上海和加(jia)利(li)福尼亞州(zhou)圣巴巴拉2025年9月(yue)15日 /美(mei)通社/ -- 專注于(yu)開發下一代RNAi療法的全球(qiu)化(hua)生物醫(yi)藥公(gong)(gong)司大(da)(da)睿生物（Rona Therapeutics）今日宣(xuan)布(bu)，公(gong)(gong)司自(zi)主研發的RN3161已順利向澳大(da)(da)利亞(ya)人類研究倫理(li)委員會（HREC）遞(di)交臨床(chuang)試驗申請。RN3161是一款靶(ba)向INHBE的GalNAc-siRNA，由自(zi)研GAIA?平臺打造，旨在為超(chao)重(zhong)及(ji)肥胖人群提供可(ke)(ke)復制、可(ke)(ke)長期維持的高質量減(jian)重(zhong)解決(jue)方案(an)。

當前，肥(fei)胖已成為全球公(gong)共健(jian)康問題。GLP-1等代謝(xie)類藥(yao)物快(kuai)速(su)發展(zhan)，但(dan)仍面臨(lin)諸如惡(e)心、嘔吐等消化道不良反應、肌肉流失及停(ting)藥(yao)后反彈(dan)等問題。研究發現，INHBE基因主要在肝(gan)臟中表達(da)，編碼的(de)Activin E蛋白可(ke)調控脂(zhi)肪(fang)代謝(xie)。部分人(ren)群若攜(xie)帶INHBE特定基因變(bian)異(yi)，往往呈現更健(jian)康的(de)脂(zhi)肪(fang)分布(bu)和體(ti)成分、更理(li)想的(de)血(xue)脂(zhi)水平，并顯(xian)著降低2型糖尿病及心血(xue)管疾病風險。因此，INHBE已成為改善肥(fei)胖治(zhi)療的(de)高潛(qian)力靶點。

RN3161基于大(da)睿(rui)(rui)自(zi)研GAIA?平(ping)臺(tai)開發(fa)，能(neng)夠通過精準沉(chen)默(mo)(mo)INHBE減少脂肪、同時保持瘦體重，從而區(qu)別(bie)于現有(you)治療方式。其優化(hua)的(de)(de)GalNAc遞送(song)設計與化(hua)學修飾組合(he)，降低了脫靶風險，在猴模型(xing)中，低劑(ji)量單次(ci)給藥(yao)后即觀察到INHBE mRNA表達下調超過90%；并在效力與持久(jiu)性上實(shi)現了領先。臨床(chuang)前研究(jiu)顯示，RN3161可實(shi)現超過半年的(de)(de)基因沉(chen)默(mo)(mo)效應，有(you)望將給藥(yao)頻率降低至每年僅(jin)1–2次(ci)，顯著提(ti)升患(huan)者(zhe)依從性和長期管理價值(zhi)。作為GAIA?平(ping)臺(tai)推出的(de)(de)第四(si)個臨床(chuang)候選分子，RN3161再次(ci)印證了大(da)睿(rui)(rui)從研發(fa)到臨床(chuang)持續推進差異化(hua)RNAi療法的(de)(de)能(neng)力。

大睿生物首席醫學官（CMO）Alex M. DePaoli博士表示："RN3161的(de)(de)倫理(li)遞交(jiao)是(shi)肥(fei)(fei)胖領域的(de)(de)重要進展。它不僅有望幫(bang)助患者(zhe)減重并(bing)保持肌肉質量，還可能(neng)放大脂肪減少所帶來的(de)(de)代(dai)謝獲益。同時，低頻次給藥能(neng)夠提升(sheng)依從性并(bing)幫(bang)助維(wei)持體重，這為(wei)肥(fei)(fei)胖管理(li)提供了全新的(de)(de)治(zhi)療(liao)范式。"

大睿生物首席執行官（CEO）史藝賓女士補(bu)充道："在GLP-1藥物之(zhi)后，RN3161有望進(jin)一(yi)步推(tui)動‘高質量減重'的(de)實現。這(zhe)一(yi)里程碑彰顯了(le)我們重塑肥胖(pang)治(zhi)療格局(ju)的(de)雄心，也再次堅定了(le)我們將創(chuang)新且持(chi)久(jiu)的(de)療法(fa)帶向全球患者的(de)使命。我們將繼續推(tui)動前沿siRNA技術在更多疾病領域(yu)的(de)臨床(chuang)與商業轉化。"

核心亮點

1.  強效持久，突破性療效

• 轉基因小鼠模型中，單次2mg/kg皮下注射可實現：血清載脂蛋白Apo(a)水平降低98%，療效持續至少42天
• 非人靈長類動物（NHP）研究中，血清Lp(a)最大降幅達99%；給藥后98天仍維持95%的Lp(a)抑制效果，且血清Lp(a)水平降低約80%的效果持續至154天，提示其有望實現一年一次給藥

2.  精準靶向設計

• 靶向KIV-2 CNV區域內外多位點以實現強勁藥效
• 極大降低與序列相關的脫靶可能

3.  雙重獲益

• NHP研究中，伴隨出現25%低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平降低
• SD大鼠重復給藥試驗未觀察到毒性反應

關于RN026

RN026作為突破性療法(fa)在(zai)動(dong)(dong)脈粥樣硬化(hua)性心血(xue)(xue)管(guan)疾病（ASCVD）、主動(dong)(dong)脈瓣狹(xia)窄、外周動(dong)(dong)脈疾病等心血(xue)(xue)管(guan)疾病領(ling)域展現出巨大潛力，其差異(yi)化(hua)長效性、強效Lp(a)抑制(zhi)能力和優異(yi)安全(quan)性具有顯著優勢。全(quan)球約10%-20%人群存(cun)在(zai)脂蛋白(a)水(shui)平(ping)升(sheng)高，RN026有望為心血(xue)(xue)管(guan)疾病患(huan)者帶來全(quan)新治療希望。

RN1871通過沉默(mo)肝臟(zang)中AGT的(de)mRNA表(biao)達，精準抑制腎素(su)-血管緊張素(su)-醛固酮系統(tong)（RAAS）的(de)核(he)心(xin)前體(ti)蛋白生成。RAAS系統(tong)是調控血壓(ya)的(de)關(guan)鍵通路，其(qi)過度(du)激活與高(gao)血壓(ya)疾病的(de)進展密切(qie)相(xiang)關(guan)。臨(lin)床(chuang)前研究表(biao)明，RN1871可(ke)長效(xiao)降低(di)血壓(ya)，有望(wang)為全球超過15億(yi)高(gao)血壓(ya)患者提(ti)供更優治療方案。

大睿生物首(shou)席執行(xing)官史藝賓女士表示："RN1871的IND獲(huo)批是公(gong)司(si)在慢性疾病創新療(liao)法領域的重大突破。siRNA技術能以極低的給藥頻(pin)率(lv)實現(xian)長(chang)期療(liao)效，從源頭(tou)阻(zu)斷疾病進展。我們期待將這一創新療(liao)法引(yin)入(ru)高血壓治療(liao)領域，以更安全便捷的治療(liao)方案改善心血管事(shi)件及其他并發癥(zheng)的防控(kong)。"

大睿生物首席醫學(xue)官兼轉(zhuan)化(hua)(hua)醫學(xue)執(zhi)行副總裁Alex M. DePaoli博士補(bu)充："RN1871在臨(lin)(lin)床(chuang)(chuang)前研究中(zhong)展現(xian)出顯著的(de)AGT抑制效(xiao)果(guo)及相關(guan)的(de)降壓療效(xiao)，安全(quan)性良好。我們將盡(jin)快啟動I期臨(lin)(lin)床(chuang)(chuang)試(shi)驗，評估其在人體中(zhong)的(de)安全(quan)性、藥代動力學(xue)及早(zao)期療效(xiao)信號。這一進(jin)展是團隊從科(ke)學(xue)洞察(cha)到(dao)臨(lin)(lin)床(chuang)(chuang)轉(zhuan)化(hua)(hua)能(neng)力的(de)集中(zhong)體現(xian)。"

RN0361是一款潛在的(de)靶向APOC3的(de)同類最優小干(gan)擾(rao)核酸藥物（siRNA），采用大睿生(sheng)物專有的(de)GalNAc-siRNA偶聯和寡核苷酸化學(xue)(xue)平臺GAIA，通過皮下注射實(shi)現(xian)強大和持久的(de)肝細胞特異性遞(di)送和沉(chen)默(mo)。該療法通過優化化學(xue)(xue)修(xiu)飾實(shi)現(xian)持久基因沉(chen)默(mo)，顯著(zhu)抑制APOC3 mRNA表達(da)并(bing)降(jiang)低APOC3蛋白水平。 

大睿生物創始人兼首席執行官史藝賓女士（Stella Shi）表示(shi)：";此(ci)次IND獲批體現了(le)我們為嚴重血(xue)脂異常(chang)患者開發變(bian)革(ge)性RNAi療法的(de)承諾。RN0361的(de)1期數據驗證了(le)其(qi)作(zuo)為同類最優(you)小干擾核酸藥(yao)物（siRNA）的(de)潛力，兼具(ju)持久(jiu)療效和便捷給藥(yao)優(you)勢。我們期待與全球研究者及供應商(shang)合作(zuo)，加速該(gai)藥(yao)物的(de)開發進程。" 

首席醫學官兼轉化醫學執行副總裁Alex M. DePaoli博士表示："RN0361的(de)2期研究(jiu)將進一步驗證其(qi)對高甘油三酯血(xue)癥的(de)代謝異常患者的(de)療效(xiao)，為(wei)這一存在顯(xian)著(zhu)未滿足需求的(de)群(qun)體(ti)提(ti)供潛在治療工具。單劑量首次人體(ti)研究(jiu)中觀察到的(de)強效(xiao)且持久的(de)降脂效(xiao)果，已為(wei)后續開發奠定堅實基礎。" 

上海2024年11月18日(ri) /美通社/ -- 大睿生物作為創新RNA療法的領軍企業，今日在美國心臟協會（AHA）年度科學會議上，公布了其新型GalNAc結構共軛PCSK9 siRNA藥物RN0191的一期臨床試驗的積極結果。該藥(yao)物旨在(zai)顯著(zhu)降低低密度脂(zhi)蛋(dan)白膽固醇（LDL-C）及(ji)其他脂(zhi)質指標。

此一期研究為隨機、單劑量遞增、安慰劑對照試驗，旨在評估LDL-C水平升高的健康受試者的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學。試驗受試者年齡在18至60歲之間，體質指數（BMI）在19-30 kg/m²之(zhi)間(jian)。數據截止日期為2024年10月(yue)14日。共有32名受(shou)試者被隨機分配接受(shou)60mg、200mg、400mg和600mg的(de)治療。基線時LDL-C的(de)平均水平在(zai)110-130 mg/dL之(zhi)間(jian)。

在進行了(le)單次皮下注射后，RN0191表(biao)現出良好的安全性，未報(bao)告(gao)嚴重不良事件，各劑量(liang)組僅報(bao)告(gao)了(le)輕微(wei)的、短(duan)暫(zan)的不良事件。同時，觀察到劑量(liang)依賴的、顯(xian)著而持久(jiu)的PCSK9、LDL-C及(ji)其他脂質(zhi)參數的變化（見下表(biao)）。其中，

• 達到超(chao)過(guo)85%的PCSK9平均最大(da)降幅和超(chao)過(guo)55%的LDL-C平均最大(da)降幅；第180天時，LDL-C的降幅仍高達42%，該結果支(zhi)持RN0191后續開(kai)發半年一次(ci)的給藥(yao)方案
• ApoB、Lp(a)、non-HDL-C和總膽固醇水平顯著降低
• 上述PCSK9、LDL-C及其他(ta)脂質參數的降低效果可維持(chi)到6個月(yue)（至試(shi)驗(yan)隨訪結束）。

大睿生物的(de)(de)首席執行官史藝賓女士（Stella Shi）表示："我(wo)們非(fei)常高(gao)興地宣布，RN0191展現(xian)了其作為(wei)(wei)PCSK9 siRNA療(liao)(liao)法(fa)中的(de)(de)最佳類別藥物的(de)(de)潛力(li)。這些(xie)結果(guo)突顯了RN0191作為(wei)(wei)一(yi)種變革(ge)性siRNA療(liao)(liao)法(fa)，為(wei)(wei)高(gao)膽固醇患者降低其動脈粥樣硬(ying)化心血管(guan)疾(ji)病的(de)(de)主要風險因素。無(wu)論是作為(wei)(wei)單(dan)一(yi)療(liao)(liao)法(fa)還是聯合療(liao)(liao)法(fa)的(de)(de)核心藥物，均可為(wei)(wei)全球患者改善心血管(guan)預后。"

-大睿生物將利用所得資金(jin)推(tui)動領(ling)(ling)先的siRNA代謝管線項目進入全球(qiu)開(kai)發(fa)，并擴展夯實中樞(shu)神(shen)經系統及(ji)其他領(ling)(ling)域的肝(gan)外遞送平臺

中(zhong)國上海2024年7月19日 /美通社/ -- 大睿生物醫藥科技（上海）有限公司（以下簡稱“大睿生物”），一家在核酸藥物研發領域持續領先的臨床階段平臺型公司，今日正式宣布成功完成A+輪3500萬美元融資。本輪融資由LongRiver江遠投(tou)(tou)資(zi)(zi)領(ling)投(tou)(tou)，參(can)與投(tou)(tou)資(zi)(zi)方包(bao)括昭(zhao)德投(tou)(tou)資(zi)(zi)、博遠(yuan)資(zi)(zi)本(ben)、中(zhong)啟資(zi)(zi)本(ben)和禮(li)來(lai)亞(ya)洲基(ji)金等。

LongRiver江(jiang)遠投資作為A+輪領投方將加入大睿生物董事會，并對大睿生物在核酸藥物研發領域的創新能力和市場前景給予了高度評價。LongRiver江遠投資表示:“大(da)睿生(sheng)物(wu)(wu)(wu)已(yi)經成(cheng)功地將兩個同類最佳的(de)siRNA代謝項目帶入全(quan)球開發，并展示了差異化的(de)臨床(chuang)數據(ju)和平臺價值。我(wo)們對大(da)睿生(sheng)物(wu)(wu)(wu)在開發創新性siRNA管線以及擴展到CNS和其他肝(gan)外遞送(song)方面取得的(de)進(jin)展印象深刻(ke)。我(wo)們期待與(yu)大(da)睿生(sheng)物(wu)(wu)(wu)團隊共同合(he)作(zuo)，釋放RNA藥物(wu)(wu)(wu)作(zuo)為(wei)變(bian)革性療(liao)法的(de)潛力以惠(hui)及全(quan)球患者。”

大睿生(sheng)物首席執行官(guan)兼創(chuang)始人史藝賓(bin)（Stella SHI）女士表示(shi)：我們非常熱烈地(di)歡迎江遠投資以及(ji)其他(ta)新晉(jin)股東。大睿生(sheng)物致力(li)(li)于將更(geng)多同類最佳(jia)及(ji)同類首創(chuang)的(de)siRNA項目推向(xiang)全球臨床并(bing)促進更(geng)多潛在(zai)(zai)的(de)業務拓(tuo)展(zhan)可能。我們更(geng)將基(ji)于自屬專有(you)的(de)RNA平(ping)臺(tai)，努力(li)(li)尋(xun)求邊界突破，在(zai)(zai)代(dai)謝、肥胖、腎(shen)臟和神經退行性疾病方面全力(li)(li)推動RNA藥物的(de)研發(fa)。"

大(da)睿生物(wu)正在(zai)推(tui)進(jin)(jin)基(ji)于(yu)新一代(dai)siRNA平臺生成的(de)同類(lei)(lei)最佳(jia)和(he)同類(lei)(lei)首創的(de)siRNA管線項(xiang)目(mu)(mu)(mu)。公司(si)首個RN0191管線作為同類(lei)(lei)最佳(jia)的(de)PCSK9 siRNA項(xiang)目(mu)(mu)(mu)，已完(wan)成澳大(da)利亞和(he)中(zhong)國的(de)一期臨床(chuang)(chuang)研(yan)究，并(bing)積極(ji)推(tui)進(jin)(jin)高膽固醇血癥的(de)二(er)期臨床(chuang)(chuang)開發。RN0361作為公司(si)第(di)二(er)個管線項(xiang)目(mu)(mu)(mu)針對高甘油三(san)酯血癥的(de)治(zhi)療(liao)于(yu)2024年第(di)二(er)季度(du)進(jin)(jin)入臨床(chuang)(chuang)。大(da)睿生物(wu)還(huan)在(zai)同期推(tui)進(jin)(jin)用于(yu)腎臟(zang)疾病、肥(fei)胖和(he)心血管代(dai)謝疾病治(zhi)療(liao)等創新管線的(de)臨床(chuang)(chuang)前階段實驗。

上海(hai)2023年5月15日 /美通社/ -- 大睿生物醫藥科技有限公司（"大睿生物"）和康諾亞(ya)生物醫(yi)藥科技有限公(gong)司（"康諾亞(ya)"，香港聯交所股票(piao)代碼 ：02162）今天宣(xuan)布合作(zuo)，共(gong)同(tong)研發(fa)同(tong)類(lei)首創siRNA藥(yao)物(wu)以治療慢性(xing)腎炎（一種嚴重腎臟疾病）。此(ci)次合作(zuo)將利用(yong)兩家(jia)公司(si)的科學和技術專(zhuan)長，并將建(jian)立在大睿生物(wu)針(zhen)對肝臟和肝外組(zu)織(zhi)的自有知識(shi)產權的核(he)酸藥(yao)物(wu)開發(fa)平臺上，借助(zhu)雙(shuang)方的優勢互(hu)補，共(gong)同(tong)探索慢性(xing)腎炎領域的更(geng)多可能性(xing)。 

根據合作條款，大睿生(sheng)(sheng)物將使用自有知識產權的(de)(de)RAZOR?平臺來發現和(he)(he)尋找(zhao)針對慢性腎炎(yan)相關新靶(ba)點的(de)(de)siRNA先導(dao)化(hua)合物，康諾亞(ya)將貢獻臨床研(yan)究和(he)(he)轉化(hua)醫(yi)學專業(ye)知識和(he)(he)能(neng)力(li)。 雙方已(yi)達成約定，未來將進一(yi)步共同開發和(he)(he)商業(ye)化(hua)從這些發現工作中產生(sheng)(sheng)的(de)(de)全球(qiu)候選(xuan)治療(liao)產品該項(xiang)目(mu)預計(ji)。該項(xiang)目(mu)預計(ji)2024年上(shang)半年進入臨床階段。

"很高興能夠與大睿生物達成合作，"康諾亞創(chuang)始人，董事(shi)長兼(jian)首席執(zhi)行(xing)官陳(chen)博(bo)博(bo)士(shi)說，"康諾(nuo)(nuo)亞始終專(zhuan)注(zhu)于亟需且未(wei)被滿足的臨床需求，致力于為患者提供(gong)高(gao)質量(liang)、可負擔的創新療法。期待通過大睿生(sheng)物(wu)開創性的下(xia)一代siRNA平(ping)臺技術的賦能，結(jie)合康諾(nuo)(nuo)亞先進的生(sheng)物(wu)學專(zhuan)業知識，共同推(tui)動創新藥物(wu)研發，探索更多潛在靶(ba)點。"

"我們非(fei)常期待攜手合作伙伴康(kang)諾亞(ya)共同(tong)為全球患(huan)者(zhe)發(fa)現和開發(fa)變革性(xing)核酸藥物(wu)(wu)(wu)療法，" 大(da)睿生(sheng)物(wu)(wu)(wu)創(chuang)始人兼首席執行(xing)官史藝賓（Stella SHI）說(shuo)，"大(da)睿生(sheng)物(wu)(wu)(wu)自有知(zhi)識產權的(de)下(xia)一代siRNA平臺技(ji)術(shu)和康(kang)諾亞(ya)先進(jin)的(de)生(sheng)物(wu)(wu)(wu)學專(zhuan)業知(zhi)識相得益彰，雙(shuang)方高(gao)度的(de)戰略契合將加速推進(jin)開發(fa)針對慢性(xing)腎炎等嚴重(zhong)未滿足需求疾病的(de)同(tong)類首創(chuang)的(de)siRNA治療藥物(wu)(wu)(wu)。"

慢(man)性腎(shen)(shen)炎(yan)是(shi)腎(shen)(shen)功(gong)能損(sun)害的(de)主(zhu)要原因，占所有終末期(qi)腎(shen)(shen)病(bing)病(bing)例的(de) 25%-30%。原發性慢(man)性腎(shen)(shen)炎(yan)的(de)常見形式(shi)包括IgA腎(shen)(shen)病(bing)（全(quan)球(qiu)患(huan)病(bing)率為(wei)(wei)(wei)每(mei)10萬(wan)(wan)人(ren)2.5例，其(qi)中亞洲人(ren)群(qun)的(de)患(huan)病(bing)率更高）、狼瘡性腎(shen)(shen)炎(yan)（患(huan)病(bing)率為(wei)(wei)(wei)每(mei)10萬(wan)(wan)人(ren)8-180例）、膜性腎(shen)(shen)病(bing)（患(huan)病(bing)率為(wei)(wei)(wei)每(mei)100萬(wan)(wan)人(ren)8-10例）等。目前批準的(de)治療該疾病(bing)的(de)藥(yao)物(wu)極(ji)其(qi)有限，亟(ji)需更多創新藥(yao)物(wu)治療方案。

關于大睿生物

大睿生物是一家領先開創的核酸創新藥平臺公司，致力于發現和開發模塊化和可編程的核酸藥物，以惠及世界各地的患者。在藍籌投資者的支持下，大睿生物開發了自有知識產權的RAZOR?平臺，從下一代化學修飾和新穎的生物學見解中研發和開發差異化的siRNA藥物分子。大睿生物與合作伙伴共同致力于在以下領域將變革性的核酸藥物推向臨床：代謝綜合征，腎病，中樞神經系統和眼部疾病。欲了解更多信息，請訪問 www.ronatherapeutics.com。

關于康諾亞

康諾(nuo)亞(ya)（香港(gang)聯交(jiao)所代碼：02162）立足創(chuang)新、專注研發(fa)，聚焦自(zi)身免疫及腫瘤領(ling)域搭建(jian)起(qi)多元化、差異化產(chan)(chan)品(pin)管線，致力(li)于為患者提供更(geng)多高質量、可(ke)負擔(dan)的創(chuang)新療(liao)法。康諾(nuo)亞(ya)具(ju)備高效集成的內部開發(fa)生(sheng)產(chan)(chan)能力(li)，整合(he)一體化自(zi)主研發(fa)技術(shu)平臺，創(chuang)新能力(li)貫穿全產(chan)(chan)業鏈。公司在成都(dou)、上海和(he)北(bei)京設(she)有(you)研發(fa)和(he)臨床(chuang)藥物生(sheng)產(chan)(chan)基地。 欲了解更(geng)多信息，請(qing)訪問 。

上海2022年7月25日 /美通社/ -- 大(da)睿(rui)生物(wu)(wu)醫藥(yao)科(ke)技（上海）有(you)限公司（簡稱"大(da)睿(rui)生物(wu)(wu)"），一(yi)家(jia)專注于研究(jiu)、開發和生產核(he)酸(suan)藥(yao)物(wu)(wu)的(de)(de)(de)平(ping)(ping)臺型公司，今天(tian)宣布，它已經(jing)獲得(de)了(le)(le)賽諾菲小核(he)酸(suan)藥(yao)物(wu)(wu)平(ping)(ping)臺的(de)(de)(de)化學(xue)修飾(shi)和遞送平(ping)(ping)臺的(de)(de)(de)全球(qiu)獨家(jia)授權，以及(ji)四(si)個未公開靶點的(de)(de)(de)臨(lin)床前候選(xuan)藥(yao)物(wu)(wu)。這將使(shi)大(da)睿(rui)生物(wu)(wu)顯著擴展和加速其小核(he)酸(suan)藥(yao)物(wu)(wu)管線在(zai)(zai)肝臟(zang)和非肝治療領(ling)域的(de)(de)(de)應用。 賽諾菲提供的(de)(de)(de)技術平(ping)(ping)臺在(zai)(zai)戰(zhan)略上有(you)助于大(da)睿(rui)生物(wu)(wu)在(zai)(zai)快速增長的(de)(de)(de)領(ling)域中建立行業領(ling)先的(de)(de)(de)寡核(he)苷(gan)酸(suan)修飾(shi)，遞送和核(he)酸(suan)生物(wu)(wu)學(xue)優勢。此外，賽諾菲獲得(de)了(le)(le)在(zai)(zai)中國大(da)陸、香(xiang)港、臺灣及(ji)澳門（統稱"大(da)中華地區"）以外地區大(da)睿(rui)平(ping)(ping)臺開發的(de)(de)(de)針對神經(jing)和肌(ji)肉候選(xuan)藥(yao)物(wu)(wu)的(de)(de)(de)獨家(jia)購買權。

根據該協議，大(da)睿生(sheng)物(wu)還獲得了基于四個臨床前肝臟靶向項目中(zhong)(zhong)進(jin)一(yi)步開(kai)發、制(zhi)造和商業化候選藥(yao)物(wu)的權利。 基于新型核苷酸類似物(wu)和偶聯遞送載體(ti)，賽(sai)諾(nuo)菲(fei)的小核酸藥(yao)物(wu)平臺(tai)已經驗證了增(zeng)強的穩定(ding)性、更長效的體(ti)內藥(yao)理(li)藥(yao)效作(zuo)用以及在各種組(zu)織類型中(zhong)(zhong)基因(yin)沉默的治療潛力。"大(da)睿生(sheng)物(wu)計(ji)劃(hua)快(kuai)速推進(jin)在代(dai)謝、神經系(xi)統和眼科(ke)疾病方面的核酸藥(yao)物(wu)，進(jin)一(yi)步拓展小核酸藥(yao)物(wu)治療的潛力，"大(da)睿生(sheng)物(wu)首(shou)席執行官(guan)史藝賓（Stella SHI）說(shuo)，"我們很高興能(neng)從賽(sai)諾(nuo)菲(fei)獲得產品和平臺(tai)許可(ke)權，為全球各地的患者(zhe)帶(dai)來變革性的核酸藥(yao)物(wu)。"

根(gen)據協議條款，大睿(rui)生物(wu)將向賽諾菲(fei)支(zhi)付預付款，并進一步根(gen)據研發和商(shang)業里程碑以及產品凈銷售額支(zhi)付特許權使用費(fei)。

-公司將發(fa)揮核酸藥物(wu)的巨大生物(wu)學(xue)潛力，針對肝(gan)靶向(xiang)和(he)非(fei)肝(gan)靶向(xiang)，研發(fa)更特異、穩定和(he)長效的遞送(song)平臺

上(shang)海(hai)2022年4月7日 /美(mei)(mei)通(tong)社/ -- 大(da)(da)睿生(sheng)物醫(yi)藥(yao)（上(shang)海(hai)）有(you)(you)限公(gong)司（簡(jian)稱"大(da)(da)睿生(sheng)物"），一家(jia)專注于研(yan)究、開發(fa)和(he)生(sheng)產核酸藥(yao)物的平(ping)臺(tai)型公(gong)司，宣(xuan)布成功完成3300萬美(mei)(mei)元的A輪(lun)融資(zi)(zi)，以推進自有(you)(you)遞送平(ping)臺(tai)的建立以及藥(yao)物管(guan)線研(yan)發(fa)。本輪(lun)融資(zi)(zi)得到(dao)了多家(jia)一線藍籌生(sheng)物醫(yi)藥(yao)投(tou)資(zi)(zi)機構的支持(chi)，其中包括禮來亞洲(zhou)基(ji)金、招銀國(guo)際、Platanus、豐(feng)川(chuan)投(tou)資(zi)(zi)和(he)瀾亭(ting)資(zi)(zi)本。

大(da)睿生物(wu)(wu)成(cheng)立于2021年，旨在建立自有平(ping)臺以開(kai)發(fa)創新(xin)顛覆性(xing)(xing)核(he)(he)酸藥物(wu)(wu)，賦予藥物(wu)(wu)高特異性(xing)(xing)、穩定性(xing)(xing)和(he)長(chang)效性(xing)(xing)。借助于獨有的(de)遞送(song)平(ping)臺，大(da)睿生物(wu)(wu)的(de)核(he)(he)酸藥物(wu)(wu)通過模(mo)塊化及可編(bian)程(cheng)模(mo)式(shi)的(de)研(yan)發(fa)，主要針對代(dai)謝(xie)、中樞神經、眼科(ke)、腫瘤等疾病領域。公司(si)正在建設配置(zhi)前沿先(xian)進的(de)研(yan)發(fa)設施體系，以擴大(da)核(he)(he)酸合成(cheng)、遞送(song)平(ping)臺、寡(gua)核(he)(he)苷酸化學(xue)修飾(shi)、核(he)(he)酸生物(wu)(wu)學(xue)、生物(wu)(wu)信息學(xue)以及由技術驅動(dong)的(de)核(he)(he)酸生產制造能力，最終(zhong)實現核(he)(he)酸藥物(wu)(wu)的(de)卓越潛力。

"我們由(you)衷感謝參與本輪融資的(de)(de)(de)生命(ming)科學(xue)領域領先(xian)投資人(ren)的(de)(de)(de)大力支持(chi)。核酸層面的(de)(de)(de)技術突破(po)必將(jiang)帶來(lai)這個時代革命(ming)性的(de)(de)(de)新藥浪潮(chao)。"大睿生物(wu)首席執行官兼聯合(he)創始人(ren)史藝賓（Stella SHI）表示(shi)，"我們期(qi)待著與合(he)作方和投資伙(huo)伴的(de)(de)(de)合(he)作共(gong)贏，大睿生物(wu)的(de)(de)(de)愿(yuan)景是將(jiang)這項強大的(de)(de)(de)技術轉化為藥物(wu)以及治(zhi)療手段以造福更多的(de)(de)(de)患者。"

"自成(cheng)立(li)以(yi)來，大睿生物(wu)在(zai)構建(jian)遞送平臺和(he)推(tui)進藥(yao)物(wu)研發進入(ru)臨床方面取得了(le)顯著的(de)(de)進展(zhan)。公司立(li)足于建(jian)立(li)可拓(tuo)展(zhan)的(de)(de)平臺和(he)高潛力(li)管線，極之有(you)望在(zai)日后成(cheng)為核酸領(ling)域(yu)的(de)(de)領(ling)軍企業。"大睿生物(wu)的(de)(de)科學顧問何川教(jiao)授說。

"基于行業數十(shi)年來解碼核(he)酸藥物的探(tan)索性(xing)工作，大(da)睿生物正站(zhan)在(zai)巨(ju)人(ren)的肩膀發現和研發變(bian)革性(xing)藥物并成長為(wei)新的巨(ju)人(ren)。"大(da)睿生物的科學顧(gu)問Roberto Guerciolini博士(shi)說。