從優先審評到突破性認定  加速惠及中東患者

6月24 -26日，2025夏(xia)季達沃斯論壇(tan)在(zai)天(tian)津(jin)國家會展中心盛(sheng)大舉行，本屆論壇(tan)以"新(xin)(xin)時(shi)代企業家精神"為主題，匯聚了90多(duo)個國家1800余名政商(shang)學界領袖(xiu)，聚焦(jiao)前沿領域、新(xin)(xin)興熱點，探討全(quan)球(qiu)高質量發展的新(xin)(xin)路徑。

合源(yuan)生物(wu)攜近期取(qu)得的(de)(de)突破(po)性進展亮相： 其自主研(yan)發的(de)(de)靶向CD19的(de)(de)CAR-T細(xi)胞(bao)治(zhi)(zhi)(zhi)療產品納基奧侖(lun)賽注射液(ye)（YORWIDA）獲沙特食品藥品監督(du)管理局（Saudi Food and Drug Authority, SFDA）授予突破(po)性治(zhi)(zhi)(zhi)療藥物(wu)（Breakthrough Medicine Designation，BMD）資格認(ren)定，用于治(zhi)(zhi)(zhi)療成人(ren)復發或難治(zhi)(zhi)(zhi)性B細(xi)胞(bao)急性淋巴細(xi)胞(bao)白血病（r/r B-ALL）患(huan)者(zhe)。

根據(ju)沙(sha)(sha)特食品(pin)藥(yao)品(pin)監督管理局發布(bu)的指南，突破性(xing)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)藥(yao)物計劃聚焦(jiao)嚴(yan)重或危及(ji)(ji)生命(ming)、且(qie)臨(lin)(lin)床(chuang)需(xu)求(qiu)尚未得(de)到滿足(zu)的疾病(bing)領域，旨(zhi)在通過加速(su)創新藥(yao)物的研發、審評與上(shang)(shang)市(shi)(shi)進程，為患者提(ti)供更(geng)(geng)優治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)方案。該計劃對申(shen)請藥(yao)品(pin)設定(ding)(ding)嚴(yan)格準入門檻，要求(qiu)其(qi)不(bu)僅(jin)需(xu)在療(liao)效上(shang)(shang)顯著(zhu)(zhu)優于現有治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)手段，更(geng)(geng)要具(ju)備良好的獲益風險比(bi)。一旦獲得(de)突破性(xing)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)藥(yao)物資格認定(ding)(ding)，意味著(zhu)(zhu)藥(yao)品(pin)在沙(sha)(sha)特的上(shang)(shang)市(shi)(shi)周期將大幅縮短，能夠(gou)以更(geng)(geng)快(kuai)速(su)度抵達臨(lin)(lin)床(chuang)，讓亟需(xu)救治(zhi)(zhi)(zhi)的患者及(ji)(ji)時受益。

此次納基(ji)奧侖(lun)(lun)賽注(zhu)(zhu)射液(ye)獲(huo)得突破性治療(liao)藥(yao)物認(ren)定，也是(shi)繼(ji)今年(nian)2月份(fen)獲(huo)得沙(sha)特(te)食(shi)品藥(yao)品監(jian)督管理(li)局優(you)先(xian)審評（Priority Review）資格認(ren)定后，納基(ji)奧侖(lun)(lun)賽注(zhu)(zhu)射液(ye)在中東市場取得的(de)又一(yi)(yi)重要里程(cheng)碑進(jin)展，這不僅標志(zhi)著(zhu)中國(guo)原研CAR-T療(liao)法的(de)高質量(liang)臨床研究數據(ju)和(he)先(xian)進(jin)生(sheng)產(chan)制造工藝及質量(liang)體系(xi)獲(huo)得國(guo)際認(ren)可(ke)，也推(tui)動該產(chan)品在沙(sha)特(te)的(de)注(zhu)(zhu)冊申報和(he)商(shang)業化進(jin)程(cheng)進(jin)入"加速通道"。此次亮相夏季達沃斯論壇，進(jin)一(yi)(yi)步(bu)向全(quan)球展示了(le)中國(guo)創新藥(yao)企的(de)國(guo)際化技術實力。

創新驅動  以硬核實力塑造細胞治療全球競爭力

合(he)源(yuan)生物自2018年(nian)6月創立以來(lai)，已逐步成(cheng)長為中國細胞藥(yao)物產業自主創新的引領(ling)者。2023年(nian)11月，合(he)源(yuan)生物成(cheng)功推動(dong)其首(shou)個自主研(yan)發的CAR-T細胞治療產品獲國家藥(yao)品監督管理局批準上市，不僅(jin)填(tian)補了中國白血(xue)病治療領(ling)域CAR-T藥(yao)物的空(kong)白，更是(shi)首(shou)個中國全自主創新的CD19 CAR-T藥(yao)物。

始終以(yi)臨床需求為(wei)導向，致力(li)于為(wei)患者(zhe)提供安全、高效、可及的(de)免(mian)疫細胞(bao)(bao)治療產品，是合(he)源(yuan)生(sheng)(sheng)物一(yi)(yi)以(yi)貫(guan)之的(de)企業使(shi)命。錨定這一(yi)(yi)目標(biao)，合(he)源(yuan)生(sheng)(sheng)物搭建了具有國際(ji)競爭力(li)的(de)多疾病領(ling)域細胞(bao)(bao)治療產品管線，并與國家(jia)一(yi)(yi)流院所深度(du)合(he)作，構建了以(yi)CAR技術平臺、基因編(bian)輯(ji)技術平臺等(deng)為(wei)核心的(de)國際(ji)化新藥研發體系。同時，合(he)源(yuan)生(sheng)(sheng)物嚴格遵循國際(ji)標(biao)準(zhun)，構建起完(wan)善的(de)質(zhi)控體系以(yi)及商業化生(sheng)(sheng)產基地。

合源(yuan)生(sheng)物首席執行官呂璐(lu)璐(lu)博士表(biao)示："納基(ji)奧侖(lun)賽注射液獲沙特食品藥品監督管理(li)局突(tu)破性(xing)治(zhi)療(liao)(liao)藥物資格認(ren)定，不僅是(shi)國(guo)(guo)際監管機構對(dui)產(chan)(chan)品臨床價值與生(sheng)產(chan)(chan)質量的(de)高度認(ren)可，更是(shi)合源(yuan)生(sheng)物全球化(hua)戰略(lve)布局的(de)重要(yao)里程(cheng)碑。依托突(tu)破性(xing)治(zhi)療(liao)(liao)藥物程(cheng)序，合源(yuan)生(sheng)物將加(jia)快在沙特的(de)新藥上市(shi)申報(bao)進程(cheng)，并攜手監管機構、醫療(liao)(liao)機構及合作伙伴，讓這(zhe)款(kuan)突(tu)破性(xing)CAR-T療(liao)(liao)法更快惠及沙特患者。未(wei)來，公(gong)司將積極響(xiang)(xiang)應‘一帶一路'倡議(yi)，以創新驅動(dong)中國(guo)(guo)原(yuan)研CAR-T藥物走向世界(jie)，持續深耕(geng)細胞治(zhi)療(liao)(liao)領域，全力打(da)造具有國(guo)(guo)際影響(xiang)(xiang)力的(de)細胞治(zhi)療(liao)(liao)‘國(guo)(guo)家名片'！"

借力達(da)沃斯平(ping)臺(tai)，合源生(sheng)(sheng)物(wu)充分展(zhan)現了中(zhong)國(guo)(guo)原(yuan)研(yan)CAR-T療法(fa)(fa)的(de)創(chuang)新(xin)實力與國(guo)(guo)際(ji)化(hua)潛力。未來，合源生(sheng)(sheng)物(wu)將加速推進(jin)全(quan)球(qiu)(qiu)化(hua)戰略(lve)布局(ju)，深化(hua)國(guo)(guo)際(ji)協作網絡，依托持續的(de)技術創(chuang)新(xin)和扎實的(de)臨床成果(guo)，讓更多全(quan)球(qiu)(qiu)患者(zhe)受益于中(zhong)國(guo)(guo)原(yuan)研(yan)的(de)突破性療法(fa)(fa)。公(gong)司致力于以科(ke)學(xue)為(wei)本，以患者(zhe)為(wei)先(xian)，穩步拓展(zhan)細胞治療的(de)前沿疆域，為(wei)全(quan)球(qiu)(qiu)生(sheng)(sheng)物(wu)醫藥產(chan)業的(de)創(chuang)新(xin)發展(zhan)注入新(xin)動能，書寫中(zhong)國(guo)(guo)創(chuang)新(xin)藥企立足本土、惠(hui)及世界的(de)嶄新(xin)篇(pian)章。

截至2025年4月24日(ri)，164例(li)患(huan)者(zhe)進行了白細胞單采，97例(li)患(huan)者(zhe)后續接受(shou)納(na)基(ji)奧侖賽(sai)注射液治療，并獲(huo)得可評估的(de)療效和安全性結(jie)果。

突破性的(de)客觀(guan)緩(huan)解(jie)率(lv)（ORR）和長(chang)期生存率(lv)：數據截至2025年(nian)4月30日，中位隨訪6.2個月，3個月內(nei)ORR為92.8%，3個月內(nei)緩(huan)解(jie)患(huan)者的(de)微小殘留病（MRD）陰性率(lv)達100%。中位持續(xu)緩(huan)解(jie)時間（DOR）、總生存期（OS）及無復發生存期（RFS）均尚(shang)未達到，預(yu)估所有患(huan)者1年(nian)的(de)OS率(lv)高(gao)達90%。

卓越的安全性：在(zai)本(ben)研究中，3及或(huo)以上的細(xi)胞因(yin)子(zi)釋放綜(zong)合(he)征（CRS）和免(mian)疫效應細(xi)胞相關神經毒性綜(zong)合(he)征（ICANS）的發生(sheng)率均為2.1%。未出現(xian)因(yin)CRS或(huo)ICANS導(dao)致(zhi)的死亡。

合源生物首席執行官呂璐璐博士強調："納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達^®）是我國(guo)自(zi)主研發(fa)的(de)(de)(de)CAR-T細(xi)胞(bao)(bao)(bao)產(chan)品，依托于(yu)其獨特的(de)(de)(de)CD19 scFv彈(dan)頭、CAR-T結構和(he)工藝設計，可精準識(shi)別靶(ba)向腫瘤(liu)細(xi)胞(bao)(bao)(bao)，具(ju)備高(gao)(gao)效(xiao)低毒、一次(ci)輸注(zhu)(zhu)，持(chi)續(xu)(xu)有效(xiao)的(de)(de)(de)特點(dian)，為(wei)急性淋巴細(xi)胞(bao)(bao)(bao)白血病提供了(le)突破性的(de)(de)(de)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)手段。本次(ci)真(zhen)實世(shi)界研究成(cheng)果進一步(bu)驗證了(le)納(na)基奧侖(lun)賽注(zhu)(zhu)射(she)液具(ju)備"高(gao)(gao)緩解(jie)、持(chi)續(xu)(xu)緩解(jie)、安全可控"的(de)(de)(de)臨床優(you)勢。此(ci)次(ci)真(zhen)實世(shi)界研究中(zhong)(zhong)，納(na)基奧侖(lun)賽注(zhu)(zhu)射(she)液的(de)(de)(de)應用(yong)逐步(bu)前(qian)移，既提高(gao)(gao)了(le)CAR-T細(xi)胞(bao)(bao)(bao)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)的(de)(de)(de)療(liao)(liao)(liao)效(xiao)，同時又進一步(bu)降低了(le)CRS及ICANS等CAR-T細(xi)胞(bao)(bao)(bao)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)相關不(bu)良反應的(de)(de)(de)發(fa)生率。非(fei)常有幸能夠(gou)在2025年ASCO及EHA這(zhe)樣的(de)(de)(de)國(guo)際(ji)頂級學術會議(yi)上展示納(na)基奧侖(lun)賽注(zhu)(zhu)射(she)液最新(xin)(xin)(xin)的(de)(de)(de)研究成(cheng)果。納(na)基奧侖(lun)賽注(zhu)(zhu)射(she)液在真(zhen)實世(shi)界研究中(zhong)(zhong)卓越療(liao)(liao)(liao)效(xiao)和(he)安全性數(shu)據(ju)的(de)(de)(de)亮眼表現，突顯了(le)中(zhong)(zhong)國(guo)創(chuang)新(xin)(xin)(xin)藥(yao)企的(de)(de)(de)卓越實力，也(ye)給了(le)公(gong)司更(geng)大(da)的(de)(de)(de)信心和(he)動力專注(zhu)(zhu)于(yu)細(xi)胞(bao)(bao)(bao)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)領域的(de)(de)(de)產(chan)品研發(fa)。合(he)源生物將在細(xi)胞(bao)(bao)(bao)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)領域持(chi)續(xu)(xu)創(chuang)新(xin)(xin)(xin)，不(bu)斷取(qu)得新(xin)(xin)(xin)的(de)(de)(de)突破，為(wei)中(zhong)(zhong)國(guo)及全球的(de)(de)(de)患者(zhe)提供更(geng)多優(you)質(zhi)的(de)(de)(de)細(xi)胞(bao)(bao)(bao)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)產(chan)品，為(wei)更(geng)多飽受疾病折磨的(de)(de)(de)患者(zhe)創(chuang)造新(xin)(xin)(xin)生和(he)高(gao)(gao)質(zhi)量的(de)(de)(de)生活。"

截至目前，納基奧侖賽注射液在自身免疫性疾病適應癥治療領域中已經獲得3張IND批件，分(fen)別針對系(xi)(xi)統(tong)性紅斑(ban)狼(lang)瘡相關的(de)免疫性血(xue)小板(ban)減少癥(zheng)（SLE-ITP）、自身免疫性溶血(xue)性貧血(xue)(Autoimmune hemolytic anemia, AIHA)，以(yi)及此次獲(huo)批的(de)系(xi)(xi)統(tong)性紅斑(ban)狼(lang)瘡腎炎（Lupus Nephritis, LN）。同時(shi)，這也(ye)是(shi)納基(ji)奧(ao)侖賽注射液在(zai)全球范圍內(nei)獲(huo)得的(de)第7張臨床批件(jian)。

系統(tong)性紅(hong)斑狼瘡（systemic lupus erythematosus, SLE）是一種(zhong)系統(tong)性自身(shen)免疫性疾病(bing)(bing)，全身(shen)多系統(tong)多臟(zang)器受累(lei)，疾病(bing)(bing)本身(shen)的緩(huan)解與急性發(fa)作(zuo)交替(ti)、體內(nei)存在大量自身(shen)抗體為主要(yao)臨床特點，如不及時治療，會造成受累(lei)臟(zang)器的不可(ke)逆的損傷，最終導致患者死亡。SLE病(bing)(bing)因復雜，與遺傳(chuan)、性激素、環境(jing)（如病(bing)(bing)毒與細菌感(gan)染）等(deng)多種(zhong)因素有關。據估計，全球(qiu)SLE發(fa)病(bing)(bing)率為每年(nian)5.14（1.4-15.13）/10萬(wan)人，中(zhong)國的SLE發(fa)病(bing)(bing)率位居全球(qiu)第(di)四，為每年(nian)14.09/10萬(wan)人。

狼瘡腎(shen)炎（LN）是(shi)(shi)(shi)系統性紅斑狼瘡（SLE）引(yin)起(qi)的(de)(de)腎(shen)臟損害(hai)，是(shi)(shi)(shi)最常(chang)見的(de)(de)內臟受累表現(xian)之一，也是(shi)(shi)(shi)影響患(huan)者預后的(de)(de)重要因(yin)素(su)。在(zai)我國，近半(ban)數(shu)SLE患(huan)者并發LN，高于(yu)白種人，是(shi)(shi)(shi)我國最常(chang)見的(de)(de)繼發性免疫(yi)腎(shen)小(xiao)球疾病，是(shi)(shi)(shi)終末期腎(shen)臟病（ESRD）的(de)(de)常(chang)見病因(yin)之一，也是(shi)(shi)(shi)導(dao)致SLE患(huan)者死(si)亡的(de)(de)重要原(yuan)因(yin)。目(mu)前，SLE-LN的(de)(de)治療(liao)仍面臨諸多(duo)挑戰(zhan)，部分(fen)患(huan)者對傳統治療(liao)方案反(fan)應不(bu)佳，存(cun)在(zai)未被滿足的(de)(de)臨床需求(qiu)。

北京協和醫院風濕免疫科曾小峰教授：

系(xi)統性(xing)(xing)(xing)紅(hong)斑狼瘡（SLE）是(shi)(shi)由遺傳(chuan)、環境和激素(su)等(deng)多種因素(su)引起的(de)自身(shen)免疫(yi)(yi)性(xing)(xing)(xing)疾(ji)病，因此病情異(yi)質性(xing)(xing)(xing)強，個體化(hua)診療(liao)要求(qiu)高(gao)。殘(can)酷的(de)現實是(shi)(shi)，我(wo)國發(fa)病年(nian)齡在(zai)(zai)30歲左右的(de)患者，至55~60歲時，超過一半(ban)死亡。系(xi)統性(xing)(xing)(xing)紅(hong)斑狼瘡是(shi)(shi)一個全(quan)身(shen)性(xing)(xing)(xing)的(de)自身(shen)免疫(yi)(yi)性(xing)(xing)(xing)疾(ji)病，會引起很多腎(shen)臟問題，包括(kuo)腎(shen)臟、神經系(xi)統、血液系(xi)統的(de)問題等(deng)，這些系(xi)統的(de)損(sun)傷都會導(dao)致生命危險。納基奧侖賽注射(she)液此次(ci)在(zai)(zai)SLE-LN的(de)新藥臨(lin)床默(mo)示許(xu)可，再一次(ci)顯示出CAR-T細胞(bao)治(zhi)(zhi)療(liao)的(de)潛力，更表(biao)明SLE治(zhi)(zhi)療(liao)正朝著(zhu)多樣化(hua)方向發(fa)展，治(zhi)(zhi)療(liao)的(de)前景(jing)十(shi)分廣闊。

北京協和醫院風濕免疫科 李夢濤教授：

我國(guo)系統性紅斑狼(lang)瘡患者呈現人口眾(zhong)多、病(bing)情重、疾病(bing)負擔重、合(he)并癥發生(sheng)率高(gao)、對生(sheng)育造成的影響(xiang)嚴重的特點。我們非常高(gao)興(xing)看(kan)到(dao)納基奧侖賽(sai)治療(liao)(liao)難治性狼(lang)瘡腎(shen)炎新(xin)藥臨床試(shi)驗的獲批，協和多學科團隊(dui)將不斷探索深化CAR-T細胞療(liao)(liao)法在(zai)這一疾病(bing)中的應用(yong)，推動自身免疫(yi)疾病(bing)治療(liao)(liao)領域(yu)的進步，惠及(ji)更多患者。

中國醫學科學院血液病醫院(中國醫學科學院血液學研究所)臨床首席專家、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任王建祥教授：

衷心祝賀我國(guo)原研CD19 CAR-T藥(yao)物納基(ji)奧侖賽(sai)注(zhu)(zhu)射液(ye)(ye)治療(liao)難治性狼瘡腎炎新藥(yao)臨床(chuang)試(shi)驗獲得默示許可(ke)！作為我國(guo)全(quan)自主知識產權CAR-T療(liao)法(fa)的(de)代表，納基(ji)奧侖賽(sai)注(zhu)(zhu)射液(ye)(ye)已在(zai)白血病、淋巴瘤等血液(ye)(ye)腫瘤領域(yu)展現(xian)了優異療(liao)效，并在(zai)自身免疫性疾病中展現(xian)了突破(po)性的(de)潛力。期(qi)待這(zhe)一創新療(liao)法(fa)在(zai)臨床(chuang)研究中取得更(geng)多進展與佳績，推動CAR-T療(liao)法(fa)在(zai)更(geng)廣泛的(de)疾病領域(yu)發揮作用。

合源生物首席執行官 呂璐璐博士：

一個月內，合源生物納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達^®）收獲兩張自(zi)身(shen)免(mian)疫(yi)性疾病領域(yu)新藥臨床(chuang)試驗（IND）批件，再次顯(xian)示出產品(pin)的(de)治(zhi)療(liao)潛力與臨床(chuang)價(jia)值。自(zi)身(shen)免(mian)疫(yi)性疾病是合源生物(wu)布(bu)局的(de)關鍵(jian)一城(cheng)，目前，公司(si)已經在SLE-ITP、AIHA、SLE-LN等(deng)多(duo)個適應癥建立(li)起科研管線(xian)候選產品(pin)隊列(lie)。期待(dai)納基奧侖賽注(zhu)射液(ye)能夠在更(geng)多(duo)疾病領域(yu)滿足更(geng)多(duo)患者尚未得到滿足的(de)巨大(da)需(xu)求，為患者帶來(lai)更(geng)多(duo)創新細胞療(liao)法選擇(ze)。

自(zi)身(shen)免疫(yi)性(xing)溶血(xue)(xue)性(xing)貧血(xue)(xue)（Autoimmune hemolytic anemia, AIHA）是由于機體(ti)免疫(yi)功能(neng)異常,導致B細(xi)(xi)胞功能(neng)亢進產生(sheng)針對(dui)自(zi)身(shen)紅細(xi)(xi)胞的抗(kang)體(ti)，紅細(xi)(xi)胞吸附自(zi)身(shen)抗(kang)體(ti)和（或）補體(ti),致使紅細(xi)(xi)胞破壞加速、壽(shou)命縮短(duan)的一組溶血(xue)(xue)性(xing)貧血(xue)(xue)。該疾(ji)病不僅(jin)影響(xiang)患者的身(shen)體(ti)健康，還可能(neng)引發(fa)一系列并發(fa)癥，嚴(yan)重時甚至(zhi)危及(ji)生(sheng)命。

在(zai)2024年(nian)第66屆(jie)美國血(xue)(xue)液學(xue)會（ASH）年(nian)會上，中(zhong)國醫(yi)學(xue)科學(xue)院(yuan)血(xue)(xue)液病(bing)醫(yi)院(yuan)（中(zhong)國醫(yi)學(xue)科學(xue)院(yuan)血(xue)(xue)液學(xue)研究所）施均教授(shou)團隊的(de)一項研究在(zai)大會上以口頭報告(gao)形式展(zhan)示(shi)了(le)(le)多種藥物治(zhi)療(liao)無效的(de)11例難治(zhi)性AIHA患(huan)者(zhe)接受CAR-T細胞治(zhi)療(liao)后均獲(huo)得了(le)(le)完全緩解的(de)臨床(chuang)療(liao)效，且CAR-T細胞相(xiang)關(guan)的(de)不良反應(ying)輕，患(huan)者(zhe)耐受性好(hao)，目前患(huan)者(zhe)都處(chu)于(yu)無治(zhi)療(liao)緩解中(zhong)。

合源生物納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達^®）是中國首款具有(you)全自主知(zhi)識產權CD19 CAR-T細(xi)胞(bao)(bao)(bao)治(zhi)療(liao)產品(pin)。已布局成人復發(fa)或(huo)(huo)難治(zhi)性(xing)(xing)B細(xi)胞(bao)(bao)(bao)急(ji)性(xing)(xing)淋(lin)(lin)巴細(xi)胞(bao)(bao)(bao)白血(xue)病(bing)(bing)、復發(fa)或(huo)(huo)難治(zhi)性(xing)(xing)大(da)B細(xi)胞(bao)(bao)(bao)淋(lin)(lin)巴瘤、兒童復發(fa)或(huo)(huo)難治(zhi)性(xing)(xing)B細(xi)胞(bao)(bao)(bao)急(ji)性(xing)(xing)淋(lin)(lin)巴細(xi)胞(bao)(bao)(bao)白血(xue)病(bing)(bing)以及多種類型自身免疫性(xing)(xing)疾病(bing)(bing)等(deng)多個適應癥。其治(zhi)療(liao)成人復發(fa)或(huo)(huo)難治(zhi)性(xing)(xing)B細(xi)胞(bao)(bao)(bao)急(ji)性(xing)(xing)淋(lin)(lin)巴細(xi)胞(bao)(bao)(bao)白血(xue)病(bing)(bing)的新藥(yao)上市申請于2023年11月獲得國家藥(yao)品(pin)監督管(guan)理局正(zheng)式批準上市。

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）副所院長，紅細胞疾病診療中心主任施均教授：

自身免疫性溶血(xue)(xue)性貧血(xue)(xue)（AIHA）目前為止仍是一(yi)種較難(nan)治(zhi)(zhi)愈的疾病(bing)，有(you)50%的患者屬于難(nan)治(zhi)(zhi)/復發(fa)，且(qie)目前無明確適應癥治(zhi)(zhi)療(liao)藥(yao)物(wu)以及有(you)效挽救性治(zhi)(zhi)療(liao)藥(yao)物(wu)，面臨治(zhi)(zhi)療(liao)困境(jing)。我們非常高興看到(dao)納基奧侖賽治(zhi)(zhi)療(liao)自身免疫性溶血(xue)(xue)性貧血(xue)(xue)新藥(yao)臨床試(shi)驗的獲(huo)批(pi)，這(zhe)意味著該產(chan)品有(you)望為廣大患者帶來(lai)新的治(zhi)(zhi)療(liao)選擇。

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）臨床首席專家、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任王建祥教授：

衷心祝賀我國原研CD19 CAR-T藥物納基奧侖賽注射液（源瑞達^®）治療(liao)自身(shen)免(mian)(mian)疫性(xing)溶血(xue)性(xing)貧血(xue)（AIHA）新藥(yao)(yao)臨床(chuang)試驗申(shen)請獲(huo)批！納(na)基(ji)奧侖(lun)賽注射液在(zai)以白血(xue)病、淋巴(ba)瘤為代表的血(xue)液疾病治療(liao)領域已經展現了突(tu)破性(xing)療(liao)效，此(ci)次(ci)自身(shen)免(mian)(mian)疫性(xing)溶血(xue)性(xing)貧血(xue)適應癥的新藥(yao)(yao)臨床(chuang)獲(huo)批，標志著該藥(yao)(yao)物在(zai)自身(shen)免(mian)(mian)疫性(xing)疾病治療(liao)方面又邁出了重要一步。期待納(na)基(ji)奧侖(lun)賽注射液在(zai)更多適應癥的探索中取得積極(ji)進展，使更多患者獲(huo)益，推動(dong)CAR-T療(liao)法在(zai)更廣泛的疾病領域發揮作用(yong)。

合源生物首席執行官呂璐璐博士：

合源生物納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達^®）在自身免疫性疾病領域的(de)(de)新適(shi)(shi)應癥(zheng)拓展，再一(yi)次體現(xian)了以(yi)納基奧侖賽(sai)注射(she)液(ye)為(wei)代(dai)表的(de)(de)CAR-T細胞療(liao)法在多疾病領域的(de)(de)廣泛適(shi)(shi)用性。該(gai)產(chan)品在針對白血病、淋(lin)巴瘤(liu)以(yi)及自身免疫性疾病等適(shi)(shi)應癥(zheng)的(de)(de)臨床(chuang)實踐中(zhong)，均(jun)已展現(xian)出了顯著(zhu)的(de)(de)療(liao)效與良好(hao)的(de)(de)安(an)全性，具備(bei)優異的(de)(de)治療(liao)潛力與臨床(chuang)價值。團隊將繼續協(xie)同各方(fang)，確保注冊臨床(chuang)試(shi)驗順利進行。我們也將穩步(bu)推進多適(shi)(shi)應癥(zheng)以(yi)及后續產(chan)品的(de)(de)研發與臨床(chuang)試(shi)驗，為(wei)患(huan)者(zhe)帶(dai)來(lai)更(geng)多安(an)全性更(geng)高(gao)、療(liao)效更(geng)好(hao)、更(geng)加可及的(de)(de)中(zhong)國創(chuang)新藥(yao)。