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-- 預計歐洲聯盟委員會將在大約60天內作出相關決策 --
馬薩諸塞州(zhou)牛頓和(he)意大利佛羅倫(lun)薩2022年5月23日 /美(mei)通社/ -- 開拓(tuo)新(xin)型癌癥療(liao)(liao)法的(de)(de)商業(ye)階(jie)段制藥(yao)(yao)公司(si)Karyopharm Therapeutics Inc.（納(na)斯達(da)克股(gu)票代碼：KPTI）和(he)領先(xian)的(de)(de)國際私(si)營制藥(yao)(yao)公司(si)美(mei)納(na)里(li)尼(ni)集團（Menarini Group，簡(jian)稱為"美(mei)納(na)里(li)尼(ni)"）今日共同宣布，歐(ou)洲藥(yao)(yao)品管理局（EMA）人用(yong)(yong)藥(yao)(yao)品委員會(hui)（CHMP）通過了一項積極意見(jian)，建議批準同類首(shou)創的(de)(de)口服核(he)輸出蛋白1（XPO1）抑制劑(ji)NEXPOVIO®（塞利(li)尼(ni)索(suo)）聯合(he)每周(zhou)使用(yong)(yong)一次(ci)硼(peng)替(ti)佐米(mi)（Velcade®）和(he)低劑(ji)量地塞米(mi)松（SVd）用(yong)(yong)于治(zhi)療(liao)(liao)既往接(jie)受過一線至三線治(zhi)療(liao)(liao)的(de)(de)多發性骨(gu)髓瘤成年患者。
CHMP的(de)(de)積極意見(jian)是(shi)一(yi)(yi)(yi)項關于(yu)營(ying)銷授(shou)權的(de)(de)科學建議(yi)，也是(shi)歐(ou)盟委(wei)員(yuan)會(hui)（EC）就Karyopharm的(de)(de)NEXPOVIO申請作(zuo)出相(xiang)關決(jue)策(ce)的(de)(de)最(zui)終步驟(zou)之一(yi)(yi)(yi)。預計歐(ou)盟委(wei)員(yuan)會(hui)將(jiang)在(zai)CHMP提(ti)出建議(yi)后大約60天(tian)內作(zuo)出相(xiang)關決(jue)策(ce)。2021年(nian)12月，Karyopharm和美納里尼(ni)集團簽訂了一(yi)(yi)(yi)項在(zai)歐(ou)洲實現NEXPOVIO®（塞利尼(ni)索）商業化(hua)的(de)(de)獨家許可協議(yi)。
Karyopharm總裁兼首席執行官Richard Paulson表(biao)示："盡管治(zhi)療方(fang)面(mian)取得了(le)進(jin)展，但多發性骨髓瘤仍(reng)然(ran)是一(yi)種難以治(zhi)愈的(de)不治(zhi)之癥。今天(tian)，CHMP提出(chu)的(de)積極(ji)意見使我們(men)朝著向全球患者(zhe)提供NEXPOVIO的(de)目標邁進(jin)了(le)一(yi)步，這(zhe)(zhe)些患者(zhe)或將從NEXPOVIO的(de)全新作(zuo)(zuo)用機制中受益。鑒(jian)于美納里尼的(de)商業化專業知識及其在歐洲展現的(de)強大(da)往績和業務范圍，我們(men)很(hen)高(gao)興能夠在這(zhe)(zhe)項工作(zuo)(zuo)中與之成為(wei)合(he)作(zuo)(zuo)伙伴。"
美納(na)里尼首席執行(xing)官(guan)Elcin Barker Ergun表示："我們(men)對(dui)于(yu)CHMP提出的有利于(yu)NEXPOVIO的建議感到非常高(gao)興，這對(dui)于(yu)需要(yao)新型(xing)創新治療(liao)方(fang)案的多(duo)發性骨髓(sui)瘤(liu)患者具有重要(yao)影響。在獲得歐(ou)盟(meng)委(wei)員(yuan)會的營銷授權之前，我們(men)將與相(xiang)關當局(ju)密(mi)切(qie)合作，確保向歐(ou)洲眾(zhong)多(duo)患者提供這種重要(yao)的治療(liao)方(fang)法(fa)。"
Karyopharm的申請(qing)得(de)到(dao)了(le)(le)來自3期(qi)波士(shi)頓(dun)研究數(shu)據的支(zhi)持，該研究評估了(le)(le)針對復發(fa)性或難(nan)治性多發(fa)性骨髓瘤患者的SVd三聯(lian)治療方(fang)案，并(bing)于(yu)(yu)2020年(nian)(nian)11月在上發(fa)表(biao)。在CHMP提(ti)出相(xiang)關意見之前，美(mei)國食品藥(yao)品監督管(guan)理局(ju)于(yu)(yu)2020年(nian)(nian)12月批準將XPOVIO®（塞利尼索(suo)）用于(yu)(yu)SVd聯(lian)合療法，治療至少接受過一(yi)種既往療法的多發(fa)性骨髓瘤患者。
關于關鍵性3期波士頓研究
該3期波士（硼替佐米、塞利尼索和(he)(he)地塞米松(song)）研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)是(shi)一(yi)項(xiang)多中(zhong)心(xin)隨機(ji)研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)（），對402名既往接受過一(yi)線(xian)(xian)至三線(xian)(xian)治療的(de)復發性(xing)(xing)(xing)或難治性(xing)(xing)(xing)多發性(xing)(xing)(xing)骨髓瘤成人患(huan)者(zhe)進(jin)行(xing)(xing)評估(gu)。這(zhe)項(xiang)研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)旨在將每(mei)周一(yi)次(ci)的(de)SVd療法與(yu)每(mei)周兩次(ci)的(de)硼(peng)替佐(zuo)米和(he)(he)低劑量地塞米松(song)療法（Vd）在有效性(xing)(xing)(xing)、安全性(xing)(xing)(xing)和(he)(he)某些健(jian)康相(xiang)關生(sheng)活質量參數方面進(jin)行(xing)(xing)比(bi)較。這(zhe)項(xiang)研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)的(de)主要終(zhong)點是(shi)無進(jin)展生(sheng)存期(qi)（PFS），關鍵次(ci)要終(zhong)點包(bao)括總緩解率(lv)（ORR）和(he)(he)周圍神(shen)經病變發生(sheng)率(lv)等。此外(wai)，這(zhe)項(xiang)波士(shi)頓研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)還允許Vd對照組中(zhong)的(de)患(huan)者(zhe)在獨立審查委員會（IRC）核實客觀（定量）疾病進(jin)展后，與(yu)SVd組進(jin)行(xing)(xing)交叉。該波士(shi)頓研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)在全球150多個臨床研(yan)(yan)究(jiu)(jiu)中(zhong)心(xin)進(jin)行(xing)(xing)。
盡管與(yu)(yu)針(zhen)對(dui)既(ji)往(wang)治療(liao)(liao)骨髓瘤的(de)其他Velcade®研究相比(bi)，該(gai)研究中高(gao)風(feng)險(xian)細胞遺傳學(xue)患者的(de)比(bi)例(li)較高(gao)（約50%），但SVd組(zu)的(de)中位無(wu)進展(zhan)(zhan)(zhan)生存(cun)期(qi)為(wei)13.93個(ge)月，而Vd組(zu)則為(wei)9.46個(ge)月，說明(ming)中位無(wu)進展(zhan)(zhan)(zhan)生存(cun)期(qi)（風(feng)險(xian)比(bi)（HR）=0.70；P=0.0075）增加(jia)了4.47個(ge)月（47%）。與(yu)(yu)Vd組(zu)相比(bi)，SVd組(zu)也顯示出(chu)大幅增加(jia)的(de)總緩(huan)解率(lv)（76.4%與(yu)(yu)62.3%，p=0.0012）。與(yu)(yu)Vd組(zu)相比(bi)，SVd組(zu)中既(ji)往(wang)只接(jie)受過一(yi)(yi)線治療(liao)(liao)的(de)患者同樣出(chu)現更(geng)高(gao)的(de)總緩(huan)解率(lv)（80.8%與(yu)(yu)65.7%，p=0.0082）。重要(yao)(yao)的(de)是，與(yu)(yu)Vd療(liao)(liao)法相比(bi)，SVd療(liao)(liao)法在(zai)多個(ge)重要(yao)(yao)亞組(zu)中表現出(chu)一(yi)(yi)致的(de)無(wu)進展(zhan)(zhan)(zhan)生存(cun)期(qi)益處和(he)更(geng)高(gao)的(de)總緩(huan)解率(lv)。
此外(wai)，與Vd療(liao)法相比，SVd療(liao)法在(zai)以下結果中(zhong)表現更好：
最(zui)常見的(de)不(bu)良(liang)事(shi)件(jian)（AE；≥20%）是血細胞(bao)減(jian)少以(yi)及胃腸(chang)道和(he)(he)體質(zhi)性癥(zheng)狀，這(zhe)與(yu)曾在其他塞利(li)尼索研究中(zhong)報告的(de)事(shi)件(jian)一致。大多(duo)數(shu)不(bu)良(liang)事(shi)件(jian)都可以(yi)通過劑(ji)量修飾和(he)(he)/或標(biao)準(zhun)支持(chi)性護理得到控制。最(zui)常見的(de)非血液學不(bu)良(liang)事(shi)件(jian)包括疲勞（59%）、惡心(xin)（50%）、食欲下降(jiang)（35%）、腹瀉（32%）、周(zhou)圍神(shen)經病變(bian)（32%）、上呼吸道感染（29%）、體重下降(jiang)（26%）、白內障（22%）和(he)(he)嘔(ou)吐（21%），且(qie)大多(duo)數(shu)為(wei)1級(ji)和(he)(he)2級(ji)事(shi)件(jian)。最(zui)常見的(de)3級(ji)和(he)(he)4級(ji)不(bu)良(liang)事(shi)件(jian)（≥10%）包括血小(xiao)板減(jian)少癥(zheng)、淋巴細胞(bao)減(jian)少癥(zheng)、低(di)磷(lin)酸鹽血癥(zheng)、貧血癥(zheng)、低(di)鈉血癥(zheng)和(he)(he)嗜中(zhong)性白血球減(jian)少癥(zheng)。
關于歐洲多發性骨髓瘤
多發性骨髓瘤是一種無法治愈的癌癥，發病率較高，也是第二種最常見的血液系統惡性腫瘤。根據世界衛生組織的數據，2020年，歐洲出現大約5.1萬例多發性骨髓瘤新病例，并有3.2萬人死于此病1。雖然在過(guo)去20年中對多(duo)發性(xing)骨髓(sui)瘤的(de)治(zhi)療得到(dao)了改善，總(zong)生存(cun)期也大幅提高，但(dan)這(zhe)種(zhong)疾病(bing)仍然無法(fa)(fa)治(zhi)愈，幾乎所有患者最終(zhong)都會復發，并(bing)進展為對所有獲(huo)批的(de)抗骨髓(sui)瘤療法(fa)(fa)產生抵抗性(xing)的(de)難治(zhi)性(xing)疾病(bing)。因此，該疾病(bing)仍然高度需要各(ge)種(zhong)新(xin)療法(fa)(fa)，特別(bie)是那些具有全(quan)新(xin)作(zuo)用機制(zhi)的(de)療法(fa)(fa)。
關于NEXPOVIO®（塞利尼索）
NEXPOVIO在美(mei)國以(yi)XPOVIO名稱(cheng)(cheng)銷售，是同類首創的口(kou)服核輸(shu)出(chu)蛋(dan)白(bai)(bai)1（XPO1）抑(yi)制(zhi)(zhi)劑。NEXPOVIO可通過選擇性(xing)(xing)地結(jie)合和(he)(he)抑(yi)制(zhi)(zhi)核輸(shu)出(chu)蛋(dan)白(bai)(bai)"exportin 1"（XPO1，也稱(cheng)(cheng)為CRM1）來發揮作用。NEXPOVIO可阻斷腫瘤抑(yi)制(zhi)(zhi)蛋(dan)白(bai)(bai)、生長(chang)調(diao)節蛋(dan)白(bai)(bai)和(he)(he)抗炎蛋(dan)白(bai)(bai)的核輸(shu)出(chu)，讓這(zhe)(zhe)些蛋(dan)白(bai)(bai)在細胞核中積累，并(bing)增強(qiang)其(qi)在細胞中的抗癌(ai)活性(xing)(xing)。這(zhe)(zhe)些蛋(dan)白(bai)(bai)質的強(qiang)制(zhi)(zhi)核保(bao)留(liu)可以(yi)抑(yi)制(zhi)(zhi)大量的致癌(ai)途(tu)徑，這(zhe)(zhe)些途(tu)徑如果不加以(yi)抑(yi)制(zhi)(zhi)，將會(hui)使DNA嚴重受損的癌(ai)細胞繼續無限制(zhi)(zhi)地生長(chang)和(he)(he)分(fen)裂。NEXPOVIO（塞利尼索）已(yi)獲得歐盟委(wei)員會(hui)的有(you)條(tiao)件營(ying)銷授權，聯(lian)合地塞米松治療相(xiang)關多發性(xing)(xing)骨髓瘤的成人(ren)患者，即(ji)至少接(jie)受過四種(zhong)既往療法(fa)，及(ji)其(qi)疾(ji)(ji)病對至少采(cai)用兩(liang)(liang)種(zhong)蛋(dan)白(bai)(bai)酶體抑(yi)制(zhi)(zhi)劑、兩(liang)(liang)種(zhong)免疫調(diao)節劑和(he)(he)一種(zhong)抗CD38單克隆抗體是難以(yi)治愈的，并(bing)在最后一次治療中顯示疾(ji)(ji)病出(chu)現發展的患者。
歐盟成員國及冰島、列支敦士登、挪威和北愛蘭境內的NEXPOVIO治療適應癥 NEXPOVIO在英國也獲得了有條件營銷授權。
NEXPOVIO顯示(shi)，可聯(lian)合地塞(sai)米松治(zhi)(zhi)療(liao)相關多(duo)發性骨髓瘤的成人患(huan)者，即至少接受過四(si)種(zhong)既往療(liao)法，及其疾病對(dui)至少采用兩種(zhong)蛋白酶體(ti)抑制劑(ji)、兩種(zhong)免疫(yi)調節(jie)劑(ji)和(he)一種(zhong)抗(kang)(kang)CD38單克(ke)隆抗(kang)(kang)體(ti)是難以治(zhi)(zhi)愈的，并在(zai)最后一次(ci)治(zhi)(zhi)療(liao)中顯示(shi)疾病出現發展的患(huan)者。
重要安全信息
禁忌癥：對塞利尼索過敏。
特別使用提醒和預防措施：
推薦的伴隨治療
應建議患(huan)者在整個治療(liao)過(guo)程(cheng)中保持足夠的(de)(de)液體和(he)熱(re)量攝入(ru)。有脫(tuo)水風險的(de)(de)患(huan)者應考慮靜脈補液。
在使(shi)用(yong)NEXPOVIO之前和治療(liao)期間，應提(ti)供5-HT3拮抗劑(ji)和/或其他抗惡心藥物的預(yu)防性伴隨治療(liao)。
血液學：
患(huan)者應根據基線、治療期間和(he)臨床(chuang)表現對其全血細胞計數（CBC）進(jin)行(xing)評(ping)估。在(zai)治療的頭兩個月需要(yao)更(geng)頻繁地進(jin)行(xing)監測。
血小板減少癥：
在接受(shou)塞利(li)尼索治療(liao)的成年(nian)患(huan)者中，經常出現血小(xiao)(xiao)板減(jian)(jian)少(shao)事件（血小(xiao)(xiao)板減(jian)(jian)少(shao)和血小(xiao)(xiao)板計數下降），這種情況可能很嚴重（3/4級）。應根(gen)據(ju)出血體征和癥狀對患(huan)者進(jin)行監測(ce)并(bing)及時進(jin)行評估。
嗜中性白血球減少癥：
使用(yong)塞利尼索報(bao)告了重癥嗜中性白血(xue)球(qiu)減(jian)少癥（3/4級）。
應根據感染體征對嗜(shi)中(zhong)性白(bai)血球減少癥患者進行監測并及時進行評估。
胃腸道毒性：
惡心、嘔(ou)吐、腹瀉，有時可(ke)能(neng)會(hui)很嚴重，可(ke)能(neng)需要使用止吐和抗(kang)腹瀉藥(yao)物。
體重減輕和厭食癥：
患者應根據基線、治(zhi)療期間和(he)(he)臨床表(biao)現對(dui)自身體重、營養狀況(kuang)和(he)(he)體積進(jin)行檢查。在(zai)治(zhi)療的頭(tou)兩(liang)個月(yue)需要更頻繁地進(jin)行監測。
神志不清和頭暈：
應(ying)指導患者(zhe)避免(mian)出現(xian)頭暈或神志(zhi)(zhi)不清的(de)情況(kuang)，在(zai)(zai)沒(mei)有(you)充分醫療建議的(de)情況(kuang)下，不要(yao)服用可能導致頭暈或神志(zhi)(zhi)不清的(de)其他藥(yao)物。應(ying)建議患者(zhe)在(zai)(zai)癥狀消(xiao)失(shi)之前不要(yao)駕(jia)駛或操作重型機器(qi)。
低鈉血癥：
患者應根(gen)據基(ji)線、治療期間(jian)和(he)臨床表現檢查自身的鈉水平。在治療的頭兩(liang)個月需要更頻繁地(di)進行(xing)監測。
腫瘤溶解綜合征（TLS）：
在接受(shou)(shou)塞利尼(ni)索治療(liao)的患(huan)者中，已出(chu)現TLS的相(xiang)關報(bao)告。TLS高風(feng)險患(huan)者應受(shou)(shou)到密(mi)切監測。根據(ju)醫療(liao)機構的指南及時治療(liao)TLS。
生育、懷孕和哺乳
有生育潛能的女性/男性和女性的避孕：
應建議有生(sheng)育潛(qian)能(neng)的(de)(de)女性和有生(sheng)殖潛(qian)能(neng)的(de)(de)男性成(cheng)年患者在使(shi)(shi)用塞利(li)尼索治療期間以及最后一次使(shi)(shi)用塞利(li)尼索后至少(shao)1周(zhou)內(nei)采取有效的(de)(de)避孕措施或禁(jin)欲。
懷孕：
目(mu)前尚無關于(yu)孕婦(fu)使用(yong)塞利(li)尼(ni)索的數據(ju)。 不推薦懷孕和(he)沒有使用(yong)避孕措施(shi)的生(sheng)育潛能女(nv)性使用(yong)塞利(li)尼(ni)索。
母乳喂養：
目前尚(shang)不(bu)清楚(chu)塞(sai)(sai)利(li)尼索(suo)(suo)或(huo)其代謝(xie)物(wu)是否會分泌到(dao)母(mu)乳中。不(bu)排除可(ke)能給母(mu)乳喂(wei)(wei)養(yang)兒童(tong)帶來風險。在使用塞(sai)(sai)利(li)尼索(suo)(suo)治(zhi)療(liao)期間和最后(hou)(hou)一次給藥(yao)后(hou)(hou)一周內，不(bu)應進(jin)行母(mu)乳喂(wei)(wei)養(yang)。
不良影響
安全簡介摘要
塞(sai)(sai)利尼索與地(di)塞(sai)(sai)米松聯合使用的最常(chang)見不良反應（≥30%）包括惡(e)心、血小板減(jian)少癥(zheng)(zheng)、疲勞、貧血、食欲(yu)下降、體(ti)重下降、腹瀉、嘔吐、低鈉血癥(zheng)(zheng)、嗜中性白血球減(jian)少癥(zheng)(zheng)和白細胞減(jian)少癥(zheng)(zheng)。
已報告的最常見嚴(yan)重不良反(fan)應（≥3%）包括肺炎(yan)、敗血癥、血小板減(jian)少癥、急(ji)性(xing)腎損傷(shang)和貧血。
部分不良反應的描述
感染(ran)(ran)(ran)：感染(ran)(ran)(ran)是(shi)最常(chang)(chang)見的非(fei)血液(ye)毒性。上呼吸道感染(ran)(ran)(ran)和肺炎是(shi)最常(chang)(chang)見的感染(ran)(ran)(ran)類型(xing)，其中25%的感染(ran)(ran)(ran)報(bao)告(gao)屬嚴重型(xing)，3%接受治(zhi)療的成(cheng)年患者出(chu)現致命感染(ran)(ran)(ran)。
老年人
75歲及以上患者因不(bu)(bu)良反應(ying)停藥(yao)發(fa)生(sheng)率較高，嚴重(zhong)不(bu)(bu)良反應(ying)發(fa)生(sheng)率較高，致死性不(bu)(bu)良反應(ying)發(fa)生(sheng)率較高。
報告可疑不良反應
藥品批(pi)準后報(bao)告(gao)(gao)可疑不(bu)良(liang)反(fan)應非常重要。這可持續(xu)監測藥物的(de)療效/風險平衡。要求醫療專業人(ren)員通過附(fu)錄五所列的(de)國家(jia)報(bao)告(gao)(gao)系統報(bao)告(gao)(gao)任何可疑的(de)不(bu)良(liang)反(fan)應。
請參閱NEXPOVIO產品特性和歐洲公共評估報告摘要，網址為：
關于Karyopharm Therapeutics
Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：KPTI）是一(yi)家開(kai)拓新型(xing)癌癥療法的(de)(de)(de)(de)商(shang)業階段制(zhi)藥公司。自成立(li)以來(lai)(lai)，Karyopharm一(yi)直是口服(fu)選(xuan)擇性核(he)(he)輸出抑(yi)制(zhi)劑(ji)（SINE）化合(he)物技術領(ling)域的(de)(de)(de)(de)行業領(ling)先(xian)(xian)企業，該技術的(de)(de)(de)(de)開(kai)發旨在(zai)解決腫(zhong)瘤(liu)形成機制(zhi)的(de)(de)(de)(de)一(yi)個基本(ben)問題：核(he)(he)輸出蛋(dan)白失調。Karyopharm領(ling)先(xian)(xian)的(de)(de)(de)(de)SINE化合(he)物和(he)(he)同類首(shou)創的(de)(de)(de)(de)口服(fu)核(he)(he)輸出蛋(dan)白1（XPO1）抑(yi)制(zhi)劑(ji) XPOVIO®（塞利尼索）在(zai)美(mei)國(guo)(guo)獲(huo)得(de)批準，并(bing)針(zhen)對三種腫(zhong)瘤(liu)適(shi)應癥進(jin)行銷售。同時，還在(zai)歐洲和(he)(he)英國(guo)(guo)（使用NEXPOVIO®商(shang)標）以及中國(guo)(guo)和(he)(he)新加(jia)坡(po)等越來(lai)(lai)越多(duo)的(de)(de)(de)(de)美(mei)國(guo)(guo)境外區域和(he)(he)國(guo)(guo)家獲(huo)得(de)監(jian)管批準。Karyopharm的(de)(de)(de)(de)重(zhong)點(dian)產品管線針(zhen)對多(duo)種未得(de)到滿足的(de)(de)(de)(de)高需求癌癥適(shi)應癥，包括(kuo)子宮內膜癌、骨髓(sui)增生異常綜合(he)征(zheng)和(he)(he)骨髓(sui)纖維(wei)化。如需了解我(wo)們(men)員工、科(ke)學(xue)和(he)(he)產品管線的(de)(de)(de)(de)更多(duo)信(xin)息(xi)，請訪問，并(bing)可(ke)通(tong)過Twitter和(he)(he)關(guan)注我(wo)們(men)。
關于美納里尼集團
美納(na)里(li)尼集團（Menarini Group）是一家領(ling)先的國(guo)際制藥和(he)診(zhen)斷公司，擁有(you)1.7萬多(duo)名(ming)員工，營業額(e)超過40億(yi)美元。美納(na)里(li)尼專注(zhu)于腫(zhong)瘤學(xue)、心(xin)臟病(bing)學(xue)、肺病(bing)學(xue)、胃腸(chang)病(bing)學(xue)、傳(chuan)染病(bing)學(xue)、糖尿病(bing)學(xue)、炎癥和(he)鎮痛學(xue)等(deng)需求高度未得(de)到滿足(zu)的治療領(ling)域(yu)。美納(na)里(li)尼擁有(you)18處生產基地(di)(di)和(he)9所研發中心(xin)，產品(pin)遍布全球140個國(guo)家和(he)地(di)(di)區。
美(mei)(mei)納里尼致力于開發針對腫(zhong)瘤和(he)(he)血(xue)液(ye)(ye)疾(ji)病的治療方法。美(mei)(mei)納里尼積極開發針對急性(xing)髓細胞(bao)(bao)性(xing)白血(xue)病（AML）、慢性(xing)粒單核細胞(bao)(bao)白血(xue)病（CMML）和(he)(he)骨髓纖維化等多種(zhong)血(xue)液(ye)(ye)惡性(xing)腫(zhong)瘤的Elzonris（在美(mei)(mei)國和(he)(he)歐洲以(yi)BPDCN銷售(shou)），以(yi)及用于腫(zhong)瘤學的Elacestrant和(he)(he)Felezenexor。此(ci)外，美(mei)(mei)國食品(pin)藥品(pin)監督管理局最近授予MEN1703一項急性(xing)髓細胞(bao)(bao)性(xing)白血(xue)病孤兒藥認定資(zi)格。如需(xu)了解更(geng)多信息，請(qing)訪問。
前瞻性陳述
本新聞稿包(bao)含1995年(nian)(nian)《私人(ren)證(zheng)(zheng)券(quan)訴(su)訟改革法(fa)(fa)案》所(suo)定(ding)義的(de)(de)(de)(de)(de)(de)前(qian)(qian)(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)(xing)陳(chen)述(shu)(shu)。此(ci)類(lei)(lei)前(qian)(qian)(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)(xing)陳(chen)述(shu)(shu)包(bao)括(kuo)(kuo)(kuo)(kuo)關(guan)于NEXPOVIO在(zai)歐盟[歐洲]可能(neng)獲(huo)得批(pi)準(zhun)和(he)(he)(he)實(shi)現(xian)(xian)商(shang)業(ye)(ye)化(hua)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)陳(chen)述(shu)(shu)；塞(sai)(sai)利(li)尼索治療多(duo)(duo)發(fa)(fa)性(xing)(xing)(xing)骨(gu)髓瘤患(huan)者(zhe)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)；以及(ji)(ji)與(yu)(yu)未(wei)來(lai)(lai)臨床(chuang)開(kai)(kai)(kai)發(fa)(fa)和(he)(he)(he)塞(sai)(sai)利(li)尼索潛(qian)在(zai)監(jian)(jian)管(guan)(guan)文件(jian)(jian)提(ti)交(jiao)相關(guan)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)預期(qi)。 此(ci)類(lei)(lei)陳(chen)述(shu)(shu)受到(dao)許多(duo)(duo)重(zhong)(zhong)(zhong)要(yao)(yao)因(yin)(yin)(yin)素、風(feng)險(xian)和(he)(he)(he)不確(que)定(ding)性(xing)(xing)(xing)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)影(ying)響，其(qi)中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)許多(duo)(duo)因(yin)(yin)(yin)素超(chao)出(chu)了(le)Karyopharm的(de)(de)(de)(de)(de)(de)控制范圍(wei)，可能(neng)導致實(shi)際情(qing)(qing)況(kuang)或(huo)(huo)(huo)(huo)結果與(yu)(yu)Karyopharm當(dang)前(qian)(qian)(qian)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)預期(qi)存(cun)在(zai)重(zhong)(zhong)(zhong)大差異。例如，無法(fa)(fa)保證(zheng)(zheng)Karyopharm能(neng)夠(gou)成(cheng)功地(di)對(dui)XPOVIO實(shi)現(xian)(xian)商(shang)業(ye)(ye)化(hua)，無法(fa)(fa)保證(zheng)(zheng)包(bao)括(kuo)(kuo)(kuo)(kuo)塞(sai)(sai)利(li)尼索和(he)(he)(he)Eltanexor在(zai)內的(de)(de)(de)(de)(de)(de)Karyopharm候(hou)(hou)選(xuan)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)能(neng)否(fou)成(cheng)功地(di)完(wan)成(cheng)必(bi)要(yao)(yao)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)臨床(chuang)開(kai)(kai)(kai)發(fa)(fa)階段，也(ye)無法(fa)(fa)保證(zheng)(zheng)Karyopharm候(hou)(hou)選(xuan)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)開(kai)(kai)(kai)發(fa)(fa)能(neng)否(fou)繼續下(xia)去。此(ci)外(wai)(wai)，還無法(fa)(fa)保證(zheng)(zheng)Karyopharm候(hou)(hou)選(xuan)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)產(chan)(chan)品組合(he)在(zai)開(kai)(kai)(kai)發(fa)(fa)或(huo)(huo)(huo)(huo)商(shang)業(ye)(ye)化(hua)方面(mian)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)任(ren)(ren)(ren)何(he)積極發(fa)(fa)展能(neng)否(fou)推(tui)(tui)動股(gu)價上漲。因(yin)(yin)(yin)此(ci)，管(guan)(guan)理層的(de)(de)(de)(de)(de)(de)期(qi)望和(he)(he)(he)本新聞稿中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)任(ren)(ren)(ren)何(he)前(qian)(qian)(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)(xing)陳(chen)述(shu)(shu)也(ye)可能(neng)受到(dao)與(yu)(yu)其(qi)他一些因(yin)(yin)(yin)素相關(guan)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)風(feng)險(xian)和(he)(he)(he)不確(que)定(ding)性(xing)(xing)(xing)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)影(ying)響，其(qi)中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)包(bao)括(kuo)(kuo)(kuo)(kuo)以下(xia)因(yin)(yin)(yin)素：新冠疫情(qing)(qing)可能(neng)中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)斷(duan)Karyopharm的(de)(de)(de)(de)(de)(de)業(ye)(ye)務，帶來(lai)(lai)比目前(qian)(qian)(qian)預期(qi)更(geng)嚴重(zhong)(zhong)(zhong)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)風(feng)險(xian)，包(bao)括(kuo)(kuo)(kuo)(kuo)對(dui)XPOVIO的(de)(de)(de)(de)(de)(de)銷售產(chan)(chan)生負面(mian)影(ying)響、中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)斷(duan)或(huo)(huo)(huo)(huo)推(tui)(tui)遲(chi)研(yan)發(fa)(fa)工作(zuo)(zuo)、影(ying)響為(wei)塞(sai)(sai)利(li)尼索或(huo)(huo)(huo)(huo)其(qi)他候(hou)(hou)選(xuan)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)開(kai)(kai)(kai)發(fa)(fa)和(he)(he)(he)商(shang)業(ye)(ye)化(hua)采(cai)購足夠(gou)供應品的(de)(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)、推(tui)(tui)遲(chi)進(jin)行中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)或(huo)(huo)(huo)(huo)計劃(hua)中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)臨床(chuang)試驗(yan)、妨礙執行業(ye)(ye)務計劃(hua)、計劃(hua)中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)監(jian)(jian)管(guan)(guan)里程(cheng)碑和(he)(he)(he)時(shi)間(jian)(jian)表，或(huo)(huo)(huo)(huo)為(wei)患(huan)者(zhe)造成(cheng)不便；XPOVIO在(zai)商(shang)業(ye)(ye)市場中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)采(cai)用、XPOVIO或(huo)(huo)(huo)(huo)任(ren)(ren)(ren)何(he)獲(huo)得監(jian)(jian)管(guan)(guan)批(pi)準(zhun)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)Karyopharm候(hou)(hou)選(xuan)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)實(shi)施商(shang)業(ye)(ye)化(hua)所(suo)涉及(ji)(ji)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)時(shi)間(jian)(jian)和(he)(he)(he)成(cheng)本；取得和(he)(he)(he)保持(chi)XPOVIOT監(jian)(jian)管(guan)(guan)批(pi)準(zhun)或(huo)(huo)(huo)(huo)任(ren)(ren)(ren)何(he)獲(huo)得監(jian)(jian)管(guan)(guan)批(pi)準(zhun)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)Karyopharm候(hou)(hou)選(xuan)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)；Karyopharm臨床(chuang)試驗(yan)和(he)(he)(he)臨床(chuang)前(qian)(qian)(qian)研(yan)究的(de)(de)(de)(de)(de)(de)結果，包(bao)括(kuo)(kuo)(kuo)(kuo)對(dui)現(xian)(xian)有數(shu)據(ju)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)后(hou)續分析(xi)以及(ji)(ji)從正在(zai)進(jin)行的(de)(de)(de)(de)(de)(de)和(he)(he)(he)未(wei)來(lai)(lai)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)研(yan)究中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)接收到(dao)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)新數(shu)據(ju)；美國食(shi)品藥(yao)(yao)(yao)品監(jian)(jian)督(du)管(guan)(guan)理局及(ji)(ji)其(qi)他監(jian)(jian)管(guan)(guan)當(dang)局、臨床(chuang)試驗(yan)中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)心和(he)(he)(he)出(chu)版物(wu)審(shen)查機構的(de)(de)(de)(de)(de)(de)研(yan)究審(shen)查委員會所(suo)作(zuo)(zuo)決(jue)策(ce)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)內容和(he)(he)(he)時(shi)間(jian)(jian)安排，包(bao)括(kuo)(kuo)(kuo)(kuo)需要(yao)(yao)進(jin)行更(geng)多(duo)(duo)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)臨床(chuang)研(yan)究；Karyopharm或(huo)(huo)(huo)(huo)其(qi)利(li)益相關(guan)第三方合(he)作(zuo)(zuo)者(zhe)或(huo)(huo)(huo)(huo)繼承人(ren)充分履行適用協(xie)(xie)議(yi)項下(xia)各(ge)自(zi)義務的(de)(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)以及(ji)(ji)此(ci)類(lei)(lei)協(xie)(xie)議(yi)未(wei)來(lai)(lai)可能(neng)涉及(ji)(ji)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)財務問(wen)題；Karyopharm在(zai)其(qi)臨床(chuang)試驗(yan)中(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)(zhong)招募(mu)患(huan)者(zhe)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)；計劃(hua)外(wai)(wai)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)現(xian)(xian)金需求和(he)(he)(he)支出(chu)；Karyopharm的(de)(de)(de)(de)(de)(de)競爭對(dui)手針對(dui)Karyopharm目前(qian)(qian)(qian)正在(zai)進(jin)行商(shang)業(ye)(ye)化(hua)或(huo)(huo)(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參考文獻
1世界衛生組織，2020年(nian)。
