美國麻省劍橋和中國北京2020年12月7日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160），是一家處于商業階段的生物科技公司，專注于在全球范圍內開發和商業化創新藥物。公司今日在第62屆美國血液學會（ASH）年會的兩款海報展(zhan)示(shi)中公(gong)布(bu)BTK抑制劑百悅澤^®（澤布替尼）的臨床數據，包括用于治療對伊布替尼及/或阿卡替尼不耐受的復發或難治性（R/R）B細胞惡性腫瘤患者的2期臨床試驗結果，以及首次公布的用于治療R/R華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的關鍵性2期臨床試驗，后者用于支持百悅澤^® 一(yi)項在(zai)中國已(yi)被(bei)納入優先(xian)審評的(de)的(de)新適應癥上(shang)市申請。

百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士表示：“利用抑制BTK的原理治療B細胞惡性腫瘤時，耐受性是一項重要因素。考慮到這一點，百悅澤^®的設計是以最大化BTK占有率同時避免脫靶效應為目的。我們先前公布了ASPEN 3期臨床試驗結果，相比伊布替尼，百悅澤^®治療WM患者時在安全性和耐受性上均展現出一定的優勢。我們也很激動看到今天公布的2期臨床試驗數據，表明百悅澤^®在(zai)接受伊(yi)布(bu)替(ti)尼(ni)及(ji)/或阿卡替(ti)尼(ni)治(zhi)療后因不(bu)良事(shi)件(jian)中斷治(zhi)療的(de)患(huan)者中不(bu)僅可耐受且展(zhan)示了良好的(de)活性(xing)。”

黃蔚娟醫學博士補充道：“此外，我們還公布了在中國開展的用于治療復發或難治性WM患者的關鍵性2期臨床試驗數據，其中在難治患者人群中也產生了深度緩解。隨著百濟神州的全球臨床開發團隊規模不斷擴大，我們期待能夠進一步推動百悅澤^®的臨床項目。”

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澤布替尼針對先前接受過治療且對伊布替尼及/或阿卡替尼不耐受的B細胞惡性腫瘤患者的2期臨床試驗

展示編號：2947

這項在(zai)美國開展的(de)(de)(de)單臂(bei)、開放性、多中心的(de)(de)(de)2期臨(lin)床試驗(yan)（NCT04116437）旨(zhi)在(zai)評(ping)估澤(ze)布替(ti)尼(ni)(ni)(ni)用于治療(liao)先前(qian)對伊(yi)布替(ti)尼(ni)(ni)(ni)及/或(huo)阿(a)卡(ka)替(ti)尼(ni)(ni)(ni)治療(liao)不耐受(shou)(shou)的(de)(de)(de)B細胞惡性腫(zhong)瘤(liu)患(huan)者的(de)(de)(de)安全性和有效性。該(gai)(gai)試驗(yan)主要(yao)終點(dian)為 -- 相比較患(huan)者對伊(yi)布替(ti)尼(ni)(ni)(ni)及/或(huo)阿(a)卡(ka)替(ti)尼(ni)(ni)(ni)治療(liao)不耐受(shou)(shou)的(de)(de)(de)不良事件(jian)（AE），評(ping)估患(huan)者在(zai)接受(shou)(shou)澤(ze)布替(ti)尼(ni)(ni)(ni)后AE復(fu)發(fa)和嚴(yan)重性的(de)(de)(de)變(bian)化。試驗(yan)次要(yao)終點(dian)包括(kuo)經研究者評(ping)估的(de)(de)(de)總緩解率（ORR）、無進(jin)展生存（PFS）和患(huan)者報告(gao)結局。共(gong)有60例罹患(huan)慢性淋巴細胞白血病或(huo)小淋巴細胞淋巴瘤(liu)（CLL/SLL）、WM、套細胞淋巴瘤(liu)（MCL）或(huo)邊緣區(qu)淋巴瘤(liu)（MZL）且對伊(yi)布替(ti)尼(ni)(ni)(ni)及/或(huo)阿(a)卡(ka)替(ti)尼(ni)(ni)(ni)治療(liao)不耐受(shou)(shou)的(de)(de)(de)患(huan)者入組了該(gai)(gai)項試驗(yan)。

弗雷德(de)·哈金森(sen)癌(ai)癥研究中心臨床研究部門副教(jiao)授(shou)兼華盛頓大學(xue)腫瘤(liu)學(xue)助(zhu)理(li)教(jiao)授(shou)Mazyar Shadman醫(yi)學(xue)博士評論道：“BTK抑(yi)制劑正在逐漸成為(wei)B細胞(bao)惡性(xing)腫瘤(liu)的標(biao)準化(hua)治療方法，但由于脫靶(ba)效應引起的不(bu)(bu)良事件(jian)缺失中斷治療最常見的因素。這項(xiang)試(shi)驗(yan)中根據32例符(fu)合評估的患者得出的試(shi)驗(yan)結(jie)果表明(ming)，一(yi)些在接受(shou)其他BTK抑(yi)制劑治療時出現的不(bu)(bu)耐受(shou)不(bu)(bu)良事件(jian)，在接受(shou)澤(ze)布替尼(ni)治療時并(bing)沒有復發，同時澤(ze)布替尼(ni)在這些患者中耐受(shou)性(xing)良好。”

截至數據截點(dian)2020年8月(yue)28日，澤(ze)布替尼中位暴(bao)露時間3.5個月(yue)，32例符(fu)合(he)評(ping)估(gu)患(huan)者(zhe)的安(an)全性結果包(bao)括：

• 32例先前接受伊布替尼治療并對其不耐受的患者共經歷了66起不耐受事件，其中58起（88.0%）在患者接受澤布替尼治療后沒有復發；在復發的8起不耐受事件中，7起嚴重性降低，1起維持先前事件的嚴重性
• 2例先前接受阿卡替尼并對其不耐受的患者共經歷了4起不耐受事件，其中2起（均為關節痛）在患者接受澤布替尼治療后沒有復發；在復發的2起不耐受事件中，1起嚴重性降低，1起維持先前事件的嚴重性
• 共有25起3級不耐受事件在患者接受伊布替尼及/或阿卡替尼治療時發生，其中23起在患者接受澤布替尼治療后沒有復發
• 4級不耐受事件共有4起，包括中性粒細胞減少癥（n=2）、丙氨酸氨基轉移酶（ALT）升高（n=1）、天冬氨酸轉氨酶（AST）升高（n=1），在接受澤布替尼治療后均未復發
• 26例患者在接受澤布替尼治療中經歷了至少一起任一級別的AE，最常見（≥10.0%）的為肌痛（21.9%）、挫傷（18.8%）、咳嗽（15.6%）、暈眩（15.6%）及乏力（12.5%）
• 8例患者在接受澤布替尼治療中經歷了出血事件，均為輕度；
• 在6例曾由于心房顫動對伊布替尼不耐受的患者中，心房顫動未再發生。心房顫動或撲動在1例（3.1%）患者中復發，該患者先前接受伊布替尼治療并對其不耐受，該事件在接受澤布替尼治療后嚴重性降低、持續時間減短 -- 對比接受伊布替尼時的3級和14天，接受澤布替尼時則為2級和3天
• 3例患者經歷了至少一起3級及以上AE，包括中性粒細胞減少癥（n=2）及暈厥（n=1）
• 未出現嚴重AE或由于AE導致的治療中斷

截至數(shu)據截點，在18例(li)可(ke)評估療效的患(huan)者(zhe)中（13例(li)CLL患(huan)者(zhe)，4例(li)SLL患(huan)者(zhe)及1例(li)MCL患(huan)者(zhe)），17例(li)在接(jie)受澤(ze)布替尼(ni)治療后緩解(jie)維持先前水平（n=8）或(huo)得到(dao)(dao)提高（n=9）。達到(dao)(dao)第一次緩解(jie)的中位時間(jian)為(wei)12.6個星期，ORR為(wei)50.0%，其中包括6例(li)（33.3%）PR以及3例(li)（16.7%）伴有淋(lin)巴細(xi)胞增(zeng)多的PR。

在中國開展的澤布替尼用于治療R/R WM患者的關鍵性2期臨床試驗

展示編號：2940

這項單臂(bei)、開放(fang)性、多中心的關(guan)鍵性2期臨(lin)床試驗(yan)（NCT03332173）數據(ju)表(biao)明(ming)在中國的R/R WM患者(zhe)接受澤(ze)布替尼治療后(hou)很快取得了(le)深度且持久的緩解。共有(you)44例(li)患者(zhe)入組(zu)該試驗(yan)，根據(ju)WM預后(hou)評分系(xi)統，其(qi)中20例(li)為(wei)高(gao)危患者(zhe)，13例(li)為(wei)中危患者(zhe)。共有(you)43例(li)患者(zhe)納入療效評估。

中(zhong)國醫(yi)學(xue)科學(xue)院血液病醫(yi)院淋巴瘤診療中(zhong)心主任，同時也(ye)(ye)(ye)是(shi)BGB-3111-210研究(jiu)的(de)(de)主要(yao)研究(jiu)者(zhe)邱錄貴教(jiao)授評(ping)論道：“今天公(gong)布的(de)(de)BGB-3111-210試驗結果(guo)令人欣慰 -- 主要(yao)緩(huan)(huan)解(jie)(jie)率(lv)將(jiang)近70%，而達到(dao)主要(yao)緩(huan)(huan)解(jie)(jie)的(de)(de)中(zhong)位起效(xiao)時間(jian)也(ye)(ye)(ye)在三個月之(zhi)內，證明澤(ze)布替(ti)尼(ni)能(neng)在華(hua)氏(shi)巨球蛋白(bai)血癥(zheng)患(huan)者(zhe)中(zhong)快速地(di)產生深度且持(chi)久(jiu)的(de)(de)緩(huan)(huan)解(jie)(jie)，盡管這(zhe)些(xie)患(huan)者(zhe)中(zhong)大多(duo)數人根據預后評(ping)分系統(tong)屬于中(zhong)危或高(gao)危。澤(ze)布替(ti)尼(ni)的(de)(de)安全性數據也(ye)(ye)(ye)與先前在華(hua)氏(shi)巨球蛋白(bai)血癥(zheng)患(huan)者(zhe)中(zhong)所觀察到(dao)的(de)(de)數據相符。我們(men)希(xi)望這(zhe)款BTK抑制劑(ji)能(neng)在不遠(yuan)的(de)(de)將(jiang)來成為中(zhong)國華(hua)氏(shi)巨球蛋白(bai)血癥(zheng)患(huan)者(zhe)的(de)(de)一(yi)個新的(de)(de)有效(xiao)治療選擇。”

截至數據截點2019年8月31日，27例患者仍在(zai)接(jie)受試驗治療。在(zai)中位隨訪時間為18.58個月時，結(jie)果包括：

• 定義為部分緩解或更佳的主要緩解率（MRR）為69.8%（95% CI: 53.9, 82.8），其中非常好的部分緩解（VGPR）率為32.6%，部分緩解（PR）率為37.2%；定義為輕微緩解或更佳的ORR為79.1%（95% CI: 64.0, 90.0）
• 達到VGPR和總緩解的中位時間分別為2.87個月和2.76個月
• 中位PFS和主要持續緩解時間（DOMR）尚未到達
• 最常見（≥20.0%）的任一級別治療期間出現的不良事件（TEAE）為中性粒細胞計數減少（56.8%）、血小板計數減少（29.5%）、白細胞計數減少（27.3%）、上呼吸道感染（27.3%）、腹瀉（25.0%）、體重增加（20.5%）及關節痛（20.5%）
• 72.7%的患者經歷了至少一起3級及以上的TEAE，其中最常見（≥10.0%）的為中性粒細胞計數減少（31.8%）、血小板計數減少（20.5%）、肺部感染（13.6%）及白細胞計數減少（11.4%）
• 50.0%的患者經歷了至少一起嚴重TEAE，11.4%的患者由于TEAE中斷試驗治療
• 4.5%的患者由于TEAE死亡，其中1起為多器官功能障礙綜合征和急性乙肝，另1起為不明原因死亡，研究者考慮是由于WM進展和合并的呼吸衰竭所致

關于百悅澤^®（澤布替尼）

百悅澤(ze)®（澤(ze)布替尼）是(shi)一(yi)款由(you)百濟神州科(ke)學家自(zi)主研發的布魯頓氏酪氨(an)酸(suan)激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進(jin)行廣泛的關(guan)鍵性(xing)臨床試驗項(xiang)目，作為(wei)單藥和與其他療(liao)法進(jin)行聯合(he)用藥治(zhi)療(liao)多種(zhong)B細(xi)胞惡(e)性(xing)腫瘤。

百悅澤®于(yu)2019年11月(yue)14日(ri)獲得美(mei)國(guo)食品藥品監督管理局（FDA）加(jia)速(su)批(pi)準用(yong)于(yu)治(zhi)療(liao)既往接受(shou)過至少一項療(liao)法的(de)(de)套(tao)細胞淋(lin)巴瘤（MCL）患(huan)者(zhe)。該(gai)項加(jia)速(su)批(pi)準是(shi)基于(yu)總(zong)緩解(jie)率（ORR）。針(zhen)對(dui)該(gai)適(shi)應(ying)癥(zheng)的(de)(de)持續批(pi)準將取決于(yu)驗(yan)證性試驗(yan)中(zhong)臨(lin)床益處(chu)的(de)(de)驗(yan)證和描(miao)述。

2020年5月，百悅澤®在中國獲批用于治療既往至少接受過一種治療的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者、既往至少接受過一種治療的成年慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者。一項百悅澤®用于治療復發/難治性華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的新適應癥上市申請已被NMPA藥品審評中心（CDE）受理并納入優先審評行列。

一項百悅澤®作(zuo)為(wei)既往接受(shou)過至少(shao)一項療法的(de)WM患(huan)者(zhe)或作(zuo)為(wei)不適合化(hua)學免疫療法WM患(huan)者(zhe)的(de)一線治(zhi)療方案的(de)上(shang)市許可(ke)申請（MAA）已被歐洲藥品管理(li)局（EMA）受(shou)理(li)。

此外，多(duo)項百悅澤®的藥政申請已(yi)在其他國(guo)家被受理并正(zheng)在接受審(shen)評。

百悅澤(ze)®在美國和(he)中國以外國家地區尚(shang)未獲批。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球性、商業階段的生物科技公司，專注于研究、開發、生產以及商業化創新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有4700 多名員工，正在加速推動公司多元化的新型療法藥物管線。目前，百濟神州兩款自主研發的藥物，BTK 抑制劑百悅澤^®（澤布替尼膠囊）正在美國和中國進行銷售、抗PD-1 抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）在中國進行銷售。此外，百濟神州在中國正在或計劃銷售多款由安進公司、新基物流有限公司（隸屬百時美施貴寶公司）以及EUSA Pharma 授權的腫瘤藥物。欲了解更多信息，請訪問www.beigene.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明。包括百悅澤^®鼓舞人心的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)試驗結果(guo)，百(bai)(bai)(bai)濟(ji)神(shen)州(zhou)對百(bai)(bai)(bai)悅澤的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)進(jin)一(yi)步(bu)開(kai)發(fa)(fa)及(ji)(ji)預計臨(lin)床(chuang)(chuang)開(kai)發(fa)(fa)、藥(yao)(yao)政注冊(ce)和(he)(he)商(shang)業(ye)化發(fa)(fa)展(zhan)。由于(yu)各(ge)種重(zhong)(zhong)要(yao)(yao)因素(su)(su)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)影響，實際結果(guo)可能(neng)(neng)與前瞻(zhan)性(xing)聲明有(you)重(zhong)(zhong)大差異(yi)。這(zhe)些因素(su)(su)包括了以下事項(xiang)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)風(feng)(feng)險：百(bai)(bai)(bai)濟(ji)神(shen)州(zhou)證明其(qi)候選(xuan)(xuan)藥(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)功(gong)效和(he)(he)安全性(xing)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)(neng)力(li)(li)；候選(xuan)(xuan)藥(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)結果(guo)可能(neng)(neng)不支持進(jin)一(yi)步(bu)開(kai)發(fa)(fa)或上(shang)(shang)市審批；藥(yao)(yao)政部(bu)門的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)行動可能(neng)(neng)會影響到(dao)臨(lin)床(chuang)(chuang)試驗的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)啟動、時(shi)間表和(he)(he)進(jin)展(zhan)以及(ji)(ji)產品上(shang)(shang)市審批；百(bai)(bai)(bai)濟(ji)神(shen)州(zhou)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)上(shang)(shang)市產品及(ji)(ji)藥(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)候選(xuan)(xuan)物(wu)(wu)(wu)（如(ru)能(neng)(neng)獲批）獲得(de)商(shang)業(ye)成(cheng)功(gong)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)(neng)力(li)(li)；百(bai)(bai)(bai)濟(ji)神(shen)州(zhou)對其(qi)技術和(he)(he)藥(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)知識產權保護獲得(de)和(he)(he)維(wei)護的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)(neng)力(li)(li)；百(bai)(bai)(bai)濟(ji)神(shen)州(zhou)依賴(lai)第三(san)方進(jin)行藥(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)開(kai)發(fa)(fa)、生產和(he)(he)其(qi)他服務的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)情況；百(bai)(bai)(bai)濟(ji)神(shen)州(zhou)有(you)限的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)營(ying)(ying)運歷史(shi)和(he)(he)獲得(de)進(jin)一(yi)步(bu)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)營(ying)(ying)運資(zi)金以完成(cheng)候選(xuan)(xuan)藥(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)開(kai)發(fa)(fa)和(he)(he)商(shang)業(ye)化的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)(neng)力(li)(li)；新冠肺炎全球大流行對公司臨(lin)床(chuang)(chuang)開(kai)發(fa)(fa)、商(shang)業(ye)化運營(ying)(ying)以及(ji)(ji)其(qi)他業(ye)務帶來的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)影響；以及(ji)(ji)百(bai)(bai)(bai)濟(ji)神(shen)州(zhou)在最(zui)近(jin)季度報告的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)10-Q 表格中(zhong)“風(feng)(feng)險因素(su)(su)”章節(jie)里(li)更(geng)全面討論(lun)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)各(ge)類風(feng)(feng)險；以及(ji)(ji)百(bai)(bai)(bai)濟(ji)神(shen)州(zhou)向美國證券交易委員會期(qi)后呈報中(zhong)關于(yu)潛在風(feng)(feng)險、不確定性(xing)以及(ji)(ji)其(qi)他重(zhong)(zhong)要(yao)(yao)因素(su)(su)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)討論(lun)。本(ben)新聞稿中(zhong)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)(de)所有(you)信息僅及(ji)(ji)于(yu)新聞稿發(fa)(fa)布之日，除(chu)非(fei)法(fa)律(lv)要(yao)(yao)求，百(bai)(bai)(bai)濟(ji)神(shen)州(zhou)并無責(ze)任更(geng)新該些信息。