北京和馬薩諸塞州劍橋2021年4月27日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”）宣布與LogicBio Therapeutics（納斯達克：LOGC，以下簡稱LogicBio）達成戰略合作并簽訂授權及許可協議。北海康成是一家生物制藥公司，致力于在中國和全球市場開發和商業化罕見病和罕見腫瘤的創新療法。LogicBio Therapeutics是一家處于臨床階段的基因公司，在基因遞送和(he)基(ji)因編輯平臺(tai)開發(fa)方(fang)(fang)面占有領(ling)先地位，致力于(yu)(yu)攻克(ke)兒(er)童(tong)以及(ji)成人的(de)(de)各(ge)種罕見(jian)病和(he)嚴重(zhong)疾病。根據協議內容，北海康成可(ke)獲得使(shi)用首個(ge)產于(yu)(yu)LogicBio sAAVy技術(shu)平臺(tai)的(de)(de)腺相關病毒（AAV）sL65衣殼(ke)，進行(xing)法布雷病（Fabry）和(he)龐貝氏(shi)病 （Pompe）基(ji)因療(liao)法候選藥物的(de)(de)研(yan)發(fa)、生產及(ji)商業(ye)化的(de)(de)全球(qiu)授權。此外，該協議還包括針對額(e)外兩個(ge)適(shi)應癥進行(xing)開發(fa)的(de)(de)選擇權。AAV sL65具有獨(du)特的(de)(de)肝靶向特性(xing)，有望克(ke)服當前AAV載體在功效和(he)免疫原性(xing)方(fang)(fang)面的(de)(de)局限性(xing)，且生產效率更(geng)高，有可(ke)能帶來更(geng)高的(de)(de)產量，使(shi)其(qi)成為北海康成基(ji)因療(liao)法布局的(de)(de)重(zhong)要戰略補充。
同時(shi)，北海(hai)康成還獲得了LB-001在(zai)大(da)中(zhong)華地(di)區(qu)（包含中(zhong)國大(da)陸、臺灣、香港和(he)澳門(men)地(di)區(qu)）獨家授(shou)權的(de)選(xuan)擇權。LB-001是一種在(zai)研的(de)基于GeneRide? 平臺的(de)體內基因(yin)編輯技(ji)術，可用于治療甲基丙(bing)二酸血癥（MMA）。
根(gen)據(ju)協(xie)議條款(kuan)，LogicBio可(ke)(ke)獲(huo)得1000萬美元全球(qiu)獨(du)家(jia)授權(quan)(quan)預付(fu)款(kuan)。這筆款(kuan)項(xiang)將觸發啟動對法(fa)布雷病(bing)(bing)和(he)(he)龐(pang)貝(bei)氏病(bing)(bing)的(de)兩個基(ji)因(yin)療法(fa)候選藥(yao)物(wu)的(de)研(yan)發以及(ji)其(qi)它兩個未公開(kai)的(de)基(ji)于AAV sL65基(ji)因(yin)療法(fa)項(xiang)目的(de)選擇(ze)權(quan)(quan)。此外，該款(kuan)項(xiang)還賦予了北海康(kang)(kang)成LB-001在(zai)(zai)大(da)中(zhong)華區的(de)獨(du)家(jia)授權(quan)(quan)選擇(ze)權(quan)(quan)。在(zai)(zai)行使(shi)LB-001的(de)選擇(ze)權(quan)(quan)后，北海康(kang)(kang)成將承擔未來LB-001在(zai)(zai)大(da)中(zhong)華區的(de)開(kai)發、注冊、商業活動和(he)(he)可(ke)(ke)能涉及(ji)的(de)生(sheng)產(chan)等環節的(de)所(suo)有(you)相關責任(ren)和(he)(he)費(fei)用。該協(xie)議還包括(kuo)在(zai)(zai)行使(shi)選擇(ze)權(quan)(quan)時觸發的(de)未披露(lu)的(de)款(kuan)項(xiang)，和(he)(he)至多(duo)為5.64億(yi)美元的(de)臨床開(kai)發和(he)(he)商業里程碑付(fu)款(kuan)，以及(ji)至多(duo)為兩位數的(de)基(ji)于凈銷(xiao)售額的(de)特(te)許(xu)使(shi)用費(fei)。
“這項重要協議大力推進了我們為建立北海康成新一代罕見病療法研發管線所設計的三駕齊驅的(de)戰略，即打(da)造企業內部研發能力（受助于近期我們在美國馬薩諸塞州開設的罕見病(bing)研發設施）；同學術機構強強聯合（如我們與馬薩諸塞州大學醫學院紅瑞基因療法中心達成的兩項協議）；以及積極展(zhan)開(kai)與創(chuang)新型生物科技(ji)公司的(de)合作。”北(bei)海(hai)康(kang)成(cheng)制藥有(you)(you)限(xian)公司創(chuang)始人、董(dong)事長兼首席執行(xing)官薛群博士(shi)指出，“LogicBio領先的(de)衣(yi)殼技(ji)術(shu)可以有(you)(you)效解決現有(you)(you)療法的(de)局(ju)限(xian)性(xing)，將成(cheng)為北(bei)海(hai)康(kang)成(cheng)長期罕見病戰略的(de)重(zhong)要組(zu)成(cheng)部(bu)分。”
