德國達姆施塔特(te)(te)2018年8月(yue)15日電 /美通(tong)社/ -- 充滿活力(li)的(de)(de)科技公司()今(jin)天(tian)宣布(bu),澳大利亞專利局(Australian Patent Office)已經批準了該公司的(de)(de)配(pei)對規律成簇(cu)的(de)(de)間隔短回文重復(CRISPR)切(qie)(qie)口(kou)酶使用專利申請。配(pei)對切(qie)(qie)口(kou)酶是提(ti)高(gao)安全性的(de)(de)有效(xiao)(xiao)措施,通(tong)過高(gao)度靈(ling)活且有效(xiao)(xiao)的(de)(de)脫靶效(xiao)(xiao)應降低(di)方法(fa)推動(dong)特(te)(te)異性。這(zhe)可提(ti)高(gao) CRISPR 固定患病基(ji)因同時(shi)不影響(xiang)健(jian)康(kang)基(ji)因的(de)(de)能力(li)。
默克執行董事會成員兼生命科學首席執行官吳博達(Udit Batra)表(biao)示:“最近數年,我們在發展(zhan) CRISPR 技(ji)術(shu)方(fang)面取得了巨大(da)進展(zhan)。現(xian)在是(shi)科學(xue)研(yan)究(jiu)的關鍵時刻(ke)。默(mo)克的配對切口酶 CRISPR 技(ji)術(shu)對于為難治疾病開發療(liao)法時需要高精(jing)度方(fang)法的研(yan)究(jiu)人員而言很重要。這項新獲得的專利代表(biao)著(zhu) CRISPR 療(liao)法安全性的顯著(zhu)提升(sheng)。”
此次獲(huo)批(pi)的(de)(de)專利申請涉及基礎 CRISPR 戰略,即(ji)兩個(ge) CRISPR 切(qie)口酶(mei)目標共同基因靶(ba)向,并通過剪切(qie)或(huo)(huo)切(qie)割(ge)染(ran)色(se)體序列的(de)(de)對應鏈造成雙鏈斷(duan)裂而(er)通力合(he)作。這(zhe)項(xiang)過程可按(an)照與(yu)默克獲(huo)得(de)專利的(de)(de) CRISPR 整合(he)技術(shu)相(xiang)同的(de)(de)方(fang)式任意選擇(ze)包括外源或(huo)(huo)供體序列的(de)(de)植入。兩個(ge) CRISPR 綁定(ding)活動的(de)(de)要求大(da)大(da)減少(shao)了基因組其它(ta)地方(fang)的(de)(de)脫靶(ba)剪切(qie)機會。
除了批準配對(dui)切口酶專利(li)申請之外,澳大利(li)亞專利(li)局最近還宣布(bu)在撤回(hui)四個獨立、匿名(ming)提交(jiao)的(de)反(fan)對(dui)意見之后(hou)正式授予默克2017 CRISPR 整合專利(li)。
默(mo)克的 CRISPR 整合(he)專(zhuan)利(li)(li)組合(he)包括在(zai)澳大(da)利(li)(li)亞(ya)、加拿(na)大(da)、中國(guo)、歐洲、以(yi)色(se)列、新(xin)加坡和韓國(guo)獲得的專(zhuan)利(li)(li)。這些 CRISPR 專(zhuan)利(li)(li)涉(she)及染(ran)色(se)體整合(he),或切(qie)割真(zhen)(zhen)核細(xi)胞染(ran)色(se)體序列,并將外部 DNA 序列植入真(zhen)(zhen)核細(xi)胞,以(yi)便實現(xian)想要的基因組變動。
配(pei)對 CRISPR 切口酶方(fang)法建(jian)基于(yu)(yu)默克(ke) CRISPR 專(zhuan)利組合(包(bao)括(kuo) CRISPR 整合)的(de)其(qi)它技術。商業機構(gou)如果想要(yao)糾正基因治療患者體細(xi)胞(bao)的(de)遺傳缺(que)陷,則(ze)需(xu)要(yao)默克(ke)基于(yu)(yu) CRISPR 的(de) DNA 植入的(de)知識產(chan)權。默克(ke)將為所有(you)領域提供這個(ge)專(zhuan)利組合授權。
過去14年(nian),默克(ke)高度(du)致力(li)于(yu)基(ji)(ji)因(yin)(yin)組(zu)(zu)編(bian)輯創新。該公司知道(dao)基(ji)(ji)因(yin)(yin)組(zu)(zu)編(bian)輯為生(sheng)物研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)與(yu)醫學帶來(lai)了(le)重大進(jin)步。同時,日益提(ti)高的(de)(de)(de)基(ji)(ji)因(yin)(yin)組(zu)(zu)編(bian)輯技(ji)術(shu)潛力(li)獲得(de)了(le)科學、法律和(he)社會關(guan)注(zhu)。默克(ke)既是基(ji)(ji)因(yin)(yin)組(zu)(zu)編(bian)輯技(ji)術(shu)的(de)(de)(de)使(shi)用者,也是該技(ji)術(shu)的(de)(de)(de)供(gong)應商(shang),慎重考(kao)慮道(dao)德和(he)法律標準(zhun),通(tong)過基(ji)(ji)因(yin)(yin)組(zu)(zu)編(bian)輯為研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)提(ti)供(gong)支持(chi)。默克(ke)已(yi)經組(zu)(zu)建(jian)了(le),為默克(ke)開展的(de)(de)(de)研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)提(ti)供(gong)指(zhi)導,包括基(ji)(ji)因(yin)(yin)組(zu)(zu)編(bian)輯的(de)(de)(de)研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)及應用。默克(ke)的(de)(de)(de)生(sheng)物倫理顧問(wen)小組(zu)(zu)已(yi)經確定了(le)清(qing)晰的(de)(de)(de)經營,在考(kao)慮科學和(he)社會問(wen)題的(de)(de)(de)同時,不會妨(fang)礙任何有前景的(de)(de)(de)治療方法的(de)(de)(de)研(yan)究(jiu)(jiu)(jiu)和(he)應用。
默(mo)克(ke)是第一家(jia)(jia)在全(quan)球(qiu)范圍內為基因(yin)組編(bian)輯提(ti)供定制生(sheng)物(wu)分子(zi)(zi)(TargeTron? RNA 引導性 II 型內含子(zi)(zi)和 CompoZr? 鋅(xin)指(zhi)核(he)酸酶)的(de)公司,推動全(quan)球(qiu)研究者采用這些技術。默(mo)克(ke)還是第一家(jia)(jia)制造(zao)覆蓋整個人(ren)類基因(yin)組的(de)成簇 CRISPR 序列庫的(de)公司,讓科學家(jia)(jia)能夠探究更多關(guan)于疾病根源的(de)問(wen)題,由此(ci)加快治(zhi)愈疾病的(de)進程。
除了(le)基礎基因(yin)組(zu)編(bian)輯研究(jiu)(jiu)之(zhi)外,默(mo)克(ke)還(huan)為(wei)基因(yin)與細胞療法開發提供支持,并制造病毒載體。2016年(nian),默(mo)克(ke)推出了(le)目標通(tong)過專業(ye)團隊(dui)和更強(qiang)資源推進(jin)新模式研究(jiu)(jiu) -- 從基因(yin)組(zu)編(bian)輯到基因(yin)醫學制造 -- 的基因(yin)組(zu)編(bian)輯計劃(hua),進(jin)一步鞏固該公司致力于(yu)該領(ling)域的承諾。
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