南(nan)京2019年(nian)12月9日 /美(mei)通社/ -- 金斯(si)瑞生物科技今(jin)日宣(xuan)布(bu)，正在召開的(de)第(di)61屆美(mei)國血液學會(hui)（ASH）年(nian)會(hui)上，其子公(gong)司傳奇生物首次公(gong)布(bu)了研究(jiu)性(xing)BCMA CAR-T細(xi)胞(bao)(bao)療(liao)(liao)法(fa)在美(mei)國進行(xing)的(de)JNJ-68284528（JNJ-4528）有效性(xing)及(ji)安(an)全性(xing)的(de)Ib/II期(qi)CARTITUTE -1研究(jiu)的(de)最(zui)新臨床(chuang)試(shi)驗數(shu)據。結果表明，該針(zhen)對復發難治多發性(xing)骨髓瘤（R/R MM）的(de)細(xi)胞(bao)(bao)療(liao)(liao)法(fa)，總緩解率（ORR）達(da)到(dao)100%。而就在日前，該CAR-T細(xi)胞(bao)(bao)療(liao)(liao)法(fa)剛剛獲(huo)美(mei)國食品藥品監督管理局（FDA）授予的(de)“突破性(xing)療(liao)(liao)法(fa)”認定。
該(gai)療(liao)(liao)(liao)法(fa)(fa)為傳奇生物(wu)自主研發(fa)(fa)的(de)(de)靶(ba)向(xiang)B細(xi)胞成(cheng)熟抗(kang)(kang)原（BCMA）的(de)(de)抗(kang)(kang)嵌合抗(kang)(kang)原受(shou)體(ti)(ti)（CAR）T細(xi)胞療(liao)(liao)(liao)法(fa)(fa)。2017年(nian)(nian)6月，傳奇生物(wu)受(shou)邀參加美國(guo)(guo)臨床腫瘤學會年(nian)(nian)會（ASCO），并憑借100%的(de)(de)客觀緩解(jie)率驚艷全場后(hou)，在國(guo)(guo)際上引起巨(ju)大反響，并于(yu)2018年(nian)(nian)獲(huo)得國(guo)(guo)家藥品監督管理局首(shou)個CAR-T臨床試驗申請（IND）批(pi)件(jian)。該(gai)療(liao)(liao)(liao)法(fa)(fa)是(shi)一種結構(gou)新穎的(de)(de)CAR-T細(xi)胞療(liao)(liao)(liao)法(fa)(fa)，含(han)有4-1BB共(gong)刺(ci)激結構(gou)域和兩個BCMA靶(ba)向(xiang)單域抗(kang)(kang)體(ti)(ti)，旨在增(zeng)加抗(kang)(kang)體(ti)(ti)親(qin)和力，用于(yu)接受(shou)過(guo)既往包括(kuo)蛋白酶(mei)體(ti)(ti)抑制劑(ji)，免疫調節劑(ji)和抗(kang)(kang)CD38抗(kang)(kang)體(ti)(ti)的(de)(de)治療(liao)(liao)(liao)方案和在末次治療(liao)(liao)(liao)期間或之后(hou)出現疾病進展的(de)(de)復發(fa)(fa)或難治性多發(fa)(fa)性骨髓(sui)瘤（RRMM）成(cheng)年(nian)(nian)患者(zhe)。
傳奇(qi)生物(wu)研究性BCMA CAR-T細(xi)胞(bao)(bao)療法(fa)的(de)(de)(de)臨(lin)床試驗(yan)自2018年起在中(zhong)美兩地同時(shi)開展，其在治(zhi)療中(zhong)國復發/難治(zhi)性多發性骨(gu)(gu)髓瘤（R/R MM）患者(zhe)的(de)(de)(de)LEGEND-2臨(lin)床試驗(yan)中(zhong)已經(jing)表現出卓(zhuo)越的(de)(de)(de)療效。此次，是傳奇(qi)生物(wu)首(shou)次公布在美國進行(xing)的(de)(de)(de)CARTITUTE -1研究的(de)(de)(de)最(zui)新臨(lin)床試驗(yan)數據(ju)。其結果(guo)于美國血液(ye)學會(hui)（ASH）年會(hui)上的(de)(de)(de)口頭匯報(bao)中(zhong)進行(xing)報(bao)告，并在官(guan)方ASH新聞(wen)節目（577號摘要）中(zhong)進行(xing)了強(qiang)調。試驗(yan)結果(guo)表明(ming)，JNJ-4528在治(zhi)療29名R/R MM患者(zhe)時(shi)表現出優異的(de)(de)(de)療效，在中(zhong)位隨訪時(shi)間為6個月時(shi)，達(da)到(dao)100%的(de)(de)(de)總緩解(jie)(jie)(jie)率。這些(xie)患者(zhe)平均接受(shou)(shou)過(guo)5種前期(qi)療法(fa)，68%的(de)(de)(de)患者(zhe)對蛋(dan)白酶體抑制(zhi)劑（PI），免疫調節藥(yao)(yao)物(wu)（IMiD），和(he)抗(kang)CD38抗(kang)體三重耐藥(yao)(yao)，72%的(de)(de)(de)患者(zhe)接受(shou)(shou)過(guo)5種治(zhi)療，31%的(de)(de)(de)患者(zhe)對5種療法(fa)耐藥(yao)(yao)。69%的(de)(de)(de)患者(zhe)達(da)到(dao)完全(quan)緩解(jie)(jie)(jie)（CR）或更佳(jia)(jia)，86%的(de)(de)(de)患者(zhe)達(da)到(dao)非常好的(de)(de)(de)部分(fen)緩解(jie)(jie)(jie)（VGPR）或更佳(jia)(jia)，14%的(de)(de)(de)患者(zhe)達(da)到(dao)部分(fen)緩解(jie)(jie)(jie)。此外，66%的(de)(de)(de)患者(zhe)為嚴格意義上的(de)(de)(de)完全(quan)緩解(jie)(jie)(jie)，這意味著靈敏的(de)(de)(de)實驗(yan)室(shi)檢查和(he)顯微(wei)鏡檢查均未發現血液(ye)、尿液(ye)和(he)骨(gu)(gu)髓中(zhong)有骨(gu)(gu)髓瘤蛋(dan)白或細(xi)胞(bao)(bao)的(de)(de)(de)證據(ju)。
值得注意的(de)(de)是，所有達到(dao)完全(quan)緩解或更佳療效(xiao)的(de)(de)患(huan)者中，所有可評估的(de)(de)骨髓微小殘留(liu)檢測(ce)在(zai)10的(de)(de)負5次方檢測(ce)敏(min)感度(du)水(shui)平上都顯(xian)示陰性結果(guo)。中位(wei)隨訪6個月后，在(zai)29例(li)(li)患(huan)者中有27例(li)(li)患(huan)者保持(chi)無疾病進(jin)展。
傳奇生物也在ASH年會上(shang)公布了(le)在中(zhong)國進行的LEGEND-2（NCT03090659）I/II期、開(kai)放性(xing)、首次用于人體(ti)研究的更(geng)新數據。這些(xie)更(geng)新的數據進一步顯示了(le)晚期復發或難(nan)治性(xing)多發性(xing)骨髓瘤患者的長期緩解、安全性(xing)特征和完全緩解率。
2017年12月，金斯(si)瑞子公(gong)司傳奇生物與楊森公(gong)司簽訂了(le)一項(xiang)全球合(he)作和許(xu)可協議，共(gong)同開發和商(shang)業化治療多發性(xing)骨髓瘤的LCAR-B38M/JNJ-4828。楊森向金斯(si)瑞支付3.5億美元首(shou)期款(kuan)及后(hou)續(xu)里(li)程碑付款(kuan)，創下了(le)其時中(zhong)國藥企對外專利授(shou)權首(shou)付款(kuan)最大金額記錄及合(he)作最優條件。
傳奇生物CEO許遠博士表示，“在和楊森的合(he)作下，我們致力(li)于(yu)(yu)LCAR-B38M/JNJ-4528的臨床開(kai)發(fa)，并努力(li)將(jiang)這一試(shi)驗性(xing)(xing)治(zhi)療方(fang)法應(ying)用(yong)于(yu)(yu)多發(fa)性(xing)(xing)骨(gu)髓(sui)瘤(liu)患者，為其(qi)提供一種新的治(zhi)療方(fang)法。”
金斯(si)瑞創始(shi)人(ren)兼首席執行官(guan)章方良博士表示：“我們(men)(men)很高興看(kan)到美國(guo)(guo)CARTITUDE-1研(yan)究的(de)(de)初步(bu)數據和中國(guo)(guo)Legend -2研(yan)究的(de)(de)長期隨訪數據。我們(men)(men)也深知，這僅是(shi)生(sheng)物醫藥創新道路(lu)上的(de)(de)里程碑，我們(men)(men)還是(shi)要不(bu)斷(duan)與時間(jian)賽跑(pao)、與困難斗爭(zheng)，為中國(guo)(guo)乃至全球(qiu)的(de)(de)患者帶(dai)來更多希望。我們(men)(men)會不(bu)斷(duan)通過本(ben)土(tu)創新和國(guo)(guo)際合作加(jia)速新藥研(yan)發(fa)，在(zai)生(sheng)命面前(qian)，這是(shi)所有生(sheng)物醫藥人(ren)義不(bu)容辭(ci)的(de)(de)使(shi)命。”
美國食品(pin)藥品(pin)監督管理局（FDA）已于近日正式授予Janssen Research&Development，LLC（Janssen）的JNJ-68284528（JNJ-4528）突破性療法認定（BTD）。這也是該產品繼今年2月和4月先后獲得美國FDA孤兒藥認證和歐洲藥品管理局優先藥物認定（PRIME）資格后，收獲的又一個國際權威認可。這也成為了近期繼百濟神州的一款中國藥物正式在美國獲批上市后，中國生物醫藥企業連續向世界展現重要創新力的又一例證。未來會有(you)越來越多的中國(guo)生物醫藥(yao)創新力量(liang)在世界舞(wu)臺上嶄露(lu)頭角(jiao)，為行業發展注(zhu)入新的活力，為全球患者帶來更多希(xi)望。
*LCAR-B38M為在中國研究的試驗用藥品的代號，JNJ-68284528（JNJ-4528）為在美國/歐盟正在研究的試驗用藥品的代號，兩者均代表了相同的CAR-T細胞療法。
傳奇生物研究性BCMACAR-T細胞療法所獲國際認可概覽
關于LEGEND-2
LEGEND-2 (NCT03090659)是(shi)一項(xiang)正在(zai)進行的單臂、開放性1/2期研(yan)究，在(zai)中國參(can)與研(yan)究的4家中心共入組74名受試者，評估LCAR-B38M治療(liao)復發(fa)/難治性多發(fa)性骨髓瘤的療(liao)效(xiao)和安全(quan)性。
關于CARTITUDE-1
在(zai)(zai)美國， 1 b/2期(qi) CARTITUDE-1 (MMY2001，NCT03548207)注冊研(yan)究正(zheng)在(zai)(zai)研(yan)究JNJ - 4528用于治(zhi)療(liao)至少(shao)已(yi)經(jing)接(jie)受(shou)過(guo)3線治(zhi)療(liao)或對(dui)PI和IMiD®雙(shuang)重耐(nai)藥，且接(jie)受(shou)過(guo)一種PI、一種IMiD和抗(kang)(kang)-CD38單抗(kang)(kang)治(zhi)療(liao)，并且在(zai)(zai)接(jie)受(shou)最近(jin)一次治(zhi)療(liao)后(hou)12個月內存在(zai)(zai)有檢查(cha)資料證明的(de)疾病進(jin)展的(de)多發性骨髓瘤(liu)患(huan)者(zhe)。
關于傳奇生物科技
傳奇(qi)生物科技(ji)是一家進入臨(lin)床階(jie)段的生物制藥公司，致力于發(fa)現和(he)開發(fa)血液(ye)/腫(zhong)瘤、感染性(xing)疾(ji)病和(he)自身免疫疾(ji)病的新型細胞治療。傳奇(qi)是金斯瑞生物科技(ji)（香港(gang)交(jiao)易所：1548）的子公司，后者運營實體遍布美國(guo)、中國(guo)大陸(lu)、中國(guo)香港(gang)及愛(ai)爾蘭地區。2017年12月，傳奇(qi)和(he)楊森達(da)成全球合作(zuo)和(he)授權協議，共同開發(fa)和(he)商業(ye)化JNJ-4528/ LCAR-B38M治療多(duo)發(fa)性(xing)骨髓(sui)瘤。詳情請訪問(wen)。
關于金斯瑞生物科技股份有限公司
金斯瑞生物科技股份有限公司（股票代碼：HK01548）是(shi)全球化的生(sheng)物(wu)科技集團公司。集團植根于領先的基因合成技術，業(ye)務(wu)范(fan)圍(wei)涵蓋生(sheng)物(wu)藥(yao)CDMO、細胞治療(liao)、生(sheng)命(ming)科學服務(wu)及產品、工業(ye)合成生(sheng)物(wu)產品四(si)大領域。
金斯瑞(rui)成立于2002年(nian)，并于2015年(nian)在港交所主(zhu)板掛牌上市(shi)，運營實(shi)體遍布(bu)大中華區、北美區、歐洲區及亞太區，并以此為(wei)依托，為(wei)全球160多個國家和地區的30多萬客戶提(ti)供優質、便捷、可靠的服務與產品(pin)。
目前，金(jin)斯瑞在全(quan)球擁有(you)超過3000多名員(yuan)(yuan)工，其中34%以上的(de)員(yuan)(yuan)工擁有(you)碩士或博士學(xue)位(wei)。金(jin)斯瑞擁有(you)多項知識產權及(ji)技(ji)術機密(mi)，其中包含(han)100多項授權專利及(ji)270多項專利申(shen)請(qing)。截至2019年(nian)6月(yue)30日，有(you)超過40,300篇經(jing)國際同業審閱的(de)學(xue)術期刊文獻引述了金(jin)斯瑞的(de)服務及(ji)產品。
秉(bing)承“用(yong)生(sheng)物技術使人和自然更健康”的企(qi)業使命，金斯瑞將一如既往(wang)地致力于成為最受信賴的生(sheng)物科技公(gong)司。
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該(gai)信(xin)息構(gou)成與(yu)美國傳奇(qi)(qi)生物(wu)(wu)科技(ji)有(you)限(xian)(xian)公司、南京傳奇(qi)(qi)生物(wu)(wu)科技(ji)有(you)限(xian)(xian)公司和(he)愛爾蘭(lan)傳奇(qi)(qi)生物(wu)(wu)科技(ji)有(you)限(xian)(xian)公司(“傳奇(qi)(qi)”)業務有(you)關的(de)(de)前瞻性聲(sheng)明(ming)，包括(kuo)關于源自任(ren)何此類產品的(de)(de)潛在(zai)(zai)新(xin)產品、潛在(zai)(zai)新(xin)適應(ying)癥或(huo)(huo)潛在(zai)(zai)未(wei)來(lai)(lai)收入的(de)(de)明(ming)示(shi)(shi)或(huo)(huo)默(mo)示(shi)(shi)的(de)(de)討論。這些前瞻性聲(sheng)明(ming)反映了傳奇(qi)(qi)管理層(ceng)當前對于未(wei)來(lai)(lai)事件的(de)(de)看法，并(bing)涉及(ji)已知和(he)未(wei)知的(de)(de)風險、不確定(ding)性和(he)其他可能導致實際結果與(yu)該(gai)聲(sheng)明(ming)所表(biao)達的(de)(de)或(huo)(huo)暗示(shi)(shi)的(de)(de)任(ren)何和(he)未(wei)來(lai)(lai)結果、業績或(huo)(huo)成就存在(zai)(zai)重(zhong)大(da)差異的(de)(de)因素。
研(yan)究藥物本身和使(shi)用(yong)的(de)安全性和有(you)效性尚未確(que)定(ding)。不能(neng)(neng)保證(zheng)這些(xie)制(zhi)劑(ji)肯定(ding)能(neng)(neng)獲得衛生當局的(de)批準，或(huo)這些(xie)被研(yan)究的(de)用(yong)途能(neng)(neng)在任何(he)國(guo)家獲批商(shang)業(ye)應用(yong)，也(ye)不能(neng)(neng)保證(zheng)這些(xie)制(zhi)劑(ji)作為產品(pin)能(neng)(neng)達到(dao)任何(he)特定(ding)的(de)收益水(shui)平。
這一信(xin)(xin)息在發(fa)(fa)表之日是(shi)真(zhen)實準確的。傳奇沒有(you)責(ze)任更新反映后續(xu)發(fa)(fa)展的信(xin)(xin)息。讀者不應依據本頁(ye)上(shang)的信(xin)(xin)息，認為它在發(fa)(fa)表日期之后也是(shi)最(zui)新或準確的。
特別指出，傳(chuan)奇的(de)(de)(de)(de)(de)(de)預(yu)(yu)期(qi)(qi)可(ke)能(neng)會受到下(xia)述因素影響：新藥品開發(fa)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)不(bu)(bu)確定性(xing)；非(fei)預(yu)(yu)期(qi)(qi)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)臨床試(shi)驗結(jie)果(guo)(guo)(guo)，包括(kuo)對現有或(huo)(huo)非(fei)預(yu)(yu)期(qi)(qi)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)新的(de)(de)(de)(de)(de)(de)臨床數據的(de)(de)(de)(de)(de)(de)附加分析；非(fei)預(yu)(yu)期(qi)(qi)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)監管行(xing)為(wei)或(huo)(huo)延遲或(huo)(huo)政府(fu)(fu)總(zong)體調(diao)控；傳(chuan)奇獲得或(huo)(huo)維(wei)持(chi)專利或(huo)(huo)其他專有知識(shi)產權保護的(de)(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力，包括(kuo)美(mei)國訴訟程序(xu)中(zhong)(zhong)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)不(bu)(bu)確定性(xing)；一般競爭；政府(fu)(fu)、行(xing)業、公眾定價和(he)其他政治壓力。如果(guo)(guo)(guo)這些風險或(huo)(huo)不(bu)(bu)確定性(xing)中(zhong)(zhong)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)一個(ge)或(huo)(huo)多個(ge)成為(wei)現實，或(huo)(huo)潛在(zai)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)假定被證明(ming)是(shi)錯誤的(de)(de)(de)(de)(de)(de)，則實際(ji)結(jie)果(guo)(guo)(guo)可(ke)能(neng)與本文(wen)中(zhong)(zhong)描述的(de)(de)(de)(de)(de)(de)預(yu)(yu)期(qi)(qi)、信心(xin)、估(gu)計(ji)或(huo)(huo)設想(xiang)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)結(jie)果(guo)(guo)(guo)有重大差異。
