上海2025年3月17日 /美通(tong)社/ -- RNA靶向治療領(ling)域的(de)全(quan)球核酸(suan)領(ling)軍企業(ye)大睿生物（Rona Therapeutics Inc.）宣布，其針對APOC3的(de)小干擾RNA（siRNA）候選藥(yao)物RN0361已獲得美國食(shi)品(pin)藥(yao)品(pin)監督管理局（FDA）的(de)新藥(yao)臨床(chuang)(chuang)試(shi)驗(yan)申請（IND）批準，將(jiang)啟動2期(qi)(qi)臨床(chuang)(chuang)試(shi)驗(yan)。該(gai)藥(yao)物擬用于(yu)治療嚴重高甘油三酯血癥（SHTG）、混合(he)型(xing)血脂異(yi)常及家(jia)族性乳糜微粒(li)血癥綜(zong)合(he)征(zheng)（FCS）。基于(yu)為(wei)期(qi)(qi)6個(ge)(ge)月的(de)單(dan)劑量1期(qi)(qi)臨床(chuang)(chuang)試(shi)驗(yan)中(zhong)良好(hao)的(de)安全(quan)性及持(chi)久降低甘油三酯（TG）的(de)效果，即將(jiang)進行的(de)隨機(ji)、雙(shuang)盲、安慰劑對照的(de)全(quan)球多中(zhong)心2期(qi)(qi)試(shi)驗(yan)將(jiang)在9個(ge)(ge)月的(de)隨訪期(qi)(qi)內評估RN0361在高甘油三酯血癥患者群體中(zhong)的(de)療效、安全(quan)性和持(chi)續(xu)時間。 

RN0361是一款(kuan)潛在的(de)靶向APOC3的(de)同類最優小干擾核酸藥物（siRNA），采用大(da)睿(rui)生物專有的(de)GalNAc-siRNA偶聯和寡(gua)核苷酸化學(xue)(xue)平臺GAIA，通過皮下注射實現(xian)強大(da)和持(chi)久的(de)肝(gan)細(xi)胞特異性遞送和沉默。該療法(fa)通過優化化學(xue)(xue)修(xiu)飾實現(xian)持(chi)久基因沉默，顯著抑制(zhi)APOC3 mRNA表達并降(jiang)低APOC3蛋(dan)白水(shui)平。 

大睿生物創始人兼首席執行官史藝賓女士（Stella Shi）表示："此次IND獲批體現了我們為(wei)(wei)嚴重(zhong)血脂(zhi)異常患(huan)者開發變(bian)革性(xing)RNAi療(liao)法的承諾。RN0361的1期數據驗(yan)證了其作為(wei)(wei)同(tong)類最優小干擾核酸藥物(wu)（siRNA）的潛力(li)，兼(jian)具持久療(liao)效和便捷給藥優勢。我們期待與全球(qiu)研究者及供應商合作，加速該(gai)藥物(wu)的開發進程。" 

首席醫學官兼轉化醫學執行副總裁Alex M. DePaoli博士表示："RN0361的(de)2期研究將進一步驗(yan)證其對(dui)高甘油三酯血(xue)癥的(de)代謝異常患(huan)者的(de)療效(xiao)，為這一存在(zai)顯著未(wei)滿足需求的(de)群(qun)體提供潛在(zai)治療工具。單劑量首(shou)次(ci)人體研究中(zhong)觀察(cha)到的(de)強效(xiao)且持(chi)久的(de)降脂效(xiao)果，已為后續開發奠定(ding)堅實基礎。"