中國南京、上海(hai)和加(jia)州圣荷西2022年12月22日 /美(mei)(mei)通社(she)/ -- 馴鹿(lu)生物（“IASO Bio”），一家處于臨床(chuang)階(jie)段、致力于細胞創新藥物開(kai)發的生物制藥公(gong)司，宣布全人源BCMA嵌合抗(kang)原受體(ti)自體(ti)T細胞注射液CT103A臨床(chuang)試驗(yan)IND已完成美(mei)(mei)國食品及藥物管(guan)理局(ju)（FDA）審評，獲準在美(mei)(mei)國開(kai)展針對復發/難治性多發性骨髓(sui)瘤(liu)（R/R MM）的臨床(chuang)試驗(yan)。

CT103A作為一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，其CAR結構含有全人源的單鏈可變片段（scFvs）可使其繞過宿主潛在的抗CAR免疫原性，同時保留抗腫瘤活性。CT103A一項在中國的臨床I/II期（NCT05066646）研究結果顯示出優異的有效性和安全性。2022年EHA大會公布的數據表明，在79例接受II期推薦劑量（RP2D）1.0×10⁶ CAR-T cells/Kg的受(shou)(shou)(shou)試(shi)者(zhe)，中(zhong)位(wei)隨(sui)訪時間為(wei)9.0個月（1.2, 19.6），客觀(guan)緩(huan)解率（ORR）達(da)到(dao)94.9%，中(zhong)位(wei)達(da)緩(huan)解時間（mTTR）僅16天；92.4%的受(shou)(shou)(shou)試(shi)者(zhe)達(da)到(dao)MRD陰(yin)性，獲得(de)完全緩(huan)解（CR）及以(yi)上療效(xiao)的受(shou)(shou)(shou)試(shi)者(zhe)均達(da)到(dao)MRD陰(yin)性；既往(wang)接受(shou)(shou)(shou)過CAR-T治療的受(shou)(shou)(shou)試(shi)者(zhe)依然可以(yi)在(zai)(zai)CT103A回輸后獲益。受(shou)(shou)(shou)試(shi)者(zhe)接受(shou)(shou)(shou)CT103A回輸后，均未出現(xian)≥3級的細胞因子釋放綜合征（CRS）和免疫效(xiao)應(ying)細胞相(xiang)關神經毒性綜合征（ICANS），所有(you)受(shou)(shou)(shou)試(shi)者(zhe)的CRS和ICANS均在(zai)(zai)治療后得(de)到(dao)緩(huan)解。

CT103A既往獲國內外監管里程碑概覽

• 2022年6月，CT103A獲NMPA正式受理用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤的NDA申請并納入優先審評。
• 2022年2月，CT103A獲FDA授予“孤兒藥（ODD）”認定，用于治療多發性骨髓瘤。
• 2021年2月，CT103A獲NMPA授予“突破性治療藥物”（BTD）認定，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤。
• 2022年8月，CT103A新增拓展適應癥AQP4-IgG 陽性的視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）IND獲NMPA批準。

馴鹿生物首席執行官汪文博士表示：

“此次CT103A美國IND獲批是(shi)馴鹿生物國際(ji)化(hua)進(jin)程的重要里(li)程碑(bei)，也(ye)是(shi)一個新的起點(dian)，馴鹿生物將加(jia)速推(tui)進(jin)海外臨床試驗(yan)布(bu)局，加(jia)快海外細胞免(mian)疫(yi)治(zhi)療藥物的研發與落地，讓更多(duo)患者(zhe)更早受益(yi)。”