美(mei)國麻省劍橋(qiao)和(he)中(zhong)國北京2018年(nian)11月(yue)7日(ri)電 /美(mei)通社/ -- 百濟(ji)神(shen)州（納斯達克代碼: BGNE；香(xiang)港聯交所(suo)代碼：06160），是一家處于(yu)(yu)商業(ye)階段的生物醫藥公(gong)司(si)，專注于(yu)(yu)用于(yu)(yu)癌癥(zheng)治(zhi)療的創(chuang)新型分子靶向和(he)腫瘤免疫(yi)藥物的開(kai)發和(he)商業(ye)化。公(gong)司(si)今天公(gong)布近期的業(ye)務亮點以及2018年(nian)第三季度和(he)前九個月(yue)的財務業(ye)績(ji)。

百濟(ji)神州創始人、首席執行(xing)官兼(jian)董(dong)事長歐(ou)雷強(qiang)先(xian)生表(biao)示(shi)：“我們(men)有三項新(xin)藥上市申(shen)請（NDA）目前(qian)正(zheng)在(zai)中國(guo)國(guo)家藥品(pin)監督管理局的(de)(de)(de)評審中，它(ta)們(men)分別是(shi)：zanubrutinib 治(zhi)療(liao)復(fu)發(fa)/難治(zhi)性(xing)慢性(xing)淋(lin)巴細(xi)胞(bao)(bao)白血病/小淋(lin)巴細(xi)胞(bao)(bao)淋(lin)巴瘤(liu)患(huan)者(zhe)和套細(xi)胞(bao)(bao)淋(lin)巴瘤(liu)患(huan)者(zhe)；替(ti)雷利珠單抗(kang)治(zhi)療(liao)復(fu)發(fa)/難治(zhi)性(xing)經(jing)典型霍奇(qi)金淋(lin)巴瘤(liu)患(huan)者(zhe)。我們(men)的(de)(de)(de)團(tuan)隊在(zai)將(jiang)這些(xie)具(ju)有發(fa)展(zhan)前(qian)景(jing)的(de)(de)(de)腫瘤(liu)療(liao)法(fa)推向(xiang)潛(qian)在(zai)商(shang)業化的(de)(de)(de)過(guo)程(cheng)中取(qu)得重大(da)進展(zhan)。”

歐雷(lei)強補(bu)充道：“這個季度(du)內(nei)的(de)里(li)程碑(bei)事件讓我(wo)們更期(qi)待(dai)接(jie)下來令(ling)人振奮的(de)一年，將(jiang)進一步推(tui)動百(bai)濟神州的(de)轉型(xing)。我(wo)們預計在2019年在中國推(tui)出兩種(zhong)內(nei)部自主研(yan)(yan)發的(de)創新產品，同時也有可(ke)能(neng)公布 zanubrutinib 對(dui)比伊布替尼(ni)的(de)全球頭對(dui)頭臨床研(yan)(yan)究結(jie)果。”

近期業務亮點和預計里程碑事件

臨床項目

Zanubrutinib（BGB-3111），一款在研布魯頓酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑

• 我們目前正與國家藥政部門就提交 zanubrutinib 針對氏巨球蛋白血癥（WM）和其他適應癥的新藥上市申請（NDA）進行一系列持續溝通討論。我們先前宣布于2019年上半年提交針對治療 WM 患者的加速批準的申報計劃是基于與美國食品藥品監督管理局（FDA）的討論結果。根據近期我們與 FDA 進行的與申報計劃相關的討論，我們調整對 zanubrutinib 在美國提交首個 NDA 的時間規劃。我們目前預計將于2019年或2020年初在美國遞交 zanubrutinib 的首個 NDA。
• 提交了 zanubrutinib 用于治療復發/難治性（R/R）套細胞淋巴瘤（MCL）患者的 NDA 并已獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）受理；
• 提交了 zanubrutinib 用于治療 R/R 慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的 NDA，并已獲得 NMPA 受理；
• 啟動了一項對比伊布替尼治療 R/R CLL 或 SLL 的頭對頭全球3期臨床研究；
• 在第10屆華氏巨球蛋白血癥國際研討會（IWWM）上，公布了 zanubrutinib 治療 WM 患者的1期臨床研究的更新數據。臨床數據表明，在73位符合評估的 WM 患者中，zanubrutinib 繼續展示出高總緩解率（92%），主要緩解率（82%）和非常好的部分緩解（VGPR，41%）和總體而言良好的安全性；以及
• 在第21屆中國臨床腫瘤學會（CSCO）年會上以口頭報告的形式公布了治療中國 B 細胞淋巴瘤患者的1期臨床研究的初步結果。

2018年預計里程碑事件

• 在第60屆美國血液學會協會（ASH）年會（2018年12月1日至4日在加州圣地亞哥召開）上以口頭報告的形式公布 zanubrutinib 治療中國 R/R MCL 患者的關鍵性2期臨床研究的全部結果。百濟神州將于12月3日（周一）太平洋標準時間晚上8：00時舉行投資者大會和網絡直播。在百濟神州投資者關系網站 //ir.beigene.com 可收看網絡直播和重播
• 在 ASH 上公布 zanubrutinib 治療 MCL 患者的全球1期臨床研究的安全性和活性的更新數據；以及
• 啟動一項治療 R/R 邊緣區淋巴瘤（MZL）患者的全球2期臨床研究。

替雷利珠單抗（Tislelizumab，BGB-A317）：一款針對免疫檢查點受體 PD-1的在研人源化單克隆抗體 

• 提交了替雷利珠單抗治療復發/難治性經典型霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）的首個 NDA 申請，并已獲得中國 NMPA 受理；
• 在 CSCO 和國際肺癌研究協會（IASLC）第19屆世界肺癌大會（WCLC）上公布了替雷利珠單抗聯合化療作為潛在一線療法治療中國晚期肺癌患者的2期臨床研究的初步數據；公布了替雷利珠單抗治療中國非小細胞肺癌患者的1/2臨床研究的初步結果；
• 在 CSCO 上公布了治療中國高微衛星不穩定性（MSI-H）或錯配修復缺陷（dMMR）實體瘤患者的1/2期臨床研究的初步結果；
• 完成治療中國尿路上皮癌患者的關鍵性2期臨床研究的病人入組；以及
• 啟動了以下臨床研究：

- 針對中(zhong)國 MSI-H 或 dMMR 實體瘤患者的2期臨床研究。

2018年預計里程碑事件

• 在 ASH 上以口頭報告的形式公布替雷利珠單抗治療中國 R/R cHL 患者的關鍵2期臨床研究數據；
• 在歐洲腫瘤內科學會腫瘤免疫大會（ESMO IO）上公布1期臨床研究擴展亞組的更新數據；以及
• 在2018年或2019年初啟動更多作為一線療法治療胃癌和食管癌的全球隨機關鍵性3期臨床研究，并在2019年初在中國啟動更多的關鍵性臨床研究。

Pamiparib（BGB-290）：一種在研的小分子 PARP 抑制劑

• 在歐洲腫瘤內科學會（ESMO）2018年大會上公布了 pamiparib 聯合替莫唑胺治療局部晚期或轉移性實體瘤患者的1期臨床研究的初步臨床數據。

2018年年預計里程碑事件

• 在11月15日至18日在路易斯安那州新奧爾良舉行的美國神經腫瘤學會（SNO）第23屆年度科學會議及教育日期間以口頭報告的形式公布 pamiparib 聯合放療和/或替莫唑胺治療新診斷或復發/難治性膠質母細胞瘤患者的1/2期臨床研究數據。

Sitravatinib，一款在研酪氨酸激酶受體（RTKs）抑制劑，包括 TAM 家族受體（TYRO3，Axl，MER），分裂家族受體（VEGFR2，KIT）和 RET；從 Mirati Therapeutics 獲得在亞洲（日本除外），澳大利亞和新西蘭的授權許可

• 在中國和澳大利亞啟動了 sitravatinib 聯合替雷利珠單抗治療晚期實體瘤患者的1期臨床研究。

中國商業化項目

• 2018年第三季度，ABRAXANE^®、瑞復美^®和維達莎^®在中國銷售帶來的產品收入達3,845萬美元，比上一季度增長了22%，對比2017年第四季度（從新基公司獲得產品授權后的首個完整季度）增長了146％；以及
• 維達莎^®（注射用阿扎胞苷）用于治療中危-2 / 高危骨髓增生異常綜合征（MDS）、急性髓細胞白血病（AML）伴隨20%-30%骨髓原始細胞和慢性粒單核細胞白血病（CMML）被中國國家醫療保障局（SMIA）納入國家醫保目錄。

公司發展

• 宣布與 MEI Pharma 公司達成全球臨床合作，評估 MEI ME-401（一種在研 PI3K delta 抑制劑）與 zanubrutinib 聯合治療 B 細胞惡性腫瘤患者的安全性和療效；
• 宣布與 SpringWorks Therapeutics 達成全球臨床合作，評估 lifirafenib 與 SpringWorks Therapeutics 的在研 MEK 抑制劑 PD-0325901聯合治療晚期實體瘤患者的安全性、耐受性和初步療效；
• 任命劉建博士擔任生物制藥高級副總裁。在加入百濟神州之前，劉建博士分別在強生公司（J＆J）全球藥物開發與制造科學（PDMS）和中國研發部門的高級領導團隊中任職，負責 PDMS 業務戰略發展和區域執行。

2018年第三季度財務業績 

現金、現金等價物、受限資金和短期投資  截(jie)至(zhi)(zhi)2018年(nian)(nian)9月(yue)30日，公(gong)(gong)司持(chi)有(you)的(de)(de)(de)現(xian)金(jin)(jin)、現(xian)金(jin)(jin)等價(jia)物(wu)(wu)(wu)、受限(xian)資(zi)金(jin)(jin)和(he)短(duan)期投(tou)(tou)資(zi)額為21億美元(yuan)(yuan)(yuan)，對比2018年(nian)(nian)6月(yue)30日持(chi)有(you)額為14億美元(yuan)(yuan)(yuan)，2017年(nian)(nian)12月(yue)31日持(chi)有(you)額為8.3752億美元(yuan)(yuan)(yuan)。上(shang)一季度(du)的(de)(de)(de)增長(chang)主要是由(you)于我(wo)們在香港證券交(jiao)易所的(de)(de)(de)全球股(gu)票發行和(he)上(shang)市所得款項凈額為8.6971億美元(yuan)(yuan)(yuan)。截(jie)至(zhi)(zhi)2018年(nian)(nian)9月(yue)30日，公(gong)(gong)司持(chi)有(you)現(xian)金(jin)(jin)、現(xian)金(jin)(jin)等價(jia)物(wu)(wu)(wu)、受限(xian)資(zi)金(jin)(jin)和(he)短(duan)期投(tou)(tou)資(zi)包含我(wo)方(fang)持(chi)股(gu)95%的(de)(de)(de)合資(zi)企業百(bai)(bai)濟神(shen)州(zhou)生(sheng)物(wu)(wu)(wu)藥(yao)業有(you)限(xian)公(gong)(gong)司持(chi)有(you)的(de)(de)(de)現(xian)金(jin)(jin)、現(xian)金(jin)(jin)等價(jia)物(wu)(wu)(wu)、限(xian)制性現(xian)金(jin)(jin)和(he)短(duan)期投(tou)(tou)資(zi)約1.4316億美元(yuan)(yuan)(yuan)，用(yong)于正在建造的(de)(de)(de)中國廣(guang)州(zhou)商業化(hua)規模的(de)(de)(de)生(sheng)物(wu)(wu)(wu)藥(yao)生(sheng)產基(ji)地，以及與(yu)百(bai)(bai)濟神(shen)州(zhou)生(sheng)物(wu)(wu)(wu)藥(yao)業有(you)限(xian)公(gong)(gong)司的(de)(de)(de)擔保(bao)按金(jin)(jin)有(you)關(guan)的(de)(de)(de)限(xian)制現(xian)金(jin)(jin)3,626萬美元(yuan)(yuan)(yuan)。

截至2018年(nian)9月30日的(de)第三(san)季度，經營活(huo)動(dong)所用(yong)(yong)現金(jin)為(wei)13,219萬美元(yuan)(yuan)，對比2017年(nian)同期為(wei)660萬美元(yuan)(yuan)。現金(jin)使用(yong)(yong)的(de)增(zeng)加主要(yao)歸因于運營費用(yong)(yong)的(de)持續增(zeng)長，用(yong)(yong)以(yi)支持我們正在(zai)進行(xing)及新(xin)啟動(dong)的(de)后期關鍵性臨床項(xiang)目、新(xin)藥(yao)備(bei)案申請和臨床后期候選藥(yao)物的(de)商(shang)業化準備(bei)，以(yi)及公(gong)司組織增(zeng)長，部分由在(zai)中國的(de)產(chan)品銷售(shou)收入抵(di)消；2017年(nian)同期，經營活(huo)動(dong)所用(yong)(yong)現金(jin)反映了我們與(yu)新(xin)基(ji)公(gong)司簽(qian)訂替雷利珠單抗授權協議而獲得的(de)預付(fu)款。截至2018年(nian)9月30日的(de)季度資本(ben)性支出為(wei)2,672萬美元(yuan)(yuan)，2017年(nian)同期金(jin)額為(wei)1,879萬美元(yuan)(yuan)。該增(zeng)長主要(yao)歸因于我們廣州(zhou)生產(chan)基(ji)地(di)的(de)持續擴建。

收入  截至2018年(nian)9月30日的(de)第三季度收入為5,420萬(wan)美元，2017年(nian)同期為22,021萬(wan)美元。減少(shao)的(de)主要原因是(shi)在上一年(nian)同期，我們與(yu)新基公司簽(qian)訂的(de)替雷利珠單抗合作協議生效(xiao)后(hou)獲得了轉讓授(shou)權的(de)預付款。

• 產品收入來自 ABRAXANE^®、瑞復美^®及維達莎^®在中國的銷售，2018年第三季度銷售收入為3,845萬美元，對比截至2018年6月30日的第二季度收入為3,143萬美元，2017年截至9月30日的第三季度收入為882萬美元（其中僅包括從新基公司授權轉讓后一個月的產品銷售收入）。
• 2018年第三季度合作收入為1,576萬美元，對比截至2018年6月30日的第二季度收入為2,138萬美元，截至2017年9月30日的第三季度收入為21,139萬美元。與2018年第二季度相比收入降低的主要原因是與新基合作的臨床研究費用的報銷減少。與2017年第三季度相比，這一降幅主要歸因于通過與新基公司合作在2017年第三季度確認的預付款收入。

費用  截至2018年9月30日的第三(san)季度費(fei)用為2.053億(yi)美元，對比(bi)截至2017年9月30日的第三(san)季度費(fei)用為1.0531億(yi)美元，主要包(bao)括(kuo)以下內容：

• 銷售成本 截至2018年9月30日，第三季度銷售成本為871萬美元，對比2017年第三季度（僅包含一個月的產品銷售）為194萬美元，同比增長348.97%。銷售成本與獲得 ABRAXANE^®、瑞復美^®和維達莎^®在中國的銷售權益有關。
• 研發（R&D）費用  截至2018年9月30日，第三季度研發費用為14,759萬美元，對比2017年同期為8,766萬美元，同比增長68.4%。研發費用的增加主要是由于我們正在進行和新啟動的后期關鍵臨床試驗的支出增加，新藥備案申請以及臨床后期藥物候選物的商業化準備，產品上市前活動和供應相關的生產成本，以及臨床前階段項目支出的增加。研發費用的總體增長也歸因于研發相關的員工股權獎勵支出的增加，截至2018年9月30日的第三季度為1,552萬美元，對比2017年同期的1,038萬美元。該增加主要由于員工人數增加和股票價格的上漲。
• 銷售、一般及行政管理（SG&A）費用  截至2018年9月30日第三季度的銷售、一般及行政管理費用為4,882萬美元，2017年同期為1,564萬美元，同比增長212.1%。銷售、一般及行政管理增加的主要是由于員工人數的增加，包括擴大我們的商業團隊以支持現有已上市產品銷售及自主研發臨床后期候選藥物的潛在上市。此外，銷售、一般及行政管理費用的增加還由于更高的專業服務費用和我們運營活動日益發展所需成本的增加，以及銷售、一般及行政管理相關的股票期權費用增加。截至2018年9月30日，第三季度銷售、一般及行政管理費用相關的股票期權費用為961萬美元，2017年同期為295萬美元。該增加主要由于員工人數增加和股票價格的上漲。
• 凈虧損  2018年第三季度的凈虧損為14,403萬美元，或每股美國存托股份 ADS（2.53）美元，2017年同期凈收入為11,739萬美元，或每股 ADS 2.79美元。2018年第三季度，每股普通股的凈虧損為（0.19）美元，2017年同期的凈收入為0.21美元。
  

財務摘要

簡要合并資產負債表摘要數據（美國一般公認會計準則）
（單位(wei)為1,000美(mei)元）

[1] 截至2018年9月30日(ri)，歸屬于百(bai)(bai)濟(ji)神(shen)州(zhou)生(sheng)物藥業有(you)限(xian)公司(si)的銀行(xing)貸款(kuan)總額(e)為4,082萬(wan)美元，百(bai)(bai)濟(ji)神(shen)州(zhou)生(sheng)物藥業有(you)限(xian)公司(si)是(shi)百(bai)(bai)濟(ji)神(shen)州(zhou)持有(you)95%股權的合資企業。

簡要合并營運報表（美國一般公認會計準則）
（除 ADS 數量和每股 ADS 數據外，單位為1,000美元）（未經審計）

簡要合并綜合損失報表（美國一般公認會計準則）
（單位(wei)為(wei)1,000美元）（未(wei)經(jing)審計）

關于百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業階段的、以研發為基礎的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有超過1,700名員工，在研產品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續、深遠的影響。在新基公司的授權下，百濟神州在華銷售 ABRAXANE^® 注射用紫杉醇（納米白蛋白顆粒結合型）、瑞復美^®（來那度胺）和維達莎^®（注射用阿扎胞苷）^[2]。

前瞻性聲明

根據《1995年私人證券(quan)訴(su)訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以(yi)及(ji)(ji)其(qi)他聯(lian)邦證券(quan)法律(lv)要(yao)求，該新聞稿(gao)包含前(qian)瞻(zhan)性(xing)聲(sheng)明(ming)，包括(kuo)有(you)(you)關百濟(ji)神州(zhou)(zhou)的(de)(de)(de)藥(yao)物(wu)(wu)和(he)藥(yao)物(wu)(wu)候選(xuan)物(wu)(wu)的(de)(de)(de)進(jin)(jin)展(zhan)、預(yu)期(qi)(qi)的(de)(de)(de)臨床開(kai)發(fa)計(ji)劃、藥(yao)政注(zhu)冊里程(cheng)碑(bei)(bei)和(he)商業化進(jin)(jin)程(cheng)、公司(si)藥(yao)物(wu)(wu)和(he)藥(yao)物(wu)(wu)候選(xuan)物(wu)(wu)的(de)(de)(de)潛(qian)力(li)(li)以(yi)及(ji)(ji)“近期(qi)(qi)業務(wu)亮點和(he)預(yu)計(ji)里程(cheng)碑(bei)(bei)事件(jian)(jian)”標(biao)題下的(de)(de)(de)預(yu)期(qi)(qi)的(de)(de)(de)里程(cheng)碑(bei)(bei)事件(jian)(jian)等。由于各種重(zhong)(zhong)(zhong)要(yao)因素(su)(su)(su)的(de)(de)(de)影響(xiang)(xiang)，實際結果可能(neng)與前(qian)瞻(zhan)性(xing)聲(sheng)明(ming)有(you)(you)重(zhong)(zhong)(zhong)大差異。這些(xie)因素(su)(su)(su)包括(kuo)了(le)以(yi)下事項(xiang)的(de)(de)(de)風(feng)險(xian)：百濟(ji)神州(zhou)(zhou)證明(ming)其(qi)候選(xuan)藥(yao)物(wu)(wu)功效(xiao)和(he)安(an)全性(xing)的(de)(de)(de)能(neng)力(li)(li)；候選(xuan)藥(yao)物(wu)(wu)的(de)(de)(de)臨床結果可能(neng)不支持進(jin)(jin)一步開(kai)發(fa)或上(shang)市(shi)(shi)審批；藥(yao)政部(bu)門(men)的(de)(de)(de)行動(dong)可能(neng)會影響(xiang)(xiang)到(dao)臨床試驗的(de)(de)(de)啟動(dong)、時間表和(he)進(jin)(jin)展(zhan)以(yi)及(ji)(ji)產(chan)品上(shang)市(shi)(shi)審批；百濟(ji)神州(zhou)(zhou)的(de)(de)(de)上(shang)市(shi)(shi)產(chan)品及(ji)(ji)藥(yao)物(wu)(wu)候選(xuan)物(wu)(wu)（如能(neng)獲(huo)批）獲(huo)得商業成功的(de)(de)(de)能(neng)力(li)(li)；百濟(ji)神州(zhou)(zhou)對其(qi)技術和(he)藥(yao)物(wu)(wu)知識產(chan)權保護獲(huo)得和(he)維護的(de)(de)(de)能(neng)力(li)(li)；百濟(ji)神州(zhou)(zhou)依賴第三方進(jin)(jin)行藥(yao)物(wu)(wu)開(kai)發(fa)、生(sheng)產(chan)和(he)其(qi)他服(fu)務(wu)的(de)(de)(de)情況；百濟(ji)神州(zhou)(zhou)有(you)(you)限的(de)(de)(de)營(ying)運歷史(shi)和(he)獲(huo)得進(jin)(jin)一步的(de)(de)(de)營(ying)運資金以(yi)完成候選(xuan)藥(yao)物(wu)(wu)開(kai)發(fa)和(he)商業化的(de)(de)(de)能(neng)力(li)(li)；以(yi)及(ji)(ji)百濟(ji)神州(zhou)(zhou)在最近季度報(bao)告的(de)(de)(de)10-Q 表格中(zhong)“風(feng)險(xian)因素(su)(su)(su)”章(zhang)節里更(geng)全面(mian)討論(lun)的(de)(de)(de)各類風(feng)險(xian)；以(yi)及(ji)(ji)百濟(ji)神州(zhou)(zhou)向(xiang)美國證券(quan)交易(yi)委(wei)員會期(qi)(qi)后呈(cheng)報(bao)中(zhong)關于潛(qian)在風(feng)險(xian)、不確定(ding)性(xing)以(yi)及(ji)(ji)其(qi)他重(zhong)(zhong)(zhong)要(yao)因素(su)(su)(su)的(de)(de)(de)討論(lun)。本新聞稿(gao)中(zhong)的(de)(de)(de)所(suo)有(you)(you)信(xin)息僅及(ji)(ji)于新聞稿(gao)發(fa)布之日，除非法律(lv)要(yao)求，百濟(ji)神州(zhou)(zhou)并(bing)無責任更(geng)新該些(xie)信(xin)息。

[2] ABRAXANE^®、瑞復美^®和維達莎^®為新基(ji)醫藥(yao)公司的(de)注冊商(shang)標(biao)。