上海和蘇州2021年1月18日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰和蘇州克睿基因生物科技有限公司（以下簡稱克睿基因）今天宣布了一項合作，將通過克睿基因專有的VELPTM平(ping)臺開發新型(xing)腺(xian)相(xiang)關病毒（AAV）載體(ti)(ti)，用于下(xia)一代基(ji)因治療(liao)。這項新的(de)(de)合作(zuo)將勃林格殷(yin)格翰在疾病機制(zhi)研究和基(ji)因療(liao)法開發方面(mian)的(de)(de)經驗(yan)與(yu)克睿基(ji)因在病毒庫構建和高效體(ti)(ti)內AAV篩選(xuan)方面(mian)的(de)(de)專長相(xiang)結合，從而為(wei)患者提供(gong)潛在的(de)(de)更為(wei)安全高效的(de)(de)新型(xing)AAV血清型(xing)。
現(xian)有的(de)AAV血(xue)清型的(de)臨床應用受(shou)到其某些特征(zheng)的(de)限(xian)制，例(li)如低(di)的(de)轉導效率和組織(zhi)特異性以及高(gao)的(de)免疫原性。因此，尋找新的(de)AAV血(xue)清型以克服這些挑(tiao)戰對(dui)于(yu)大多(duo)數(shu)基于(yu)AAV的(de)基因治療(liao)至關重要。
與其他傳統的載體工程技術相比，克睿基因專有的VELPTM平臺有幾個關鍵的方法創新，其中包括構建具有高多樣性和有效比率的質粒庫的綜合策略。優化的AAV生產方案可確保基因組和衣殼配對的高正確率和世界一流的病毒庫生產能力。同時生理相關的動物模型能保證AAV載體篩選和驗證的質量。通過這一系列技術上的創新和優化，VELPTM平(ping)臺使尋(xun)找 “正確的”AAV載體的過程大(da)大(da)縮短。
勃林格殷格翰大中華區外部創新合作中心負責人張巍怡博士表示：“勃林格殷格翰致力于開發下一代具有突破性的醫學療法，基因療法是公司跨邊界研究團隊正在探索的重點領域之一。先進的VELPTM技術平臺可以為提(ti)高新型AAV篩(shai)查(cha)效率提(ti)供有效的(de)解(jie)決(jue)方(fang)案，并(bing)有助于進一(yi)步擴(kuo)大我(wo)們在基(ji)因(yin)療法開發領域的(de)工作。我(wo)們很(hen)高興與(yu)克睿基(ji)因(yin)攜手合作，我(wo)們相信能夠共(gong)同改善下一(yi)代(dai)基(ji)因(yin)療法。”
克睿基因首席運營官李秋實博士表示：“這是全球制藥公司首次與中國生物技術公司在AAV載體工程的前沿領域進行合作。感謝勃林格殷格翰對我們VELPTM平臺(tai)的(de)認可，新(xin)型(xing)AAV載體擴大了治療(liao)范圍，是發揮基(ji)(ji)因(yin)治療(liao)潛(qian)力的(de)關鍵(jian)，這也(ye)是克(ke)睿基(ji)(ji)因(yin)的(de)創(chuang)新(xin)重點。 我們相信，與有遠見的(de)合作伙伴如勃林格(ge)殷格(ge)翰一起(qi)開發下(xia)一代基(ji)(ji)因(yin)療(liao)法，可以使(shi)更多患者的(de)生活質量(liang)得到改善(shan)。”
與(yu)克睿基(ji)因的(de)(de)合作由(you)勃(bo)林(lin)(lin)格(ge)殷格(ge)翰(han)(han)中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)外部(bu)創新合作中(zhong)(zhong)心發(fa)起(qi)。該中(zhong)(zhong)心由(you)跨邊(bian)界研(yan)究、業(ye)務(wu)拓(tuo)展(zhan)及(ji)許可(ke)和(he)風險投資(zi)三個(ge)業(ye)務(wu)單元組成，致(zhi)力(li)于成為中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)生(sheng)物醫藥行業(ye)的(de)(de)首選(xuan)合作伙(huo)伴，并將更多來自中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)的(de)(de)創新合作項目帶入勃(bo)林(lin)(lin)格(ge)殷格(ge)翰(han)(han)全球研(yan)發(fa)管線，從而最終惠及(ji)更多患者。到目前(qian)為止(zhi)，勃(bo)林(lin)(lin)格(ge)殷格(ge)翰(han)(han)中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)外部(bu)創新中(zhong)(zhong)心已(yi)與(yu)多個(ge)中(zhong)(zhong)國(guo)(guo)知名科研(yan)機(ji)構和(he)生(sheng)物技術(shu)公司建立(li)了合作伙(huo)伴關系(xi)。
