美國加利(li)福尼(ni)亞州福斯特市(shi)和(he)(he)北(bei)京2021年(nian)4月(yue)29日 /美通社/ -- Mirum制藥有限公(gong)司(si)（納斯達(da)克：MIRM，以下簡稱(cheng)“Mirum”）和(he)(he)北(bei)海康成(cheng)制藥有限公(gong)司(si)（以下簡稱(cheng)“北(bei)海康成(cheng)”）今日宣布，雙(shuang)方已簽訂許可協(xie)議，授權北(bei)海康成(cheng)在大(da)中華區（包(bao)括中國大(da)陸、香港(gang)、澳門和(he)(he)臺灣地區）對Maralixibat進(jin)(jin)行(xing)開發和(he)(he)商(shang)業(ye)化(hua)。Maralixibat是一種在研的口服(fu)藥物，目(mu)前正(zheng)在對其用于治(zhi)療多種膽汁淤積(ji)性肝(gan)病進(jin)(jin)行(xing)評(ping)估，包(bao)括Alagille綜合癥(zheng)（ALGS）、進(jin)(jin)行(xing)性家族性肝(gan)內膽汁淤積(ji)（PFIC）和(he)(he)膽管閉(bi)鎖（BA）。

Maralixibat 靶向納依賴性(xing)膽汁(zhi)酸(suan)轉運蛋白（ASBT），最終可降低(di)全身性(xing)膽汁(zhi)酸(suan)水(shui)平，從而減少(shao)由此介導的(de)(de)肝臟損傷。美國食品(pin)藥品(pin)監督管(guan)理局（FDA）已接受Maralixibat 用(yong)(yong)于治療(liao)ALGS患者(zhe)的(de)(de)膽汁(zhi)淤積瘙癢癥的(de)(de)新藥申(shen)(shen)請（NDA），并且在進(jin)行(xing)優先審(shen)評(ping)。歐(ou)洲藥品(pin)管(guan)理局正在審(shen)評(ping)Maralixibat 用(yong)(yong)于治療(liao)PFIC2的(de)(de)申(shen)(shen)請。Mirum 已經啟動其用(yong)(yong)于治療(liao)膽管(guan)閉(bi)鎖(suo)（BA）的(de)(de)全球2b期臨(lin)床(chuang)研究（EMBARK）。

根據協議(yi)條款，北海康成已獲(huo)得在大(da)中(zhong)華區針對ALGS， PFIC和BA開發和商業Maralixibat的(de)(de)獨家授權(quan)。作為交換， Mirum有權(quan)獲(huo)得1100萬美(mei)(mei)元的(de)(de)預(yu)付款，研(yan)發資金(jin)，和在實現未來(lai)注冊和商業化Maralixibat后(hou)最(zui)高1.09億美(mei)(mei)元的(de)(de)里程碑款項，以(yi)及基于(yu)產品(pin)凈銷售額可觀(guan)的(de)(de)雙(shuang)位數的(de)(de)梯度特許權(quan)使用費。

北海康成(cheng)將與Mirum 合作，負責(ze)監督Mirum在(zai)中國(guo)的(de)臨床研(yan)究基地，以加(jia)快近期在(zai)膽管閉鎖（BA）患者中啟動的(de)全球(qiu)2b期EMBARK研(yan)究入組。在(zai)一(yi)定條件下，北海康成(cheng)也有(you)權在(zai)大中華區(qu)生(sheng)產Maralixibat。

“Maralixibat有可(ke)能(neng)成(cheng)為治療某些膽汁淤積性肝病的(de)(de)(de)革(ge)命性藥物。我(wo)們(men)的(de)(de)(de)目標是確保(bao)其在全球范圍內患者(zhe)可(ke)及。”Mirum總裁(cai)兼首席執行官Chris Peetz指出， “北海康成(cheng)是一家(jia)在中國領軍的(de)(de)(de)罕見(jian)病公司，憑借其發展的(de)(de)(de)業績(ji)和在商(shang)業上的(de)(de)(de)成(cheng)就，我(wo)們(men)相(xiang)信，如果(guo)獲批，他們(men)將成(cheng)為加速(su)Maralixibat全球上市的(de)(de)(de)戰略(lve)合作伙(huo)伴。”

“我們(men)(men)很高(gao)興(xing)能將(jiang)Maralixibat 加入到北海(hai)(hai)康成(cheng)(cheng)的(de)罕見病產品組合(he)中，我們(men)(men)將(jiang)罕見病的(de)管線擴展到肝病領域(yu)，并通過這(zhe)一具有(you)多(duo)項適應(ying)癥的(de)后期(qi)資(zi)產來強(qiang)化我們(men)(men)的(de)產品線，目前該領域(yu)尚無獲批藥物(wu)。”北海(hai)(hai)康成(cheng)(cheng)創始人、董事長(chang)兼首(shou)席執行官(guan)薛群博士說到，“我們(men)(men)也期(qi)待與Mirum合(he)作(zuo)(zuo)，支(zhi)持EMBARK全球研究的(de)中國臨床基地。并希望雙方緊密合(he)作(zuo)(zuo)，將(jiang)這(zhe)種療法(fa)帶給(gei)大中華地區有(you)重大需求的(de)患者其家人。