上海2021年1月26日 /美通社/ -- 2021年1月26日，武田旗下A型血友病藥代動力學（PK）指導下的管理工具myPKFiT^®在全國開啟首次使用。南方醫科大學南方醫院、山東省血液中心、南京鼓樓醫院，首都醫科大學附屬北京兒童醫院、哈爾濱市第一醫院血研所成為全國首批使用myPKFiT^®的醫院。myPKFiT^®的應(ying)用不(bu)僅開啟了(le)中國(guo)血友(you)病個體(ti)化治療新征(zheng)程，更體(ti)現了(le)武田在臨床醫(yi)學方面數字(zi)化應(ying)用的突破(po)。

截止到目前為止，myPKFiT^®是中國首個且目前唯一國家藥品監督管理局批準支持A型血友病藥代動力學（PK）指導下的管理工具，與百因止^®配合使用，可降低出血風險，優化患者的治療效果和藥物可及性，提升患者治療信心并改善依從性，助力患者實現“零出血”的治療目標。目前，myPKFiT^®已在全(quan)球超過(guo)50個國家及(ji)地(di)區(qu)上市，近1,100家醫療機構注冊使(shi)用，累計惠(hui)及(ji)全(quan)球8,000多位患者。

血友病是一種遺傳性罕見病，主要由于患者體內缺乏凝血因子導致凝血障礙引起。目前，中國約有13.6萬名血友病患者，其中A型血友病占80%-85%^[1]。“不同患者存在不同的出血傾向、生活方式和藥物代謝速度，如果只是單獨改變藥物劑量的統一治療方案，無法滿足患者‘量體裁衣’的治療。“南方醫科大學南方醫院孫競教授說道，“近年來，國內外最新指南，諸如世界血友病聯盟（World Federation of Hemophilia）最新指南^[2]和(he)《血友病治療中(zhong)國指南（2020年版）》，都特別強調了個體(ti)化治療的(de)重要性。”

“傳統PK分析在臨床應用的困難比較大，主要是因為操作繁瑣，而且患者體內FVIII降至某一谷水平所需時間也不盡相同，因此較難評估。”山東省血液中心張心聲教授表示，“由于認知有限、既往治療不足，目前大部分患者仍普遍采用低劑量的治療方案。臨床實踐表明，該方案并不能減少關節病變且仍有出血的情況發生。^[3]事實上，血友病患者只需接受長期規律性的規范化治療，可有效降低出血頻次，實現‘零出血’并回歸正常生活。”

“藥代動力學指導下的個體化治療方式，可運算出每位患者的藥代動力學參數，幫助醫生制定個體化治療方案并使患者合理安排日常活動。“南京鼓樓醫院周榮富教授表示：”舉例來說，如果患者周末想要進行一些高強度的運動，可讓醫生增加凝血因子輸注，而平時活動強度較低時，則可適當減少輸注。這樣不僅可以提高患者的依從性，也可為患者減輕經濟負擔。”

根據一項UK-PK研究的中期分析數據顯示，PK指導下的規范化治療使零出血患者比例提升至50%，患者依從性提升90%^[4]。治療費用方面，根據一項比較研究顯示，與標準治療相比，PK指導下的治療可減少30%輸注次數^[5]，降低整體治療費用的10.67%^[6]。

首都醫科大學附屬北京兒童醫院陳振萍教授和哈爾濱市第一醫院血研所郝文鵬教授也分別在北京市和哈爾濱市為A型血友病患者首次使用了myPKFiT^®。從中國北端到南端，myPKFiT^®的(de)使(shi)用百花齊(qi)放，讓(rang)個體化治療(liao)惠及中國廣大A型血友(you)病(bing)患者(zhe)。

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