上海2024年(nian)12月(yue)9日 /美通社/ -- 2024 年12月8日，北大人民醫院血液科主任醫師莫曉冬教授在第66屆美國血液學會年會（ASH年會）上以口頭報告形式發布了和譽醫藥自主研發的CSF-1R高選擇性小分子抑制劑匹米替尼 (ABSK021)治療既往一線或多線治療失敗的慢性移植物抗宿主病（cGvHD）患者的II期研究數據。在大部分患者暫時處于治療早期，尚未完成6個月關鍵治療期的情況下，其中20毫克劑量組的總體 ORR 已達 64% ，本次ASH大(da)會(hui)于 2024 年 12 月(yue) 7 日(ri)至 10 日(ri)在美國(guo)加利福尼(ni)亞州的圣地(di)亞哥舉行(xing)。

截止(zhi)2024年(nian)11月22日(ri)，接受匹米替尼 20 毫克 QD 治療的患者初步觀察到(dao)64% 的 ORR， 所有(you)受累的器官均觀察到(dao)持續的緩解，包括消化道、口腔、眼睛(jing)、肝臟(zang)，以關節和筋膜(mo)，食管(guan)，皮(pi)膚和肺。

許(xu)多 cGvHD 患者(zhe)可(ke)能(neng)(neng)會(hui)出現(xian)肺(fei)部癥狀(zhuang)，例(li)如氣(qi)短(duan)和肺(fei)功能(neng)(neng)減弱，最(zui)終被診(zhen)斷為cGvHD引起的閉塞性(xing)細支氣(qi)管炎綜合征（BOS），這是cGvHD治(zhi)療(liao)(liao)的主(zhu)要難(nan)題一，急需新(xin)的治(zhi)療(liao)(liao)突(tu)破。在(zai)口頭報(bao)告中(zhong)，研究(jiu)人員強(qiang)調了具體(ti)的肺(fei)部緩解情況。至(zhi)數據截止時(shi)，共有6名(ming)受(shou)試者(zhe)獲得肺(fei)部改善(shan)，其中(zhong)一名(ming)受(shou)試者(zhe)的肺(fei)功能(neng)(neng)檢查(cha)FEV1（第(di)一秒用力呼氣(qi)量）增加(jia)了 11%，另外1名(ming)受(shou)試者(zhe)在(zai)治(zhi)療(liao)(liao)后(hou)FEV1恢復到 75% 以(yi)上，恢復至(zhi)正常(chang)水平。其余4名(ming)受(shou)試者(zhe)的 NIH 肺(fei)功能(neng)(neng)評分有所改善(shan)，氣(qi)短(duan)癥狀(zhuang)明顯好轉。證明了匹米替(ti)尼治(zhi)療(liao)(liao)BOS的臨床療(liao)(liao)效(xiao)。

截(jie)止2024年(nian)11月22日，大多(duo)數入(ru)組患者尚未完成 6 個(ge)月的(de)(de)治(zhi)療(liao)周期以確(que)定研究(jiu)的(de)(de)主(zhu)要(yao)終點，這表明隨(sui)著(zhu)匹(pi)(pi)米替尼(ni)治(zhi)療(liao)時間的(de)(de)延長，這些患者將會(hui)有更(geng)好(hao)的(de)(de)療(liao)效體(ti)現。研究(jiu)結(jie)果表明，匹(pi)(pi)米替尼(ni)在接受多(duo)種既往治(zhi)療(liao)的(de)(de)cGvHD患者中，表現出(chu)顯著(zhu)的(de)(de)臨床療(liao)效和良(liang)好(hao)的(de)(de)耐(nai)受性，在炎癥主(zhu)導和纖維化主(zhu)導的(de)(de)器官中都觀察到快速(su)和持久的(de)(de)反應，并伴隨(sui)患者報告的(de)(de)器官特(te)異性癥狀(zhuang)好(hao)轉。同時，匹(pi)(pi)米替尼(ni)安全性良(liang)好(hao)，大多(duo)數不良(liang)事件為1級且可(ke)逆。基于最新的(de)(de)臨床表現，匹(pi)(pi)米替尼(ni)可(ke)能為治(zhi)療(liao)cGvHD提供一種有前(qian)景的(de)(de)全新治(zhi)療(liao)選擇(ze)。

關于匹米替尼 (ABSK021)

匹(pi)(pi)米(mi)替(ti)尼(ni)（ABSK021）是由和譽(yu)醫藥(yao)獨立(li)自主研發(fa)的一款全新口服(fu)、高(gao)選擇性(xing)、高(gao)活性(xing)CSF-1R小(xiao)分子抑制劑。匹(pi)(pi)米(mi)替(ti)尼(ni)已被(bei)中國(guo)國(guo)家(jia)藥(yao)品(pin)(pin)(pin)監督管理局(ju)（NMPA）、美國(guo)食(shi)品(pin)(pin)(pin)藥(yao)品(pin)(pin)(pin)監督管理局(ju)（FDA）授予突(tu)破性(xing)療(liao)法認定（BTD），并被(bei)歐洲藥(yao)品(pin)(pin)(pin)管理局(ju)（EMA）授予優先藥(yao)物（PRIME）認定，用(yong)于(yu)治療(liao)不可手術的腱鞘巨細(xi)胞瘤（TGCT）患(huan)者。目前(qian)，匹(pi)(pi)米(mi)替(ti)尼(ni)也在被(bei)評估用(yong)于(yu)治療(liao)慢性(xing)移植物抗宿主病患(huan)者的治療(liao)。

關于和譽

和(he)譽醫藥(yao)（香港聯(lian)交所代(dai)碼：02256）成(cheng)立(li)于2016年，是一家立(li)足(zu)中(zhong)國，著(zhu)眼全球的(de)創(chuang)(chuang)新(xin)藥(yao)研(yan)(yan)發公司(si)(si)。公司(si)(si)的(de)創(chuang)(chuang)始人(ren)和(he)管(guan)理(li)團(tuan)隊擁有多年頂尖跨(kua)國藥(yao)企(qi)的(de)研(yan)(yan)發和(he)管(guan)理(li)經驗，并(bing)參與了多個臨床及(ji)(ji)上(shang)市新(xin)藥(yao)的(de)研(yan)(yan)發。和(he)譽醫藥(yao)專注于腫(zhong)瘤(liu)新(xin)藥(yao)研(yan)(yan)發，以小分子腫(zhong)瘤(liu)精準治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)和(he)小分子腫(zhong)瘤(liu)免(mian)(mian)疫治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)藥(yao)物為核心，著(zhu)眼病患及(ji)(ji)醫藥(yao)市場的(de)需(xu)求，秉承國際新(xin)藥(yao)開發的(de)理(li)念和(he)標準，致(zhi)力(li)(li)于開發新(xin)穎及(ji)(ji)高潛(qian)力(li)(li)藥(yao)物靶點的(de)潛(qian)在first-in-class或best-in-class創(chuang)(chuang)新(xin)藥(yao)物，用于改(gai)善中(zhong)國及(ji)(ji)全球病人(ren)的(de)生活質量(liang)。自(zi)成(cheng)立(li)以來(lai)，和(he)譽醫藥(yao)已(yi)經建(jian)立(li)了豐富(fu)的(de)創(chuang)(chuang)新(xin)產品管(guan)線，涵蓋(gai)腫(zhong)瘤(liu)精準治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)領域以及(ji)(ji)腫(zhong)瘤(liu)免(mian)(mian)疫治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)領域。

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