北京2021年5月26日 /美通社/ -- 有這樣一個患者群體，她們正處于生命中最黃金的年齡，她們本該是象牙塔里充滿朝氣的學生、或是職場上乘風破浪的姐姐、亦或是家庭中溫暖守候的妻子……她們的人生原本充滿希望和夢想，卻飽受著視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）帶來的折磨。

NMOSD多發于青壯年、女性偏多，且會不斷復發。60%的患者在1年內復發，90%的患者在3年內復發，隨著一次次的復發，病痛不斷累積加重，50%患者需要終生與輪椅相伴，62%患者再也無法看到美好的世界，甚至失去生命。疾病讓她們錯過了本該美好的人生，也無法為家庭和社會做出更多貢獻。她們夢想有一天可以擺脫疾病復發帶來的困境，大聲對復發說NO！

2021年(nian)5月25日(ri)是第(di)二個NMOSD患者(zhe)關愛日(ri)，愛的(de)接力持續升(sheng)華。由北(bei)(bei)京(jing)(jing)病(bing)痛(tong)挑(tiao)戰(zhan)公益(yi)基(ji)(ji)金(jin)會主辦(ban)，聯合(he)NMO之家、NMO上海(hai)之家、北(bei)(bei)京(jing)(jing)白求恩公益(yi)基(ji)(ji)金(jin)會NMO關愛家園，羅(luo)氏制藥(yao)中國(guo)參與(yu)支持的(de)“對復發說NO”2021亞太NMOSD患者(zhe)關愛日(ri)公益(yi)活(huo)動(dong)在北(bei)(bei)京(jing)(jing)正式啟動(dong)。

國內頂級神經內科專家、NMOSD患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)及醫(yi)護人員(yuan)、志愿(yuan)者(zhe)(zhe)(zhe)們匯聚一堂；亞(ya)洲多個國家和地(di)區的公益組織、患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)組織、醫(yi)護人員(yuan)和患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)熱情參與(yu)，來自世(shi)界(jie)各地(di)的力量凝聚起來，共(gong)同號召各界(jie)關注關愛NMOSD患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)，共(gong)同幫(bang)助NMOSD患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)迎戰病(bing)魔、對復發說(shuo)NO！

困境中開出的花：NMOSD患者未來可期

視神(shen)經(jing)(jing)脊髓(sui)炎譜系疾(ji)病（NMOSD）是一(yi)種罕見的(de)、高(gao)復(fu)(fu)發(fa)、高(gao)致(zhi)殘(can)的(de)中樞(shu)神(shen)經(jing)(jing)系統自身免(mian)疫性(xing)疾(ji)病，主要損害視神(shen)經(jing)(jing)和脊髓(sui)，全球總患病率為1.82/10萬，多(duo)發(fa)生在(zai)青壯年、女性(xing)偏多(duo)，亞(ya)洲人群發(fa)病率更(geng)高(gao)。患者會(hui)經(jing)(jing)歷不可預測的(de)復(fu)(fu)發(fa)，每一(yi)次(ci)復(fu)(fu)發(fa)都可能導致(zhi)神(shen)經(jing)(jing)損傷和殘(can)疾(ji)累積(ji)，從而(er)造(zao)成失明和癱瘓等嚴重殘(can)障后果，甚至導致(zhi)死亡(wang)。

數據顯示：約60%的NMOSD患者在1年內復發，90%的患者在3年^[1]內復發，平均來說，每個病人差不多1年有1次復發，患者殘疾程度隨復發次數增加而加重^[2]。北京醫院神經(jing)內(nei)科主任(ren)醫師許賢豪教(jiao)授(shou)在分享中(zhong)(zhong)表示：“今年(nian)5月剛(gang)剛(gang)獲批的薩(sa)特利珠單抗填補了我(wo)國NMOSD治(zhi)療(liao)空白，薩(sa)特利珠單抗也(ye)成為(wei)中(zhong)(zhong)國首個(ge)NMOSD治(zhi)療(liao)藥物(wu)，可以有效預防(fang)復(fu)發(fa)，降(jiang)低因為(wei)疾病高頻率(lv)復(fu)發(fa)帶來(lai)的失明和癱(tan)瘓(huan)等(deng)嚴重(zhong)殘障，幫助患者(zhe)正常回歸社會。現在我(wo)們醫生手中(zhong)(zhong)有了武(wu)器，更有底氣對視神經(jing)脊(ji)髓炎(yan)復(fu)發(fa)說NO。”

北京協和(he)醫(yi)院神經科(ke)主任醫(yi)師崔麗英教授指(zhi)出(chu)：“降低NMOSD患者(zhe)的(de)(de)復(fu)發風險是NMOSD治(zhi)療的(de)(de)關鍵。現(xian)在我(wo)們已經有了第一個(ge)預(yu)防NMOSD復(fu)發的(de)(de)藥物的(de)(de)獲批(pi)，患者(zhe)也多(duo)了更(geng)多(duo)的(de)(de)希望。攻克疾病(bing)，讓更(geng)多(duo)罕見病(bing)患者(zhe)享受到平等健康權(quan)，和(he)正常人(ren)一樣(yang)擁有幸福的(de)(de)生(sheng)活和(he)美好的(de)(de)未來，這(zhe)是醫(yi)患共同追求(qiu)的(de)(de)目標。”

過去兩(liang)年，北京白(bai)求恩公(gong)(gong)益基金會(hui)持續(xu)關(guan)(guan)注NMOSD患者(zhe)，通過搭建(jian)“NMO關(guan)(guan)愛家園”公(gong)(gong)益平臺及開展“擁抱希望(wang)”NMO患者(zhe)關(guan)(guan)愛公(gong)(gong)益項(xiang)目，從多維度和多層(ceng)面(mian)為患者(zhe)提供(gong)真(zhen)正有價值(zhi)的(de)患者(zhe)教育和疾病管理，為他(ta)們帶來積極的(de)影(ying)響和有效幫助(zhu)。北京白(bai)求恩公(gong)(gong)益基金會(hui)秘書長(chang)樊燕榮強調(diao)：“未來，我們將繼續(xu)發揮(hui)公(gong)(gong)益平臺的(de)作用，關(guan)(guan)愛和幫助(zhu)更(geng)多視(shi)神經脊(ji)髓(sui)炎譜系(xi)疾病的(de)患者(zhe)，并聯(lian)合社(she)會(hui)各界力量(liang)，共同助(zhu)力視(shi)神經脊(ji)髓(sui)炎譜系(xi)疾病診(zhen)療生態體系(xi)的(de)建(jian)設。”

政策全力護航：守護每一個特別的人生

據世界衛生組織統計，全球約有6000-8000種罕見病^[3]，目前我國已知的罕見病數量大約有1400余種^[4]，約有2000萬人。從全世界的范圍來看，美國、歐洲和日本上市的罕見病藥品約400種，截至2020年12月，我國國家藥監局總計僅批準了95款治療罕見病的藥品上市^[5]。在2020年底的《國家基本醫保藥品目錄》調整后，將《第一批罕見病目錄》中24種罕見病的55種藥品納入醫保^[6]。除了部分(fen)罕(han)見病高值藥(yao)在《醫保目錄》內(nei)難(nan)覓蹤影之外，大量的罕(han)見病在我(wo)國(guo)面臨(lin)“無藥(yao)可醫”，我(wo)國(guo)罕(han)見病患者診療之路亟待(dai)開拓。

中國(guo)罕見(jian)(jian)(jian)病聯盟(meng)執行理事長李林康表示：“無藥(yao)可(ke)用是(shi)NMOSD患者目前面臨的(de)最大(da)困(kun)境，他們的(de)日常生活也(ye)遭受著極大(da)挑戰。但我們也(ye)欣喜地(di)看到，受益于國(guo)家(jia)大(da)力推(tui)動罕見(jian)(jian)(jian)病發展，我國(guo)的(de)罕見(jian)(jian)(jian)病防治事業已加速(su)駛(shi)入快車(che)道。全國(guo)罕見(jian)(jian)(jian)病診療(liao)(liao)協作(zuo)網的(de)建(jian)立，極大(da)提高了罕見(jian)(jian)(jian)病診療(liao)(liao)水平。同時，隨著國(guo)家(jia)出臺眾多罕見(jian)(jian)(jian)病藥(yao)物研發的(de)利(li)好政(zheng)策，越來(lai)越多的(de)治療(liao)(liao)藥(yao)物在中國(guo)獲(huo)批，惠及(ji)中國(guo)的(de)罕見(jian)(jian)(jian)病患者和家(jia)庭。我們希望罕見(jian)(jian)(jian)病患者能(neng)夠得到早診斷、早治療(liao)(liao)，并且有藥(yao)可(ke)用、用得起藥(yao)、能(neng)用上(shang)好藥(yao)，這是(shi)我一直(zhi)以來(lai)努力的(de)方向。”

目前NMOSD疾病的整體知曉度還比較低，為提高全社會對疾病和患者群體的關注，北京病痛挑戰公益基金會聯合了各個患者組織，自2020年起專門設立“5·25 NMOSD患者關愛日”，希望鼓勵所(suo)有患者珍(zhen)惜生(sheng)(sheng)命(ming)(ming)、珍(zhen)愛(ai)自(zi)我(wo)。北京病(bing)(bing)痛挑戰公(gong)益基金會秘書(shu)長王奕鷗呼(hu)吁：“我(wo)們十分期(qi)待更(geng)多(duo)的(de)罕(han)(han)見病(bing)(bing)特效藥(yao)能夠盡快的(de)獲批上市，讓罕(han)(han)見病(bing)(bing)病(bing)(bing)友在解決疾病(bing)(bing)困擾之后，真正有能力、有尊嚴地實現自(zi)我(wo)、享受人生(sheng)(sheng)。未(wei)來，隨(sui)著(zhu)國(guo)家出(chu)臺眾多(duo)的(de)罕(han)(han)見病(bing)(bing)藥(yao)物研發的(de)利好政(zheng)策，越來越多(duo)有效的(de)藥(yao)物將(jiang)進入中國(guo)，解決罕(han)(han)見病(bing)(bing)群體面臨的(de)迫切問題，讓更(geng)多(duo)患者有信心向命(ming)(ming)運(yun)和疾病(bing)(bing)一起說NO！”

攜手對復發說NO：愛從未停下

據調查顯示，疾病是導致所有患者失業/失學的主要原因，90%的失業情況和100%^[7]的(de)失學情況都(dou)是由疾病導致(zhi)，本該成為家庭(ting)經濟支柱的(de)他(ta)/她們(men)卻無法為家庭(ting)和(he)社會做出更多(duo)貢獻，更難(nan)以(yi)實現自(zi)己的(de)人生(sheng)規劃和(he)夢想。

生命的能量總是頑強，活動海報上那句大大的“對復發(fa)說NO”，仿佛讓人看到作者心中洶涌的堅持和希望。這是32歲的瑩雅（化名）的作品，作為一名NMOSD患者，由于疾病多次復發，她有嚴重的視力和肢體功能障礙。“我小時候很喜歡打籃球，但因為疾病不斷復發，到大學畢業的時候，因為視力和運動功能的逐漸下降，我已經不能長時間運動了。后來，我也無法從事和自己喜愛專業相關的工作，同時生活上還時常需要年邁的父母親照顧。”瑩雅回憶起過去感到遺憾，但面對未來她依然滿懷希望：“在(zai)最(zui)好的(de)(de)年紀患上(shang)NMOSD是(shi)不幸(xing)的(de)(de)，也讓我(wo)(wo)一(yi)度(du)深陷(xian)絕望(wang)。但我(wo)(wo)又是(shi)幸(xing)運的(de)(de)，我(wo)(wo)感(gan)受到(dao)了社會各界(jie)對(dui)NMOSD患者的(de)(de)關愛和實(shi)實(shi)在(zai)在(zai)的(de)(de)支持，也重拾信心(xin)和力量與疾病和命運抗爭(zheng)。未來的(de)(de)路還很長，我(wo)(wo)要(yao)做的(de)(de)事和要(yao)實(shi)現的(de)(de)夢想還有(you)很多，我(wo)(wo)愿與所有(you)病友一(yi)起(qi)攜手向前，對(dui)復(fu)發(fa)說NO，找回屬(shu)于我(wo)(wo)們的(de)(de)美好人(ren)生。”

現場，瑩雅作為(wei)患者代(dai)表和(he)解放(fang)軍總醫院(yuan)第一醫學(xue)中心神經內科(ke)(ke)(ke)主任醫師(shi)黃(huang)德暉教(jiao)授、首都(dou)醫科(ke)(ke)(ke)大(da)學(xue)附屬北京天(tian)壇醫院(yuan)神經感染與免疫科(ke)(ke)(ke)主任醫師(shi)張星(xing)虎(hu)教(jiao)授、北京病痛挑戰公(gong)(gong)益(yi)基(ji)金會(hui)副秘書(shu)長孫榮甲、北京白求恩公(gong)(gong)益(yi)基(ji)金會(hui)副秘書(shu)長史園(yuan)園(yuan)、北京病通挑戰公(gong)(gong)益(yi)基(ji)金會(hui)脫髓鞘項目組(zu)負責人(ren)楊啟慧、中國(guo)罕見病聯盟項目負責人(ren)鄭佳音等全國(guo)NMOSD領域專家(jia)(jia)、機構組(zu)織代(dai)表、患者代(dai)表共(gong)同(tong)啟動了對復發說“NO”全國(guo)系列公(gong)(gong)益(yi)活動，將以(yi)北京為(wei)中心，同(tong)步(bu)聯動上海、廣州（5月26日）、成(cheng)都(dou)、香(xiang)港、新(xin)加(jia)坡、馬來西(xi)亞(ya)、印度尼西(xi)亞(ya)等國(guo)家(jia)(jia)和(he)地區，匯聚起支(zhi)持NMOSD患者強大(da)的(de)能(neng)量，525愛(ai)從未停下(xia)。