美國麻省劍橋和中國北京2018年4月16日電 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE）是一家處于商業化階段的生物醫藥公司，專注于用于癌癥治療的創新型分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發和商業化。公司今日宣布在美國芝加哥舉行的2018年美國癌癥研究協會（AACR）年會上公布了PARP抑制劑pamiparib針對患有局部晚期或轉移性高分化非粘液性卵巢癌，包括輸卵管癌，或三陰性乳腺癌，接受過至少一線化療之后出現疾病進展的的中國患者的初步臨床1期數據。臨床1期劑量遞增階段(duan)的(de)數據確定(ding)了中(zhong)國患(huan)者的(de)2期推(tui)薦劑量（RP2D）為每次(ci)60mg、每天用藥兩(liang)次(ci)（BID）。Pamiparib總體而言耐受性(xing)良(liang)好，并在患(huan)者中(zhong)顯(xian)示了抗腫瘤活(huo)性(xing)。

北(bei)京(jing)中(zhong)國醫(yi)學(xue)(xue)科學(xue)(xue)院腫瘤醫(yi)院腫瘤內科主任，展(zhan)示海(hai)報的首席作者(zhe)(zhe)徐兵河醫(yi)學(xue)(xue)博士評論道：“在這些經多輪治療的卵巢癌(ai)和(he)乳腺癌(ai)患者(zhe)(zhe)中(zhong)，初步結果表明推薦(jian)的pamiparib給藥(yao)方案有(you)效(xiao)，并(bing)展(zhan)示出抗腫瘤活(huo)性，包(bao)括在對鉑(bo)類耐藥(yao)或難治性卵巢癌(ai)患者(zhe)(zhe)中(zhong)產生部(bu)分緩解。在這些患者(zhe)(zhe)中(zhong)，未發現劑(ji)量(liang)限制性毒性，且總體而言(yan)耐受(shou)性良(liang)好。”

百濟神州腫瘤免疫學首席醫學官Amy Peterson醫學博士表示：“中國目前尚未有獲得批準的PARP抑制劑，但每年新增的卵巢癌和三陰性乳腺癌病例總和卻超過約75,000個^[1],[2]；據估計，25-30%的卵巢癌患者^[3]和15-20%^[4]的(de)三陰(yin)性(xing)乳腺癌患者(zhe)攜(xie)帶BRCA1/2種(zhong)系突變(bian)，PARP抑制劑(ji)可使這些患者(zhe)受益(yi)。我們希望加(jia)快pamiparib在中(zhong)國的(de)開發以(yi)及在全球范圍內(nei)啟(qi)動臨床3期(qi)試驗。”

正在進行的1期臨床試驗數據總結

這(zhe)項開放、多中(zhong)(zhong)心、針對(dui)pamiparib（NCT03333915）的(de)1期劑量遞(di)增的(de)臨床研究旨在(zai)(zai)確(que)認RP2D，并評估其在(zai)(zai)患(huan)(huan)(huan)有(you)局部晚期或(huo)轉移性HGOC，包括輸卵管癌和(he)原(yuan)發性腹膜癌患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)，或(huo)TNBC的(de)中(zhong)(zhong)國患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)中(zhong)(zhong)使用(yong)的(de)安全(quan)性、耐受(shou)(shou)性和(he)抗腫瘤(liu)活性。患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)接受(shou)(shou)每次劑量分別(bie)為(wei)20mg、40mg或(huo)60mg BID。截至(zhi)2017年9月25日，本研究共入組(zu)15位(wei)(wei)女(nv)性患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)，其中(zhong)(zhong)九(jiu)位(wei)(wei)為(wei)HGOC患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)，六位(wei)(wei)為(wei)TNBC患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)。九(jiu)位(wei)(wei)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)此前接受(shou)(shou)過四輪或(huo)以上的(de)治療。所有(you)九(jiu)位(wei)(wei)HGOC患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)均為(wei)鉑類(lei)耐藥(yao)（n=8）或(huo)難治性（n=1）患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)。七(qi)位(wei)(wei)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)存在(zai)(zai)經確(que)認的(de)BRCA1/2突變（BRCAm），其中(zhong)(zhong)五位(wei)(wei)為(wei)HGOC患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)，兩位(wei)(wei)為(wei)TNBC患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)，其余患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)為(wei)BRCA 1/2野(ye)生型（BRCA-WT）。中(zhong)(zhong)位(wei)(wei)治療時間為(wei)2.5個(ge)月（范圍：8 - 260天）。

Pamiparib在患(huan)(huan)者(zhe)中總體顯示出(chu)良(liang)好的耐受性。在劑量(liang)(liang)范(fan)圍內，未發現(xian)劑量(liang)(liang)限制性毒(du)性，RP2D確認(ren)為60mg BID。最常見的治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)中出(chu)現(xian)的不(bu)良(liang)事件（AE）為無力（n=12）和惡心(xin)（n=12）。所有AE的嚴(yan)重(zhong)程度均(jun)為3級或(huo)以(yi)下。整體而言(yan)，三例(li)(li)患(huan)(huan)者(zhe)出(chu)現(xian)嚴(yan)重(zhong)AE（一(yi)(yi)例(li)(li)2級腹(fu)腔(qiang)感(gan)染，一(yi)(yi)例(li)(li)3級胸(xiong)腔(qiang)積(ji)液和一(yi)(yi)例(li)(li)3級腸梗阻(zu)），但均(jun)與(yu)治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)無關。兩例(li)(li)出(chu)現(xian)嚴(yan)重(zhong)AE的患(huan)(huan)者(zhe)退出(chu)了治(zhi)(zhi)療(liao)(liao)（一(yi)(yi)例(li)(li)腹(fu)腔(qiang)感(gan)染，一(yi)(yi)例(li)(li)胸(xiong)腔(qiang)積(ji)液）。

截至2017年9月25日(ri)，15位(wei)(wei)(wei)中(zhong)(zhong)的13位(wei)(wei)(wei)患(huan)者滿足(zu)療效評(ping)估(gu)(gu)條件；五(wu)位(wei)(wei)(wei)患(huan)者仍繼續治療。九(jiu)位(wei)(wei)(wei)HGOC患(huan)者中(zhong)(zhong)的兩位(wei)(wei)(wei)達到確認部分(fen)緩解，包括一位(wei)(wei)(wei)BRCA野生型(xing)的鉑類(lei)難治性患(huan)者和一位(wei)(wei)(wei)BRCA1/2突(tu)變鉑類(lei)耐藥患(huan)者；六(liu)位(wei)(wei)(wei)HGOC患(huan)者評(ping)估(gu)(gu)為(wei)疾病(bing)穩定狀態（BRCAm, n=4 和BRCA-WT, n=2）；一位(wei)(wei)(wei)患(huan)者在(zai)首次放射評(ping)估(gu)(gu)前(qian)中(zhong)(zhong)斷治療。在(zai)六(liu)位(wei)(wei)(wei)接(jie)受治療的TNBC患(huan)者中(zhong)(zhong)，五(wu)位(wei)(wei)(wei)（BRCAm, n=1, BRCA-WT, n=4）患(huan)者疾病(bing)進展，一位(wei)(wei)(wei)（BRCAm）在(zai)首次評(ping)估(gu)(gu)前(qian)中(zhong)(zhong)斷治療。在(zai)滿足(zu)療效評(ping)估(gu)(gu)條件的TNBC患(huan)者中(zhong)(zhong)，四位(wei)(wei)(wei)為(wei)BRCA-WT，在(zai)此前(qian)的鉑類(lei)化(hua)療中(zhong)(zhong)均(jun)出(chu)現(xian)過疾病(bing)進展。

關于Pamiparib

Pamiparib（BGB-290）是一款在(zai)(zai)研PARP1和PARP2抑制(zhi)劑，臨(lin)床(chuang)(chuang)前模型(xing)顯(xian)示其具(ju)有穿透血腦(nao)屏(ping)障和PARP-DNA復合物捕捉等藥理學(xue)特性(xing)(xing)。Pamiparib正在(zai)(zai)中國(guo)進行(xing)(xing)關鍵性(xing)(xing)臨(lin)床(chuang)(chuang)試驗評估。目(mu)前pamiparib作為單一療法或與其他藥物聯用，包(bao)括(kuo)百濟(ji)神州(zhou)在(zai)(zai)研PD-1抗體tislelizumab （BGB-A317）正在(zai)(zai)進行(xing)(xing)針(zhen)對多種惡性(xing)(xing)實體瘤進行(xing)(xing)全球(qiu)臨(lin)床(chuang)(chuang)開發(fa)。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業階段的、以研發為基礎的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞地區擁有超過900名員工，在研產品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續、深遠的影響。在新基公司的授權下，百濟神州在華銷售 ABRAXANE®注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結合型）、瑞復美®（來那度胺）和維達莎®（注射用阿扎胞苷）^[5]。

前瞻性聲明

根據《1995 年(nian)私人證券訴訟(song)改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及(ji)(ji)(ji)其(qi)他聯邦證券法律要(yao)求(qiu)(qiu)，該新聞稿(gao)(gao)包含前(qian)瞻性聲(sheng)明(ming)，包括關于 pamiparib 的(de)(de)(de)(de)(de)進(jin)展(zhan)，臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)開發、藥(yao)政注(zhu)冊中(zhong)的(de)(de)(de)(de)(de)里(li)程碑以及(ji)(ji)(ji)商業化(hua)計劃(hua)。由于各(ge)種重要(yao)因(yin)素(su)的(de)(de)(de)(de)(de)影(ying)響(xiang)，實際結果可能與前(qian)瞻性聲(sheng)明(ming)有重大差異。這(zhe)些(xie)(xie)因(yin)素(su)包括了(le)以下事項的(de)(de)(de)(de)(de)風(feng)險(xian)：百濟(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)證明(ming)其(qi)候選(xuan)藥(yao)物功(gong)效(xiao)和(he)安全性的(de)(de)(de)(de)(de)能力；候選(xuan)藥(yao)物的(de)(de)(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)結果可能不支持(chi)進(jin)一(yi)步的(de)(de)(de)(de)(de)研究；藥(yao)政部門的(de)(de)(de)(de)(de)行動(dong)可能會(hui)影(ying)響(xiang)到臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試驗的(de)(de)(de)(de)(de)啟動(dong)、時間表和(he)進(jin)展(zhan)；百濟(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)被醫藥(yao)界接受(shou)進(jin)而獲(huo)得商業成(cheng)功(gong)的(de)(de)(de)(de)(de)能力；百濟(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)對技術和(he)藥(yao)物知識產權保護(hu)獲(huo)得和(he)維(wei)護(hu)的(de)(de)(de)(de)(de)能力；百濟(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)依賴(lai)于第三方進(jin)行臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)前(qian)研究、臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試驗和(he)生產的(de)(de)(de)(de)(de)情況；百濟(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)有限的(de)(de)(de)(de)(de)營運歷史和(he)獲(huo)得進(jin)一(yi)步的(de)(de)(de)(de)(de)營運資(zi)金以完(wan)成(cheng)候選(xuan)藥(yao)物的(de)(de)(de)(de)(de)研究和(he)商業化(hua)的(de)(de)(de)(de)(de)能力；以及(ji)(ji)(ji)百濟(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)在最近年(nian)度的(de)(de)(de)(de)(de) 10-K 表格(ge)的(de)(de)(de)(de)(de)“風(feng)險(xian)因(yin)素(su)”章(zhang)節中(zhong)全面討論的(de)(de)(de)(de)(de)各(ge)類風(feng)險(xian)；以及(ji)(ji)(ji)百濟(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)向(xiang)美國證監會(hui)期(qi)后呈報中(zhong)關于潛(qian)在風(feng)險(xian)、不確定(ding)性以及(ji)(ji)(ji)其(qi)他重要(yao)因(yin)素(su)的(de)(de)(de)(de)(de)討論。本新聞稿(gao)(gao)中(zhong)的(de)(de)(de)(de)(de)所有信息僅及(ji)(ji)(ji)于新聞稿(gao)(gao)發布(bu)之日，除非(fei)法律要(yao)求(qiu)(qiu)，百濟(ji)(ji)(ji)神(shen)州(zhou)(zhou)并無(wu)責任更(geng)新該些(xie)(xie)信息。