深圳2019年(nian)9月21日 /美通社/ -- 今日，由(you)上海四葉草罕(han)見病(bing)(bing)家庭關愛中(zhong)心（下(xia)簡稱“罕(han)見病(bing)(bing)發(fa)(fa)展中(zhong)心”或CORD）與深圳市羅湖醫(yi)院集團(tuan)聯合(he)主辦的第(di)八屆中(zhong)國罕(han)見病(bing)(bing)高峰論壇(tan)（下(xia)簡稱“論壇(tan)”）在深圳成功(gong)開幕。作(zuo)為全(quan)球罕(han)見病(bing)(bing)領(ling)域的領(ling)航者和罕(han)見病(bing)(bing)發(fa)(fa)展中(zhong)心的長期重要(yao)合(he)作(zuo)伙伴，武(wu)田中(zhong)國積極支持并參與本次論壇(tan)，發(fa)(fa)起“以患者為中(zhong)心，打(da)造中(zhong)國罕(han)見病(bing)(bing)創(chuang)新生態系統”的行業(ye)發(fa)(fa)展倡議(yi)。

同(tong)期(qi)，國內外多位知名(ming)專(zhuan)家應(ying)邀參加(jia)武田主題衛星會及(ji)分組會議，與800余名(ming)參會人士就如(ru)何從患者需(xu)求出(chu)發，攜(xie)手各方，圍繞(rao)疾病(bing)科普(pu)、患者組織合作(zuo)、孤兒(er)藥研(yan)發與藥物可及(ji)性等(deng)多個行(xing)(xing)業議題進行(xing)(xing)深入探討，加(jia)速改善中國罕見病(bing)患者診療現狀和生(sheng)活質量，為中國罕見病(bing)患者保駕護(hu)航。

罕(han)(han)見病是人類醫(yi)學面(mian)臨的(de)最大(da)挑戰(zhan)之一。為應對罕(han)(han)見病患(huan)(huan)者群(qun)體未被滿足的(de)巨大(da)需求(qiu)，武田(tian)中國(guo)總(zong)裁單國(guo)洪(hong)先(xian)生(sheng)在(zai)開幕式上(shang)發表(biao)主題演講，他表(biao)示：“近年來(lai)，政府與社(she)會各(ge)界(jie)(jie)在(zai)推動(dong)中國(guo)醫(yi)療衛(wei)生(sheng)事(shi)業(ye)、改善人民的(de)健康(kang)生(sheng)活方(fang)面(mian)取得(de)了(le)矚(zhu)目的(de)成(cheng)就，武田(tian)有幸見證并(bing)參與了(le)這(zhe)一進(jin)程。未來(lai)，武田(tian)將繼續充分發揮在(zai)罕(han)(han)見病領域的(de)研發創新實力，繼續充實豐(feng)富(fu)的(de)罕(han)(han)見病產(chan)品(pin)管線，加速推進(jin)創新產(chan)品(pin)進(jin)入中國(guo)；同時，我們(men)將攜(xie)手社(she)會各(ge)界(jie)(jie)，在(zai)疾病教(jiao)育(yu)、新藥(yao)開發、患(huan)(huan)者關愛、藥(yao)品(pin)可(ke)及性等方(fang)面(mian)打造以患(huan)(huan)者為中心(xin)的(de)罕(han)(han)見病創新生(sheng)態系統(tong)。”

賦能患者組織，推動疾病教育，助力提升診療水平

目前，全球已知的罕見疾病有7000多種，其中只有5%有藥可醫^[1]；在全球3.5億罕見病患者^[2]中，中國罕見病患者預計約有2000萬^[3]。然而(er)，由于疾病(bing)認知(zhi)不足和缺乏有效治療(liao)方案，罕見(jian)病(bing)患者長期面臨診(zhen)斷(duan)診(zhen)療(liao)率雙低的困境，普及疾病(bing)知(zhi)識，提(ti)高罕見(jian)病(bing)診(zhen)療(liao)水平迫(po)在眉睫。

在(zai)中國(guo)(guo)(guo)，由(you)于醫(yi)療(liao)信息和資源的(de)不均衡，罕(han)見(jian)(jian)(jian)病(bing)患者(zhe)(zhe)的(de)眾多基本醫(yi)療(liao)需(xu)求(qiu)亟待滿足(zu)，更需(xu)要借助(zhu)(zhu)患者(zhe)(zhe)組織(zhi)的(de)幫(bang)助(zhu)(zhu)，在(zai)尋醫(yi)問(wen)藥、知識科普、患者(zhe)(zhe)關愛、康復支持等方面提(ti)供一個患者(zhe)(zhe)之間交流、發聲的(de)平臺，呼(hu)吁(yu)社(she)(she)會各界對罕(han)見(jian)(jian)(jian)病(bing)患者(zhe)(zhe)群(qun)(qun)體的(de)關注與支持。近年(nian)來，罕(han)見(jian)(jian)(jian)病(bing)患者(zhe)(zhe)組織(zhi)發展迅速，社(she)(she)會影響(xiang)力快(kuai)速增長。武田(tian)(tian)中國(guo)(guo)(guo)總裁單國(guo)(guo)(guo)洪先(xian)生在(zai)倡議中分享了武田(tian)(tian)與全球(qiu)各大(da)罕(han)見(jian)(jian)(jian)病(bing)患者(zhe)(zhe)組織(zhi)合(he)作(zuo)的(de)國(guo)(guo)(guo)際經驗和創新模(mo)式(shi)；在(zai)中國(guo)(guo)(guo)，武田(tian)(tian)結合(he)本地(di)罕(han)見(jian)(jian)(jian)病(bing)患者(zhe)(zhe)群(qun)(qun)體的(de)特定(ding)需(xu)求(qiu)，助(zhu)(zhu)力患者(zhe)(zhe)組織(zhi)實現專業(ye)化與規范(fan)化管理，共同推(tui)進(jin)罕(han)見(jian)(jian)(jian)病(bing)規范(fan)化診療(liao)水平與國(guo)(guo)(guo)際接(jie)軌(gui)。

自2017年(nian)起，武(wu)田與歐洲罕(han)見(jian)(jian)(jian)病(bing)組織(zhi)及微軟合作(zuo)成立(li)“消除罕(han)見(jian)(jian)(jian)病(bing)患兒診(zhen)(zhen)斷壁(bi)壘全球(qiu)委員會”，借(jie)助科技的(de)(de)力(li)量制定行(xing)動方案，縮短患者診(zhen)(zhen)斷旅程；2003年(nian)起，武(wu)田與世界血(xue)(xue)友(you)病(bing)聯盟合作(zuo)開展全球(qiu)發(fa)展計劃，十六年(nian)來持(chi)(chi)續發(fa)力(li)，以改善發(fa)展中(zhong)國(guo)家罕(han)見(jian)(jian)(jian)出血(xue)(xue)性(xing)(xing)疾(ji)病(bing)的(de)(de)診(zhen)(zhen)斷和治療現狀(zhuang)。在中(zhong)國(guo)，武(wu)田多年(nian)來持(chi)(chi)續支持(chi)(chi)以罕(han)見(jian)(jian)(jian)病(bing)發(fa)展中(zhong)心為(wei)代表的(de)(de)患者群體，共同推廣血(xue)(xue)友(you)病(bing)、溶酶體貯(zhu)積(ji)癥（LSD）與遺傳性(xing)(xing)血(xue)(xue)管性(xing)(xing)水腫(zhong)（HAE）等罕(han)見(jian)(jian)(jian)疾(ji)病(bing)的(de)(de)公(gong)眾(zhong)科普，并支持(chi)(chi)中(zhong)國(guo)遺傳性(xing)(xing)血(xue)(xue)管性(xing)(xing)水腫(zhong)（HAE）患者組織(zhi)的(de)(de)成立(li)與發(fa)展，助力(li)提高公(gong)眾(zhong)疾(ji)病(bing)認知。

中(zhong)國(guo)(guo)罕(han)見病發(fa)(fa)展(zhan)中(zhong)心(xin)（CORD）創(chuang)始人兼主任(ren)黃如方先(xian)生表示：“推動中(zhong)國(guo)(guo)罕(han)見病事(shi)業(ye)的發(fa)(fa)展(zhan)需(xu)要多方協作(zuo)(zuo)，其中(zhong)，國(guo)(guo)際創(chuang)新藥企與(yu)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)組(zu)(zu)織的合作(zuo)(zuo)至關重要。過去幾年來，在以武田為(wei)代表的企業(ye)合作(zuo)(zuo)方的支持下，中(zhong)國(guo)(guo)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)組(zu)(zu)織在罕(han)見病領域國(guo)(guo)際交流與(yu)合作(zuo)(zuo)方面(mian)取得眾(zhong)多進展(zhan)，并(bing)成(cheng)功(gong)打造(zao)多方溝通平臺為(wei)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)發(fa)(fa)聲；未來我(wo)們將繼續充分(fen)發(fa)(fa)揮患(huan)(huan)(huan)者(zhe)組(zu)(zu)織對(dui)行業(ye)發(fa)(fa)展(zhan)的積(ji)極作(zuo)(zuo)用(yong)，打造(zao)全面(mian)、創(chuang)新、規范化(hua)的行業(ye)生態系(xi)統，共同為(wei)中(zhong)國(guo)(guo)罕(han)見病患(huan)(huan)(huan)者(zhe)保(bao)駕護航。”

加強早期研發的患者參與，實現突破創新

圍繞“以患者為中心”的宗旨，武田中國在本次論壇中就罕見病領域相關的現狀及挑戰展開深入探討。其中，針對孤兒藥的研發議題，武田全球研發患者參與項目部門負責人 Jessica Scott 博(bo)士表(biao)示(shi)，罕見(jian)病是武(wu)田研(yan)發(fa)的(de)重點領(ling)域之一，目(mu)(mu)(mu)前正在(zai)(zai)全(quan)球穩步進行的(de)近(jin)40個(ge)臨床階(jie)段新(xin)化合物項(xiang)(xiang)目(mu)(mu)(mu)中(zhong)，約50%指定(ding)為孤兒藥。在(zai)(zai)罕見(jian)病藥品(pin)研(yan)發(fa)過(guo)程中(zhong)，患(huan)(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)的(de)全(quan)程深入(ru)(ru)參與(yu)是確(que)保創新(xin)藥品(pin)滿足患(huan)(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)個(ge)性化需求的(de)基石。Jessica Scott 博(bo)士在(zai)(zai)會上重點分享了武(wu)田與(yu)患(huan)(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)深入(ru)(ru)合作的(de)“患(huan)(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)參與(yu)項(xiang)(xiang)目(mu)(mu)(mu)制”（PEP）模(mo)式。據她(ta)介紹，武(wu)田在(zai)(zai)研(yan)發(fa)的(de)早期階(jie)段便邀請(qing)患(huan)(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)加入(ru)(ru)，全(quan)程參與(yu)新(xin)藥研(yan)發(fa)的(de)每個(ge)階(jie)段，這一模(mo)式被(bei)廣(guang)泛應(ying)用。目(mu)(mu)(mu)前，武(wu)田30%的(de)臨床研(yan)究組都設有患(huan)(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)參與(yu)項(xiang)(xiang)目(mu)(mu)(mu)；預計在(zai)(zai)2020年，可實(shi)現(xian)所(suo)有臨床研(yan)究組至少參與(yu)或跟蹤一項(xiang)(xiang)患(huan)(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)項(xiang)(xiang)目(mu)(mu)(mu)。

武(wu)田(tian)亞(ya)洲(zhou)開(kai)發(fa)(fa)中(zhong)(zhong)心(xin)負責人王璘(lin)博士也(ye)在(zai)會(hui)議上分享(xiang)了武(wu)田(tian)在(zai)中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)地區(qu)(qu)的研發(fa)(fa)概況。據王璘(lin)介紹，目前中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)已成為武(wu)田(tian)在(zai)全球(qiu)的四大核心(xin)研發(fa)(fa)區(qu)(qu)域之(zhi)一。通過武(wu)田(tian)的“全球(qiu)同步開(kai)發(fa)(fa)”計劃，將中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)納入藥(yao)物(wu)的早期開(kai)發(fa)(fa)階段(duan)，亞(ya)洲(zhou)開(kai)發(fa)(fa)中(zhong)(zhong)心(xin)將逐漸實(shi)現所有新藥(yao)都(dou)能在(zai)中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)與(yu)歐美地區(qu)(qu)同步開(kai)發(fa)(fa)。此外，得益于國(guo)(guo)家針(zhen)對《關于優化藥(yao)品注冊審評審批(pi)有關事(shi)宜》等相關政策，中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)在(zai)全球(qiu)罕見(jian)(jian)病(bing)臨(lin)床(chuang)試驗參與(yu)比重有望顯著增(zeng)加，未來(lai)中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)患(huan)者(zhe)將有更(geng)多機(ji)會(hui)參與(yu)國(guo)(guo)際新藥(yao)的臨(lin)床(chuang)試驗。這不僅加速了罕見(jian)(jian)病(bing)新藥(yao)在(zai)華的申(shen)報流程，更(geng)有助于罕見(jian)(jian)病(bing)新藥(yao)能夠更(geng)早地惠及中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)患(huan)者(zhe)。

攜手各方，加強患者關愛，推進行業全面發展

近年來，隨著中國醫療(liao)改革(ge)的不斷深化(hua)，一(yi)系列利(li)好政策與舉(ju)措相繼(ji)出臺：最新的加快新藥(yao)審(shen)評審(shen)批、接(jie)受境外臨床(chuang)試驗(yan)數據以(yi)加快臨床(chuang)急需藥(yao)品上(shang)市(shi)等一(yi)系列利(li)好政策與舉(ju)措相繼(ji)出臺，為加速罕(han)見病創新藥(yao)品的引進奠定了(le)良好的基礎；第一(yi)批罕(han)見病目錄出臺、罕(han)見病診(zhen)療(liao)協作網的組建，對罕(han)見病患者進行相對集中診(zhen)療(liao)和雙向轉(zhuan)診(zhen)的提案等，則從診(zhen)療(liao)、研發、市(shi)場準(zhun)入(ru)及藥(yao)物可及性等方(fang)方(fang)面(mian)面(mian)進一(yi)步完善了(le)行業規范。

作(zuo)為全球(qiu)罕見(jian)(jian)病領域的(de)領航者(zhe)，武田積極(ji)配合(he)政策改革(ge)，在本(ben)次罕見(jian)(jian)病高(gao)峰論壇(tan)期間舉辦(ban)主(zhu)題衛(wei)星(xing)會(hui)，邀請(qing)廣州市(shi)醫(yi)(yi)療(liao)工傷生(sheng)育保(bao)險研(yan)究會(hui)會(hui)長鄭(zheng)玉華先(xian)(xian)生(sheng)、中(zhong)國(guo)罕見(jian)(jian)病發展中(zhong)心創始人（CORD）兼主(zhu)任黃如(ru)方(fang)先(xian)(xian)生(sheng)、中(zhong)國(guo)臺灣醫(yi)(yi)保(bao)罕見(jian)(jian)藥(yao)支(zhi)付議題專家陳尚斌先(xian)(xian)生(sheng)以及(ji)(ji)(ji)復旦大學公共衛(wei)生(sheng)學院(yuan)衛(wei)生(sheng)經濟(ji)學教授(shou)胡善(shan)聯(lian)先(xian)(xian)生(sheng)分別從(cong)藥(yao)物可及(ji)(ji)(ji)性與(yu)醫(yi)(yi)療(liao)保(bao)障現狀、區域實踐經驗以及(ji)(ji)(ji)對未來模式的(de)思考與(yu)展望等(deng)不同(tong)角度發表觀點，呼吁通(tong)過醫(yi)(yi)療(liao)保(bao)障創新模式提高(gao)診療(liao)率與(yu)藥(yao)物可及(ji)(ji)(ji)性，改善(shan)中(zhong)國(guo)罕見(jian)(jian)病患者(zhe)生(sheng)活質量。同(tong)時，武田還(huan)深度參(can)與(yu)了四(si)場分組會(hui)議，就(jiu)孤兒藥(yao)研(yan)發、患者(zhe)組織合(he)作(zuo)、市(shi)場準入(ru)等(deng)多個行業熱點議題進行深入(ru)探(tan)討。

在漫(man)長的治(zhi)療過程中(zhong)(zhong),罕(han)見(jian)(jian)病(bing)(bing)患(huan)者(zhe)常(chang)常(chang)面臨經濟負擔和心理壓力等多(duo)重(zhong)困擾(rao)。因此，在應對罕(han)見(jian)(jian)疾病(bing)(bing)挑(tiao)戰的過程中(zhong)(zhong)，多(duo)方攜手(shou)合作，為罕(han)見(jian)(jian)病(bing)(bing)患(huan)者(zhe)提供持續的關愛和援助(zhu)尤顯重(zhong)要。長期以來，武田中(zhong)(zhong)國與(yu)本地患(huan)者(zhe)群(qun)體和公益組織緊密合作，開展持續的患(huan)者(zhe)關愛、藥品援助(zhu)以及疾病(bing)(bing)教育(yu)等項目，加強患(huan)者(zhe)關愛。