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荷(he)蘭萊(lai)頓2022年8月(yue)3日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（簡稱為"Pharming"或"公司"，阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM；納斯達克股票代碼：PHAR）宣布，歐洲藥品管理局（EMA）屬下的人用藥品委員會（CHMP）已(yi)批準(zhun)對leniolisib"上(shang)市許可(ke)申(shen)(shen)請(qing)"（MAA）的(de)加速(su)評估。Leniolisib已(yi)被(bei)研究用于在(zai)歐洲經(jing)濟區（EEA）治(zhi)療成人(ren)和12歲(sui)及以上(shang)少年(nian)的(de)PI3K德爾塔過度活化綜合征（APDS），這是一種罕見的(de)原(yuan)發性免疫缺陷(xian)。Pharming正按(an)計劃在(zai)2022年(nian)10月向EMA提(ti)交(jiao)其leniolisib"上(shang)市許可(ke)申(shen)(shen)請(qing)"。
加速評估將CHMP的(de)"上市許(xu)可申(shen)請"審查時間從210天縮(suo)短到150天。 如(ru)果EMA認(ren)定該(gai)產品對公共衛生和(he)治療創(chuang)新有重大意義(yi)，則將應要求批準該(gai)"上市許(xu)可申(shen)請"的(de)加速評估(gu)。
leniolisib的(de)(de)臨床(chuang)開發包括該產品II/III期(qi)研(yan)究的(de)(de)積極數據，在(zai)目(mu)標患者人群(qun)中滿(man)足其(qi)(qi)評估的(de)(de)淋巴結大(da)小(xiao)縮(suo)小(xiao)和(he)(he)免疫缺陷修正(zheng)(zheng)的(de)(de)共同主要(yao)終點(dian)。其(qi)(qi)主要(yao)療效結果表明，與安(an)慰(wei)劑相(xiang)比(bi)(bi)(bi)，leniolisib的(de)(de)臨床(chuang)療效較(jiao)基線顯著降低(di)了淋巴結病(bing)變(bian)指數直(zhi)徑乘積（SPD）的(de)(de)log10轉變(bian)之和(he)(he)（p=0.0012），并使免疫功(gong)能紊亂(luan)正(zheng)(zheng)常化(hua)，證(zheng)據是初(chu)(chu)始B細胞(bao)的(de)(de)比(bi)(bi)(bi)例(li)較(jiao)基線增加（p<0.0001）。淋巴結病(bing)病(bing)變(bian)縮(suo)小(xiao)和(he)(he)初(chu)(chu)始B細胞(bao)比(bi)(bi)(bi)例(li)增加對患者非常重要(yao)，因為它們指示出APDS疾病(bing)標志(zhi)物是否(fou)減少。
在該研(yan)究(jiu)中，leniolisib一般耐受性(xing)良(liang)好(hao)，兩個治(zhi)療(liao)組的大多數(shu)不(bu)良(liang)事(shi)件被歸為輕度。沒有(you)導(dao)致停止研(yan)究(jiu)性(xing)治(zhi)療(liao)的不(bu)良(liang)事(shi)件，沒有(you)引起任(ren)何死亡，leniolisib組的嚴(yan)重不(bu)良(liang)事(shi)件（SAE）發生率低于(yu)安慰劑組。沒有(you)任(ren)何嚴(yan)重不(bu)良(liang)事(shi)件疑似與研(yan)究(jiu)性(xing)治(zhi)療(liao)有(you)關(guan)。
Pharming首席醫學官Anurag Relan對此評論道：
"leniolisib加速監管審查的(de)批準(zhun)強調了APDS患者未被滿足(zu)的(de)高需求，該產品(pin)可(ke)(ke)能(neng)是首(shou)個被批準(zhun)治療這種罕見疾病的(de)藥物。這是APDS社區(qu)和Pharming的(de)一(yi)個重要里程碑，它(ta)以(yi)我們于2022年2月(yue)首(shou)次報(bao)告(gao)的(de)II/III期成(cheng)功(gong)數據為(wei)依據。我們仍然專注于推進leniolisib通過監管審查流程，我們將于今(jin)年10月(yue)提交(jiao)"上市許可(ke)(ke)申(shen)請"，因(yin)為(wei)我們旨在使這個重要的(de)新產品(pin)用于歐洲(zhou)的(de)免疫學(xue)家、血液學(xue)家和患者。"
