意大(da)利卡塔尼(ni)亞2022年3月14日 /美通社/ -- 領先的(de)國(guo)際眼科制藥公(gong)司(si)(si)SIFI S.p.A.（簡稱“SIFI”或“公(gong)司(si)(si)”）今天宣(xuan)布(bu)，美國(guo)食品和(he)藥品管(guan)理局（FDA）已批準該(gai)(gai)公(gong)司(si)(si)的(de)孤(gu)兒(er)藥認定(ding)（“ODD”）申請(qing)，該(gai)(gai)申請(qing)針對(dui)(dui)治療(liao)真(zhen)菌性(xing)角膜炎(yan)的(de)抗(kang)感染聚(ju)(ju)合物(wu)聚(ju)(ju)己(ji)縮(suo)胍研究。這是該(gai)(gai)公(gong)司(si)(si)第(di)二個聚(ju)(ju)己(ji)縮(suo)胍針對(dui)(dui)眼科適(shi)應(ying)癥的(de)孤(gu)兒(er)藥研發項目。

真菌性角膜炎是一種嚴重的角膜感染，通常會導致失明和眼部損傷。這種疾病在熱帶和亞熱帶氣候中最為普遍。根據的(de)(de)(de)(de)數(shu)據，全球(qiu)真菌性(xing)(xing)角(jiao)膜(mo)(mo)炎(yan)的(de)(de)(de)(de)年發病(bing)量估計為(wei)(wei)1051787例，以亞(ya)洲(zhou)和拉丁美洲(zhou)的(de)(de)(de)(de)發病(bing)率為(wei)(wei)最(zui)高。在(zai)美國，大(da)(da)約每(mei)年有(you)(you)(you)15660名(ming)患者(zhe)被診斷患有(you)(you)(you)真菌性(xing)(xing)角(jiao)膜(mo)(mo)炎(yan)，其(qi)中大(da)(da)多數(shu)是隱形眼(yan)鏡佩戴者(zhe)或(huo)農業從業人員(yuan)。目前在(zai)美國只有(you)(you)(you)一種治療真菌性(xing)(xing)角(jiao)膜(mo)(mo)炎(yan)的(de)(de)(de)(de)藥物(wu)獲得(de)批(pi)準，大(da)(da)約1/3的(de)(de)(de)(de)患者(zhe)無法(fa)得(de)到(dao)有(you)(you)(you)效(xiao)治療。歐(ou)洲(zhou)、日本、亞(ya)洲(zhou)和世界其(qi)他(ta)各地(di)幾乎都沒有(you)(you)(you)經過(guo)批(pi)準的(de)(de)(de)(de)真菌性(xing)(xing)角(jiao)膜(mo)(mo)炎(yan)治療藥物(wu)。該公司(si)認為(wei)(wei)，除了缺乏經過(guo)批(pi)準的(de)(de)(de)(de)醫療替代藥物(wu)外，由于全球(qiu)對抗真菌療法(fa)的(de)(de)(de)(de)耐藥性(xing)(xing)普遍上(shang)升，真菌性(xing)(xing)角(jiao)膜(mo)(mo)炎(yan)的(de)(de)(de)(de)發生(sheng)率可能會上(shang)升。

辛辛那(nei)提大學眼科(ke)學教授Edward Holland教授表示(shi)：“找到一(yi)種具有新作用模式(shi)(shi)的選項(xiang)來治(zhi)療(liao)真菌(jun)性(xing)角膜炎患者，這個機會是一(yi)個突破。”SIFI業務和投資組合開(kai)發執(zhi)行董事Maria - Grazia Mazzone表示(shi)：“目(mu)前，我們的局部治(zhi)療(liao)方法(fa)選擇有限，導致過早地采(cai)取手術方式(shi)(shi)。但是，鑒于(yu)醫療(liao)治(zhi)療(liao)被證(zheng)明并不(bu)成功(gong)，特(te)別是針對比較嚴重的感染情況(kuang)，手術方式(shi)(shi)存在效果(guo)不(bu)佳的風險。

在(zai)過(guo)去(qu)一年中，我(wo)們在(zai)開發治療棘阿米巴性(xing)(xing)角膜(mo)(mo)炎的(de)聚(ju)(ju)(ju)己縮胍(gua)方面實(shi)現了幾個關鍵里程(cheng)碑，現在(zai)是開發治療真菌(jun)性(xing)(xing)角膜(mo)(mo)炎的(de)聚(ju)(ju)(ju)己縮胍(gua)。”Mazzone總結(jie)道：“這(zhe)兩種疾病都是嚴(yan)重的(de)角膜(mo)(mo)感(gan)染，會造成嚴(yan)重后果。令(ling)人(ren)遺憾的(de)是，這(zhe)一領(ling)域的(de)醫療需求尚未得到滿(man)足。為了患者的(de)福(fu)祉，我(wo)們對于FDA最(zui)近(jin)決定(ding)授予該項(xiang)目孤兒藥認(ren)定(ding)深(shen)受鼓舞，這(zhe)將讓我(wo)們能(neng)夠高(gao)效開發并最(zui)終(zhong)獲(huo)得批準用于治療真菌(jun)性(xing)(xing)角膜(mo)(mo)炎的(de)聚(ju)(ju)(ju)己縮胍(gua)。”

FDA的(de)(de)(de)孤兒藥(yao)(yao)認定項目為用(yong)(yong)于治療、預防或診斷罕見(jian)疾(ji)病或情(qing)況（在(zai)美國(guo)的(de)(de)(de)影響人數低(di)于20萬人）的(de)(de)(de)藥(yao)(yao)物提供孤兒藥(yao)(yao)身份。孤兒藥(yao)(yao)身份的(de)(de)(de)特點包括批準后七年內的(de)(de)(de)營(ying)銷專權、臨床研究期間所發生的(de)(de)(de)費(fei)用(yong)(yong)可進行聯(lian)邦稅收抵免(mian)以及免(mian)除《處方藥(yao)(yao)使用(yong)(yong)者費(fei)用(yong)(yong)法案》（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）所規定的(de)(de)(de)費(fei)用(yong)(yong)。

SIFI目前正在評估在全球范圍內進行AKANTIOR®（聚己縮胍）市(shi)場(chang)化(hua)的(de)(de)多種選擇，包括在其核心市(shi)場(chang)之外潛在的(de)(de)授權合作協議。