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美國(guo)賓州州學院和費城2021年9月7日 /美通(tong)社/ -- NeuExcell Therapeutics 和 羅(luo)氏集團子公司(si)Spark Therapeutics （RO、ROG；OTCQX；RHHBY），今天宣布(bu)了一(yi)項基(ji)因治療合(he)作協(xie)議，旨在為亨廷頓(dun)舞蹈(dao)癥（HD）患(huan)者開發一(yi)種安(an)全(quan)有效的治療方法。
根據(ju)協議條款(kuan)，Spark Therapeutics 將(jiang)獲得 NeuExcell 專有的(de)(de)神經再生基因(yin)治療平臺的(de)(de)使用(yong)權。 NeuExcell 的(de)(de)研發團隊將(jiang)與 Spark Therapeutics 密(mi)切合作以推進該計(ji)劃。 根據(ju)期(qi)權許可，NeuExcell 將(jiang)獲得高達約 1.9 億(yi)美元的(de)(de)預(yu)付款(kuan)、許可費(fei)、研發和(he)銷售里程碑(bei)付款(kuan)以及產(chan)品特(te)許權使用(yong)費(fei)。 根據(ju)本協議，Spark Therapeutics 享有NeuExcell 的(de)(de) HD 計(ji)劃的(de)(de)全球獨家授權許可。
NeuExcell Therapeutics 首席執行官 Ronald Lorijn 說：“我們很高興與 Spark Therapeutics 合作。 他們擁有開發(fa)基因(yin)療法的專(zhuan)業知識和能力，這些療法可能有減緩(huan)、阻止或治愈神經(jing)系(xi)統(tong)疾病的潛力，并致力于提高 AAV 工程的行業標準，因(yin)而Spark是我們理想的合作伙伴(ban)來加速推動 HD 計劃”。
“Spark Therapeutics 一直在為患者尋找有潛力的突破性療法，包括亨廷頓舞蹈病患者，來挑戰難以避免的遺傳疾病。 我們期待與 NeuExcell 合作并探索他們獨特的神經再生基因治療平臺。” Spark Therapeutics 首席科學官 Federico Mingozzi 博士說。
既往(wang)普遍認(ren)為(wei)哺乳動物的(de)(de)成熟(shu)神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)不能被替換(huan)，因(yin)此(ci)腦部疾病(bing)(bing)的(de)(de)治療(liao)方法往(wang)往(wang)側(ce)重于(yu)(yu)減緩疾病(bing)(bing)的(de)(de)進展(zhan)。 NeuExcell Therapeutics 可(ke)能已(yi)經(jing)找(zhao)到了再(zai)(zai)生(sheng)(sheng)神(shen)(shen)(shen)經(jing)組(zu)織的(de)(de)新方法。 該公司的(de)(de)神(shen)(shen)(shen)經(jing)再(zai)(zai)生(sheng)(sheng)基(ji)(ji)因(yin)治療(liao)平(ping)臺是基(ji)(ji)于(yu)(yu)轉(zhuan)錄因(yin)子介導的(de)(de)轉(zhuan)分(fen)化(hua)技術而構建。 該平(ping)臺旨在(zai)(zai)(zai)將內(nei)源(yuan)性(xing)(xing)(xing)膠質細(xi)胞(bao)原(yuan)位(wei)直接(jie)轉(zhuan)分(fen)化(hua)為(wei)功能性(xing)(xing)(xing)的(de)(de)新神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)。這些膠質細(xi)胞(bao)圍繞著神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)，并(bing)且(qie)在(zai)(zai)(zai)神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)受傷或死(si)亡(wang)后通常會(hui)產生(sheng)(sheng)應激(ji)反應。 雖然神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)不能分(fen)裂自我(wo)再(zai)(zai)生(sheng)(sheng)，但膠質細(xi)胞(bao)在(zai)(zai)(zai)損傷部位(wei)可(ke)以分(fen)裂再(zai)(zai)生(sheng)(sheng)，因(yin)此(ci)是產生(sheng)(sheng)新神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)的(de)(de)可(ke)持續來(lai)源(yuan)，并(bing)且(qie)能夠產生(sheng)(sheng)大量的(de)(de)新神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)從而達到有臨床意義的(de)(de)治療(liao)效(xiao)果。 NeuExcell 正在(zai)(zai)(zai)開發基(ji)(ji)于(yu)(yu)腺相關(guan)病(bing)(bing)毒 (AAV) 的(de)(de)神(shen)(shen)(shen)經(jing)再(zai)(zai)生(sheng)(sheng)基(ji)(ji)因(yin)療(liao)法，能夠在(zai)(zai)(zai)神(shen)(shen)(shen)經(jing)變性(xing)(xing)(xing)部位(wei)原(yuan)位(wei)再(zai)(zai)生(sheng)(sheng)功能性(xing)(xing)(xing)新神(shen)(shen)(shen)經(jing)元(yuan)。
“為了打破(po)遺傳疾病(bing)給患(huan)(huan)者(zhe)和家庭所造成的(de)障(zhang)礙，Spark需要與志同道合的(de)伙伴合作，將創新技(ji)術與我(wo)們先進的(de)專有(you)(you) AAV 載體(ti)平(ping)臺(tai)(tai)相結合”，Spark Therapeutics 的(de)首席商務(wu)官Joseph La Barge說， “利(li)用(yong)我(wo)們在基因治療(liao)(liao)開發方面的(de)專業知識和 NeuExcell 的(de)神經再生基因治療(liao)(liao)平(ping)臺(tai)(tai)和能(neng)力，我(wo)們可以(yi)共同努(nu)力，為亨廷(ting)頓病(bing)患(huan)(huan)者(zhe)提(ti)供(gong)有(you)(you)潛(qian)力的(de)新型基因療(liao)(liao)法(fa)。”
Spark Therapeutic 針對中(zhong)樞神經系統的先進專有 AAV 載體平臺(tai)對 HD 研(yan)發(fa)計(ji)劃有顯著的優勢。 多(duo)年來，Spark Therapeutics 一直處(chu)于基因治(zhi)療研(yan)究的前沿，在該領(ling)域擁有廣(guang)泛(fan)的知識和能力，可用(yong)于推動 HD 計(ji)劃的發(fa)展。
