(quan)球創新(xin)生物(wu)(wu)醫藥(yao)(yao)(yao)生態(tai)鏈企(qi)業(ye)一起(qi)，造(zao)福(fu)全(quan)(quan)球遺(yi)傳疾(ji)病(bing)、惡(e)性腫瘤(liu)及自身免疫(yi)系統疾(ji)病(bing)等患者，為(wei)行業(ye)和(he)(he)世界提供(gong)不可(ke)取代的(de)(de)(de)價值。"

邦耀生物核心技術難以復制，正在引領行業創新革命

領投方上海自貿區基金的負責人表示，邦耀生(sheng)物(wu)是全球領(ling)先的(de)(de)(de)細(xi)胞(bao)基因藥企(qi)，擁有全球頂(ding)尖的(de)(de)(de)科學研發團隊，同(tong)時其技術研發與(yu)商業運營模式的(de)(de)(de)疊加創(chuang)新(xin)，也(ye)讓邦耀生(sheng)物(wu)在擁有廣闊(kuo)前景的(de)(de)(de)細(xi)胞(bao)與(yu)基因治療賽道(dao)極具(ju)稀缺性，以(yi)及(ji)具(ju)備(bei)難(nan)以(yi)復制的(de)(de)(de)特性。本次領(ling)投，我們很榮幸能夠參與(yu)到公司的(de)(de)(de)未來(lai)發展(zhan)(zhan)中，十分(fen)期待邦耀生(sheng)物(wu)未來(lai)推動CGT領(ling)域的(de)(de)(de)創(chuang)新(xin)藥物(wu)的(de)(de)(de)轉化與(yu)落地，助(zhu)力中國(guo)在基因藥物(wu)賽道(dao)快速(su)發展(zhan)(zhan)，持(chi)續引(yin)領(ling)行業發展(zhan)(zhan)。

跟投方之一的東方富海負責人表示，我(wo)們(men)一直在(zai)長(chang)(chang)期陪伴邦(bang)耀生物(wu)的(de)(de)(de)成長(chang)(chang)發(fa)(fa)展，本次再(zai)度跟(gen)投，就是看重(zhong)其在(zai)行業中(zhong)擁有重(zhong)要地位(wei)和(he)持續創新的(de)(de)(de)技術(shu)開(kai)發(fa)(fa)能力(li)，同時也(ye)看到其未來(lai)在(zai)行業中(zhong)的(de)(de)(de)可持續性優勢。未來(lai)，我(wo)們(men)將繼續從多維度支持和(he)賦能企業，助(zhu)力(li)邦(bang)耀生物(wu)在(zai)罕見病(bing)及(ji)腫瘤等(deng)疾病(bing)領域(yu)的(de)(de)(de)治療(liao)產品早日上市，也(ye)期待(dai)其在(zai)CGT領域(yu)獲得更多的(de)(de)(de)重(zhong)磅突(tu)破。

另外，本輪融資還獲得了國內外知名產業投資機構天士力資本和貝達基金的大力支持，雙方代表一致認為，如(ru)今全球細胞與基(ji)因治療產業(ye)快速發展(zhan)，預(yu)計(ji)將成(cheng)為繼小分(fen)子(zi)靶向(xiang)藥(yao)、大分(fen)子(zi)生物(wu)(wu)(wu)藥(yao)以后的(de)第(di)三大生物(wu)(wu)(wu)醫藥(yao)支(zhi)柱(zhu)產業(ye)。本次選擇(ze)投(tou)資邦(bang)耀生物(wu)(wu)(wu)，是其作為國內CGT領域發展(zhan)最快的(de)Biotech公司之一(yi)(yi)，一(yi)(yi)直堅持底層(ceng)技(ji)術創新與產品(pin)迭代升(sheng)級理念，已布局擁有(you)五(wu)大具(ju)有(you)自(zi)主知識產權的(de)技(ji)術平臺。我(wo)們相信在團隊(dui)和(he)投(tou)資機構的(de)共同(tong)努力(li)下，堅持實干、高效與創新，邦(bang)耀生物(wu)(wu)(wu)一(yi)(yi)定(ding)可以發展(zhan)成(cheng)為國際知名(ming)的(de)細胞基(ji)因藥(yao)企，并能盡快將科研產品(pin)轉化到臨床，造福(fu)廣大患者。

關于上海自貿區基金

上(shang)海自(zi)(zi)貿區(qu)(qu)基金(jin)(jin)是由中(zhong)國(guo)（上(shang)海）自(zi)(zi)由貿易試(shi)驗(yan)區(qu)(qu)管理(li)委員會批復設立的全國(guo)首支自(zi)(zi)貿區(qu)(qu)主題投資基金(jin)(jin)，由財政部所屬(shu)金(jin)(jin)融(rong)(rong)控(kong)股集團(tuan)以及(ji)上(shang)海國(guo)際金(jin)(jin)融(rong)(rong)、貿易與航運中(zhong)心(xin)和(he)自(zi)(zi)貿試(shi)驗(yan)區(qu)(qu)核心(xin)功能開(kai)發(fa)主體(ti)共同設立。基金(jin)(jin)始終堅持"在服(fu)務國(guo)家戰略的基本面(mian)上(shang)持續(xu)發(fa)現(xian)和(he)創造科(ke)(ke)創產業(ye)投資價值(zhi)",圍(wei)繞醫(yi)療健康、新能源/新材料、集成(cheng)電路(lu)/半導體(ti)、智(zhi)能科(ke)(ke)技(ji)等科(ke)(ke)創及(ji)先(xian)進制造業(ye)領(ling)域(yu)(yu)，重點投資相關細分(fen)領(ling)域(yu)(yu)具有領(ling)先(xian)優(you)勢(shi)的成(cheng)長期優(you)質(zhi)企業(ye)。

關于東方富海

中小(xiao)企(qi)(qi)業(ye)(ye)發(fa)(fa)展基(ji)(ji)金(jin)（成(cheng)都(dou)(dou)）交(jiao)子(zi)創(chuang)業(ye)(ye)投(tou)資(zi)(zi)合(he)伙企(qi)(qi)業(ye)(ye)（有(you)限合(he)伙）（"成(cheng)都(dou)(dou)基(ji)(ji)金(jin)"）是(shi)經國(guo)務院(yuan)常(chang)務會(hui)議批準，由國(guo)家(jia)(jia)(jia)(jia)財政部、國(guo)家(jia)(jia)(jia)(jia)工信部、國(guo)家(jia)(jia)(jia)(jia)科(ke)技部、國(guo)家(jia)(jia)(jia)(jia)發(fa)(fa)改(gai)委和國(guo)家(jia)(jia)(jia)(jia)工商總局五部委以及(ji)國(guo)家(jia)(jia)(jia)(jia)中小(xiao)企(qi)(qi)業(ye)(ye)發(fa)(fa)展基(ji)(ji)金(jin)有(you)限公司牽頭設(she)立的(de)(de)國(guo)家(jia)(jia)(jia)(jia)級基(ji)(ji)金(jin)，并由東方富海擔任基(ji)(ji)金(jin)管(guan)理人(ren)。成(cheng)都(dou)(dou)基(ji)(ji)金(jin)是(shi)唯一一支在西(xi)南三省落地(di)的(de)(de)國(guo)家(jia)(jia)(jia)(jia)中小(xiao)企(qi)(qi)業(ye)(ye)發(fa)(fa)展基(ji)(ji)金(jin)，旨(zhi)在圍繞(rao)國(guo)家(jia)(jia)(jia)(jia)關(guan)于促進中小(xiao)企(qi)(qi)業(ye)(ye)創(chuang)新發(fa)(fa)展的(de)(de)政策目(mu)標，通過(guo)市(shi)場化(hua)手段擴大對中小(xiao)企(qi)(qi)業(ye)(ye)的(de)(de)股權投(tou)資(zi)(zi)規模(mo)，重點支持(chi)種子(zi)期(qi)(qi)、初(chu)創(chuang)期(qi)(qi)成(cheng)長型中小(xiao)企(qi)(qi)業(ye)(ye)的(de)(de)加快發(fa)(fa)展，為培育(yu)新業(ye)(ye)態(tai)、新模(mo)式、新增量、新動能等方面發(fa)(fa)揮積(ji)極(ji)作用。成(cheng)都(dou)(dou)基(ji)(ji)金(jin)總規模(mo)50億(yi)，聚焦投(tou)資(zi)(zi)于信息技術、健康醫療(liao)、半導體、新材料、新能源等國(guo)家(jia)(jia)(jia)(jia)戰(zhan)略新興產(chan)業(ye)(ye)。

關于天士力資本

天(tian)(tian)(tian)士力資(zi)本始創(chuang)于2007年，是天(tian)(tian)(tian)士力集團堅持"產(chan)(chan)業(ye)為本、金融為器、產(chan)(chan)融互動(dong)"的發(fa)(fa)展定(ding)位，逐步(bu)孵(fu)化、發(fa)(fa)展、壯大起來的產(chan)(chan)業(ye)投(tou)(tou)資(zi)平臺。依托天(tian)(tian)(tian)士力集團的產(chan)(chan)業(ye)資(zi)源，天(tian)(tian)(tian)士力資(zi)本秉(bing)承產(chan)(chan)業(ye)投(tou)(tou)資(zi)理念，堅持"創(chuang)新(xin)賦能、產(chan)(chan)融鏈接"的發(fa)(fa)展思路，圍繞(rao)醫(yi)療健(jian)(jian)康(kang)產(chan)(chan)業(ye)，聚焦4D投(tou)(tou)資(zi)領域（創(chuang)新(xin)藥物(wu)Drug、診斷Diagnostic、器械(xie)Device、數字健(jian)(jian)康(kang) Digital），重點關注心腦血管、腫瘤、消化代謝、呼吸四大核心疾病領域進行(xing)價值投(tou)(tou)資(zi)、精準投(tou)(tou)資(zi)，同時積(ji)極拓展醫(yi)療健(jian)(jian)康(kang)行(xing)業(ye)中(zhong)的全新(xin)增量空間。

關于貝達基金

貝(bei)(bei)(bei)達生(sheng)物(wu)醫藥產(chan)業(ye)(ye)基(ji)金是由貝(bei)(bei)(bei)達藥業(ye)(ye)股份有(you)限(xian)公司(si)董(dong)事長兼(jian)首席(xi)執行官丁列明博士等(deng)作為(wei)主要(yao)發(fa)起人(ren)發(fa)起設(she)立的股權投資(zi)基(ji)金，管理人(ren)為(wei)杭州貝(bei)(bei)(bei)加投資(zi)管理有(you)限(xian)責(ze)任公司(si)。基(ji)金專(zhuan)注于(yu)大(da)健康行業(ye)(ye)，重點投資(zi)于(yu)生(sheng)物(wu)醫藥、體外診斷、創(chuang)新醫療器械等(deng)領域(yu)。基(ji)金以業(ye)(ye)界頂尖(jian)專(zhuan)家和(he)醫藥行業(ye)(ye)領軍(jun)人(ren)物(wu)為(wei)核(he)(he)心(xin)，借助核(he)(he)心(xin)團隊在研發(fa)、產(chan)業(ye)(ye)化(hua)等(deng)細(xi)分領域(yu)的深厚經驗與資(zi)源，為(wei)投資(zi)企業(ye)(ye)提供全階段助力。

關于歌斐資產

歌(ge)(ge)斐(fei)(fei)資(zi)產(chan)(chan)成立(li)于(yu)2010年，是諾亞控股(gu)集團（即諾亞控股(gu)有(you)限(xian)公(gong)司） 旗下的資(zi)產(chan)(chan)管理(li)平臺(tai)，專(zhuan)注(zhu)于(yu)國際化(hua)(hua)多元資(zi)產(chan)(chan)配(pei)置。歌(ge)(ge)斐(fei)(fei)資(zi)產(chan)(chan)的資(zi)產(chan)(chan)管理(li)范圍涵蓋私(si)募股(gu)權、房地產(chan)(chan)、多策略(lve)、固定收(shou)益、組合配(pei)置管理(li)等多元化(hua)(hua)領(ling)域。歌(ge)(ge)斐(fei)(fei)資(zi)產(chan)(chan)取(qu)名源自歌(ge)(ge)斐(fei)(fei)木（即制造(zao)諾亞方舟(zhou)(zhou)的圣木），寓意"為(wei)投(tou)資(zi)人(ren)防(fang)范金融(rong)風險、實(shi)現資(zi)產(chan)(chan)保值增值的方舟(zhou)(zhou)圣木"。截至2022年二季度，歌(ge)(ge)斐(fei)(fei)資(zi)產(chan)(chan)管理(li)規模已達1,554億元人(ren)民幣(bi)。

關于邦耀生物

上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業文明時代全球領先的細胞基因藥企，邦耀生物以"以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類"為使命，依托自主研發中心及與高校共建的"上海基因編輯與細胞治療研究中心"，過去5年已產生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫院開展研究者發起的臨床試驗，多個項目進入IND申報階段。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒PD1定點整合CAR-T、以及UCART等項目已經取得優異臨床效果，具有全球領先性，并在Nature、Nature Medicine、Nature biotechnology等(deng)知(zhi)(zhi)名學(xue)術期(qi)刊上(shang)發(fa)表(biao)多篇學(xue)術論文。邦(bang)耀生物(wu)已搭建基(ji)因(yin)編(bian)輯技術創(chuang)新平臺、造血干細胞(bao)平臺、非病毒定點(dian)整(zheng)合CAR-T平臺、通(tong)用型(xing)細胞(bao)平臺、增強型(xing)T細胞(bao)平臺五(wu)大具有自(zi)主知(zhi)(zhi)識產權(quan)的(de)(de)(de)技術平臺，擁有7000平米GMP中試基(ji)地及近(jin)200人(ren)的(de)(de)(de)運營團隊，有力保障(zhang)創(chuang)新的(de)(de)(de)研究成果能夠快速轉化(hua)與(yu)應用。邦(bang)耀生物(wu)通(tong)過患者需(xu)求和臨床反饋不斷推動研發(fa)產品快速更新迭(die)代(dai)。并秉持開放(fang)、共享(xiang)、共贏的(de)(de)(de)態(tai)度，與(yu)全球創(chuang)新生物(wu)醫(yi)藥生態(tai)鏈企業一(yi)起，加快推進創(chuang)新藥物(wu)的(de)(de)(de)轉化(hua)與(yu)落地，造福(fu)全球遺傳(chuan)疾(ji)病、惡性(xing)腫瘤及自(zi)身免疫(yi)系統疾(ji)病等(deng)患者！

2022年10月14日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，與華東師范大學李大力教授及劉明耀教授團隊合作開發并命名了一種精準且安全的新型腺嘌呤堿基編輯器 -- "ABE9"，能夠有效解決ABE臨床應用存在的各類脫靶隱患和安全性問題，理論上將為近50%遺傳致病性SNVs的糾正提供了新的精準靶向工具。該項研究成果于10月13日正式在國際學術期刊Nature Chemical Biology上發表。可以說，這一發現對提升ABE工具的安全性，拓寬其適用范圍，推動其在基因治療中的應用及后續的臨床轉化均具有重要意義。

論文鏈接：//www.nature.com/articles/s41589-022-01163-8

值得一提的是，ABE9作為新一代最具有臨床適用性的產品，已提前完成核心專利申請，未來專利布局將覆蓋全球主流市場。目前(qian)，邦(bang)耀生物在ABE技術領域擁有持續而深厚的專利布局積累，在全球范圍(wei)內已獲得(de)授(shou)權的堿基編(bian)輯(ji)器專利達多個同族(zu)。

新型腺嘌呤堿基編輯器"ABE9"：精準且安全，臨床應用潛力巨大

DNA堿(jian)(jian)基(ji)(ji)編(bian)輯器由(you)于(yu)可以(yi)在不產(chan)(chan)生(sheng)DNA雙鏈斷裂(DSB)、不需要供體DNA模板的情況下高效地催(cui)化(hua)堿(jian)(jian)基(ji)(ji)轉換(huan)，在種質改良和基(ji)(ji)因治療中(zhong)被(bei)寄予厚望。然(ran)而由(you)David R. Liu團隊開發的初代ABE7.10的編(bian)輯效率對于(yu)很(hen)多靶(ba)點而言(yan)卻(que)不盡如人意，雖然(ran)David Liu等(deng)課題組通(tong)過分子進化(hua)獲得(de)了(le)更高活性(xing)的ABE8（ABE8e 和ABE8s），但是ABE一些固有(you)的缺陷卻(que)并(bing)沒有(you)解(jie)決。例如，ABE引(yin)(yin)起(qi)(qi)的大量隨機的RNA脫靶(ba)編(bian)輯，由(you)于(yu)編(bian)輯窗口(kou)較寬(kuan)引(yin)(yin)起(qi)(qi)非目標堿(jian)(jian)基(ji)(ji)改變而產(chan)(chan)生(sheng)旁觀者效應(ying)以(yi)及ABE會在特定(ding)的TCN motif的堿(jian)(jian)基(ji)(ji)序列中(zhong)誘發胞嘧(mi)啶堿(jian)(jian)基(ji)(ji)轉換(huan)。

該(gai)研(yan)(yan)究首先證明了(le)(le)高活(huo)(huo)性(xing)(xing)的(de)ABE8e引發(fa)了(le)(le)更嚴重的(de)旁(pang)觀(guan)者效應以及Cas9非(fei)依賴(lai)的(de)DNA和RNA脫靶(ba)，而且對于(yu)胞嘧啶的(de)編(bian)輯效率顯著(zhu)(zhu)提高。為了(le)(le)解(jie)決ABE8e的(de)精(jing)準性(xing)(xing)問題(ti)，該(gai)研(yan)(yan)究基(ji)于(yu)ABE8e的(de)冷凍電(dian)鏡(jing)結(jie)構進行理性(xing)(xing)設計和篩(shai)選，發(fa)現在TadA-8e脫氨酶(mei)的(de)活(huo)(huo)性(xing)(xing)口袋引入關鍵突變L145T和N108Q（ABE9）可(ke)在保留高編(bian)輯活(huo)(huo)性(xing)(xing)的(de)同時(shi)，顯著(zhu)(zhu)縮小編(bian)輯窗(chuang)口到sgRNA的(de)第5-6位的(de)腺嘌呤，消除對胞嘧啶的(de)編(bian)輯活(huo)(huo)性(xing)(xing)（圖1）。

通過鑒定Cas9非依賴性脫靶的R-Loop檢測以及RNA脫靶的轉錄組深度測序，發現ABE9幾乎不引起隨機的DNA和RNA脫靶編輯（圖2），展示出了極高的應用安全性。此外，ABE9在小鼠和大鼠胚胎中展示了極高的體內編輯精度和活性。在所有的F0代小鼠中，對照組ABE8e在編輯A₅目標位點的同時引起了大量的A₈位的旁觀者編輯（18/19只），精確編輯A₅位的小鼠僅占5.1%。而ABE9可以精準編輯A₅（14/16只），其中25%小鼠的編輯效率超過80%，所有F0小鼠的平均效率達到54.3%。同樣，ABE9在大鼠中能夠靶向Gaa基因精準產生D645G突變而誘發龐貝氏病，F0代大鼠中僅含目的位點A₆-to-G突變的達到48.41%，而ABE7.10的精準編輯只占2.76%。嚙齒類動物的體內實驗再次證明了ABE9高精度特性，也凸顯了其在精準構建動物模型的潛力（圖3）。

另(ling)外，為(wei)進(jin)一步評估ABE基(ji)因治療的(de)(de)潛能，研究者(zhe)構建含(han)有人類致(zhi)病(bing)性SNVs的(de)(de)細胞系，且需糾正(zheng)的(de)(de)腺(xian)苷(gan)處(chu)于sgRNA第五位(wei)且處(chu)于多(duo)個(ge)連續腺(xian)苷(gan)中。結果表明，即(ji)使面對這樣極端富含(han)旁(pang)觀者(zhe)堿(jian)基(ji)的(de)(de)序列(lie)中，ABE9也能精準編輯(ji)sgRNA第五位(wei)產(chan)生A-to-G的(de)(de)轉換，精確糾正(zheng)能力相較于ABE8e最大(da)提高(gao)了342.5倍(bei)（圖3）。

論文共同通訊作者，邦耀生物聯合創始人&副總裁李大力教授表示："在本次研究中，為了無差別的分析海量靶點中ABE9的精準編輯特性，采用8000多條sgRNA與靶點配對的文庫進行編輯窗口的分析，發現ABE9非常精準且無序列偏好地主要編輯A₅-A₆兩位堿基，證明其廣泛地精準編輯特性。總的來說，ABE9將編輯窗口縮窄至1-2nt，幾乎完全消除了對胞嘧啶的脫靶編輯，更重要的是將DNA /RNA脫靶事件降低到背景水平，實現了高精度、低脫靶的堿基編輯，將來還可以與識別不同PAM的Cas變體融合，進一步擴大靶向范圍，不僅為基礎研究帶來新的堿基編輯工具，更為重要的是有望極大提高將來臨床應用的安全性。"

深耕基因治療領域，邦耀生物突破不斷

邦耀生物作為一家全球最早進行基因編輯技術研發和應用的企業之一，自成立以來一直堅持技術創新，不僅不斷克服行業壁壘進行多管線戰略布局，同時致力于開發國際領先的基因編輯工具，獲得具有自主知識產權的核心技術。回首邦耀生物的開拓之路，無疑是一段不斷突破與創新的過程。目前，邦耀生物科學家團隊在基因編輯工具開發、基因治療地中海貧血以及CAR-T技術創新領域，已經取得很多重磅、突破性進展：

2019年3月，Nature Medicine發(fa)文，發(fa)現利用(yong)基因(yin)編輯技術靶向編輯BCL11A紅(hong)系增(zeng)強子，會重新開啟γ珠(zhu)蛋(dan)白(bai)表達，代替有缺陷的(de)β珠(zhu)蛋(dan)白(bai)，有望達到根治(zhi)β-地中海貧血目的(de)；

2020年1月，Cell Research發文，率先證明單(dan)堿(jian)基(ji)編輯(ji)器編輯(ji)技術靶向HBG啟動(dong)子激活胎(tai)兒(er)期血紅(hong)蛋(dan)白的表(biao)達對(dui)于治(zhi)療β-地(di)中海貧血的可行性與(yu)有效性；

2020年3月，Nature Medicine發文(wen)，證明單堿基編(bian)(bian)輯技術可以靶向BCL11A的(de)紅系增強子原件激活胎(tai)兒期血(xue)紅蛋白，或者(zhe)編(bian)(bian)輯β血(xue)紅蛋白基因(yin)的(de)特定突(tu)變，有望通過編(bian)(bian)輯自體造血(xue)干細胞治療包括β-地中(zhong)海貧血(xue)在內的(de)遺傳性血(xue)液(ye)疾病；

2020年5月，Nature Cell Biology發(fa)文(wen)，報道自主研發(fa)的hyCBEs系列工具擁有更高的編輯活性和(he)更寬(kuan)的編輯窗口，對于(yu)β血紅(hong)蛋白病的治(zhi)療(liao)具有更大的優勢；

2020年6月(yue)，Nature Biotechnology發(fa)文，開發(fa)一(yi)種全新的具(ju)有(you)高特異(yi)性且安全的雙功能堿基編(bian)輯器A＆C-BEmax；

2022年8月，Nature Medicine發(fa)文，公布(bu)了詳細的臨床數據，邦耀生物BRL-101基(ji)因治療地中海(hai)貧血癥患(huan)兒脫(tuo)離輸血依賴已超(chao)過2年，并更為(wei)全面地解讀了BRL-101治療患(huan)者(zhe)的療效和(he)安(an)全性特(te)征；

2022年8月，Nature發(fa)文，證明了邦(bang)耀生物BRL-201非病(bing)毒PD1定點整合CAR-T療法出(chu)色的(de)臨床(chuang)安全(quan)性(xing)和有效性(xing)，使NHL患者無癌生存期最(zui)長超過2年。

對此，邦耀生物創始人&董事長劉明耀教授表示，"本次高效精(jing)確(que)的(de)(de)(de)新(xin)(xin)型(xing)腺(xian)嘌呤堿基(ji)編(bian)(bian)輯(ji)器ABE9的(de)(de)(de)開發，為(wei)(wei)單(dan)堿基(ji)編(bian)(bian)輯(ji)工(gong)具ABE在活(huo)性窗(chuang)口和RNA脫靶風險(xian)兩方面的(de)(de)(de)協(xie)同優化提供了全(quan)新(xin)(xin)的(de)(de)(de)思路。而(er)邦(bang)耀生物(wu)自(zi)2020年以來，在堿基(ji)編(bian)(bian)輯(ji)器及其在基(ji)因治(zhi)療(liao)(liao)遺傳(chuan)疾病中(zhong)的(de)(de)(de)一系列突破性進(jin)展，將會為(wei)(wei)基(ji)因治(zhi)療(liao)(liao)再(zai)添利器。目(mu)前(qian)，邦(bang)耀生物(wu)已與國內多(duo)家(jia)醫療(liao)(liao)單(dan)位合作，在基(ji)因編(bian)(bian)輯(ji)治(zhi)療(liao)(liao)β-地中(zhong)海貧血癥、非病毒PD1定點(dian)整合CAR-T、以及UCART等(deng)項目(mu)中(zhong)已經取得優異臨床效果。未來，仍(reng)將通過不斷地加速推進(jin)創(chuang)新(xin)(xin)藥物(wu)的(de)(de)(de)轉化與落地，從而(er)造福包括地中(zhong)海貧血在內的(de)(de)(de)全(quan)球罕(han)見遺傳(chuan)疾病及惡性腫瘤患者(zhe)！"

上(shang)海2022年(nian)9月26日 /美通社/ -- 2022年(nian)09月25日，上(shang)海邦耀生(sheng)物(wu)科技有限公司(si)（以下簡(jian)稱“邦耀生(sheng)物(wu)”）以線上(shang)、線下的(de)會(hui)(hui)議(yi)(yi)(yi)形式成功召開“邦耀生(sheng)物(wu)BRL-101項目1/2期研(yan)究者(zhe)會(hui)(hui)議(yi)(yi)(yi)”，線下會(hui)(hui)議(yi)(yi)(yi)在上(shang)海紫竹萬怡酒店隆重(zhong)舉行。

現(xian)場(chang)邦耀(yao)生物董事長劉(liu)明耀(yao)、CEO鄭(zheng)彪、首席戰略官(guan)高楊、副總裁李(li)大(da)(da)力&吳宇軒、醫(yi)(yi)學(xue)(xue)與臨床副總裁李(li)偉等核心管理層領導(dao)，中(zhong)(zhong)南(nan)大(da)(da)學(xue)(xue)湘雅醫(yi)(yi)院(yuan)徐雅靖、廣西醫(yi)(yi)科(ke)(ke)(ke)大(da)(da)學(xue)(xue)第一(yi)附(fu)屬醫(yi)(yi)院(yuan)賴永榕(rong)、南(nan)方(fang)醫(yi)(yi)科(ke)(ke)(ke)大(da)(da)學(xue)(xue)南(nan)方(fang)醫(yi)(yi)院(yuan)馮曉(xiao)勤&許重遠、中(zhong)(zhong)國醫(yi)(yi)學(xue)(xue)科(ke)(ke)(ke)學(xue)(xue)院(yuan)血液病醫(yi)(yi)院(yuan)施均主任等多位參(can)研中(zhong)(zhong)心專家代表以及(ji)昆翎(ling)醫(yi)(yi)藥相關負責人出席會議(yi)，共同見證了(le)這一(yi)歷史(shi)性的(de)時刻(ke)。

以患者為中心，邦耀生物"BRL-101"多中心1/2期注冊臨床研究啟動

本次的研究者會議是基于"評價單劑量靜脈輸注BRL-101治療輸血依賴型β-地中海貧血的安全性和有效性的1/2期臨床研究"舉辦，會(hui)議上由邦耀生物董(dong)事長劉明耀教授、CEO鄭彪(biao)博士、參研(yan)中心主要研(yan)究者代表中南大學(xue)湘雅(ya)醫(yi)(yi)院徐(xu)雅(ya)靖(jing)主任和廣西(xi)醫(yi)(yi)科大學(xue)第一附屬醫(yi)(yi)院賴永榕主任致辭發言。

邦耀生物董事長劉明耀教授首先發表致辭，"回顧我(wo)們(men)科研(yan)(yan)團隊從實驗室(shi)到如(ru)今注冊臨(lin)床(chuang)的(de)過程，很興奮(fen)可(ke)以(yi)(yi)(yi)看到BRL-101項目的(de)多中(zhong)心注冊臨(lin)床(chuang)研(yan)(yan)究能夠正(zheng)式開(kai)展，也非常感謝(xie)參與和(he)支持(chi)這項研(yan)(yan)究的(de)各位(wei)臨(lin)床(chuang)專(zhuan)家、患(huan)者和(he)患(huan)者家屬。一直以(yi)(yi)(yi)來，邦耀(yao)生物始終以(yi)(yi)(yi) ‘以(yi)(yi)(yi)基(ji)因編輯引領創新，開(kai)發突(tu)破性療法(fa)，造福全人(ren)類(lei)'為企業使(shi)命，希望通過我(wo)們(men)與多位(wei)臨(lin)床(chuang)專(zhuan)家共(gong)同(tong)攜手，順利并加快推動此項臨(lin)床(chuang)研(yan)(yan)究的(de)產品落地，使(shi)BRL-101能夠早日惠(hui)及到更多的(de)β-地中(zhong)海貧血患(huan)者。"

對此，邦耀生物CEO鄭彪博士表示，"相(xiang)信隨著各參研(yan)(yan)中心相(xiang)繼啟動(dong)BRL-101的(de)注冊性臨床(chuang)試驗和首例患(huan)者的(de)入組，我(wo)們(men)朝著為輸血(xue)依賴型(xing)β-地中海貧血(xue)患(huan)者帶來一次性治愈療法的(de)目標(biao)又更進了一步。邦耀生(sheng)物作(zuo)為一家全(quan)球最早進行(xing)基(ji)(ji)因(yin)(yin)編輯技術研(yan)(yan)發(fa)和應(ying)用(yong)的(de)企(qi)業(ye)(ye)之一，已擁有一批國際先進的(de)科研(yan)(yan)團隊，未來我(wo)們(men)將繼續立足公司日益完(wan)善的(de)產業(ye)(ye)布局和全(quan)球化的(de)研(yan)(yan)發(fa)布局，積極推進以基(ji)(ji)因(yin)(yin)編輯技術為基(ji)(ji)礎的(de)、針(zhen)對嚴重遺傳疾病(bing)(bing)、惡性腫瘤和自身免疫(yi)系統(tong)疾病(bing)(bing)的(de)多條研(yan)(yan)發(fa)管(guan)線，為中國以及(ji)全(quan)球患(huan)者帶來更優的(de)治療選(xuan)擇。"

隨后，中南大學湘雅醫院徐雅靖主任以及廣西醫科大學第一附屬醫院賴永榕主任作為主要研究者代表發言。徐主任表示，聚焦目前地貧的治療現狀，同樣很高興能與邦耀生物團隊進行此次臨床合作，希望借助強大的基因編輯技術，以解決地貧傳統療法面臨的成本高、造血干細胞配型難等困境，從而為廣大地貧患者造福。賴主任同樣也表示，此前邦(bang)耀生物與(yu)中南大學湘(xiang)雅(ya)醫(yi)院及中國(guo)人民解放軍聯勤(qin)保障部(bu)隊第九(jiu)二三醫(yi)院合作(zuo)的(de)研(yan)(yan)究(jiu)者發起的(de)臨床試驗（IIT）已(yi)顯示出了(le)非(fei)常好的(de)臨床效果，6例IIT地貧(pin)患者全部(bu)擺(bai)脫(tuo)輸血依賴1年以上，其中最長的(de)2例病人脫(tuo)離(li)輸血依賴已(yi)超過2年。可以說這一研(yan)(yan)究(jiu)代(dai)表了(le)國(guo)內基因(yin)(yin)(yin)編(bian)輯(ji)技術(shu)在臨床轉化方面的(de)突破性成(cheng)果，從基礎到臨床轉化研(yan)(yan)究(jiu)已(yi)處于國(guo)際領(ling)先水平。對(dui)比傳(chuan)統療(liao)(liao)法(fa)，基因(yin)(yin)(yin)治(zhi)療(liao)(liao)方案有望成(cheng)為(wei)更惠及大眾的(de)療(liao)(liao)法(fa)，同時也希望未來不(bu)只是聚焦地貧(pin)領(ling)域，基因(yin)(yin)(yin)編(bian)輯(ji)療(liao)(liao)法(fa)還能治(zhi)療(liao)(liao)更多(duo)的(de)其他(ta)罕見遺(yi)傳(chuan)性疾(ji)病患者。

此外在本次會議上，各位專家代表圍繞以患者為中心，就本次臨床試驗的方案策略展開了激烈的探討和交流，也給予了很多具有建設性的指導建議；最后，由邦耀生物醫學與臨床副總裁李偉博士向在場嘉賓對邦耀生物公司和研究產品做了詳細介紹，并帶領所有嘉賓參觀邦耀生物上海總部大樓。相信本次研究者會議的順利召開，將為邦耀生物"BRL-101"開展的多中(zhong)心1/2期注冊臨床研究提供不(bu)少的助力，勢必將會加快該產品的轉(zhuan)化與(yu)落地，從(cong)而(er)讓(rang)地貧(pin)患者早日受惠。

上海2022年9月(yue)19日 /美通社/ -- 2022年9月16日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，其利用具有自主知識產權的Quikin CART^®平臺開發的名為"靶向CD19非病毒PD1定點整合CAR-T細胞注射液"（管線代號：BRL-201）的臨床試驗申請（IND），于9月16日正式取得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的受理（受理號：CXSL2200465國）。BRL-201前期的相關研究成果也于今年8月31日正式在國際頂級學術期刊Nature上發表。

關于BRL-201

BRL-201是邦耀生物利用Quikin CART^®平臺開發的靶向CD19的CAR-T產品，適應癥為復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）。值得一提的是，這是世界首(shou)個靶向CD19非病毒PD1定點整合的CAR-T產品，可(ke)(ke)在不使(shi)用(yong)(yong)病毒載體的(de)(de)情況下(xia)，通過(guo)一步制(zhi)備(bei)(bei)獲得基因(yin)(yin)(yin)組定(ding)(ding)點(dian)(dian)整合的(de)(de)CAR-T細胞(bao)產(chan)(chan)品，具有(you)(you)成(cheng)本低、制(zhi)備(bei)(bei)時(shi)間短、工藝簡單(dan)、安(an)全性(xing)(xing)和有(you)(you)效(xiao)(xiao)性(xing)(xing)高等優(you)點(dian)(dian)。傳統CAR-T產(chan)(chan)品的(de)(de)制(zhi)備(bei)(bei)主要通過(guo)病毒載體來實現(xian)，這會帶來幾個比較突出的(de)(de)問題：生產(chan)(chan)過(guo)程(cheng)復(fu)雜(za)、成(cheng)本高昂(ang)、制(zhi)備(bei)(bei)周期較長，而且還(huan)存(cun)在潛在的(de)(de)致瘤風險。相較而言，邦耀生物BRL-201可(ke)(ke)以有(you)(you)效(xiao)(xiao)解決使(shi)用(yong)(yong)病毒載體帶來的(de)(de)幾大難題，展現(xian)出了巨大的(de)(de)優(you)勢(shi)和潛力。定(ding)(ding)點(dian)(dian)整合可(ke)(ke)以讓每個CAR序列都精確(que)地(di)插入到(dao)基因(yin)(yin)(yin)組的(de)(de)特(te)定(ding)(ding)位點(dian)(dian)，能避(bi)免隨機插入導致的(de)(de)致瘤風險，最大程(cheng)度保證(zheng)了CAR-T產(chan)(chan)品的(de)(de)安(an)全性(xing)(xing)和有(you)(you)效(xiao)(xiao)性(xing)(xing)。只需一步制(zhi)備(bei)(bei)，即可(ke)(ke)同時(shi)實現(xian)CAR的(de)(de)持續(xu)性(xing)(xing)表達和T細胞(bao)內源(yuan)基因(yin)(yin)(yin)的(de)(de)調控，大大縮短了整個CAR-T產(chan)(chan)品的(de)(de)制(zhi)備(bei)(bei)時(shi)間，且使(shi)用(yong)(yong)非病毒生產(chan)(chan)工藝還(huan)具有(you)(you)潛在成(cheng)本優(you)勢(shi)，得以讓更(geng)多患者受益。

關于非霍奇金淋巴瘤

非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin lymphoma, NHL) 是一種原發于淋巴組織的血液系統惡性腫瘤，占所有淋巴瘤80%-90%，可見于各年齡、種族和社會經濟地位的患者,隨年齡增長，發病率也增加（中位年齡，50歲）即便是相同NHL亞型，不同患者的臨床表現也有很大差異，可大致分為侵襲性或高度侵襲性淋巴瘤，如彌漫大B細胞淋巴瘤（Diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL，最常見，占所有NHL31%-40%）和惰性淋巴瘤，如濾泡淋巴瘤(Follicular lymphoma, FL)2種類型。GLOBOCAN 2020數據顯示，2020年全球NHL死亡259793例，居全球惡性腫瘤死亡排名的第12位。2020年中國NHL死亡54351例，其中男性29721例，女性24630例。NHL治療通常包括化學免疫療法，即免疫治療（例如單克隆抗體）聯合化療，偶爾可加入放射治療。對于R/R DLBCL尚無統一標準治療方案，臨床結果通常很差。一項多隊列、國際回顧性SCHOLAR-1研究分析證實了難治性DLBCL患者預后不良，該研究包括636多例復發或難治性DLBCL患者的meta分析，其結果顯示：此類患者對接下來的治療，總緩解率（ORR）為20-30%，CR≤15%，中位OS時間6個月。雖然患者在初次治療后疾病得到緩解，但之后往往出現復發。盡管已有CAR-T產品獲批用于復發難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床治療，可是總體療效依然有限，存在迫切的未被滿足的臨床需求。

BRL-201：安全有效，IIT研究結果顯示腫瘤緩解率超87%

在邦耀生物和浙江大學醫學院附屬第一醫院合作的已開展的BRL-201治療復發難治性非霍奇金淋巴瘤的研究者發起的臨床試驗中（IIT），8例患者接受治療后，未觀察到CAR-T相關的神經毒性和2級以上細胞因子風暴，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性。根據檢測結果顯示，CAR-T細胞回輸后能在患者體內快速擴增并持續較長時間，接受治療后87.5%的患者獲得了完全緩解（CR）的效果，所有患者均對治療響應，客觀緩解率（ORR）為100%。迄今，接受該CAR-T療法的患者無癌生存期最長已超過2年，目前仍處于(yu)疾病完全緩解的(de)(de)狀態。無(wu)論是(shi)針對PD-L1高表達腫瘤(liu)患者的(de)(de)治療(liao)，還是(shi)在CAR-T細(xi)胞(bao)回輸劑量(liang)和陽性率較低的(de)(de)條(tiao)件下(xia)，BRL-201均顯(xian)示出了(le)良好的(de)(de)療(liao)效，證(zheng)明了(le)其具有強大(da)的(de)(de)腫瘤(liu)殺傷能力。該項研究成(cheng)果于(yu)2022年8月31日正式在國際(ji)頂級(ji)學術期(qi)刊Nature上(shang)發(fa)(fa)表，這是(shi)國內(nei)首次發(fa)(fa)表于(yu)頂級(ji)期(qi)刊Nature的(de)(de)CAR-T研究成(cheng)果。既代表邦耀(yao)生物在CAR-T領域取得了(le)巨大(da)的(de)(de)突(tu)破，也意(yi)味著邦耀(yao)生物已成(cheng)功邁向基因和細(xi)胞(bao)治療(liao)的(de)(de)國際(ji)第一梯隊。

對于邦耀生物全新一代Quikin CAR-T產品獲CDE受理，邦耀生物CEO鄭彪博士表示："非(fei)常高(gao)興BRL-201臨(lin)床試驗(yan)申請(qing)獲(huo)得了(le)CDE的(de)認可，邦耀生(sheng)(sheng)物(wu)又一產品獲(huo)得里(li)程(cheng)碑進展，意味著邦耀生(sheng)(sheng)物(wu)已成功邁向基(ji)因和細胞(bao)治(zhi)療的(de)國際第一梯隊。未來，邦耀生(sheng)(sheng)物(wu)將持續推動創新藥物(wu)的(de)轉化與落地，為全球患者造福。"

對此，邦耀生物創始人、董事長劉明耀教授也表示："很開心BRL-201臨床試驗獲得CDE受理，這是繼邦耀生物‘BRL-101自體造血干祖細胞注射液'治療輸血依賴型地中海貧血適應癥獲得IND批件后，邦耀生物又一個全新一代自主研發的CAR-T產品的快速突破。BRL-201在不使用病毒的情況下，能夠一步實現CAR元件在基因組的定點整合和T細胞內源基因的調控干預，可極大降低CAR-T細胞的生產成本、縮短制備時間，大幅提高CAR-T細胞治療的安全性和有效性，讓更多患者受益。并且相關成果近日已發表在國際頂級期刊Nature上，我(wo)想這為(wei)(wei)非病(bing)毒(du)(du)定(ding)點整合CAR-T技術的(de)(de)安全高效及可行(xing)性提供了里程碑意義的(de)(de)概念驗證(zheng)；加上此次IND的(de)(de)順利受理，也(ye)為(wei)(wei)我(wo)們推(tui)動(dong)CAR-T療(liao)法(fa)從傳統的(de)(de)基(ji)于(yu)病(bing)毒(du)(du)載(zai)體向非病(bing)毒(du)(du)載(zai)體拓展(zhan)以(yi)及CAR-T整合其(qi)他免疫功能點的(de)(de)產品(pin)落地增加了極大的(de)(de)動(dong)力(li)和可能。邦耀生物作為(wei)(wei)一家致力(li)于(yu)成為(wei)(wei)全球(qiu)領先(xian)的(de)(de)細胞基(ji)因藥(yao)企，未來將始(shi)終(zhong)‘以(yi)患(huan)者為(wei)(wei)中心'，積極推(tui)動(dong)研發(fa)產品(pin)的(de)(de)快速更新迭代，為(wei)(wei)更多的(de)(de)腫瘤疾病(bing)患(huan)者帶(dai)來福音(yin)。"

上(shang)海2022年9月1日(ri) /美通社/ -- 2022年9月1日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，與華東師范大學、浙江大學醫學院附屬第一醫院合作的非病毒定點整合CAR-T技術（Quikin CART^®）研究成果于8月31日正式在國際頂級學術期刊Nature上發表。值得一提的是，這是國內首次發表于頂級期刊Nature的CAR-T研究成果。既代(dai)表邦耀生(sheng)物在CAR-T領(ling)域取(qu)得了(le)巨大的突破，也(ye)意味(wei)著邦耀生(sheng)物已(yi)成功邁(mai)向基因和細胞治療的國際第一梯(ti)隊。

（鏈接： //www.nature.com/articles/s41586-022-05140-y）

Quikin CART^®是邦耀生物搭建的具有自主知識產權的非病毒定點整合CAR-T平臺，可在不使用病毒載體的情況下，通過一步制備獲得基因組定點整合的CAR-T細胞產品，具有成本低、制備時間短、工藝簡單、安全性和有效性高等優點。2020年5月，在浙江大學醫學院附屬第一醫院開展了全球首個"PD1敲除非病毒定點整合CD19-CART細胞治療復發難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗"中，該產品體現出了出色的臨床安全性和有效性，首例接受治療的患者至今已疾病完全緩解(CR)超過2年。

Quikin CART^®全新升級，更加快速高效

傳統CAR-T產品的制備主要通過病毒載體來實現，這會帶來如下幾個問題：

一、由于病毒采用隨機插入的方式將CAR序列整合到細胞基因組中，可能會改變正常基因的表達，因此存在潛在的致瘤風險，并且通過這種方式制備獲得的CAR-T產品均一性很低； 二、從生產工藝來看，傳統CAR-T產品的制備時間都比較長，目前上市的幾款CAR-T產品制備時間約為15-28天，這極大增加了患者等待用藥的時間，也意味著這樣的CAR-T產品無法用于腫瘤進展非常快的患者； 三、極大增加了生產成本，從目前在(zai)(zai)美國上市的幾(ji)款(kuan)CAR-T產品(pin)來(lai)看(kan)，均定價在(zai)(zai)37.3-47.5萬美元之間，折合人(ren)民(min)幣為256.2-326.3萬元。2021年在(zai)(zai)中國批準的首款(kuan)CAR-T產品(pin)亦是120萬元人(ren)民(min)幣的天價，創造了國產藥的定價紀錄。這樣的高(gao)價是很多家庭都無(wu)力(li)承(cheng)擔(dan)的。

相較而言，Quikin CART^®可以有效解決使用病毒載體帶來的幾大難題，展現出了巨大的優勢。定點(dian)整合可以(yi)(yi)讓每個CAR序列都精確(que)地插(cha)入(ru)到基因組(zu)的(de)特定位點(dian)，能避免隨機插(cha)入(ru)導致的(de)致瘤風險，最大程度保證了CAR-T產(chan)品(pin)的(de)安(an)全性和(he)有效性。只需一步(bu)制(zhi)備，即(ji)可同時(shi)實現(xian)CAR的(de)持續性表達(da)和(he)T細胞內(nei)源基因的(de)調控，大大縮短了整個CAR-T產(chan)品(pin)的(de)制(zhi)備時(shi)間，得以(yi)(yi)讓更多患者(zhe)受(shou)益。另外，使(shi)(shi)用非病(bing)毒(du)生產(chan)工藝還可以(yi)(yi)極(ji)大減少因使(shi)(shi)用病(bing)毒(du)載體帶來的(de)高(gao)昂(ang)成本。

打破復發難治枷鎖，為更多患者點燃希望

非(fei)霍奇金(jin)淋(lin)巴瘤是一種原發(fa)于淋(lin)巴組(zu)織的血(xue)液系統惡(e)性腫瘤，占所有(you)(you)(you)淋(lin)巴瘤80%-90%，雖然患者在初次治療后疾(ji)病得(de)到緩解，但(dan)之后往往出現復發(fa)。盡管已有(you)(you)(you)CAR-T產品獲批用于復發(fa)難治性非(fei)霍奇金(jin)淋(lin)巴瘤的臨床治療，可(ke)是總體(ti)療效依然有(you)(you)(you)限。PD-L1/PD1信號通路是抑制T細胞功能的重要免疫檢查點，有(you)(you)(you)不(bu)少研究報道了PD1敲除可(ke)有(you)(you)(you)效增強(qiang)CAR-T細胞的功能。

因此，邦耀生物利用Quikin CART^®平臺開發了靶向CD19非病毒PD1定點整合CAR-T產品（BRL-201）。在臨床前研究中，相比于慢病毒感染和結合基因編輯技術敲除PD1的CAR-T細胞，BRL-201無論在PD-L1高表達還是低表達的腫瘤細胞中，都顯現出更強、更持久的殺傷效果，小鼠生存率得到顯著提高。機制研究表明，Quikin CART^®技術本身能顯著提高記憶性T細胞的比例，且PD1表達下調可以有效增強T細胞的抗腫瘤免疫功能。在開展的BRL-201治療復發難治性非霍奇金淋巴瘤臨床試驗中，8例患者接受治療后，未觀察到CAR-T相關的神經毒性和2級以上細胞因子風暴，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性。根據檢測結果顯示，CAR-T細胞回輸后能在患者體內快速擴增并持續較長時間，接受治療后87.5%的患者獲得了完全緩解（CR）的效果，所有患者均對治療響應，客觀緩解率（ORR）為100%。迄今，接受該CAR-T療法的患者無癌生存期最長已超過2年，目前仍處于疾病完全緩解的狀態。值得一提的是，無論是針對PD-L1高表達腫瘤患者的治療，還是在CAR-T細胞回輸劑量和陽性率較低的條件下，BRL-201均顯示出了良好的療效，證明了其具有強大的腫瘤殺傷能力。

值得一提的是，該成果也獲得了加利福尼亞大學Justin Eyquem教授和Nature資深編輯Victoria Aranda的高度評價："全面系統的臨床前研究，成功開發了非病毒定點整合CAR-T療法，并報道了首個PD1下調定點整合型CAR-T細胞的臨床試驗結果。研究人員在臨床治療中觀察到了高比例的腫瘤完全緩解率，且未發現嚴重的毒副作用，這一令人鼓舞的結果顯示出這種CAR-T療法具有出色的臨床安全性和有效性。研究人員同時也證明(ming)了非(fei)病毒定(ding)點整(zheng)合T細(xi)胞治療在臨床應用(yong)的(de)可行(xing)性。這一技術創新為未來更(geng)多基(ji)因靶向修飾CAR-T療法(fa)的(de)發展奠定(ding)了堅實的(de)基(ji)礎，對領域發展具有重要的(de)推(tui)動(dong)作用(yong)。"

針對此次合作，該項臨床研究的主要研究者（PI）浙江大學醫學院附屬第一醫院黃河院長說： "邦(bang)耀生物的(de)非病毒定點整合CAR-T產品在(zai)臨床治療(liao)上(shang)體現了出(chu)色的(de)安全性(xing)和有效性(xing)，給淋巴瘤(liu)(liu)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)帶來(lai)(lai)了生的(de)希(xi)望，我們醫療(liao)組看到患(huan)(huan)(huan)者(zhe)都能康復回家，也(ye)非常開心。除了首例癌癥(zheng)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)已(yi)超過2年(nian)無(wu)癌生存(cun)，還有二十多位(wei)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)參與到這個項(xiang)目(mu)中(zhong)來(lai)(lai)，接受了CAR-T細(xi)胞治療(liao)后都取(qu)得了不錯的(de)療(liao)效。目(mu)前，邦(bang)耀生物的(de)CAR-T細(xi)胞療(liao)法對(dui)特定的(de)淋巴瘤(liu)(liu)非常有效，期待今后邦(bang)耀生物能針(zhen)對(dui)更(geng)(geng)(geng)多的(de)適應癥(zheng)，研發出(chu)更(geng)(geng)(geng)多更(geng)(geng)(geng)好的(de)產品來(lai)(lai)造福更(geng)(geng)(geng)多的(de)腫(zhong)瘤(liu)(liu)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)。"

邦耀生物創始人、董事長劉明耀教授也表示，"2年過去了，患者體內沒有癌細胞，并且CAR-T細胞仍然在巡邏和監測淋巴瘤，給患者帶來了持久的收益。這些持久的結果是一項里程碑式的科學成就。雖然治療復發難治性淋巴瘤的CAR-T產品已經上市，但CAR-T療法還有待更大的突破。Quikin CART^®技術在(zai)不使用病(bing)毒的情況下(xia)，一步實現CAR元件在(zai)基因(yin)組的定點整合和T細胞內源(yuan)基因(yin)的調控(kong)干預，極(ji)大(da)降低了CAR-T細胞的生產成本，縮短了CAR-T細胞的制備時間，讓(rang)CAR-T細胞更安全，更強(qiang)大(da)有效(xiao)，得以(yi)讓(rang)更多(duo)患者(zhe)(zhe)受益。未來，邦耀生物將始終‘以(yi)患者(zhe)(zhe)為中心(xin)'，積極(ji)推動CGT行業發展，為更多(duo)遺傳疾病(bing)與腫瘤疾病(bing)患者(zhe)(zhe)帶來福(fu)音。"

邦耀生物CAR-T技術創新多元，未來可期

對于中國市場來說，細胞治療從技術創新到產業化、商業化的道路探索才剛剛開始，所以在(zai)看到未來發展前景(jing)的同時，也需要(yao)認識到當前(qian)CAR-T細胞治療存(cun)在(zai)的一些困境(jing)和挑戰去做(zuo)前(qian)瞻性的技(ji)術布局。

Quikin CART^®技術發明人，該論文第一作者、共同通訊作者，邦耀生物研發副總裁、華東師范大學生命科學學院副研究員張楫欽博士說："近年來，CRISPR/Cas9基因編輯技術的不斷成熟和發展讓我們萌生了將其應用于CAR-T治療的想法。通過對現有CAR-T技術的深入剖析以及對目前CAR-T治療領域存在問題的系統梳理，我們意識到利用基因編輯技術來制備非病毒定點整合CAR-T細胞是一個具有巨大潛力的發展方向。我們通過大量的方法摸索和條件優化，建立了成熟的Quikin CART^®技術平臺。Quikin CART^®技(ji)術(shu)(shu)可以(yi)(yi)在(zai)不使用病(bing)毒(du)載體的(de)(de)(de)情況下(xia)，通(tong)過一步(bu)制備同時(shi)實現CAR穩定(ding)表達和內源基因(yin)調控，能使CAR-T細(xi)胞(bao)的(de)(de)(de)改造(zao)更(geng)(geng)加精準化，也因(yin)此(ci)具備了現有其他(ta)CAR-T技(ji)術(shu)(shu)所沒有的(de)(de)(de)諸多(duo)(duo)優點。我們有望利用這一全新一代(dai)(dai)的(de)(de)(de)CAR-T技(ji)術(shu)(shu)，開發出更(geng)(geng)多(duo)(duo)成功(gong)有效(xiao)的(de)(de)(de)CAR-T產品，來造(zao)福更(geng)(geng)多(duo)(duo)的(de)(de)(de)患者。同時(shi)，隨著近年(nian)來基因(yin)編輯(ji)等(deng)新興生物技(ji)術(shu)(shu)的(de)(de)(de)發展，相(xiang)信今后會(hui)有更(geng)(geng)多(duo)(duo)先(xian)進、強大的(de)(de)(de)技(ji)術(shu)(shu)平(ping)臺被陸續(xu)開發出來，我們在(zai)技(ji)術(shu)(shu)迭代(dai)(dai)上也會(hui)努力做(zuo)出更(geng)(geng)多(duo)(duo)突(tu)破性的(de)(de)(de)工作，以(yi)(yi)期為(wei)疾病(bing)的(de)(de)(de)臨床治(zhi)療帶來更(geng)(geng)多(duo)(duo)的(de)(de)(de)希望。"

目前，邦耀生物針對CAR-T療法的技術瓶頸，除了"非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART^®）"外，還打造了"通用型細胞平臺（TyUCell^®）"和"增強型T細胞平臺（HyperTCell^®）"等技術平臺。其中，TyUCell^®主要是利用基因編輯技術改造異體免疫細胞以消除免疫排斥，在保障細胞產品安全性和有效性的基礎上，實現了免疫細胞治療產品的通用化；而HyperTCell^®平臺主要(yao)通過T細胞的(de)基(ji)因(yin)改造來攻(gong)克實(shi)體瘤(liu)治療(liao)的(de)世(shi)界難題。

邦耀生物作為一家聚焦于基因治療和細胞治療藥物研發和轉化的企業，一直在堅持技術創新，不僅不斷在克服行業壁壘進行多管線戰略布局，同時致力于開發國際領先的基因編輯工具，獲得具有自主知識產權的核心技術。目前研究成果已在國際著名學術期刊Nature、Nature Medicine、Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等發表多篇學術論文，同時邦耀生物已申請并獲得多項發明專利，且進行了全球化布局。未來旨在力求解決基因和細胞治療中遇到的核心問題和卡脖子的技術難題，從而為更多遺傳疾病與腫瘤疾病患者帶來福音，造福人類。

上(shang)海(hai)2022年8月17日(ri) /美通社/ -- 2022年8月16日，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱"邦耀生物"）宣布，其針對輸血依賴型β-地中海貧血的基因療法產品"BRL-101自體造血干祖細胞注射液"的臨床試驗申請（IND），正式取得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的批準。

對于本次β-地中海貧血基因療法產品IND申報獲批，邦耀生物創始人、董事長劉明耀教授表示，"我們非常(chang)高興BRL-101臨床試(shi)驗申請獲(huo)得了(le)CDE的(de)(de)(de)許可(ke)，IND的(de)(de)(de)順利獲(huo)批離不(bu)開公司各(ge)(ge)部(bu)門的(de)(de)(de)辛勤付出，也(ye)特別(bie)感(gan)謝(xie)CDE對(dui)我們的(de)(de)(de)高度認可(ke)，及CDE一(yi)直以(yi)來(lai)為保護和促進公眾健康與支持新藥(yao)研發(fa)的(de)(de)(de)不(bu)懈努力。此次IND獲(huo)批，不(bu)僅(jin)標志(zhi)著(zhu)(zhu)公司的(de)(de)(de)發(fa)展正式進入了(le)臨床階段，也(ye)意味著(zhu)(zhu)邦(bang)耀生物(wu)成功向基(ji)(ji)(ji)因(yin)和細胞(bao)(bao)治(zhi)(zhi)療(liao)國(guo)際(ji)一(yi)線梯隊靠(kao)攏。而邦(bang)耀生物(wu)作(zuo)為一(yi)家致力于(yu)成為全球(qiu)領先的(de)(de)(de)細胞(bao)(bao)基(ji)(ji)(ji)因(yin)藥(yao)企，未來(lai)我們將繼續著(zhu)(zhu)力于(yu)高質量轉(zhuan)化基(ji)(ji)(ji)因(yin)編(bian)輯技術在(zai)細胞(bao)(bao)和基(ji)(ji)(ji)因(yin)治(zhi)(zhi)療(liao)中(zhong)的(de)(de)(de)應用，并(bing)始終以(yi)患者為中(zhong)心不(bu)斷推動各(ge)(ge)個(ge)管線的(de)(de)(de)研發(fa)產品進程，為中(zhong)國(guo)乃至全球(qiu)遺傳疾(ji)病及惡性(xing)腫瘤(liu)疾(ji)病患者帶來(lai)更(geng)多突破性(xing)療(liao)法。"

BRL-101: 臨床試驗中已取得了良好的效果，全國范圍內已成功幫助多例β地貧患者脫離輸血依賴 

邦耀生物BRL-101主要適應癥為β-地中海貧血（地貧），是基于邦耀生物自主研發的造血干細胞平臺(ModiHSC^®)開發(fa)的基(ji)因治療產品。

β-地中海貧血(xue)(xue)是一種遺傳性(xing)溶血(xue)(xue)性(xing)疾(ji)病，在世界范圍內(nei)普遍流行，是最(zui)常見的單基因疾(ji)病之一。由于(yu)功能性(xing)β-珠蛋(dan)白嚴重缺乏，相當一部分(fen)患者需(xu)要定期(qi)輸(shu)血(xue)(xue)才能存(cun)活(huo)，從而導(dao)致輸(shu)血(xue)(xue)依(yi)賴性(xing)地中海貧血(xue)(xue)（TDT）。由于(yu)血(xue)(xue)液資(zi)源(yuan)有(you)限(xian)和鐵(tie)螯合劑成本(ben)高昂，國內(nei)TDT患者僅有(you)部分(fen)比例(li)能維持規范輸(shu)血(xue)(xue)和規范去鐵(tie)治(zhi)療，生(sheng)存(cun)狀態堪(kan)憂，TDT患者的生(sheng)存(cun)率明顯低于(yu)發達國家(jia)。

根(gen)據(ju)(ju)2021年5月最新發表的《中(zhong)(zhong)國地(di)中(zhong)(zhong)海(hai)貧(pin)血(xue)(xue)藍皮書（2020）》數據(ju)(ju)顯示，地(di)貧(pin)基因攜(xie)帶(dai)者(zhe)約占全球(qiu)3.45億(yi)人口，而中(zhong)(zhong)國內地(di)地(di)貧(pin)基因攜(xie)帶(dai)者(zhe)約有3000萬人，重型和中(zhong)(zhong)間型地(di)貧(pin)患者(zhe)人數在30萬左(zuo)右，并且正(zheng)以每年約10％的速度(du)遞增。當前對于地(di)貧(pin)傳統療法中(zhong)(zhong)，造血(xue)(xue)干(gan)細胞(bao)移植(zhi)(zhi)是唯一可以根(gen)治(zhi)β地(di)中(zhong)(zhong)海(hai)貧(pin)血(xue)(xue)的方法，但費用昂貴，且配型極其(qi)困(kun)難，僅(jin)有少部分(fen)患者(zhe)能(neng)獲得移植(zhi)(zhi)。如(ru)果可以將自體(ti)造血(xue)(xue)干(gan)細胞(bao)經基因校正(zheng)后(hou)回輸到患者(zhe)體(ti)內，則可以解決造血(xue)(xue)干(gan)細胞(bao)來源(yuan)不(bu)足(zu)及配型困(kun)難的問(wen)題，而CRISPR基因編(bian)輯技術的進展(zhan)給(gei)這種治(zhi)療策略提供了可能(neng)。

邦耀生物ModiHSC^®主要是利用基因編輯系統對患者的造血干細胞進行基因修飾，修飾后的造血干細胞回輸到患者體內，通過自我更新和分化重建修飾細胞群體，從而達到治療血液系統疾病的目的。目前，邦耀生物利用自主開發的基于基因編輯技術的造血干細胞平臺(ModiHSC^®)在(zai)治療β0/β0型重度地貧患(huan)者(zhe)在(zai)研究者(zhe)發起的臨床試驗(yan)中(zhong)已取(qu)得了良(liang)好的效(xiao)果，全國范圍(wei)內已成功幫助(zhu)多例(li)β地貧患(huan)者(zhe)脫(tuo)離輸血依賴(lai)。

自2020年7月以來，邦耀生物和中南大學湘雅醫院血液科付斌副主任醫師及中國人民解放軍聯勤保障部隊第九二三醫院張新華主任合作，基因治療多例β地貧患者已治愈出院，且已擺脫輸血依賴，過上了健康人的生活。其中湘雅的2例患者擺脫輸血依賴已超2年，這是亞洲首次通過基因編輯技術治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術治療β0/β0型重度地貧的成功案例。2022年8月4日，該項研究者發起的臨床試驗成果發表在國際頂級醫學學術期刊Nature Medicine（影響因子：87.241）。這一事件也代表了國內基因編輯治療在臨床研究方面的突破性成果。

?還值得一提的是，邦耀生物在地貧領域的突出性成果已選入到第二版《中國地貧防治藍皮書》(2020)的治療方法部分。此外，相比其它β-地貧基因療法動輒上千萬，邦耀生物造血干細胞基因療法成本可極大降低，有望(wang)成為更惠(hui)及大眾(zhong)的(de)療(liao)法(fa)。

邦耀生物多元化創新發展，未來可期

聚焦β-地(di)(di)貧基因療(liao)法，邦耀(yao)生物未來針(zhen)對這一項目的(de)研究對象年(nian)齡還(huan)將(jiang)進一步擴大到35歲，有(you)望讓地(di)(di)貧移植(zhi)領(ling)域的(de)"老大難(nan)群體" -- 大齡及配型(xing)無望的(de)患者(zhe)受(shou)益(yi)。

此外，邦耀生物作為一家以"以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類"為使命的細胞基因藥企，當下以基因編輯技術為核心的管線布局邏輯，已經打造了基因編輯技術創新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺。其中，邦耀生物利用具有自主知識產權的非病毒定點整合CAR-T平臺（Quikin CART^®），在使用該平臺產(chan)品治療(liao)復發(fa)/難治性非霍奇(qi)金(jin)淋巴瘤的研究者發(fa)起的臨床試驗中已經取得突(tu)破性成果。

可以說，邦耀生物一直在堅持技術創新，不僅不斷在克服行業壁壘進行多靶點戰略布局，同時致力于開發國際領先的基因編輯工具，獲得具有自主知識產權的核心技術，目前研究成果已在國際著名學術期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等發表多篇學術論文，同時邦耀生物已申請并獲得多項發明專利，且進行了全球化布局。未來旨在力求解決基因和細胞治療中遇到的核心問題和卡脖子的技術難題，從而積極推動CGT行業發展，希望為更多遺傳疾病與腫瘤疾病患者帶來福音，造福人類。

作為首(shou)個(ge)發表于(yu)頂級學術(shu)期刊的(de)基(ji)于(yu)CRISPR基(ji)因編輯治(zhi)療(liao)β0/β0型重度地貧(pin)的(de)臨床研究，文章公布(bu)了(le)(le)詳細的(de)臨床數據，更為全面(mian)地解讀了(le)(le)BRL-101治(zhi)療(liao)患者的(de)療(liao)效和安全性特(te)征(zheng)。

β-地中海貧血是一種遺傳性溶血性疾病，在世界范圍內普遍流行，是最常見的單基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白嚴重缺乏，相當一部分患者需要定期輸血才能存活，從而導致輸血依賴性地中海貧血（TDT）。由于(yu)血液資源(yuan)有(you)限和鐵螯合劑成本高昂，國內(nei)TDT患者僅有(you)少部分比例(li)能維持規范輸血和規范去鐵治(zhi)療，生(sheng)存狀態堪憂(you)，TDT患者的(de)生(sheng)存率明顯(xian)低于(yu)發(fa)達(da)國家(jia)。

根據研究數據，基因療法可達良好的治療效果。通過基因編輯方式誘導γ-珠蛋白（胎兒血紅蛋白HbF）的表達，是一種治療由HBB基因突變引起的β地貧的極具前景的策略。邦耀生物科學家團隊今日發表在Nature Medicine文章詳細公布了該療法的臨床數據，并評估了基因療法在輸血依賴性β地中海貧血（TDT）兒童患者中的安全性和療效。該試驗將基因編輯的自體造血干祖細胞（HSPCs）移植到兩名兒童患者體內，其中一名患兒（化名：希希），基因型為β0/β0（希希），被列為最嚴重的TDT類型；另外一例接受治療的患兒（化名：望望）也屬于TDT。截至文章投稿時，兩名患兒的胎兒血紅蛋白分別從基線時的2.55g/L、1.75g/L分別上升至最近一次訪視的149g/L和139g/L，總血紅蛋白含量也分別達到了152g/L和140g/L，且在治療后都實現了脫離輸血依賴超過16個月（脫離輸血依賴的定義為：未輸血的情況下總血紅蛋白達到或超過90g/L）。在整個治療過程中，清髓預處理相關毒性較輕，未發生嚴重的感染，并分別于移植后52 天和40 天出院。如(ru)下圖，兩(liang)(liang)名(ming)患者(zhe)的紅(hong)細胞數量和總體血紅(hong)蛋(dan)白(bai)水平在第 45 天左(zuo)右(you)開始穩定增(zeng)加，在第 75 天左(zuo)右(you)達到健(jian)康水平。截(jie)至日(ri)前，兩(liang)(liang)例受試者(zhe)脫離輸(shu)血依賴均已超(chao)過24個(ge)月。

對編輯后重建的PBMCs插入缺失模式的探索性分析顯示，在近兩年的隨訪期內，沒有觀察到異常的克隆擴增現象。同時，研發人員對經基因編輯后重建的PBMCs進行了單細胞RNA測序，全面分析由未編輯或編輯的HSPC重組的血液譜系的轉錄組，表明BCL11A紅系特異增強子編輯不會導致非紅細胞的顯著轉錄變化，不會影響B細胞以及DC細胞的發育和功能相關基因的表達，這些結果均顯示該療法沒有明顯的副作用。

總之，該研究提供了可以實現 CRISPR/Cas9 編輯的自體HSPC的移植和長期植入的原理證明，并且證實了胎兒血紅蛋白水平的持續升高足以改善輸血依賴性β-地中海貧血，即使對于β-珠蛋白鏈(lian)生成完全受抑制(zhi)的 β0/β0 基因型也是如(ru)此。

對于與邦耀生物合作的項目，付斌大夫表示：基因異常的疾病，基因治(zhi)療(liao)是最有效的治(zhi)療(liao)方法(fa)之一，基因治療最關鍵的是基因層面改造技術的高效和安全，之所以選擇和邦耀生物合作，是看中邦耀生物在基因改造技術，尤其是在基因編輯技術領域已處于世界領先水平，這個研究項目的成功實施就是有力(li)的(de)(de)(de)證明。同(tong)時，造血(xue)(xue)干細(xi)胞(bao)移(yi)植(zhi)成功(gong)是(shi)基(ji)因(yin)治(zhi)(zhi)療成功(gong)的(de)(de)(de)必備(bei)條件，因(yin)此臨床移(yi)植(zhi)團(tuan)隊的(de)(de)(de)移(yi)植(zhi)水(shui)(shui)平同(tong)樣是(shi)基(ji)因(yin)治(zhi)(zhi)療成功(gong)的(de)(de)(de)必備(bei)條件；項目的(de)(de)(de)成功(gong)開展是(shi)建立在(zai)前期(qi)高水(shui)(shui)平造血(xue)(xue)干細(xi)胞(bao)移(yi)植(zhi)技術的(de)(de)(de)基(ji)礎上(shang)取(qu)得的(de)(de)(de)。從治(zhi)(zhi)療結(jie)果(guo)來看，這兩名(ming)患兒(er)治(zhi)(zhi)療后的(de)(de)(de)恢復情況非常(chang)理想，表現為以下幾個(ge)方面：第一，脫離輸血(xue)(xue)非常(chang)快，兩個(ge)孩子(zi)在(zai)治(zhi)(zhi)療后2個(ge)月(yue)內就脫離了(le)輸血(xue)(xue)依賴，血(xue)(xue)紅蛋(dan)白持(chi)續保持(chi)在(zai)正常(chang)范圍；當然，血(xue)(xue)紅蛋(dan)白的(de)(de)(de)類型(xing)主要(yao)(yao)是(shi)重新誘導出(chu)來的(de)(de)(de)自身胎兒(er)血(xue)(xue)紅蛋(dan)白。第二，基(ji)因(yin)治(zhi)(zhi)療期(qi)間(jian)沒有發(fa)生嚴(yan)重的(de)(de)(de)合并癥，治(zhi)(zhi)療后也(ye)沒有明顯(xian)的(de)(de)(de)慢(man)性合并癥，外表完全(quan)正常(chang)，而且都長高了(le)10cm。當然，安全(quan)性和有效性即需要(yao)(yao)繼續長期(qi)隨(sui)訪，也(ye)需要(yao)(yao)進一步增加研究例數來驗證。

邦耀生物董事長劉明耀教授說，從兩名患(huan)(huan)兒(er)接(jie)受(shou)治療后的(de)(de)恢復結果來看，可以說這(zhe)一研究代表了國內(nei)基(ji)因(yin)編(bian)輯(ji)技術在臨(lin)床轉化方面的(de)(de)突破(po)性成(cheng)果，從基(ji)礎到(dao)臨(lin)床轉化研究已處于國際(ji)領先水平。一方面，采用基(ji)因(yin)編(bian)輯(ji)治療方案對比傳統療法，不僅(jin)更為高效、便捷(jie)和(he)(he)安全(quan)，且(qie)成(cheng)本極(ji)大降(jiang)低，有望(wang)成(cheng)為更惠(hui)及大眾(zhong)的(de)(de)療法；另一方面，基(ji)因(yin)治療地貧(pin)(pin)(pin)的(de)(de)成(cheng)功案例(li)，真的(de)(de)是(shi)讓(rang)很多地貧(pin)(pin)(pin)患(huan)(huan)兒(er)家庭(ting)看到(dao)了希望(wang)，并且(qie)通過日(ri)常與包括地貧(pin)(pin)(pin)在內(nei)的(de)(de)大量罕見病患(huan)(huan)者接(jie)觸(chu)，對此也(ye)(ye)希望(wang)和(he)(he)呼吁，未來不只是(shi)聚(ju)焦(jiao)地貧(pin)(pin)(pin)領域，也(ye)(ye)希望(wang)基(ji)因(yin)編(bian)輯(ji)療法能(neng)治療更多的(de)(de)其他罕見性疾病患(huan)(huan)者。

目前，邦耀生物利用自主開發的基于基因編輯技術的造血干細胞平臺(ModiHSC^®)在治療β0/β0型重度地貧患者的臨床試驗中已取得了良好的效果，全國(guo)范圍內已(yi)成功幫助多例β地貧患者脫離(li)輸(shu)血依賴（根據隨訪患者案例，時長已(yi)超過2年） 。值得一提的是，此前邦耀生物在地貧領域的突出性成果已選入到第二版《中國地貧防治藍皮書》(2020)的治療方法部分；并且就在2022年5月31日，邦耀生物的"BRL-101自體造血干祖細胞注射液"的臨床申請獲得國家藥監局藥品審查中心（CDE）受理（受理號：CXSL2200236）。未來針對(dui)(dui)這一(yi)項(xiang)目的(de)研究對(dui)(dui)象(xiang)年齡將進(jin)一(yi)步(bu)擴大到(dao)35歲，有望讓地貧移植領域的(de)"老(lao)大難群(qun)體" -- 大齡及配(pei)型無望的(de)患者受益。

邦耀生物作為一家以"以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類"為(wei)使命的(de)細胞基因(yin)藥企，不斷(duan)克服行業壁壘，進(jin)(jin)行多靶點(dian)的(de)戰略布(bu)局，目前在基因(yin)編(bian)輯治療(liao)β-地(di)中(zhong)海(hai)貧(pin)血(xue)癥、PD1敲除非病毒定點(dian)整合CAR-T、以及(ji)(ji)UCART等(deng)項目中(zhong)已經取得(de)優異臨床效果。未(wei)來(lai)，仍(reng)將(jiang)通過不斷(duan)地(di)加速推(tui)進(jin)(jin)創(chuang)新藥物的(de)轉化與落地(di)，從而造福(fu)包(bao)括地(di)中(zhong)海(hai)貧(pin)血(xue)在內(nei)的(de)全球罕(han)見遺傳疾(ji)病及(ji)(ji)惡性腫(zhong)瘤患者！

上海2022年6月2日(ri) /美(mei)通社/ -- 近(jin)期邦耀生物CEO鄭彪博士接受了行業(ye)媒體(ti)（動脈(mo)網）專訪，原文如下：

近(jin)日，上海邦(bang)耀生物(wu)科技(ji)有限(xian)公(gong)司(si)（以下簡稱(cheng)"邦(bang)耀生物(wu)"）宣布(bu)：任命鄭彪(biao)博(bo)士(shi)作為邦(bang)耀生物(wu)的高(gao)級合(he)伙人，擔任公(gong)司(si)首席執(zhi)行官(guan)（CEO），全面負責公(gong)司(si)經營(ying)管理。

鄭彪博士具有豐富的產(chan)業化(hua)經歷，曾就職(zhi)于葛蘭素史克(GSK)和強(qiang)生(sheng)公(gong)司(si)(J&J)，并擔任(ren)美(mei)國(guo)(guo)強(qiang)生(sheng)公(gong)司(si)全(quan)球副總裁，負責(ze)亞(ya)太地區(qu)免(mian)疫(yi)領域(yu)創新藥(yao)物研發，包(bao)括(kuo)自身免(mian)疫(yi)性疾病及腫瘤免(mian)疫(yi)；最近，鄭彪博(bo)士加入(ru)中國(guo)(guo)Biotech邦(bang)耀生(sheng)物，將助(zhu)力邦(bang)耀生(sheng)物加快(kuai)產(chan)品創新研發、產(chan)業化(hua)發展(zhan)和國(guo)(guo)際化(hua)合作的進程。

是什么讓這位碩果累累的科學家決定加入初創企業，選擇一條"不確定"的道路？帶著這個疑問，動脈網訪問了邦耀生物CEO鄭彪博士，向這位擁有30年經驗的業界老兵請教制藥方法論、中國Biotech發展形勢以及邦耀生物的核心優勢和魅力。

深耕免疫治療領域30年

在求學期間，鄭彪博士曾先后在浙江大學醫學院、上海復旦大學醫學院、倫敦大學國王學院學習臨床醫學和免疫學。從倫敦大學博士畢業后，鄭彪博士曾在美國馬里蘭大學醫學院及杜克大學醫學中心任教，隨后任職于美國貝勒醫學院，成為該校病理和免疫系終身教授。在科研領域，鄭彪博士在Nature、Science等國際頂級期刊上發表文章超70篇。

在工業界，鄭彪博士深耕免疫治療領域（包括自身免疫、腫瘤免疫、疫苗開發）超30年。在強生、葛蘭素史克等藥企巨頭的任職經歷，讓鄭彪博士在藥物開發、國際醫藥環境、市場準入和商業化、人才培養、公司運營管理等方面積累了豐富的經驗。

一個(ge)擁有(you)30年免疫學(xue)領(ling)域經驗的(de)業界老兵，想(xiang)來(lai)該是個(ge)沉穩(wen)的(de)老科(ke)學(xue)家形象。但(dan)當我(wo)們第一次見到鄭(zheng)彪博士，看(kan)到的(de)卻是一位(wei)精神煥發(fa)的(de)中(zhong)年人。他笑談道：&quot;大(da)概是我(wo)今天剛理完發(fa)，所以的(de)確(que)看(kan)起來(lai)挺精神。"

鄭彪博士還常愛跟朋友開玩笑："除了(le)遺(yi)傳(chuan)性疾病患(huan)兒出生(sheng)不(bu)久便夭折的病例，如果你(ni)(ni)能(neng)找到(dao)一種疾病跟炎(yan)癥免疫病理生(sheng)理過程毫無(wu)關系，那我可(ke)是服了(le)你(ni)(ni)了(le)。"隨和且嚴謹(jin)，還伴隨著(zhu)樂觀的心態。

提(ti)及(ji)為何會從(cong)大藥企到(dao)新(xin)興的(de)Biotech邦(bang)耀(yao)生物，鄭彪博士說道："我和邦(bang)耀(yao)生物創(chuang)(chuang)始人(ren)團隊及(ji)主(zhu)要科(ke)學家有多年的(de)交(jiao)流與合作，邦(bang)耀(yao)團隊價值(zhi)觀和企業文(wen)化也與我十分契合。在大藥企的(de)確(que)有很好的(de)資源和待遇，但相對缺(que)乏一(yi)些自由度和創(chuang)(chuang)新(xin)性。邦(bang)耀(yao)生物作為一(yi)個新(xin)興的(de)Biotech，它可以讓我將(jiang)此(ci)前積累的(de)經驗完(wan)全釋放。"

此(ci)(ci)外，邦耀(yao)生物本身聚焦于基(ji)(ji)因(yin)治療(liao)和細(xi)(xi)胞治療(liao)藥物的(de)研(yan)發和轉(zhuan)化(hua)，這(zhe)是(shi)(shi)一個(ge)極具前景(jing)的(de)新(xin)興領(ling)域(yu)(yu)(yu)。據ARM 統(tong)計，2021年(nian)(nian)全球(qiu)(qiu)共有1195家細(xi)(xi)胞與(yu)基(ji)(ji)因(yin)治療(liao)相(xiang)關企業。2021年(nian)(nian)，該領(ling)域(yu)(yu)(yu)全球(qiu)(qiu)共募資231億美元(yuan)，比2020年(nian)(nian)同比增長16%（199億美元(yuan)），達(da)到基(ji)(ji)因(yin)治療(liao)與(yu)細(xi)(xi)胞治療(liao)融(rong)資額年(nian)(nian)最高紀錄(lu)。由于我國龐大的(de)人口基(ji)(ji)數(shu)，我國患遺傳疾病的(de)人數(shu)達(da)5700萬，是(shi)(shi)美國（1200萬）的(de)4.4倍之多。所以(yi)我國對CGT臨床(chuang)實(shi)驗(yan)(yan)和后(hou)續商業化(hua)頗(po)具吸引力，除CGT臨床(chuang)研(yan)究(jiu)(jiu)總數(shu)位列全球(qiu)(qiu)第二，我國在(zai)CAR-T中已(yi)成為全球(qiu)(qiu)最大的(de)臨床(chuang)研(yan)究(jiu)(jiu)發起(qi)國家。 這(zhe)一領(ling)域(yu)(yu)(yu)與(yu)鄭彪博士此(ci)(ci)前幾(ji)十年(nian)(nian)的(de)研(yan)究(jiu)(jiu)和轉(zhuan)化(hua)經驗(yan)(yan)亦十分吻合。

對于這一具(ju)有龐大市場的(de)(de)(de)藍海(hai)領(ling)域，鄭彪博士說道(dao)："研(yan)究者對于基(ji)因編輯工具(ju)的(de)(de)(de)掌握程度和對疾病(bing)的(de)(de)(de)認知程度在(zai)不斷加深，隨(sui)之也促進(jin)了細胞與基(ji)因治療新時代(dai)的(de)(de)(de)發展(zhan)。盡管這一領(ling)域的(de)(de)(de)技術還在(zai)不斷完(wan)善(shan)之中，但是其目(mu)前展(zhan)示(shi)出的(de)(de)(de)驚人療效已足(zu)以(yi)震撼業界。在(zai)技術初(chu)露苗頭但尚(shang)待完(wan)善(shan)之時，也正是我(wo)們切(qie)入(ru)產業界的(de)(de)(de)好時機。"

鄭彪博士繼續談道："相比傳(chuan)統藥(yao)(yao)物，基(ji)(ji)(ji)因(yin)治療還具有三個明顯的(de)(de)(de)(de)獨特優勢(shi)。首先，小分子(zi)和抗體藥(yao)(yao)物在蛋白質水平(ping)(ping)進(jin)(jin)行(xing)(xing)調(diao)控，基(ji)(ji)(ji)因(yin)治療則在基(ji)(ji)(ji)因(yin)水平(ping)(ping)進(jin)(jin)行(xing)(xing)調(diao)控，基(ji)(ji)(ji)因(yin)水平(ping)(ping)的(de)(de)(de)(de)調(diao)控對于(yu)致病基(ji)(ji)(ji)因(yin)清晰(xi)而蛋白質水平(ping)(ping)難以成(cheng)藥(yao)(yao)的(de)(de)(de)(de)靶點具有獨特優勢(shi)。其(qi)次，相比傳(chuan)統藥(yao)(yao)物，基(ji)(ji)(ji)因(yin)治療的(de)(de)(de)(de)研發優勢(shi)獨特，其(qi)設計與合成(cheng)核酸序列(lie)較小分子(zi)單抗藥(yao)(yao)物難度更小，且工業(ye)(ye)化級別放大(da)相對容易，研發成(cheng)功(gong)率(lv)遠高于(yu)新(xin)藥(yao)(yao)行(xing)(xing)業(ye)(ye)平(ping)(ping)均值。再而，近(jin)年(nian)來腫(zhong)瘤罕(han)(han)見病領域日(ri)趨成(cheng)熟，其(qi)市(shi)場規模將達到(dao)千億級別；此外，基(ji)(ji)(ji)因(yin)治療已從(cong)最開始(shi)的(de)(de)(de)(de)解決特定基(ji)(ji)(ji)因(yin)引起的(de)(de)(de)(de)腫(zhong)瘤和罕(han)(han)見病，逐步(bu)拓展到(dao)了基(ji)(ji)(ji)因(yin)突變(bian)或失控引起的(de)(de)(de)(de)復雜疾病，如(ru)慢(man)性疾病、血(xue)液腫(zhong)瘤、實體瘤等。"

懂BD的基礎科學家

此(ci)前在(zai)GSK，鄭彪(biao)博士(shi)主要負責(ze)(ze)從藥(yao)(yao)(yao)物(wu)發現到早期臨床(chuang)階段(duan)的(de)(de)(de)(de)免疫學研(yan)究工作(zuo)；在(zai)強生，鄭彪(biao)博士(shi)則主要負責(ze)(ze)亞太地(di)區免疫領域創新藥(yao)(yao)(yao)物(wu)管線的(de)(de)(de)(de)建(jian)設與推進，以及內部團隊的(de)(de)(de)(de)組建(jian)和管理(li)等。基于此(ci)，鄭彪(biao)博士(shi)在(zai)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)研(yan)發領域，包括(kuo)新藥(yao)(yao)(yao)篩選、靶點研(yan)究、疾(ji)病模型、臨床(chuang)前及臨床(chuang)試驗(yan)等方面積累了(le)重(zhong)要的(de)(de)(de)(de)經驗(yan)，對新藥(yao)(yao)(yao)開發全過程(cheng)有(you)(you)深刻的(de)(de)(de)(de)認(ren)識；在(zai)打造(zao)小分子藥(yao)(yao)(yao)，大分子抗(kang)體(ti)藥(yao)(yao)(yao)，細胞治療管線均有(you)(you)豐富的(de)(de)(de)(de)經驗(yan)。MNC的(de)(de)(de)(de)創新藥(yao)(yao)(yao)管線除了(le)依靠內部自身的(de)(de)(de)(de)研(yan)發能力外，有(you)(you)很大一部分是(shi)從外部合作(zuo)產(chan)生的(de)(de)(de)(de)，包括(kuo)許可(ke)引進、并購、技術合作(zuo)等。這兩段(duan)互補的(de)(de)(de)(de)工作(zuo)經歷也(ye)讓(rang)鄭彪(biao)博士(shi)從一個基礎科(ke)(ke)研(yan)者變成了(le)一位懂(dong)BD的(de)(de)(de)(de)科(ke)(ke)學家。

提及為何會做出這些職業選擇與規劃。鄭彪博士說道："臨床前研究非常重要，但是制藥的整個流程更為重要。但制藥跟做基礎(chu)(chu)研(yan)(yan)究(jiu)是(shi)(shi)一個(ge)完全相反的(de)流程。基礎(chu)(chu)研(yan)(yan)究(jiu)的(de)流程是(shi)(shi)提出假設、證明假設；制藥的(de)流程則是(shi)(shi)首先要(yao)知道最(zui)終(zhong)(zhong)的(de)產品情況，以(yi)最(zui)終(zhong)(zhong)目標規劃相關(guan)的(de)技術(shu)、平(ping)臺、資金、人(ren)員(yuan)等資源，以(yi)終(zhong)(zhong)為始(shi)去(qu)(qu)界定項目和(he)倒推需(xu)要(yao)的(de)條件，再來評判是(shi)(shi)否可(ke)行(xing)。如果我們只(zhi)是(shi)(shi)以(yi)做出基礎(chu)(chu)研(yan)(yan)究(jiu)成果去(qu)(qu)進行(xing)研(yan)(yan)究(jiu)和(he)突(tu)破(po)，那(nei)可(ke)能并(bing)不(bu)是(shi)(shi)一個(ge)合(he)格的(de)藥物(wu)發(fa)現者。要(yao)想真正做一個(ge)藥物(wu)發(fa)現者，不(bu)僅要(yao)精通基礎(chu)(chu)研(yan)(yan)究(jiu)，還要(yao)了解相關(guan)領域的(de)市場、競品、技術(shu)、法規等。"

除了對科研和BD有綜合的掌握外，鄭彪博士還提到一個詞："團隊"。

鄭彪博士解釋道："就(jiu)我(wo)個(ge)(ge)人(ren)而言，我(wo)認為(wei)我(wo)并沒有(you)(you)過多(duo)的(de)(de)成就(jiu)和具有(you)(you)影(ying)響力的(de)(de)抉擇(ze)。醫藥產業的(de)(de)發(fa)(fa)展(zhan)(zhan)并不是個(ge)(ge)人(ren)就(jiu)足(zu)以(yi)推動(dong)，而是無數團隊(dui)努力的(de)(de)成果。尤其是以(yi)技術(shu)研發(fa)(fa)創(chuang)新驅動(dong)公(gong)(gong)司(si)(si)增長的(de)(de)企業，人(ren)才才是公(gong)(gong)司(si)(si)快速發(fa)(fa)展(zhan)(zhan)的(de)(de)源(yuan)動(dong)力。一方面(mian)(mian)，我(wo)所需要做的(de)(de)就(jiu)是挖掘(jue)出(chu)每(mei)個(ge)(ge)團隊(dui)成員的(de)(de)主觀能動(dong)性(xing)，做到(dao)揚出(chu)每(mei)個(ge)(ge)人(ren)的(de)(de)長、避免每(mei)個(ge)(ge)人(ren)的(de)(de)短。因人(ren)而異，從不同(tong)角度推動(dong)公(gong)(gong)司(si)(si)的(de)(de)發(fa)(fa)展(zhan)(zhan)。另(ling)一方面(mian)(mian)，我(wo)也將繼續延(yan)續邦耀生物此(ci)前‘全球合(he)伙人(ren)'和‘校企合(he)作'的(de)(de)模式，拓展(zhan)(zhan)國際優秀人(ren)才的(de)(de)加入，以(yi)不斷推動(dong)邦耀生物的(de)(de)技術(shu)創(chuang)新一直走在(zai)世界前列。"

邦耀生物已經到了從科研真正走向制藥產業化的關鍵時期。

當下，邦耀生物以基因編輯技術為核心的管線布局邏輯，已經打造了基因編輯技術創新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產權的技術平臺，并擁有7000平米GMP中試基地及200余人的運營團隊，可有力保障創新的研究成果能夠快速轉化與應用。

目前邦耀生物在研管線已達到13條，其中基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒PD1定點整合CAR-T、以及UCAR-T等核心項目已經取得優異臨床效果，并在Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學術期刊上發表多篇學術論文。

鄭彪博士(shi)的加(jia)入(ru)則恰好(hao)吻合企(qi)(qi)業的轉變(bian)與發展(zhan)(zhan)。他將(jiang)應(ying)用自己的經驗與技術全(quan)力幫(bang)助邦(bang)耀生物搭建(jian)一套平衡又健全(quan)的管(guan)線(xian)："企(qi)(qi)業的管(guan)線(xian)布(bu)局不光要(yao)體(ti)現先(xian)進性(xing)，更多還需考慮(lv)未來的臨(lin)床價值，只(zhi)有以(yi)價值為(wei)導向的布(bu)局，才具有長(chang)遠發展(zhan)(zhan)的意(yi)義。"

從科研到臨床，階段性助理企業體現最大價值

鄭彪博士作為CEO，他另外一個重要的職責正是"體現公司價值，增加公司價值"。鄭彪博士解釋道："價值增加和體現的方式不只有管線最終成功變成商品這一條途徑。對Biotech來說，技術、平臺、專利、階段性成果都是價值的體現。"

鄭彪博士繼續說道："過去5年，邦耀生物已產生100多項專利成果，有5個項目在8所知名醫院開展研究者發起的臨床試驗，多個項目進入IND申報階段。我們十分樂意將這些階段性的成果與合作伙伴共同開發，加速行業的發展。另一方面，作為一家初創企業，我們在走出去的同時，也期待能夠引進更多的技術、專利等合作，讓企(qi)業發展更(geng)全面。"

此外，邦耀生物還通過不斷打磨技術平臺來體現自身價值。以邦耀生物具有自(zi)主知識產(chan)權的(de)"非(fei)病毒(du)定(ding)點(dian)整(zheng)(zheng)合CAR-T平臺（Quikin CART®）"為例述說。針對(dui)目前大部分CAR-T產(chan)品制備(bei)成(cheng)(cheng)本過高、病毒(du)系統制備(bei)過程復雜、副作用(yong)較強等痛點(dian)，該平臺可在不使用(yong)病毒(du)載體的(de)情況下，利用(yong)CRISPR/Cas9基(ji)因(yin)編(bian)輯技術將CAR元(yuan)件定(ding)點(dian)插(cha)入到PD1基(ji)因(yin)位點(dian)，一步實現(xian)(xian)基(ji)因(yin)敲除和(he)CAR的(de)穩定(ding)整(zheng)(zheng)合，實現(xian)(xian)了更低的(de)成(cheng)(cheng)本、更高的(de)安全(quan)性、更簡單(dan)的(de)工藝。

基于該平(ping)臺，邦耀生物(wu)開發了全(quan)(quan)球(qiu)首個靶向CD19的非病毒PD1定點整合CAR-T細(xi)胞療(liao)法。據(ju)邦耀生物(wu)公布的數據(ju)顯示，其使用(yong)該產品治療(liao)復發/難治性(xing)非霍奇(qi)金淋巴(ba)瘤(liu)的臨床試驗已經取得突破性(xing)成(cheng)果，10例(li)接受治療(liao)的患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)，有(you)8例(li)CR（完(wan)全(quan)(quan)緩解），1例(li)PR（部分緩解），且全(quan)(quan)部患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)無2級(ji)以上細(xi)胞因子風(feng)暴。

"全世界首次"的突破性成果

邦耀(yao)生物不僅針對腫瘤治(zhi)療(liao)開發(fa)出了非病(bing)毒PD1定點整合CD19-CAR-T細胞產品和CD19-UCAR-T產品。同時(shi)，在遺傳性(xing)疾病(bing)的基因治(zhi)療(liao)上，邦耀(yao)生物也取得了突破性(xing)的成(cheng)果。

"基(ji)于(yu)此(ci)前數年的(de)積(ji)累，邦(bang)(bang)耀(yao)生(sheng)物幾(ji)乎時刻準備(bei)著往產業(ye)(ye)化(hua)的(de)方向進(jin)軍。在(zai)項(xiang)目(mu)管線方面(mian)(mian)，我將應用此(ci)前的(de)基(ji)礎研究經驗，為邦(bang)(bang)耀(yao)的(de)技術發現注(zhu)入一份力量；在(zai)商(shang)業(ye)(ye)化(hua)領域，我將應用此(ci)前任職于(yu)大藥(yao)企(qi)(qi)時積(ji)累的(de)BD經驗，更多(duo)以大藥(yao)企(qi)(qi)‘甲方'的(de)要求和興(xing)趣，投大藥(yao)企(qi)(qi)所好，助(zhu)力邦(bang)(bang)耀(yao)的(de)合作與發展。"面(mian)(mian)對目(mu)前的(de)邦(bang)(bang)耀(yao)生(sheng)物的(de)轉變和發展策略，鄭彪博士這樣說道。

從(cong)小(xiao)分(fen)子藥物(wu)(wu)到大分(fen)子藥物(wu)(wu)到細(xi)胞(bao)(bao)藥物(wu)(wu)，從(cong)發(fa)現到臨床(chuang)到商業化(hua)，醫藥行業隨著時間的(de)(de)洪流在(zai)不(bu)斷往(wang)前，我(wo)們最需要的(de)(de)是與時間做朋友(you)，給(gei)行業發(fa)展以(yi)足夠的(de)(de)耐心和期(qi)望。期(qi)待在(zai)時間的(de)(de)驗證下(xia)，邦耀生物(wu)(wu)能夠快速(su)從(cong)研發(fa)階段進入臨床(chuang)和商業化(hua)階段，交出一份令人滿意的(de)(de)細(xi)胞(bao)(bao)與基因治療答卷。

鄭彪博士具有豐富(fu)的產業化經(jing)歷，包(bao)(bao)括(kuo)國際大型藥(yao)企(qi)和國內生物醫(yi)(yi)藥(yao)公司(si)。鄭(zheng)彪博士于2010年加(jia)入(ru)葛 蘭 素(su) 史 克(GlaxoSmithKline, GSK) 研(yan)發(fa)中心負責(ze)免(mian)疫(yi)(yi)學(xue)研(yan)究工作，2015年起擔(dan)任美(mei)國強生公司(si)(Janssen Pharmaceuticals, Johnson & Johnson) 全球副總裁, 負責(ze)亞太地區免(mian)疫(yi)(yi)領域創新(xin)藥(yao)物研(yan)發(fa)，包(bao)(bao)括(kuo)腫瘤免(mian)疫(yi)(yi)及自身免(mian)疫(yi)(yi)性(xing)疾病。加(jia)入(ru)邦耀生物前，鄭(zheng)彪博士擔(dan)任馴鹿醫(yi)(yi)療公司(si)首席科(ke)學(xue)官。

鄭彪博士畢業于浙江大學醫學院醫學系，獲臨床醫學學士學位；隨后分別獲得上海復旦大學醫學院免疫學碩士及倫敦大學國王學院(King's College, University of London)免疫學博士學位。曾在美國馬里蘭大學醫學院(University of Maryland School of Medicine)及杜克大學醫學中心(Duke University Medical Center)任 教 。隨后任職于美國貝勒醫學院(Baylor College of Medicine)，為該(gai)校病理和免疫系終身教授。鄭(zheng)彪博士學術著作豐厚，其(qi)中多篇(pian)論文發表在 Nature 和 Science 等世界頂尖雜志上。

對于鄭彪博士的加入，邦耀生物創始人、董事長劉明耀博士表示熱烈歡迎："鄭彪(biao)(biao)(biao)博(bo)士在(zai)(zai)藥(yao)物(wu)開(kai)發(fa)(fa)、商業(ye)化(hua)(hua)和(he)(he)國際化(hua)(hua)合(he)作(zuo)方(fang)面有(you)豐富(fu)的(de)(de)(de)經驗(yan)，尤(you)其是在(zai)(zai)免疫治(zhi)(zhi)療(liao)、細(xi)胞(bao)(bao)和(he)(he)基(ji)因(yin)治(zhi)(zhi)療(liao)領域(yu)。邦耀(yao)(yao)生(sheng)物(wu)作(zuo)為一家致力(li)于成為全(quan)球領先(xian)的(de)(de)(de)細(xi)胞(bao)(bao)基(ji)因(yin)藥(yao)企(qi)，長期堅持(chi)以技術研(yan)發(fa)(fa)創新驅動(dong)增長為公司(si)戰略(lve)，我(wo)(wo)們非常(chang)高(gao)興鄭彪(biao)(biao)(biao)博(bo)士加入(ru)到邦耀(yao)(yao)生(sheng)物(wu)，我(wo)(wo)對鄭彪(biao)(biao)(biao)博(bo)士推(tui)動(dong)邦耀(yao)(yao)生(sheng)物(wu)創新技術平臺的(de)(de)(de)開(kai)發(fa)(fa)和(he)(he)全(quan)球化(hua)(hua)充滿信(xin)(xin)心(xin)。相信(xin)(xin)鄭彪(biao)(biao)(biao)博(bo)士多年豐富(fu)的(de)(de)(de)專業(ye)背景和(he)(he)產業(ye)化(hua)(hua)經驗(yan)，再結合(he)未來邦耀(yao)(yao)生(sheng)物(wu)的(de)(de)(de)戰略(lve)方(fang)向和(he)(he)研(yan)發(fa)(fa)重心(xin)，將會帶(dai)領邦耀(yao)(yao)生(sheng)物(wu)加速推(tui)動(dong)腫瘤和(he)(he)自身(shen)免疫疾病的(de)(de)(de)細(xi)胞(bao)(bao)治(zhi)(zhi)療(liao)、遺傳疾病的(de)(de)(de)基(ji)因(yin)治(zhi)(zhi)療(liao)等本土(tu)創新藥(yao)在(zai)(zai)中(zhong)國市場(chang)和(he)(he)國際市場(chang)的(de)(de)(de)發(fa)(fa)展(zhan)。期待我(wo)(wo)們一起攜手努力(li)，共同見(jian)證邦耀(yao)(yao)生(sheng)物(wu)成為世界領先(xian)的(de)(de)(de)細(xi)胞(bao)(bao)基(ji)因(yin)藥(yao)企(qi)，為人類健(jian)康事(shi)業(ye)貢獻力(li)量！"

邦耀生物創始人、副董事長席在喜先生表示："非常歡(huan)迎鄭彪(biao)博士(shi)以首席執行官的(de)(de)(de)身份加(jia)入邦(bang)耀(yao)生(sheng)(sheng)物(wu)，邦(bang)耀(yao)生(sheng)(sheng)物(wu)自2020年正(zheng)式啟動‘全(quan)球合(he)(he)伙(huo)人(ren)招募計(ji)劃'以來，已經吸引了(le)一(yi)批(pi)具(ju)(ju)有(you)(you)創(chuang)業(ye)(ye)精神(shen)與(yu)(yu)全(quan)球化(hua)視野(ye)的(de)(de)(de)高(gao)級合(he)(he)伙(huo)人(ren)的(de)(de)(de)加(jia)入，大(da)(da)大(da)(da)加(jia)快(kuai)了(le)邦(bang)耀(yao)生(sheng)(sheng)物(wu)細胞(bao)和(he)基因藥(yao)物(wu)的(de)(de)(de)轉化(hua)與(yu)(yu)落地！濃郁的(de)(de)(de)合(he)(he)伙(huo)文(wen)化(hua)及(ji)(ji)創(chuang)業(ye)(ye)氛圍、具(ju)(ju)有(you)(you)競爭力(li)的(de)(de)(de)全(quan)球化(hua)發展(zhan)戰略(lve)和(he)領先(xian)的(de)(de)(de)創(chuang)新(xin)技術平臺吸引了(le)一(yi)批(pi)志同道合(he)(he)的(de)(de)(de)創(chuang)業(ye)(ye)合(he)(he)伙(huo)人(ren)，已有(you)(you)越(yue)來越(yue)多(duo)的(de)(de)(de)國際頂(ding)尖人(ren)才加(jia)入到我們(men)的(de)(de)(de)行列，參與(yu)(yu)到細胞(bao)與(yu)(yu)基因治療(liao)領域這一(yi)蓬勃發展(zhan)的(de)(de)(de)事業(ye)(ye)中，我們(men)倍感振奮！人(ren)才是公(gong)司快(kuai)速發展(zhan)的(de)(de)(de)源動力(li)，鄭彪(biao)博士(shi)在(zai)新(xin)藥(yao)開發、靶(ba)點研(yan)究(jiu)、臨(lin)床前及(ji)(ji)臨(lin)床試驗(yan)、國際合(he)(he)作等方面都有(you)(you)豐(feng)富的(de)(de)(de)產(chan)業(ye)(ye)化(hua)經驗(yan)，相(xiang)信邦(bang)耀(yao)生(sheng)(sheng)物(wu)在(zai)鄭彪(biao)博士(shi)的(de)(de)(de)帶領下(xia)，必將加(jia)快(kuai)公(gong)司的(de)(de)(de)產(chan)品創(chuang)新(xin)研(yan)發、產(chan)業(ye)(ye)化(hua)發展(zhan)和(he)國際化(hua)合(he)(he)作的(de)(de)(de)進程(cheng)。我也很高(gao)興，并(bing)憧憬著未(wei)來與(yu)(yu)鄭彪(biao)博士(shi)及(ji)(ji)邦(bang)耀(yao)的(de)(de)(de)各位同仁們(men)共同實(shi)現偉大(da)(da)的(de)(de)(de)夢想，推動基因和(he)細胞(bao)療(liao)法(fa)盡早造福人(ren)類！"

鄭彪博士表示："很高興入職邦(bang)耀生(sheng)(sheng)物(wu)，也很榮幸能(neng)以高級合伙人和(he)首(shou)席執行官（CEO）的(de)(de)身份加入邦(bang)耀生(sheng)(sheng)物(wu)。近年(nian)來(lai)，細(xi)胞(bao)與基因(yin)治療領域的(de)(de)創新藥(yao)物(wu)研發(fa)已(yi)從(cong)感知(zhi)、認(ren)知(zhi)階(jie)段邁向市(shi)場(chang)應用階(jie)段，而科研技術產(chan)(chan)品的(de)(de)落地離不(bu)開(kai)創新突破。目前邦(bang)耀生(sheng)(sheng)物(wu)擁有全球領先的(de)(de)研發(fa)平(ping)臺和(he)創新產(chan)(chan)品，在(zai)將科研技術轉化產(chan)(chan)品方面所做的(de)(de)眾(zhong)多成(cheng)果都令(ling)我印(yin)象深(shen)刻。未來(lai)，我希望能(neng)夠(gou)通過自(zi)己在(zai)生(sheng)(sheng)物(wu)醫藥(yao)領域的(de)(de)專(zhuan)業背景(jing)和(he)多年(nian)經驗與邦(bang)耀生(sheng)(sheng)物(wu)同仁攜(xie)手，加快新藥(yao)研發(fa)進程，讓更多優質的(de)(de)產(chan)(chan)品早(zao)日(ri)上市(shi)造(zao)福患(huan)者(zhe)，共同為邦(bang)耀生(sheng)(sheng)物(wu)成(cheng)為全球領先的(de)(de)基因(yin)細(xi)胞(bao)藥(yao)企而努(nu)力！"

現場(chang)邦(bang)耀生(sheng)物CEO席(xi)在喜、首席(xi)戰略官高(gao)楊(yang)、醫學與臨床副(fu)總(zong)(zong)裁李偉、知識產權&市場(chang)部總(zong)(zong)監(jian)(jian)黃安玲、供應鏈(lian)管(guan)理部副(fu)總(zong)(zong)監(jian)(jian)肖灑、戰略合作部副(fu)總(zong)(zong)監(jian)(jian)曹寅秋以及易迪希總(zong)(zong)經(jing)理管(guan)衛華、常務副(fu)總(zong)(zong)經(jing)理冷曉霞(xia)、商(shang)務發展總(zong)(zong)監(jian)(jian)范榮、高(gao)級商(shang)務經(jing)理馬(ma)廣(guang)明等(deng)多位企業(ye)高(gao)層(ceng)領導出席(xi)本次(ci)簽約儀式(shi)，共同見證了這(zhe)一歷(li)史性時刻。

此次，基于邦耀生物(wu)在(zai)細胞(bao)與基因(yin)治療(liao)領域的全面布局，結合(he)易迪希臨床信(xin)息化云解決方案及數據服務技術(shu)，雙(shuang)方未來(lai)將展(zhan)開深度合(he)作，全方位提(ti)高臨床研(yan)究效(xiao)率和質量，加(jia)速推(tui)進新(xin)藥研(yan)究與上(shang)市進程，助(zhu)力中國醫藥產業創(chuang)新(xin)。

夯實合作基石，共謀發展新篇

在(zai)簽約儀式(shi)上，對于本次(ci)(ci)戰略合作，邦(bang)(bang)耀(yao)(yao)生(sheng)(sheng)物(wu)(wu)CEO席在(zai)喜致辭表示(shi)：“非(fei)常(chang)高(gao)興與易迪希(xi)成為(wei)戰略合作伙伴，邦(bang)(bang)耀(yao)(yao)生(sheng)(sheng)物(wu)(wu)以‘以基因編輯引領創(chuang)新(xin)(xin)，開發(fa)突破(po)性療法，造福全(quan)人類’為(wei)使命，目前(qian)已建(jian)成投(tou)產了7000平米GMP中(zhong)試(shi)基地(di)(di)，并組建(jian)了一支在(zai)新(xin)(xin)藥(yao)研(yan)發(fa)、CMC、質(zhi)控、臨(lin)床(chuang)研(yan)究以及商業(ye)化(hua)(hua)(hua)擁有豐富經驗的(de)(de)200余人的(de)(de)運營團隊。 邦(bang)(bang)耀(yao)(yao)生(sheng)(sheng)物(wu)(wu)致力于成為(wei)全(quan)球(qiu)領先的(de)(de)細(xi)胞基因藥(yao)企，目前(qian)有多個項目已進入全(quan)球(qiu)IND申報階段。未來，邦(bang)(bang)耀(yao)(yao)生(sheng)(sheng)物(wu)(wu)仍(reng)將(jiang)不斷通過患者需(xu)求和臨(lin)床(chuang)反(fan)饋推(tui)動研(yan)發(fa)產品快(kuai)速更新(xin)(xin)迭代(dai)，并秉持開放、共享(xiang)、共贏(ying)的(de)(de)態度，與全(quan)球(qiu)創(chuang)新(xin)(xin)生(sheng)(sheng)物(wu)(wu)醫藥(yao)生(sheng)(sheng)態鏈(lian)企業(ye)一起，加快(kuai)推(tui)進創(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)物(wu)(wu)的(de)(de)轉化(hua)(hua)(hua)與落地(di)(di)，造福全(quan)球(qiu)遺(yi)傳疾病及惡性腫瘤患者！這次(ci)(ci)非(fei)常(chang)高(gao)興邦(bang)(bang)耀(yao)(yao)生(sheng)(sheng)物(wu)(wu)能與嘉興易迪希(xi)建(jian)立戰略合作關系，期待接下(xia)來借助(zhu)易迪希(xi)先進的(de)(de)技術平臺和資源提高(gao)臨(lin)床(chuang)研(yan)究效率，以臨(lin)床(chuang)價值為(wei)導向，加速推(tui)進創(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)物(wu)(wu)的(de)(de)研(yan)發(fa)與轉化(hua)(hua)(hua)，為(wei)全(quan)球(qiu)的(de)(de)生(sheng)(sheng)物(wu)(wu)醫藥(yao)產業(ye)貢獻一份中(zhong)國(guo)力量，助(zhu)力中(zhong)國(guo)創(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)企穩步邁向標(biao)準(zhun)化(hua)(hua)(hua)與國(guo)際(ji)化(hua)(hua)(hua)！”

對此，易迪希總經(jing)理管衛華也表示：“作(zuo)為臨床研究領域云解決方案領導者(zhe)，易迪希一(yi)直(zhi)努力為創(chuang)(chuang)(chuang)新(xin)藥企業(ye)提(ti)供高效、合(he)規的(de)信息化(hua)(hua)系統和(he)專業(ye)、優質的(de)服務。和(he)邦耀生物合(he)作(zuo)也是一(yi)次(ci)幫助我們更(geng)深入了解創(chuang)(chuang)(chuang)新(xin)藥企業(ye)實際需求，進(jin)而不斷提(ti)升和(he)完(wan)善產品的(de)過程。期(qi)待在未來的(de)合(he)作(zuo)中(zhong)，我們雙方能(neng)最大限度地挖掘信息化(hua)(hua)技術的(de)潛能(neng)，賦(fu)能(neng)臨床研究，加(jia)速新(xin)藥研發進(jin)程，讓更(geng)多優質的(de)創(chuang)(chuang)(chuang)新(xin)產品早(zao)日(ri)上市。”

最后，關于臨床試驗信息化解(jie)決方案雙方還開(kai)展了技術座(zuo)談會。會上，邦耀生物首席(xi)戰(zhan)略(lve)(lve)官高(gao)楊博(bo)士、醫學與臨床副總裁(cai)李偉博(bo)士與易迪希(xi)就如何打(da)造(zao)完善的(de)臨床項目管理體(ti)系，不斷靈活應對國內外藥品監管部門提出(chu)的(de)全新挑戰(zhan)等問題(ti)展開(kai)了深入交流，并達成戰(zhan)略(lve)(lve)共(gong)識。

未來，雙方(fang)將會繼續深化(hua)和(he)拓展在臨床(chuang)項(xiang)目研究方(fang)面的(de)(de)合(he)作(zuo)，有(you)針對性地(di)開發(fa)一(yi)系列功能，以(yi)最大限度地(di)貼合(he)國內(nei)外(wai)法(fa)規監管要求(qiu)，從而助(zhu)力醫(yi)(yi)藥企業(ye)的(de)(de)臨床(chuang)項(xiang)目管理規范化(hua)，推動中(zhong)國藥品注(zhu)冊技術標準(zhun)進一(yi)步與(yu)國際接軌。雙方(fang)堅(jian)信，通(tong)過(guo)邦耀(yao)生物與(yu)易迪希的(de)(de)緊密合(he)作(zuo)，勢(shi)必將為中(zhong)國醫(yi)(yi)藥行業(ye)的(de)(de)升級注(zhu)入全新的(de)(de)發(fa)展力量，攜手并(bing)進，造(zao)福(fu)全球遺傳疾病(bing)及惡性腫瘤(liu)患者。

近日(ri)，聚焦于(yu)基因治療和細(xi)胞藥物研(yan)發公司 -- 上海邦耀生物順利通過(guo)了(le)“上海張江國家自主創新示范區專項發展資(zi)金重點(dian)項目（H25）”資(zi)助經費的(de)驗收，同時(shi)也(ye)獲得(de)了(le)上海市(shi)政府(fu)單(dan)位(wei)的(de)權威(wei)認可和數千(qian)萬專項資(zi)金支持(chi)。

上海張江國家自主創新示范區專項發展資金，是由上海市、區政(zheng)府(fu)共(gong)同(tong)設(she)立，是(shi)(shi)上海(hai)支持自主創(chuang)新(xin)的(de)重要措施之一。其中(zhong)重點(dian)(dian)項(xiang)(xiang)目(mu)(mu)（H25），作為科技創(chuang)新(xin)功(gong)能集聚模(mo)塊，由于只(zhi)對引進、培(pei)育國(guo)內外科技前沿研(yan)發機構、重點(dian)(dian)實驗室、功(gong)能總部、龍(long)頭企業、創(chuang)新(xin)平臺(tai)等實施的(de)項(xiang)(xiang)目(mu)(mu)給予資(zi)助。因(yin)此(ci)項(xiang)(xiang)目(mu)(mu)申報(bao)門檻高，獲批難度大且成果驗收嚴格(ge)，可以說是(shi)(shi)張(zhang)江國(guo)家自主創(chuang)新(xin)示范區專項(xiang)(xiang)發展資(zi)金中(zhong)扶持力度最大的(de)重點(dian)(dian)項(xiang)(xiang)目(mu)(mu)。

通過本次(ci)政府單位重點項(xiang)目支持，邦(bang)耀生物建(jian)設了具有全球(qiu)領先水平的(de)基因編(bian)輯和(he)(he)細(xi)胞(bao)(bao)治(zhi)療(liao)技術轉化平臺；并(bing)積極(ji)開展(zhan)臨床治(zhi)療(liao)的(de)相(xiang)關研究(jiu)，為(wei)打造全球(qiu)領先的(de)免疫細(xi)胞(bao)(bao)治(zhi)療(liao)和(he)(he)基因治(zhi)療(liao)產品加速了進(jin)程(cheng)。

基因編輯與細胞治療成生物醫藥行業發展“新風口”

正是由于基(ji)因(yin)編(bian)輯的(de)巨大(da)前(qian)景，我國(guo)在(zai)政策規(gui)劃(hua)方面(mian)積極布局(ju)基(ji)因(yin)編(bian)輯相關(guan)領域的(de)研(yan)究。《“十(shi)(shi)三(san)(san)五(wu)(wu)(wu)”國(guo)家科技創新(xin)規(gui)劃(hua)》、《“十(shi)(shi)三(san)(san)五(wu)(wu)(wu)”生物技術創新(xin)專項規(gui)劃(hua)》、《“十(shi)(shi)三(san)(san)五(wu)(wu)(wu)”生物產業(ye)發(fa)(fa)展規(gui)劃(hua)》、《“十(shi)(shi)三(san)(san)五(wu)(wu)(wu)”國(guo)家戰略性新(xin)興產業(ye)發(fa)(fa)展規(gui)劃(hua)》等一(yi)系(xi)列規(gui)劃(hua)中明(ming)確提(ti)出要重點布局(ju)基(ji)因(yin)編(bian)輯技術的(de)研(yan)發(fa)(fa)與(yu)應用。

現階段基因(yin)編輯(ji)與(yu)(yu)細胞(bao)(bao)治療相關(guan)(guan)(guan)產品的開(kai)發在全(quan)球處于(yu)起步(bu)階段，相關(guan)(guan)(guan)細胞(bao)(bao)生(sheng)產工藝(yi)開(kai)發、GMP生(sheng)產是轉(zhuan)化(hua)的關(guan)(guan)(guan)鍵一步(bu)，也是基因(yin)編輯(ji)與(yu)(yu)細胞(bao)(bao)治療技術獲(huo)得藥監部門批準、進入臨床、上市產業化(hua)的必(bi)經之路，因(yin)此，建設國際一流的符(fu)合GMP要(yao)求的基因(yin)與(yu)(yu)細胞(bao)(bao)治療產品工藝(yi)開(kai)發與(yu)(yu)中試生(sheng)產平臺對于(yu)邦耀未來發展是非常(chang)必(bi)要(yao)的。

經(jing)過2年的(de)重點項目建設期(qi)，邦耀生物已成功(gong)搭建基(ji)因(yin)(yin)編(bian)輯(ji)(ji)工具開發平(ping)臺(tai)、造(zao)血干細胞(bao)基(ji)因(yin)(yin)編(bian)輯(ji)(ji)平(ping)臺(tai)、非病毒定點整合CAR-T平(ping)臺(tai)、通用型細胞(bao)平(ping)臺(tai)、增強型T細胞(bao)平(ping)臺(tai)五大(da)具有(you)自主知識產權的(de)技(ji)術平(ping)臺(tai)，并擁有(you)7000平(ping)米(mi)GMP中試(shi)基(ji)地及200余(yu)人的(de)運營團隊，有(you)力(li)保障(zhang)創新的(de)研究成果能夠快速(su)轉化與應用。

目前(qian)各大平臺(tai)下均布局有相應的(de)產(chan)品(pin)(pin)管線，并實現臨(lin)床級基因(yin)(yin)與細胞(bao)治(zhi)療產(chan)品(pin)(pin)的(de)規(gui)模(mo)化生產(chan)。邦耀在平臺(tai)孵育的(de)基因(yin)(yin)編輯治(zhi)療產(chan)品(pin)(pin)和細胞(bao)治(zhi)療產(chan)品(pin)(pin)均取(qu)得重大具有國際領先、國內(nei)首(shou)創(chuang)的(de)創(chuang)新成(cheng)果，其中基因(yin)(yin)編輯治(zhi)療β-地(di)中海貧血(xue)（簡稱“地(di)貧”）項目臨(lin)床試驗取(qu)得初步成(cheng)效，這是亞(ya)洲(zhou)首(shou)次(ci)通過基因(yin)(yin)編輯技術(shu)治(zhi)療地(di)貧，也是全世界首(shou)次(ci)通過CRISPR基因(yin)(yin)編輯技術(shu)治(zhi)療β0/β0型重度地(di)貧的(de)成(cheng)功(gong)案例。

融合創新平臺，打造健康未來

關于通過張江專項資金重點項目驗收，邦耀生物CEO席在喜先生說：“邦耀生物作為(wei)一家聚焦基(ji)因治(zhi)療(liao)和細(xi)胞藥物研發(fa)公(gong)司，此次獲(huo)得(de)(de)張江國家自主創(chuang)新示(shi)范區專項發(fa)展資(zi)金支(zhi)持(chi)(chi)，說明邦耀在(zai)基(ji)因編輯(ji)與(yu)細(xi)胞治(zhi)療(liao)領(ling)域展現出(chu)的自主創(chuang)新力(li)和未來發(fa)展潛力(li)獲(huo)得(de)(de)了政府(fu)的高(gao)度認可與(yu)肯定，也(ye)體現了政府(fu)對(dui)基(ji)因編輯(ji)與(yu)細(xi)胞治(zhi)療(liao)細(xi)分領(ling)域發(fa)展的大力(li)支(zhi)持(chi)(chi)，同(tong)時也(ye)說明其產業蘊含(han)的巨大發(fa)展潛力(li)。”

基(ji)因(yin)編輯和細胞治(zhi)療技術轉化平臺(tai)的成(cheng)功建立(li)，有力保(bao)障(zhang)了(le)公司創新型基(ji)因(yin)與細胞治(zhi)療產品的轉化落地，助力公司管線產品按(an)照藥(yao)物研發的路徑進行注冊申報，有望(wang)解決臨床(chuang)急需的新藥(yao)需求，為廣大遺傳病和惡(e)性腫瘤(liu)患者(zhe)帶來(lai)治(zhi)愈和康復(fu)的希望(wang)。

作(zuo)為國家高新技術企業(ye)，邦耀生物依托(tuo)該平臺啟(qi)動全(quan)球合伙人(ren)計劃，積極在世界范(fan)(fan)圍內引(yin)進(jin)產(chan)業(ye)端科研(yan)(yan)人(ren)才(cai)，并依托(tuo)華東師范(fan)(fan)大(da)學生科院強大(da)的(de)可持續原創(chuang)(chuang)研(yan)(yan)發(fa)作(zuo)為企業(ye)發(fa)展的(de)內核(he)驅動，與華東師范(fan)(fan)大(da)學共建“上海基因編輯(ji)與細胞治(zhi)療研(yan)(yan)究中心”，從而(er)進(jin)一步依托(tuo)產(chan)學研(yan)(yan)一體(ti)化優(you)勢，加速培養(yang)創(chuang)(chuang)新醫藥領域尖端人(ren)才(cai)，以帶(dai)動產(chan)品研(yan)(yan)發(fa)創(chuang)(chuang)新。過(guo)去5年已產(chan)生100多(duo)項(xiang)專利成(cheng)果，有5個項(xiang)目在8所知(zhi)名醫院開展研(yan)(yan)究者發(fa)起的(de)臨床試驗，多(duo)個項(xiang)目進(jin)入IND申報階段。

在未來，邦耀生物將始終圍繞“以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類”的企業使命，發揮自身的技術優勢，并繼續潛心技術研發，以推動研發產品的快速更新迭代，為我國基因編輯與細胞治療這個黃金賽道的崛起添磚助力，造福全球遺傳疾病及惡性腫瘤患者。

作為聚焦于基因治療和細胞藥物研發公司 -- 邦耀生物，始終高度重視知識產權的開發與保護。2021年11月，經過企業答辯、專家評審等程序，邦耀生物以高分通過了上海市專利工作試點企業的驗收，且在上海93家專利試點企業中優中選優，以排名前10的成績獲評為“上海市專利工作試點優秀單位”。

邦(bang)耀(yao)生物(wu)的(de)(de)(de)專利(li)試點建(jian)設過程(cheng)也是(shi)其高(gao)價(jia)值(zhi)(zhi)專利(li)培育的(de)(de)(de)過程(cheng)。2019年，邦(bang)耀(yao)生物(wu)從(cong)500家競爭企(qi)業中脫穎(ying)而出(chu)，獲評“上海市專利(li)工作試點企(qi)業”。2020年~2021年的(de)(de)(de)專利(li)試點建(jian)設期內(nei)，邦(bang)耀(yao)生物(wu)重視國內(nei)及國際的(de)(de)(de)高(gao)價(jia)值(zhi)(zhi)專利(li)布局，PCT申請比建(jian)設前(qian)增長了120%，建(jian)設期內(nei)新(xin)授權專利(li)量達到此(ci)前(qian)歷年總和的(de)(de)(de)180%。

專利價值的(de)快(kuai)速提升(sheng)有賴于邦(bang)耀生物(wu)務實(shi)穩健(jian)的(de)知(zhi)(zhi)識產權管(guan)理(li)工作。依據《企業知(zhi)(zhi)識產權管(guan)理(li)規范》（GB/T29490-2013)，邦(bang)耀生物(wu)于2020年10月已取得知(zhi)(zhi)識產權管(guan)理(li)體系(xi)認證(zheng)證(zheng)書。

此外(wai)，通過(guo)上(shang)海專(zhuan)利(li)(li)試點企(qi)業的(de)建(jian)設，邦(bang)耀生物實現(xian)了“研發前(qian)景(jing)評(ping)估-申請前(qian)可專(zhuan)利(li)(li)性分(fen)析-申請時專(zhuan)利(li)(li)挖(wa)掘-日(ri)常防范侵權風險(xian)”的(de)可操作閉環，減少了重復(fu)研發導致的(de)資源浪費，提高了專(zhuan)利(li)(li)的(de)保護范圍及布(bu)局(ju)維度，進而提高公司整體的(de)知識產權價值。

關于(yu)獲(huo)(huo)評“上海市(shi)(shi)專利工作(zuo)(zuo)試(shi)點優(you)秀(xiu)單位”，邦耀生(sheng)物(wu)CEO席在喜先(xian)生(sheng)表示，上海市(shi)(shi)專利工作(zuo)(zuo)試(shi)點項目的優(you)秀(xiu)通過和(he)《知識產權管(guan)理(li)(li)體系認(ren)證(zheng)證(zheng)書》的獲(huo)(huo)得(de)，標志著公(gong)司的知識產權管(guan)理(li)(li)能力得(de)到了全方位的鍛煉(lian)和(he)提升，獲(huo)(huo)得(de)了主管(guan)單位和(he)第(di)三方機構的高度認(ren)可。

其實自成立以來，邦耀生物就十分重視(shi)科(ke)技創新(xin)工(gong)作(zuo)，希望能通過(guo)建立知(zhi)(zhi)(zhi)識產(chan)權(quan)信息數據庫，將企(qi)業關鍵技術進(jin)行專利申請，多舉措開展知(zhi)(zhi)(zhi)識產(chan)權(quan)人才培養等(deng)，不斷提高企(qi)業知(zhi)(zhi)(zhi)識產(chan)權(quan)創造(zao)、運用、保(bao)護和管(guan)理(li)能力。此前(qian)就曾(ceng)與(yu)華東師范大學等(deng)科(ke)研院校簽訂產(chan)、學、研合作(zuo)協議(yi)，助(zhu)推企(qi)業發展。

此次，經過2年的專利試點建設期，邦耀生物完成了知識產權團隊的梯隊化建設，實現了知識產權軟硬條件的配備，優化了公司的知識產權管理體系，全面貫徹了“全員參與知識產權運用與管理”的理念，提高了研發人員專利信息的檢索與利用能力，助力邦耀生物在基因編輯與細胞治療研發領域的技術創新與突破，從而為產品的早日上市保駕護航，也進一步推動邦耀加快實現“以基因編輯引領創新，開發突破性療法，造福全人類”的使命。