韓國首(shou)爾和馬(ma)里蘭州銀泉市2021年10月(yue)29日(ri) /美通社/ -- 專(zhuan)門(men)開發罕見肌肉骨(gu)骼疾病新藥(yao)(yao)的(de)(de)(de)ImmunoForge公司（聯席(xi)首(shou)席(xi)執行官Sung-Min Ahn和Kiho Chang）報告說，他(ta)們正(zheng)在開發的(de)(de)(de)用于治(zhi)療(liao)(liao)杜氏肌營養不良(DMD)和多發性肌炎(PM)的(de)(de)(de)候(hou)選新藥(yao)(yao)PF1801已獲得美國食品及(ji)藥(yao)(yao)物管理局(FDA)的(de)(de)(de)孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)資格認定(ODD)，用于治(zhi)療(liao)(liao)多發性肌炎。

FDA將(jiang)治(zhi)(zhi)療罕(han)見的(de)(de)不治(zhi)(zhi)之癥或危及生(sheng)命的(de)(de)疾病的(de)(de)治(zhi)(zhi)療方案認定(ding)為“孤兒(er)藥(yao)”。獲(huo)得“孤兒(er)藥(yao)”認定(ding)后，ImmunoForge將(jiang)可享受多種優(you)惠(hui)，比如免除NDA/BLA申請費、對符合條(tiao)件的(de)(de)臨床試驗實行稅收減免，以及在(zai)批(pi)準上市后享有七年的(de)(de)獨(du)家權利(li)。

多發性肌(ji)炎(yan)是一(yi)種(zhong)肌(ji)肉因炎(yan)癥反應而變弱的(de)疾病；該病的(de)病因尚(shang)未明(ming)確。杜氏肌(ji)營養不良是一(yi)種(zhong)罕見病，由一(yi)種(zhong)名為Dystrophin（肌(ji)營養不良蛋白）的(de)基因的(de)缺失(shi)(shi)或改變而引起。該病患(huan)(huan)者(zhe)（通(tong)常是年輕男孩(hai)）會(hui)出(chu)現肌(ji)肉流失(shi)(shi)，最終導致(zhi)死亡。ImmunoForge公司聯席(xi)首席(xi)執行官(guan)Sung-Min Ahn博士指出(chu)：“這款孤兒藥的(de)認定對于確認PF1801作(zuo)為罕見肌(ji)肉骨骼疾病療法(fa)的(de)潛力具有重大意義，我(wo)們希望(wang)它與(yu)我(wo)們正在(zai)開發的(de)各種(zhong)新(xin)藥一(yi)起，成為罕見病患(huan)(huan)者(zhe)的(de)希望(wang)源泉。”

這(zhe)是ImmunoForge第二次從FDA獲得(de)PF1801的(de)(de)孤兒(er)藥資格認定。去年，他們(men)獲得(de)了PF1801治療杜氏肌(ji)營養不良和(he)多發性肌(ji)炎(yan)適應癥(zheng)的(de)(de)“孤兒(er)藥”稱號(hao)，他們(men)目前正(zheng)在準備與日本合作伙伴召開PMDA pre-IND會議，并且在討(tao)論在今(jin)年內推(tui)進許可(ke)合同和(he)技(ji)術轉讓。

ImmunoForge最近完(wan)成了來自幾(ji)家投資開(kai)發公(gong)司的B輪融資，并且正在準備(bei)生產(chan)PF1801明年初在國(guo)外進(jin)入二(er)期臨床(chuang)研究所需的臨床(chuang)試驗藥物，同(tong)時根據開(kai)發時間表為FDA的IND審批準備(bei)數據。

ImmunoForge還(huan)在美國(guo)設有分(fen)(fen)公司(si)(si)，并通過(guo)聘用Jim Ballance博(bo)士擔任美國(guo)分(fen)(fen)公司(si)(si)總裁(cai)加強(qiang)了其全球競爭力。Jim Ballance博(bo)士曾在PF1801的最初(chu)開發商PhaseBio公司(si)(si)擔任過(guo)副總裁(cai)。

ImmunoForge是(shi)一家由Gachon University Gil Hospital（韓(han)國(guo)嘉(jia)川大學吉爾(er)醫院）Gachon Genetic Science Research Institute（嘉(jia)川遺傳(chuan)科學研究(jiu)所）所長(chang)Sung-min Ahn博士和Kiho Chang于(yu)2017年共同(tong)創立(li)的(de)(de)公(gong)司(si)。Kiho Chang曾(ceng)在(zai)(zai)Dong-A Pharmaceuticals (KRX: 000640)、LG Life Sciences (KRX: 051910)和Anguk Pharmaceutical (KRX: 001540)等公(gong)司(si)開發(fa)(fa)新藥(yao)并(bing)積累(lei)了(le)超過25年的(de)(de)全(quan)(quan)球技術轉讓(rang)經驗。公(gong)司(si)的(de)(de)目標是(shi)在(zai)(zai)罕(han)見(jian)肌肉骨(gu)骼(ge)疾病領域發(fa)(fa)展(zhan)成(cheng)為(wei)像(xiang)Alexion這樣的(de)(de)世界級公(gong)司(si)。ImmunoForge聯席首席執行官Kiho Chang表示：“基(ji)于(yu)最近的(de)(de)B輪(lun)融資和美國(guo)FDA的(de)(de)孤兒(er)藥(yao)資格認定，ImmunoForge將推動新藥(yao)的(de)(de)全(quan)(quan)球臨(lin)床開發(fa)(fa)和全(quan)(quan)球技術轉讓(rang)，并(bing)力爭(zheng)在(zai)(zai)2023年之前在(zai)(zai)KOSDAQ上市。ImmunoForge將發(fa)(fa)展(zhan)成(cheng)為(wei)目前缺乏有效療法的(de)(de)罕(han)見(jian)肌肉骨(gu)骼(ge)疾病領域的(de)(de)全(quan)(quan)球生物風投(tou)企業。”