上海2019年3月20日 /美通社/ -- 愛流鼻血，腿常出現淤青，額頭出現點點紅斑……誰也想不到這些常見的癥狀會威脅到一個女孩的生命，但這一切卻真實的發生了。當孩子的父親從醫生手里拿到女兒的病危通知書時，他震驚了，他萬萬沒想到這些被他們所忽視的癥狀，正預示著一種疾病的悄然來襲。它導致女孩體內的血小板數量一降再降，入院時，女孩體內的血小板計數僅有 6x10⁹/L ，隨時會引發大出血。而脫離危險期后，這種疾病也需(xu)要(yao)長期不(bu)間(jian)斷的(de)治療……這是(shi)今年第(di)四屆3·20中(zhong)國血(xue)小板日公益(yi)活動(dong)發布的(de)新書(shu)《免(mian)疫(yi)性血(xue)小板減(jian)少癥：醫患(huan)不(bu)同的(de)視角》中(zhong)的(de)一(yi)則故事。書(shu)中(zhong)的(de)很多人都和這個女童一(yi)樣罹患(huan)原發免(mian)疫(yi)性血(xue)小板減(jian)少癥 (ITP) 。

每年(nian)的(de)(de)(de)3月20日(ri)是(shi)中國血(xue)小(xiao)(xiao)板(ban)(ban)日(ri)。自2016年(nian)起，ITP 家園 - 血(xue)小(xiao)(xiao)板(ban)(ban)之家和白(bai)求恩公(gong)益(yi)基金會攜(xie)手多(duo)個公(gong)益(yi)組織發起了(le)“3·20中國血(xue)小(xiao)(xiao)板(ban)(ban)日(ri)公(gong)益(yi)活動”。今年(nian)是(shi)第四屆(jie)公(gong)益(yi)活動，諾華腫瘤（中國）自2018年(nian)起已經連續兩年(nian)積極參與其中。中國科學院(yuan)(yuan)院(yuan)(yuan)士、復旦大(da)學附屬中山醫院(yuan)(yuan)院(yuan)(yuan)長樊嘉院(yuan)(yuan)士表示：“血(xue)小(xiao)(xiao)板(ban)(ban)日(ri)公(gong)益(yi)活動創辦的(de)(de)(de)初(chu)衷就(jiu)是(shi)呼(hu)吁社會各(ge)界了(le)解及(ji)重視血(xue)小(xiao)(xiao)板(ban)(ban)相關疾病，為血(xue)小(xiao)(xiao)板(ban)(ban)減少癥(zheng)患者(zhe)(zhe)提供關愛和幫扶(fu)。作為醫生(sheng)群體，為更好地傳承和弘揚白(bai)求恩的(de)(de)(de)偉大(da)精(jing)神，解決疾病給患者(zhe)(zhe)帶來的(de)(de)(de)痛苦，我們愿(yuan)意用自己精(jing)湛的(de)(de)(de)醫術和敬(jing)業的(de)(de)(de)精(jing)神投(tou)入到血(xue)小(xiao)(xiao)板(ban)(ban)減少癥(zheng)的(de)(de)(de)公(gong)益(yi)事業中，提升臨床治療效果(guo)和患者(zhe)(zhe)健(jian)康水平，使(shi) ITP 患者(zhe)(zhe)回歸正(zheng)常的(de)(de)(de)生(sheng)活。”

不容忽視 血小板減少可“致命”

原發免疫性血小板減少癥 (ITP) 又叫做特發性血小板減少性紫癜，是由針對血小板抗原的自身抗體介導的一種獲得性血小板減少性疾病。該病是最為常見的出血性疾病，約占出血性疾病總數的1/3。在成年人群中，ITP 發病率為5-10/10萬^[1]，60歲以上老年人是高發群體，育齡期女性發病率也高于同齡男性。在兒童群體中，ITP 亦是最常見的出血性疾病，年發病率約為4-5/10萬^[2]。

為什么得 ITP 呢？復旦大學附屬中山醫院血液科主任劉澎教授對此解釋說：“血小板是成熟的巨核細胞在血小板生成素 (TPO) 的作用下產生的。如果患者免疫紊亂，導致巨核細胞成熟障礙，血小板就會減少。此外，如果患者的免疫細胞產生自身抗體，破壞血小板，也會導致血小板的減少。ITP 并非無害。一般情況下，人體內的血小板數量是100-300x10⁹/L^[3]。但是在 ITP 患者體內，血小板的數量往往不足100x10⁹/L^[4]，若低于50x10⁹/L，則會有(you)潛(qian)在(zai)的出(chu)血(xue)風險。血(xue)小板計數的下降極易引發皮膚黏膜出(chu)血(xue)、顱內(nei)出(chu)血(xue)、大量胃腸道出(chu)血(xue)等癥狀(zhuang)，嚴重的則會死(si)亡。因此，ITP 也是一種‘致死(si)性’疾(ji)病。”

靶向治療 助中國患者提高生活質量

對于(yu) ITP 的(de)治(zhi)(zhi)療(liao)，中國(guo)工程(cheng)院(yuan)院(yuan)士(shi)、江蘇省血液研究所(suo)所(suo)長(chang)(chang)阮長(chang)(chang)耿院(yuan)士(shi)表(biao)示：“在臨床上，醫生多采用糖(tang)皮質(zhi)(zhi)激素、丙種球蛋白等一線治(zhi)(zhi)療(liao)方案。但這些治(zhi)(zhi)療(liao)雖然可(ke)以使多數(shu)患(huan)者(zhe)(zhe)初始治(zhi)(zhi)療(liao)時(shi)血小(xiao)板(ban)計(ji)數(shu)明(ming)顯升(sheng)高，但長(chang)(chang)期使用，患(huan)者(zhe)(zhe)引起(qi)的(de)副反應可(ke)能超過獲益。近(jin)年來隨著靶向(xiang)治(zhi)(zhi)療(liao)的(de)興起(qi)，ITP 的(de)治(zhi)(zhi)療(liao)迎來了新(xin)的(de)希望。TPO 受體激動劑(ji)就是針對 ITP 發(fa)病機制(zhi)而問(wen)世的(de)靶向(xiang)藥物。它可(ke)以迅速(su)升(sheng)高并維持血小(xiao)板(ban)計(ji)數(shu)在安全范圍，減(jian)少具(ju)有臨床意義的(de)出血事件，減(jian)少對合并用藥或挽救性(xing)治(zhi)(zhi)療(liao)的(de)需求，避免引發(fa)內源性(xing)免疫，長(chang)(chang)期治(zhi)(zhi)療(liao)可(ke)持續增加血小(xiao)板(ban)計(ji)數(shu)，改善患(huan)者(zhe)(zhe)生活質(zhi)(zhi)量。”

目前口服 TPO 受體激動劑艾曲泊帕已于去年在中國上市，用于治療經糖皮質激素類藥物、免疫球蛋白治療無效或脾切除術后慢性原發免疫性血小板減少癥 (ITP) 患者的血小板減少，為中國 ITP 患者生活質量的改善提供了幫助，開創了患者舒適治療新時代。“我們希望新藥艾曲泊帕能夠盡快納入國家醫保目錄，進一步提升藥品的可獲得性，切實減輕患者治療的經濟負擔，滿足患者長期、規范化治療的愿望，讓更多患者受益。”中國醫學科學院血液病醫院（血液學研究所）血栓與止血診療中心主任楊仁池教授說道。

共同關注 為血小板減少癥患者撐起藍天

ITP 家園 - 血小板之家創始人、中國血小板日發起人、白求恩志愿者服務中心主任孟桐妃女士在會上表示：“血小板減少癥對于百姓比較陌生。它是一種通過治療能夠維持住生命，但是卻不能保證生活質量的疾病。所以今年我們的主題是‘凝聚愛的力量 - 提高患者生活質量’。作為一名血小板減少癥患者，我深知規范治療的重要性，也知曉長期治療給患者帶去的沉重的經濟負擔。如今隨著創新藥物逐漸引入中國市場，使患者治療的舒適度與治療效果大大提升，特別是口服藥物改善了患者的生活質量與治療的依從性。因此，我們衷心地希望能夠盡快(kuai)將創新藥物相關藥品(pin)納入國家醫保(bao)目錄，使更(geng)多患者獲(huo)益(yi)。”

楊仁池(chi)教授在公益(yi)活動的(de)(de)新(xin)書(shu)發布會上表示，《免疫性血(xue)小板減少癥(zheng)：醫患不(bu)同的(de)(de)視角(jiao)》一書(shu)凝(ning)聚了血(xue)液(ye)科醫生、ITP 家園、血(xue)小板減少癥(zheng)患者共同的(de)(de)心血(xue)。它(ta)匯集了27個來自不(bu)同疾病(bing)階段(duan)的(de)(de)患者故事，真實再現了血(xue)小板減少癥(zheng)患者在抗擊血(xue)小板減少癥(zheng)時，從彷徨到堅(jian)強樂觀的(de)(de)過程(cheng)。書(shu)中每(mei)一個故事后面，都有(you)醫生的(de)(de)疾病(bing)指導意見，使(shi)每(mei)一個血(xue)小板減少癥(zheng)患者都能從中找到自己的(de)(de)影子。希(xi)望該書(shu)能夠鼓(gu)勵更多患者沉(chen)著冷(leng)靜的(de)(de)面對(dui)疾病(bing)，積(ji)極(ji)的(de)(de)進行(xing)規范治療，讓書(shu)本(ben)的(de)(de)正(zheng)能量促進他們擁有(you)戰勝(sheng)疾病(bing)的(de)(de)信心。