蘇(su)州2022年3月18日(ri) /美通社/ -- 基(ji)石藥業(ye)（香(xiang)港(gang)聯交所代碼：2616），一家(jia)專(zhuan)注(zhu)于研究(jiu)開(kai)發及(ji)商業(ye)化(hua)創新腫瘤免疫(yi)療(liao)法及(ji)精準治(zhi)療(liao)藥物的領先生物制(zhi)藥公司(si)，今日(ri)宣布(bu)，選擇性RET抑制(zhi)劑pralsetinib用于治(zhi)療(liao)轉染(ran)重排(pai)（RET）基(ji)因融(rong)合陽性的局部(bu)晚(wan)期(qi)或轉移性非小(xiao)細胞肺(fei)癌（NSCLC）的新藥上市申請已在(zai)中(zhong)國香(xiang)港(gang)獲受理。

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“繼同類首創精準靶向藥AYVAKIT^®（avapritinib）于(yu)2021年12月在中(zhong)國香(xiang)港獲(huo)批(pi)用于(yu)治療攜帶PDGFRA D842V突變胃腸道間(jian)質瘤患者(zhe)之(zhi)后，我們(men)很高興又一款精準靶向藥物pralsetinib成功(gong)遞交非小細胞肺(fei)癌的(de)新藥上(shang)市申請。在全(quan)球ARROW臨床研究中(zhong)，pralsetinib在RET融合陽(yang)性NSCLC患者(zhe)中(zhong)顯示出持久的(de)臨床獲(huo)益(yi)和良好(hao)安全(quan)性結果。我們(men)期待(dai)pralsetinib能夠在中(zhong)國香(xiang)港早(zao)日獲(huo)批(pi)上(shang)市，造福更多(duo)患者(zhe)。”

此(ci)次pralsetinib在中國香港(gang)的新藥上市申(shen)請獲受理是基于一項全球I/II期ARROW臨床研究。該研究旨在評估(gu)pralsetinib在RET融(rong)合陽(yang)性(xing)的非小細胞(bao)肺(fei)癌(ai)、RET突變(bian)型(xing)甲狀腺(xian)髓樣(yang)癌(ai)和其(qi)他RET融(rong)合的晚期實體瘤患者中的安全性(xing)、耐受性(xing)和有效性(xing)。

2021年6月美國臨床腫瘤學會(hui)（ASCO）年會(hui)上公(gong)布了ARROW研究中(zhong)全球RET融合陽性NSCLC患者(zhe)的(de)試驗結果(guo)。截至2020年11月6日(ri)的(de)數據，在(zai)接受起始劑(ji)量(liang)400mg每日(ri)一(yi)次的(de)療效可評估(gu)的(de)RET融合陽性NSCLC患者(zhe)中(zhong)，pralsetinib具有持久(jiu)的(de)臨床獲(huo)益。

-在(zai)68例未經(jing)系統(tong)性治療的患者(zhe)中，總體(ti)緩解(jie)率（ORR）為 79%（95% CI：68%、88%）。完全緩解(jie)率（CR）為6%，10%患者(zhe)的靶病灶完全消失，74%的患者(zhe)為部分緩解(jie)（PR）。中位緩解(jie)持續時間(jian)（DOR）尚未達到（95% CI：9.0個月，未達到）。

-在126例既(ji)往(wang)接受過含鉑(bo)化療的(de)患(huan)者中，ORR為(wei) 62%（95% CI：53%、70%）。CR率(lv)為(wei)4%，12%患(huan)者的(de)靶(ba)病(bing)灶(zao)完全(quan)消失，58%的(de)患(huan)者達到(dao)(dao)PR。中位DOR為(wei) 22.3個(ge)(ge)月（95% CI：15.1個(ge)(ge)月，未達到(dao)(dao)）。

-截至數據截止日期，共有471例不(bu)同瘤種(zhong)患者(zhe)入組，最(zui)常(chang)見的不(bu)良事件（AE）是(shi)中性粒細胞(bao)(bao)減少(shao)、天冬氨(an)(an)酸(suan)氨(an)(an)基轉(zhuan)移酶升高(gao)、貧(pin)血、白細胞(bao)(bao)計數減少(shao)、丙氨(an)(an)酸(suan)氨(an)(an)基轉(zhuan)移酶升高(gao)、高(gao)血壓、便秘(mi)和乏力(li)。

關于RET融合陽性非小細胞肺癌 

近年來(lai)肺癌(ai)發病率(lv)在中國持續(xu)增長。根據(ju)世界(jie)衛生組織(zhi)國際(ji)癌(ai)癥研究機構（IARC）發布(bu)的(de)(de)2020年全球最(zui)新(xin)癌(ai)癥負擔數據(ju)，中國在2020年約(yue)有(you)(you)82萬(wan)新(xin)發肺癌(ai)病例數，約(yue)有(you)(you) 71萬(wan)肺癌(ai)導致的(de)(de)死亡人數。在男性和女性癌(ai)癥患者中，肺癌(ai)均為癌(ai)癥相關死亡的(de)(de)主要(yao)原因(yin)。其中，非小細胞肺癌(ai)占肺癌(ai)的(de)(de)大多數。

在肺(fei)癌(ai)領域，EGFR、ALK、ROS1等驅動基因(yin)突變已廣泛普及，針對(dui)這些驅動基因(yin)的靶向藥(yao)物均已獲批上(shang)市。RET融(rong)合(he)(he)是新近發現的肺(fei)癌(ai)驅動基因(yin)，在非小細胞肺(fei)癌(ai)中RET融(rong)合(he)(he)患者約占(zhan)1- 2%，常見于(yu)不吸煙的年輕人群。

關于Pralsetinib

Pralsetinib是一(yi)種口服、每日(ri)一(yi)次、強效高選擇(ze)性(xing)(xing)RET抑制(zhi)劑，已獲中國(guo)國(guo)家(jia)藥品監督管理(li)局(ju)批準，用(yong)于治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)既往接受過(guo)含鉑化療(liao)(liao)的(de)轉染(ran)重排（RET）基因融(rong)合陽性(xing)(xing)的(de)局(ju)部晚期(qi)或轉移性(xing)(xing)非小細(xi)胞肺癌(ai)（NSCLC）成(cheng)人患(huan)者，需要系統(tong)性(xing)(xing)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)的(de)晚期(qi)或轉移性(xing)(xing)RET突變(bian)型(xing)甲(jia)狀(zhuang)(zhuang)腺髓樣(yang)癌(ai)（MTC）成(cheng)人和12歲及以(yi)上兒童患(huan)者，以(yi)及需要系統(tong)性(xing)(xing)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)且放(fang)射性(xing)(xing)碘難治(zhi)(zhi)（如果(guo)放(fang)射性(xing)(xing)碘適用(yong)）的(de)晚期(qi)或轉移性(xing)(xing)RET融(rong)合陽性(xing)(xing)甲(jia)狀(zhuang)(zhuang)腺癌(ai)（TC）成(cheng)人和12歲及以(yi)上兒童患(huan)者。

美國食品(pin)藥品(pin)監督管理(li)局批(pi)準其以(yi)(yi)商品(pin)名為GAVRETO上(shang)市銷售，三項適(shi)(shi)應(ying)癥分別為：用于(yu)(yu)治(zhi)療經(jing)FDA批(pi)準的(de)檢(jian)測方法檢(jian)測證(zheng)實為轉(zhuan)移性(xing)(xing)RET融合(he)陽(yang)(yang)性(xing)(xing)NSCLC的(de)成人患者、需(xu)要(yao)系統性(xing)(xing)治(zhi)療的(de)晚期(qi)或轉(zhuan)移性(xing)(xing)RET突變甲狀腺髓樣癌成人和(he)12歲(sui)及(ji)以(yi)(yi)上(shang)兒童患者，以(yi)(yi)及(ji)需(xu)要(yao)系統性(xing)(xing)治(zhi)療且放射性(xing)(xing)碘難治(zhi)（如適(shi)(shi)用）的(de)晚期(qi)或轉(zhuan)移性(xing)(xing)RET融合(he)陽(yang)(yang)性(xing)(xing)甲狀腺癌成人和(he)12歲(sui)及(ji)以(yi)(yi)上(shang)兒童患者。這些適(shi)(shi)應(ying)癥基(ji)于(yu)(yu)ORR 和(he) DOR 數(shu)據在加速(su)審批(pi)途徑下獲得(de)批(pi)準。針對這些適(shi)(shi)應(ying)癥的(de)持續批(pi)準可能(neng)取決于(yu)(yu)確證(zheng)性(xing)(xing)試驗(yan)中(zhong)臨床獲益(yi)的(de)驗(yan)證(zheng)和(he)描(miao)述。

歐盟委員會（EC）已授予(yu)GAVRETO有條件上(shang)市(shi)許可，作為一種單一療法，用于治(zhi)療未接受過RET抑制劑治(zhi)療的RET融合陽(yang)性(xing)晚期NSCLC成人患者。

除上述，Pralsetinib在中(zhong)國、美國、歐洲還未獲(huo)批用于其他適應癥。

Pralsetinib旨(zhi)在選擇性(xing)(xing)地(di)和有效地(di)靶向致癌性(xing)(xing)RET突(tu)變(bian)，包括可能導致治療耐藥的繼發性(xing)(xing)RET突(tu)變(bian)。在臨床前研究中，pralsetinib抑制RET的濃度(du)低于(yu)其他藥物相關激(ji)酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。

Pralsetinib由基(ji)石藥(yao)業合作伙伴Blueprint Medicines公司(si)開(kai)發(fa)。基(ji)石藥(yao)業與Blueprint Medicines公司(si)達成了(le)獨家(jia)(jia)合作和許可協(xie)議(yi)，獲得pralsetinib在大(da)中華地區的獨家(jia)(jia)開(kai)發(fa)和商業化權利。

Blueprint Medicines和羅氏(shi)正在(zai)全球（不(bu)包(bao)括大中(zhong)(zhong)華地區）共(gong)同開發GAVRETO，用于(yu)治(zhi)療RET突變的NSCLC、甲狀(zhuang)腺(xian)癌和其他實(shi)體瘤患者。Blueprint Medicines和羅氏(shi)集團成員公(gong)司基因泰克正在(zai)美國(guo)共(gong)同商(shang)業化GAVRETO，羅氏(shi)擁(yong)有GAVRETO在(zai)美國(guo)以外（不(bu)包(bao)括大中(zhong)(zhong)華地區）的獨(du)家商(shang)業化權利。

關于基石藥業

基石藥業（香港聯交所代碼：2616）是一(yi)家(jia)生(sheng)物制藥(yao)(yao)(yao)公司，專注于研(yan)究開發(fa)及商業(ye)化創(chuang)新腫瘤(liu)(liu)免疫治(zhi)療及精準治(zhi)療藥(yao)(yao)(yao)物，以(yi)滿(man)足(zu)中國和全(quan)球癌癥(zheng)患者(zhe)的(de)殷切醫(yi)療需(xu)求(qiu)。成立于2015年底，基(ji)石(shi)藥(yao)(yao)(yao)業(ye)已(yi)集結(jie)了一(yi)支在新藥(yao)(yao)(yao)研(yan)發(fa)、臨床研(yan)究以(yi)及商業(ye)運營方面擁有豐富經驗的(de)世界級管(guan)理團隊。公司以(yi)腫瘤(liu)(liu)免疫治(zhi)療聯(lian)合療法為核心，建立了一(yi)條15種腫瘤(liu)(liu)候選(xuan)藥(yao)(yao)(yao)物組成的(de)豐富產品管(guan)線(xian)。目前，基(ji)石(shi)藥(yao)(yao)(yao)業(ye)已(yi)經獲得了4款(kuan)創(chuang)新藥(yao)(yao)(yao)的(de)7項新藥(yao)(yao)(yao)上市申(shen)請的(de)批準。多款(kuan)后期候選(xuan)藥(yao)(yao)(yao)物正處(chu)于關鍵性臨床試驗或注冊階(jie)段(duan)。基(ji)石(shi)藥(yao)(yao)(yao)業(ye)的(de)愿景是成為享譽(yu)全(quan)球的(de)生(sheng)物制藥(yao)(yao)(yao)公司，引領攻(gong)克癌癥(zheng)之(zhi)路。

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