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該診斷代碼由美國疾病控制和預防中心實施，將準確識別美國的APDS患者，為醫療護理和研究工作提供支持
荷蘭萊(lai)頓2022年8月3日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（以下稱"Pharming"或"該公司"）（阿姆(mu)斯(si)特丹泛歐(ou)交易所代(dai)碼(ma)：PHARM/納(na)斯(si)達(da)克代(dai)碼(ma)：PHAR）宣布，美國(guo)疾病(bing)(bing)控制與預(yu)防中心（CDC）將在《國(guo)際疾病(bing)(bing)分類(lei)》第十(shi)版臨床修訂（ICD-10-CM）中加入(ru)新的診(zhen)斷代(dai)碼(ma)，用(yong)于報(bao)告一(yi)種罕(han)見(jian)的原發性免疫缺陷癥(zheng) -- 磷(lin)酸肌(ji)醇3激(ji)酶-δ過度(du)活化綜合征(zheng)病(bing)(bing)例。磷(lin)酸肌(ji)醇3激(ji)酶-δ過度(du)活化綜合征(zheng)（APDS）診(zhen)斷代(dai)碼(ma)D81.82將從2022年(nian)10月1日起(qi)生效。
Pharming首席醫學官Anurag Relan對此評論道：
通過指定這(zhe)個ICD-10-CM代碼，美(mei)國疾病(bing)控制(zhi)與(yu)預防中心正式確認APDS是一(yi)種(zhong)單(dan)獨的(de)(de)免疫疾病(bing)，這(zhe)將(jiang)為(wei)該疾病(bing)患者(zhe)的(de)(de)生活帶(dai)來改變。通過使用獨特的(de)(de)診(zhen)斷代碼來識別APDS的(de)(de)確診(zhen)患者(zhe)和新患者(zhe)，醫生將(jiang)增加(jia)患病(bing)個體(ti)的(de)(de)護理選(xuan)擇，同時幫助提高(gao)世界對這(zhe)種(zhong)逐漸使人(ren)衰弱的(de)(de)疾病(bing)的(de)(de)患病(bing)率、機制(zhi)和結果的(de)(de)了解。對于(yu)醫療從業者(zhe)來說，這(zhe)一(yi)里程碑標(biao)志著通過采取簡單(dan)行動實現巨大改變的(de)(de)機會。"
ICD-10-CM代(dai)碼(ma)的(de)指定將首次使(shi)美(mei)國的(de)醫生(sheng)和支付方(fang)能夠將APDS診(zhen)(zhen)斷添加到患者(zhe)(zhe)病(bing)歷中，這(zhe)將有助(zhu)于在這(zhe)些患者(zhe)(zhe)和研(yan)究該疾病(bing)患病(bing)率及病(bing)程(cheng)的(de)研(yan)究人員之間建(jian)立聯系(xi)。此(ci)外，通過分(fen)配(pei)特(te)定的(de)診(zhen)(zhen)斷，新的(de)ICD-10-CM代(dai)碼(ma)可幫助(zhu)確認個體患者(zhe)(zhe)的(de)醫療必(bi)要性(xing)，從而改善他(ta)們通過美(mei)國健康保險計(ji)劃獲得相關(guan)護(hu)理(li)選(xuan)擇(ze)的(de)機會。
APDS是(shi)由基因變異引起的，每百萬人(ren)(ren)中約有1至(zhi)2人(ren)(ren)患(huan)病(bing)(bing)。它會導(dao)(dao)致(zhi)嚴重的淋(lin)巴(ba)(ba)細(xi)胞增(zeng)殖(zhi)和(he)免(mian)疫(yi)功(gong)能障礙，并增(zeng)加患(huan)淋(lin)巴(ba)(ba)瘤的風險。對于這(zhe)(zhe)種疾(ji)病(bing)(bing)沒有獲批的治療方法，治療通常限于支持性護(hu)理，如抗生(sheng)素和(he)免(mian)疫(yi)球蛋白(bai)替(ti)代療法。專(zhuan)注(zhu)于免(mian)疫(yi)缺陷疾(ji)病(bing)(bing)的醫生(sheng)和(he)患(huan)者倡(chang)導(dao)(dao)團體以及Pharming期望(wang)這(zhe)(zhe)一(yi)決定(ding)能提高人(ren)(ren)們對這(zhe)(zhe)種罕(han)見疾(ji)病(bing)(bing)的認識。
Jeffrey Modell基金會聯合創始人Vicki Modell和Fred Modell表示：
"我(wo)們(men)很高興(xing)美國監管部門為APDS分配了(le)ICD-10-CM代(dai)碼。作(zuo)為一個致(zhi)力于原(yuan)發性免疫缺陷的(de)(de)(de)早期診斷(duan)、有(you)意義(yi)的(de)(de)(de)治(zhi)療和治(zhi)愈的(de)(de)(de)基金會，我(wo)們(men)意識(shi)到APDS患者因疾(ji)病(bing)誤診而(er)面臨(lin)的(de)(de)(de)身(shen)體和情(qing)感挑戰。通(tong)過提高對(dui)這(zhe)種疾(ji)病(bing)的(de)(de)(de)認識(shi)，我(wo)們(men)希望新的(de)(de)(de)診斷(duan)代(dai)碼能幫(bang)助確(que)保每位APDS患者都能獲得恰當且有(you)意義(yi)的(de)(de)(de)治(zhi)療。"
關于磷酸肌醇3激酶δ過度活化綜合征（APDS）
APDS是一種罕見的原發性免疫缺陷，每百萬人大約有1至2人感染。它也被稱為PASLI，由兩種調節白血球成熟度的基因（PIK3CD或PIK3R1）的任意一種發生變異而引起。這些基因發生變異會導致PI3Kδ（磷酸肌醇3激酶德爾塔）通路過度活化。1,2PI3Kδ通路中的平衡信號對于生理免疫功能至關重要。當這一通路過度活化時，免疫細胞無法成熟和正常工作，導致免疫缺陷和調節異常。1、3APDS的主要特征是嚴重復發性竇肺感染、淋巴細胞增殖、自身免疫和腸道病變。4、5由于這些癥狀可能與包括其他原發性免疫缺陷在內的各種病況相關，APDS患者經常被誤診并遭受7年的平均診斷延遲。6由于APDS是一種進行性疾病，診斷延遲可能會導致身體損傷隨著時間的推移而不斷積累，包括永久肺損傷和淋巴瘤。4-7確診這種疾病的唯一方法就是進(jin)行基因(yin)檢測。
關于Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（阿姆斯(si)特丹(dan)泛(fan)歐交易所股(gu)票代碼：PHARM/納斯(si)達克股(gu)票代碼：PHAR）是一家全球生物制藥公司，致力于改變(bian)罕見、致人衰(shuai)弱和危及生命疾(ji)病患者(zhe)的(de)(de)生活。Pharming正在開(kai)發(fa)蛋白質替代療法和精(jing)準藥物的(de)(de)創新(xin)組合并將其商業化，包括處(chu)于早期到后期開(kai)發(fa)階段的(de)(de)小分子、生物制劑和基因療法。Pharming總部(bu)位于荷蘭萊頓，員工遍布全球，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區30多個市場的(de)(de)患者(zhe)提供服務。
要了解更多信息，請訪問www.pharming.com。
關于Jeffrey Modell基金會
Vicki Modell和Fred Modell于1987年成立Jeffrey Modell基金會（JMF），以紀念他們的兒子Jeffrey。Jeffrey在15歲時死于原發性免疫缺陷（PI）并發癥，這是一種慢性且嚴重并通常會致命的遺傳疾病。JMF是一個全球性非營利組織，致力于早期診斷、有意義治療，并最終通過研究、醫生教育、公眾意識、宣傳、患者支持、新生兒篩查和基因測序來實現治愈。如需更多信息，請訪問//www.info4pi.org/。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述可能涉及Pharming的臨床前研究及候選產品臨床試驗的時間和進展、Pharming的臨床和商業前景、Pharming克服新冠肺炎疫情對其業務運營構成之各項挑戰的能力，以及Pharming對其預計營運資本需求和現金資源的相關預期，這些陳述受到多種風險、不確定性和假設的影響，包括但不限于Pharming臨床試驗的范圍、進展和擴展以及由此產生的成本后果；以及臨床、科學、監管和技術發展。鑒于這些風險和不確定性，以及Pharming在提交給美國證券交易委員會（SEC）的2021年度報告和截止到2021年12月31日的表格20-F年度報告中所描述的其他風險和不確定性，這些前瞻性陳述中所討論的事件和情況可能不會發生，故而Pharming的實際業績表現可能與預期或暗示的表現存在重大不利差異。任何前瞻性陳述僅于本新聞稿發布之日作出，并且基于截止本新聞稿發布之日可供Pharming使用的信息。
內幕信息
本新聞稿涉及符合或可能符合《歐盟市場濫用條例》第7條第1款所定義的"內幕信息"的信息披露。
參考文獻
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