北(bei)京2020年5月25日(ri) /美通社/ -- 2020年5月24日(ri)，由(you)諾華腫瘤主辦的“中(zhong)國(guo)血液(ye)高峰(feng)論(lun)壇”召(zhao)開(kai)。會(hui)議中(zhong)，中(zhong)國(guo)醫學科學院血液(ye)病醫院骨髓增(zeng)生異常綜合征（MDS）診療(liao)中(zhong)心主任肖(xiao)志堅教(jiao)授分(fen)享了骨髓纖維(wei)化（MF）及(ji)其治療(liao)進展可及(ji)性及(ji)疾病管(guan)理(li)經驗。
“聽上去骨髓纖維化似乎與癌癥無關，事實上該病是一種惡性血液腫瘤。雖罕見，但在我國每年仍有超過8000例新發病例，而且早期癥狀不典型，大部分患者確診時已處于疾病較晚期階段，預后較差。”肖志堅教授提醒道，“該(gai)疾病(bing)(bing)沒有明確(que)的病(bing)(bing)因和(he)(he)預防(fang)方法，建議公眾(zhong)提高疾病(bing)(bing)認知和(he)(he)重(zhong)視意(yi)識，爭(zheng)取早(zao)發現、早(zao)診斷、早(zao)治療。”
早期起病隱匿且不可逆，遠期影響嚴重
骨髓纖(xian)(xian)維化是一種以(yi)(yi)骨髓腔中出現網狀纖(xian)(xian)維和膠原纖(xian)(xian)維等纖(xian)(xian)維性病(bing)變為特征的(de)惡(e)性血液腫瘤，發(fa)病(bing)率為0.4~0.6/10萬，65歲(sui)以(yi)(yi)上老年人為主(zhu)要發(fa)病(bing)人群。在(zai)我國每年有超過8,000例(li)(li)新發(fa)骨髓纖(xian)(xian)維化病(bing)例(li)(li)。
由于骨髓(sui)纖維化早期起病(bing)隱匿，無特異(yi)性癥狀(zhuang)，很容易和其(qi)他(ta)病(bing)癥相(xiang)混淆，大約有四分之一(yi)的(de)患者(zhe)在診斷時沒(mei)有癥狀(zhuang)，而是在日常(chang)體檢中發現再到醫院血(xue)(xue)液科確診的(de)。該病(bing)最常(chang)見(jian)的(de)癥狀(zhuang)是疲勞，以及由對(dui)人(ren)體的(de)造(zao)(zao)血(xue)(xue)系統產生影響，繼(ji)而引起的(de)一(yi)系列與(yu)造(zao)(zao)血(xue)(xue)異(yi)常(chang)相(xiang)關的(de)貧(pin)血(xue)(xue)、腹脹、早飽、明(ming)顯(xian)的(de)脾腫大等，和一(yi)些相(xiang)關的(de)全身(shen)癥狀(zhuang)，例如明(ming)顯(xian)的(de)消(xiao)瘦、盜(dao)汗。
肖志堅教授指出：“這個病是不可逆的，遠期對患者的影響嚴重。隨著疾病的持續進展及患者造血功能的長期異常，20%的骨髓纖維化患者在10年內可能轉化為急性白血病，這些患者的生存時間不到10個月[1] 。”
改善預后延長生存時間，早診治是關鍵
骨髓纖維化發病按照預后不同可以分為低危、中危和高危，相應的預后也與患者的生存時間成反比關系。其中，低危病人中位生存期為10~15年，中危病人為4~7年，高危病人僅為1.5~2.3年[1] 。因此(ci)，越(yue)早發現(xian)、診斷和干預，病情(qing)進展(zhan)越(yue)慢的(de)(de)患者生存期更長，改善(shan)和穩定的(de)(de)纖維化(hua)程度(du)的(de)(de)患者比纖維化(hua)加重的(de)(de)患者生存期更久。
“然而，令人遺憾的是，由于該(gai)病早(zao)(zao)(zao)期癥狀不明顯(xian)，以及(ji)公眾(zhong)對(dui)該(gai)病的認知不足、不重(zhong)視等，導(dao)致我(wo)國有(you)八成患(huan)者就診(zhen)時已(yi)是中高危。”肖志堅教授提(ti)醒，如果有(you)不明原因的消瘦、盜汗、皮膚瘙癢(yang)、臉和手潮熱但體溫不一定(ding)高，腹部左側可(ke)以摸(mo)到(dao)包塊等上述癥狀，一定(ding)要到(dao)正規(gui)醫院血液科檢(jian)查(cha)血常規(gui)，并在醫生指導(dao)下進一步(bu)通過骨髓活(huo)檢(jian)確診(zhen)，做(zuo)到(dao)早(zao)(zao)(zao)診(zhen)斷、早(zao)(zao)(zao)治療、早(zao)(zao)(zao)獲益。
呼吁加快創新療法醫保落地，盡早惠及更多患者
基于骨(gu)髓纖維(wei)化的(de)疾(ji)病(bing)特性，目(mu)前臨(lin)床骨(gu)髓纖維(wei)化的(de)短期治(zhi)療目(mu)標是縮小脾臟，降低疾(ji)病(bing)負荷，改善生活質量(liang)。長(chang)期治(zhi)療目(mu)標是延長(chang)生存，阻止或(huo)逆轉骨(gu)髓纖維(wei)化進展。以前針對骨(gu)髓纖維(wei)化卻反十分有效的(de)控(kong)制方法(fa)，只(zhi)能(neng)用傳統(tong)藥物(wu)控(kong)制疾(ji)病(bing)進程或(huo)減輕癥狀，而唯一可能(neng)治(zhi)愈骨(gu)髓纖維(wei)化的(de)異基因(yin)造(zao)血干(gan)細胞(bao)移植，也面臨(lin)著很多患者不適用的(de)問題。
近幾年，研究發(fa)現骨(gu)髓(sui)纖(xian)維(wei)化(hua)(hua)的(de)發(fa)病(bing)機制(zhi)(zhi)與細胞內的(de)信號途徑有關，由此開發(fa)出針對性的(de)靶(ba)向藥物。針對骨(gu)髓(sui)纖(xian)維(wei)化(hua)(hua)的(de)致病(bing)機制(zhi)(zhi)，靶(ba)向治(zhi)療不僅能(neng)顯著縮小脾臟，還可減緩甚至阻斷骨(gu)髓(sui)纖(xian)維(wei)化(hua)(hua)進(jin)程，延長中危(wei)、高危(wei)患者的(de)生存期。
“目前靶向(xiang)治療藥(yao)物蘆可(ke)替(ti)尼已(yi)在我國(guo)獲批上市，患者可(ke)以(yi)(yi)因(yin)此獲益。”肖志堅教授強(qiang)調(diao)，“不(bu)僅如此，該創新藥(yao)已(yi)被納入2019新版國(guo)家(jia)醫(yi)(yi)保目錄，藥(yao)物可(ke)及(ji)性方面大(da)(da)大(da)(da)提升。距離新版國(guo)家(jia)醫(yi)(yi)保目錄正(zheng)式(shi)實(shi)施(shi)已(yi)經有5個月，希望各地(di)能(neng)盡(jin)快跟進落實(shi)，以(yi)(yi)幫助骨髓纖維化患者減輕經濟(ji)負擔，盡(jin)早享受到規范創新靶向(xiang)治療所帶(dai)來的獲益，從而延長生命(ming)和提高生活(huo)質(zhi)量。”
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[1] Clinical Lymphoma, Myeloma & Leukemia, Vol. 16, No. S1, S124-9.
