中國蘇(su)州和美(mei)(mei)國馬里蘭州羅克維爾市2021年7月(yue)21日 /美(mei)(mei)通社(she)/ -- 致(zhi)力于(yu)在(zai)腫瘤(liu)、乙肝及與衰(shuai)老相關疾病等治療(liao)領域開(kai)發創新藥(yao)(yao)(yao)(yao)物(wu)的(de)領先的(de)生物(wu)醫藥(yao)(yao)(yao)(yao)企(qi)業 -- 亞盛醫藥(yao)(yao)(yao)(yao)（6855.HK）今日宣布，美(mei)(mei)國食品(pin)(pin)和藥(yao)(yao)(yao)(yao)品(pin)(pin)監(jian)督管(guan)理局（FDA）日前(qian)授予(yu)公(gong)司細胞凋(diao)亡管(guan)線在(zai)研(yan)原創新藥(yao)(yao)(yao)(yao)MDM2-p53抑制劑APG-115孤(gu)(gu)兒藥(yao)(yao)(yao)(yao)資(zi)格(ge)認(ren)定(ding)（ODD），用于(yu)治療(liao)IIB-IV期(qi)黑色素瘤(liu)。這是(shi)APG-115繼胃癌、急性(xing)髓系白血病、軟組織肉瘤(liu)、視(shi)網(wang)膜(mo)母細胞瘤(liu)后，獲得的(de)第五項FDA授予(yu)的(de)孤(gu)(gu)兒藥(yao)(yao)(yao)(yao)資(zi)格(ge)認(ren)定(ding)。截至(zhi)目前(qian)，亞盛醫藥(yao)(yao)(yao)(yao)共有4個在(zai)研(yan)新藥(yao)(yao)(yao)(yao)獲得12項FDA孤(gu)(gu)兒藥(yao)(yao)(yao)(yao)認(ren)定(ding)，繼續刷新中國藥(yao)(yao)(yao)(yao)企(qi)的(de)記錄。

“孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)”又稱(cheng)為(wei)罕(han)(han)見(jian)(jian)藥(yao)(yao)，指(zhi)用(yong)于預防(fang)、治療、診斷(duan)罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)的(de)(de)(de)(de)藥(yao)(yao)品(pin)。在美國(guo)，罕(han)(han)見(jian)(jian)疾病(bing)是指(zhi)患(huan)病(bing)人(ren)數少(shao)于20萬人(ren)的(de)(de)(de)(de)疾病(bing)。自1983年以來，美國(guo)通過《孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)法案》的(de)(de)(de)(de)實(shi)施，給予(yu)(yu)企業(ye)相(xiang)關政(zheng)策扶持，以鼓勵罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)藥(yao)(yao)品(pin)的(de)(de)(de)(de)研發。本次APG-115獲得(de)美國(guo)FDA授予(yu)(yu)的(de)(de)(de)(de)孤(gu)兒(er)藥(yao)(yao)資格認定，將有(you)助于該藥(yao)(yao)物在美國(guo)的(de)(de)(de)(de)后續研發及商(shang)業(ye)化(hua)開(kai)展等方面享(xiang)受一定的(de)(de)(de)(de)政(zheng)策支持，包括享(xiang)有(you)臨床試驗費用(yong)稅收(shou)減免、免除NDA申請(qing)費用(yong)、獲得(de)研發資助等，特別是批準上市(shi)后可獲得(de)美國(guo)市(shi)場7年獨占權。

黑色素瘤是一種潛在致命的皮膚惡性腫瘤，在全世界的發病率持續上升。在美國，目前患黑色素瘤的終生風險為1/63^[1]。數據顯示2019年美國新增黑色素瘤患者約96,480名，因黑色素瘤死亡的患者約7,230名^[2]。黑色素瘤的預后取決于診斷時的分期。美國SEER（Surveillance, Epidemiology, and End Results）數據庫對2011年至2015年的黑色素瘤病例進行回顧性分析后發現，約有75%的患者在診斷時為I期，15%的患者為II期，7.5%為III期，2.5%為IV期^[3]。

自2011年以來，黑色素瘤的臨床治療取得了前所未有的進展。靶向療法和免疫療法等新治療方式的出現，極大的延長了患者生存周期并改善了患者生存質量^[4-6]。免疫(yi)療法中，以抗(kang)CTLA-4單(dan)抗(kang)、抗(kang)PD-1單(dan)抗(kang)和抗(kang)PD-L1單(dan)抗(kang)為代表的(de)免疫(yi)檢查(cha)點(dian)抑制劑(ji)（ICI, immune checkpoint inhibitor）的(de)臨床研究(jiu)最(zui)成(cheng)熟、應用(yong)最(zui)廣泛。盡管如(ru)此，相當數量的(de)患(huan)(huan)者最(zui)終會出現ICI耐(nai)(nai)藥(yao)(yao)，而(er)迄今(jin)仍沒有(you)任何治(zhi)療方式獲批用(yong)于治(zhi)療ICI耐(nai)(nai)藥(yao)(yao)的(de)黑色素瘤患(huan)(huan)者。

APG-115是亞(ya)(ya)盛醫(yi)藥在(zai)研的(de)(de)(de)(de)一(yi)種口服、高選擇性的(de)(de)(de)(de)MDM2-p53抑制劑(ji)。臨床前(qian)研究(jiu)發現(xian)，其與(yu)PD-1抑制劑(ji)聯(lian)合(he)(he)使用時，可以觸發適應(ying)性抗(kang)(kang)(kang)(kang)腫(zhong)瘤(liu)免疫(yi)以增(zeng)強抗(kang)(kang)(kang)(kang)腫(zhong)瘤(liu)活(huo)性。在(zai)今年的(de)(de)(de)(de)美國臨床腫(zhong)瘤(liu)學會（ASCO）年會上(shang)，亞(ya)(ya)盛醫(yi)藥口頭報(bao)告了(le)APG-115聯(lian)合(he)(he)帕博利珠單抗(kang)(kang)(kang)(kang)的(de)(de)(de)(de)II期臨床研究(jiu)最新(xin)進展。數據顯示了(le)良好的(de)(de)(de)(de)抗(kang)(kang)(kang)(kang)腫(zhong)瘤(liu)活(huo)性和(he)安(an)全性，在(zai)APG-115聯(lian)合(he)(he)帕博利珠單抗(kang)(kang)(kang)(kang)治療PD-1 / PD-L1抑制劑(ji)耐藥的(de)(de)(de)(de)黑色素瘤(liu)隊列(lie)中，有(you)一(yi)例患者獲得完全緩解（CR），該隊列(lie)的(de)(de)(de)(de)客觀緩解率（ORR）達24.1%，疾病控制率（DCR）達 55.2%。這一(yi)數據為APG-115和(he)免疫(yi)腫(zhong)瘤(liu)藥物的(de)(de)(de)(de)協同作(zuo)用提供了(le)臨床驗證，也為ICI耐藥的(de)(de)(de)(de)黑色素瘤(liu)患者帶來了(le)新(xin)的(de)(de)(de)(de)治療希望(wang)。

亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示：“針對黑色素瘤的治療目前仍存在較大的、尚未滿足的臨床需求，因此，APG-115獲得此項孤兒藥認定意義非凡。此次APG-115斬獲的第五項孤兒藥認定和亞盛醫藥斬獲的第12項孤兒藥認定，進一步壘實了我們‘創中國藥企孤兒藥認證歷來之最’的領先地位，也體現了公司全球化創新能力與水平。未來我們將繼續堅守‘解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求’的(de)使命(ming)。希望(wang)在FDA孤(gu)兒藥政策(ce)的(de)推動下，包(bao)括APG-115在內的(de)多(duo)個公司在研品種能進一(yi)步加快臨床開發(fa)，早日獲(huo)批，從而(er)更(geng)快的(de)造福更(geng)多(duo)患者(zhe)。”

參考文獻

[1]. Stephanie C, Christy S, Jessica W. Epidemiology and Risk Factors of Melanoma. Surg Clin North Am. 2020 Feb;100(1):1-12.
[2]. Cancer Facts & Figures 2019. American Cancer Society. Link:
[3]. Andrew P, Jason L. Considering adjuvant therapy for stage II melanoma. Cancer. 2020 Mar 15;126(6):1166-1174.
[4]. GV Long, Victoria A, Jonathan C, et al. Standard-dose pembrolizumab in combination with reduced-dose ipilimumab for patients with advanced melanoma (KEYNOTE-029): an open-label, phase 1b trial. Lancet Oncol. 2017 Sep;18(9):1202-1210.
[5]. Jacob S, Antoni R, Georgina L, et al. Pembrolizumab versus ipilimumab for advanced melanoma: final overall survival results of a multicentre, randomised, open-label phase 3 study (KEYNOTE-006). The Lancet. 2017 Oct 21;390(10105):1853-1862.
[6]. Wolchok JD, Chiarion-Sileni V, Gonzalez R, et al. Overall Survival with Combined Nivolumab and Ipilimumab in Advanced Melanoma. N Engl J Med. 2017 Oct 5;377(14):1345-1356.

關于亞盛醫藥

亞(ya)盛醫藥(yao)(yao)是一家立足中國、面(mian)向全球的(de)處于臨(lin)床開發階段的(de)原創新(xin)藥(yao)(yao)研發企業，致(zhi)力(li)于在(zai)腫瘤(liu)、乙(yi)肝及與衰老相關(guan)的(de)疾(ji)病等治(zhi)療領域開發創新(xin)藥(yao)(yao)物(wu)。2019年10月28日，亞(ya)盛醫藥(yao)(yao)在(zai)香港聯(lian)交所主板掛牌上市，股(gu)票代碼：6855.HK。

亞盛(sheng)醫(yi)藥(yao)(yao)(yao)擁(yong)有自主構建的(de)(de)蛋(dan)白(bai)(bai)(bai)-蛋(dan)白(bai)(bai)(bai)相(xiang)互(hu)作用靶向藥(yao)(yao)(yao)物設(she)計平臺(tai)，處于(yu)細(xi)胞(bao)凋亡(wang)通(tong)(tong)路(lu)新(xin)藥(yao)(yao)(yao)研(yan)發(fa)的(de)(de)全(quan)球(qiu)最(zui)前沿(yan)。公(gong)司(si)已建立(li)擁(yong)有8個已進入臨床(chuang)(chuang)開(kai)(kai)發(fa)階段的(de)(de)1類小(xiao)分(fen)子新(xin)藥(yao)(yao)(yao)產品(pin)管線，包(bao)括抑(yi)制(zhi)(zhi)Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細(xi)胞(bao)凋亡(wang)路(lu)徑關(guan)鍵(jian)蛋(dan)白(bai)(bai)(bai)的(de)(de)抑(yi)制(zhi)(zhi)劑；新(xin)一代針對(dui)癌癥治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)中出現的(de)(de)激酶突變體的(de)(de)抑(yi)制(zhi)(zhi)劑等，為(wei)全(quan)球(qiu)唯一在細(xi)胞(bao)凋亡(wang)路(lu)徑關(guan)鍵(jian)蛋(dan)白(bai)(bai)(bai)領域均有臨床(chuang)(chuang)開(kai)(kai)發(fa)品(pin)種(zhong)的(de)(de)創新(xin)公(gong)司(si)。目(mu)前公(gong)司(si)正(zheng)在中國(guo)、美(mei)國(guo)、澳大利亞及歐洲(zhou)開(kai)(kai)展40多(duo)項(xiang)(xiang)I/II期臨床(chuang)(chuang)試驗。公(gong)司(si)先后承擔多(duo)項(xiang)(xiang)國(guo)家科技重(zhong)大專(zhuan)項(xiang)(xiang)，其中“重(zhong)大新(xin)藥(yao)(yao)(yao)創制(zhi)(zhi)”專(zhuan)項(xiang)(xiang)5項(xiang)(xiang)，包(bao)括1項(xiang)(xiang)“企(qi)業創新(xin)藥(yao)(yao)(yao)物孵化基地”及4項(xiang)(xiang)“創新(xin)藥(yao)(yao)(yao)物研(yan)發(fa)”，另外承擔“重(zhong)大傳染(ran)病(bing)防治(zhi)(zhi)(zhi)”專(zhuan)項(xiang)(xiang)1項(xiang)(xiang)。用于(yu)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)耐(nai)藥(yao)(yao)(yao)性慢性髓性白(bai)(bai)(bai)血病(bing)的(de)(de)核心品(pin)種(zhong)HQP1351已在中國(guo)遞交新(xin)藥(yao)(yao)(yao)上(shang)市申請，并獲納入優先審評和突破性治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)品(pin)種(zhong)。該品(pin)種(zhong)還獲得了美(mei)國(guo)FDA審評快速通(tong)(tong)道及孤(gu)兒藥(yao)(yao)(yao)認證(zheng)資格。截至目(mu)前，公(gong)司(si)共有4個在研(yan)新(xin)藥(yao)(yao)(yao)獲得12項(xiang)(xiang)FDA孤(gu)兒藥(yao)(yao)(yao)資格認證(zheng)。

憑借強大的(de)研(yan)(yan)(yan)發能力，亞盛醫(yi)藥已在(zai)全(quan)(quan)球(qiu)范圍(wei)內(nei)進(jin)行知識產權布局，并與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yi)學中心和Dana-Farber癌(ai)癥研(yan)(yan)(yan)究(jiu)所、默沙東、阿斯利康等領先(xian)的(de)生(sheng)物技(ji)術及醫(yi)藥公(gong)司(si)、學術機(ji)構達成全(quan)(quan)球(qiu)合作關(guan)系(xi)。公(gong)司(si)已建立一(yi)支具有(you)豐富的(de)原創新藥研(yan)(yan)(yan)發與臨(lin)床開(kai)發經驗(yan)的(de)國(guo)際化人才(cai)團隊，同時，公(gong)司(si)正在(zai)高標(biao)準打造后(hou)期的(de)商業化生(sheng)產及市場營銷團隊。亞盛醫(yi)藥將不斷提高研(yan)(yan)(yan)發能力，加(jia)速推進(jin)公(gong)司(si)產品管(guan)線的(de)臨(lin)床開(kai)發進(jin)度，真正踐行“解決中國(guo)乃至全(quan)(quan)球(qiu)患者尚(shang)未(wei)滿足的(de)臨(lin)床需求”的(de)使命，以造福更多患者。

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