中國北京和美國麻省劍橋2019年12月23日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160）是一家處于商業階段的生物醫藥公司，專注于用于癌癥治療的創新性分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發和商業化。公司今日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已受理瑞復美^®（來那度胺）聯合利妥昔單抗用于治療復發或難治性惰性淋巴瘤（濾泡型淋巴瘤或邊緣區淋巴瘤）患者的進口藥品新適應癥上市申請（sNDA）。瑞復美^®于2013年在中國首次獲批與地塞米松聯合用于治療既往接受過至少一項治療的成年多發性骨髓瘤患者，并于2018年獲得批準擴展至用于治療此前未經治療且不適合接受移植的成年多發性骨髓瘤患者。百濟神州獲得百時美施貴寶公司旗下的新基物流責任有限公司授予的瑞復美^®獨家經銷，可(ke)在中國(guo)獨家銷售該(gai)藥(yao)品。

百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱博士表示：“今天瑞復美^®上市申請被受理的消息意味著我們公司血液瘤部門進一步深入到非霍奇金淋巴瘤治療領域，一個在中國存在未被滿足醫療需求的疾病種類。此外，預計中的替雷利珠單抗用于治療經典型霍奇金淋巴瘤患者、澤布替尼用于治療套細胞淋巴瘤患者以及慢性淋巴細胞白血病患者的新藥上市批準，加上瑞復美^®用于治療多發性骨髓瘤患者，維達莎^®用于(yu)治(zhi)療(liao)骨髓(sui)增(zeng)生異常綜合(he)征(zheng)患(huan)者、急性(xing)髓(sui)系白(bai)血(xue)病（AML）患(huan)者與慢性(xing)粒單核細胞白(bai)血(xue)病（CMML）患(huan)者，連同近期宣布的(de)與安進公司合(he)作中(zhong)(zhong)包括(kuo)的(de)產品，我們也在中(zhong)(zhong)國血(xue)液(ye)瘤治(zhi)療(liao)領(ling)域(yu)不斷擴大市場領(ling)先優(you)勢。”

吳曉濱博(bo)士補充道：“我們(men)對(dui)該(gai)項(xiang)目取得的(de)進展(zhan)很是欣(xin)慰，也(ye)期待(dai)能與百時美施貴(gui)寶公司(si)以及國家藥(yao)品監督管理局對(dui)此開展(zhan)密切合(he)作，盡快為中國復發或難治性濾(lv)泡型淋巴(ba)瘤(liu)(liu)患者及邊(bian)緣(yuan)區淋巴(ba)瘤(liu)(liu)患者帶(dai)來一款非化療的(de)治療方案。”

此項sNDA是基于一組臨床、非臨床以及藥學（CMC）數據，包括百時美施貴寶公司開展的關鍵3期AUGMENT臨床試驗結果。AUGMENT是一項隨機、雙盲、多中心的臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT01938001），共有358例復發或難治性濾泡型淋巴瘤及邊緣區淋巴瘤患者入組該試驗，按照1:1隨機接受瑞復美與利妥昔單抗（R²）聯合用藥或是利妥昔單抗與安慰劑組合。在中位隨訪時間為28.3個月的情況下（0.1-51.3個月），獨立評審委員會（IRC）評估得出R²組合治療具有臨床意義，在無進展生存期（PFS）的統計上有著顯著提高，與對照組相比，疾病進展或死亡的風險降低了54%（風險比 [HR] = 0.46; 95%置信區間 [CI]：0.34，0.62；p < 0.0001）。中位PFS在R²組與對照組中分別為39.4個月與14.1個月，相比之下存在多于兩年的提高。由IRC評估的試驗次要終點之一的總緩解率（ORR）在R²組與對照組中分別為78%與53%。持續緩解時間（DoR）在R²組與對照組中分別為37個月與22個月，相比之下有顯著提高（P = 0.0015；HR：0.53；95% CI，0.36-0.79）。在R²組中最常見的不良事件（AE）為中性粒細胞減少癥（58%），相比對照組中的22%。在多于20%患者中觀察到的其余常見AE包括腹瀉（R²組：31%；對照組：23%）、便秘（R²組：26%；對照組：14%）、咳嗽（R²組：23%；對照組：17%）以及疲乏（R²組：22%；對照組：18%）。在R²組中更多被報道的AE（發生(sheng)率>10%）為中性粒細胞減(jian)少癥(zheng)(zheng)(zheng)、便秘、白(bai)細胞減(jian)少癥(zheng)(zheng)(zheng)、貧(pin)血、血小板減(jian)少癥(zheng)(zheng)(zheng)以及燃瘤反應。

關于濾泡型淋巴瘤和邊緣區淋巴瘤

濾泡型淋巴瘤（FL）和邊緣區淋巴瘤（MZL）是兩種(zhong)主要(yao)的(de)(de)惰(duo)性(xing)淋巴瘤[1]，其中FL是最常見的(de)(de)亞種(zhong)，約(yue)(yue)占所(suo)有非霍奇金淋巴瘤（NHL）發病(bing)率的(de)(de)20-25%[2]，其次為MZL，約(yue)(yue)占所(suo)有NHL發病(bing)率的(de)(de)5-17%[3]。根(gen)據世界(jie)衛生組織(zhi)（WHO）2018年世界(jie)癌癥(zheng)發病(bing)與(yu)(yu)死亡報告(gao)（Globocan 2018）估(gu)計(ji)，中國有88,090例NHL病(bing)例[4]。FL與(yu)(yu)MZL在(zai)先前(qian)接(jie)受治療(liao)(liao)的(de)(de)情況下無法被根(gen)治，現有治療(liao)(liao)方(fang)案在(zai)有效性(xing)和安全性(xing)上又十分局(ju)限(xian)，加上患者(zhe)通(tong)常高(gao)齡多有并發癥(zheng)，目前(qian)這一領(ling)域存在(zai)高(gao)度未被滿足的(de)(de)醫(yi)療(liao)(liao)需求，尋求擁有不同作(zuo)用機(ji)制以及更加耐受的(de)(de)新型治療(liao)(liao)方(fang)案，以提高(gao)既往接(jie)受過治療(liao)(liao)的(de)(de)FL/MZL患者(zhe)的(de)(de)緩解質量以及PFS。

關于瑞復美^®

在中國，瑞復美^®于(yu)2018年(nian)(nian)被批(pi)準與地塞米松聯合用(yong)于(yu)治療(liao)先前未經治療(liao)且不適(shi)合接受(shou)移植的(de)多發性骨髓瘤(liu)（MM）成人患者(zhe)。該(gai)藥于(yu)&nbsp;2013 年(nian)(nian)獲(huo)批(pi)與地塞米松聯合用(yong)于(yu)治療(liao)既往(wang)接受(shou)過至(zhi)少一種(zhong)療(liao)法的(de)MM的(de)成年(nian)(nian)患者(zhe)。

瑞復美^®在歐洲和美國獲批作為已接受自體干細胞移植的新診斷MM患者的維持治療方案。瑞復美^®與(yu)地塞米(mi)松(song)聯用在美(mei)國、歐洲(zhou)(zhou)、日本及其他(ta)約 25 個國家獲(huo)(huo)批治療(liao)(liao)先(xian)前未經治療(liao)(liao)且不適合接受(shou)(shou)移植的 MM 成人患者(zhe)。瑞復美(mei)與(yu)地塞米(mi)松(song)聯用在包(bao)括歐洲(zhou)(zhou)、美(mei)洲(zhou)(zhou)、中東(dong)和(he)亞(ya)洲(zhou)(zhou)在內的約 70 個國家被批準(zhun)治療(liao)(liao)先(xian)前接受(shou)(shou)過至(zhi)少一(yi)(yi)種(zhong)療(liao)(liao)法的 MM 患者(zhe)。該聯合用藥也在澳大利亞(ya)和(he)新西蘭獲(huo)(huo)批治療(liao)(liao)接受(shou)(shou)一(yi)(yi)次療(liao)(liao)法后(hou)出現進(jin)展的患者(zhe)。

瑞(rui)復(fu)美(mei)在美(mei)國(guo)、加拿(na)大(da)(da)、瑞(rui)士、澳(ao)大(da)(da)利(li)亞、新(xin)西蘭和(he)數個拉(la)丁(ding)美(mei)洲國(guo)家以及(ji)馬(ma)來西亞和(he)以色列獲(huo)批(pi)治療(liao)(liao)由(you)伴有(you) 5q 缺失（其他遺傳物(wu)質正常或異常）的低危(wei)或中危(wei)-1 骨髓增生異常綜合癥（MDS）導致的輸血依賴(lai)的貧血。在歐洲獲(huo)批(pi)在其他療(liao)(liao)法選擇不足時治療(liao)(liao)由(you)伴有(you)單獨(du) 5q 缺失的低危(wei)或中危(wei)-1 MDS 導致的輸血依賴(lai)的貧血。

另外(wai)，瑞復(fu)美(mei)在(zai)美(mei)國和歐(ou)洲被(bei)批準治(zhi)療(liao)(liao)(liao)先前(qian)接(jie)受(shou)(shou)過(guo)包括(kuo)硼替唑米(mi)在(zai)內的(de)二線治(zhi)療(liao)(liao)(liao)但復(fu)發(fa)或(huo)進展的(de)套細胞淋(lin)巴瘤（MCL）患者。在(zai)瑞士，瑞復(fu)美(mei)獲批治(zhi)療(liao)(liao)(liao)先前(qian)接(jie)受(shou)(shou)過(guo)包括(kuo)硼替唑米(mi)和化(hua)療(liao)(liao)(liao)/利妥昔單(dan)抗的(de)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)方案后(hou)復(fu)發(fa)的(de)或(huo)難治(zhi)性的(de) MCL 患者。

瑞復美(mei)未被(bei)批(pi)準也不推薦用于臨床(chuang)對照試驗以外(wai)的慢(man)性(xing)淋巴(ba)細胞白血病(bing)（CLL）治(zhi)療(liao)。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業階段的、以研發為基礎的生物科技公司，專注于分子靶向和免疫腫瘤療法的研發。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和瑞士擁有 3,000多名員工，在研產品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案，旨在為癌癥患者的生活帶來持續、深遠的影響。百濟神州在美國銷售 BRUKINSA?（澤布替尼）；在百時美施貴寶公司旗下的新基物流責任有限公司的授權下，百濟神州在華銷售ABRAXANE^®注射用紫杉醇（白蛋白結合型）、瑞復美^®（來那度胺）和維達莎^®（注射用阿扎(zha)胞(bao)苷(gan)）[5]。

前瞻性聲明

該新聞稿包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關百濟神州在中國繼續開發和商業化瑞復美^®的(de)(de)(de)計(ji)劃以(yi)(yi)(yi)及(ji)(ji)潛(qian)在(zai)針對(dui)患者的(de)(de)(de)影響(xiang)等(deng)。由于(yu)各(ge)種重要(yao)因(yin)素(su)的(de)(de)(de)影響(xiang)，實際結(jie)果(guo)可(ke)能(neng)與前(qian)瞻(zhan)性(xing)(xing)聲明(ming)有(you)重大差異。這些(xie)因(yin)素(su)包括了以(yi)(yi)(yi)下事項的(de)(de)(de)風(feng)(feng)險： 百濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)證(zheng)明(ming)其候(hou)選藥(yao)物(wu)(wu)功效和(he)(he)(he)(he)安全性(xing)(xing)的(de)(de)(de)能(neng)力；候(hou)選藥(yao)物(wu)(wu)的(de)(de)(de)臨床結(jie)果(guo)可(ke)能(neng)不支(zhi)持進(jin)(jin)一步開(kai)發(fa)(fa)或上市審批；藥(yao)政部(bu)門的(de)(de)(de)行動可(ke)能(neng)會影響(xiang)到臨床試驗的(de)(de)(de)啟動、時間表和(he)(he)(he)(he)進(jin)(jin)展(zhan)以(yi)(yi)(yi)及(ji)(ji)產(chan)品(pin)上市審批；百濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)的(de)(de)(de)上市產(chan)品(pin)及(ji)(ji)藥(yao)物(wu)(wu)候(hou)選物(wu)(wu)（如能(neng)獲批）獲得(de)商業(ye)(ye)成(cheng)功的(de)(de)(de)能(neng)力；百濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)對(dui)其技術和(he)(he)(he)(he)藥(yao)物(wu)(wu)知識產(chan)權保護獲得(de)和(he)(he)(he)(he)維(wei)護的(de)(de)(de)能(neng)力；百濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)依(yi)賴第三方進(jin)(jin)行藥(yao)物(wu)(wu)開(kai)發(fa)(fa)、生產(chan)和(he)(he)(he)(he)其他服務的(de)(de)(de)情況；百濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)有(you)限的(de)(de)(de)營(ying)運歷(li)史和(he)(he)(he)(he)獲得(de)進(jin)(jin)一步的(de)(de)(de)營(ying)運資金以(yi)(yi)(yi)完成(cheng)候(hou)選藥(yao)物(wu)(wu)開(kai)發(fa)(fa)和(he)(he)(he)(he)商業(ye)(ye)化的(de)(de)(de)能(neng)力；以(yi)(yi)(yi)及(ji)(ji)百濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)在(zai)最近季度報告 10-Q 表格中“風(feng)(feng)險因(yin)素(su)”章節里(li)更全面討論的(de)(de)(de)各(ge)類風(feng)(feng)險；以(yi)(yi)(yi)及(ji)(ji)百濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)向美(mei)國證(zheng)券交易委(wei)員會期后(hou)呈報中關于(yu)潛(qian)在(zai)風(feng)(feng)險、不確定性(xing)(xing)以(yi)(yi)(yi)及(ji)(ji)其他重要(yao)因(yin)素(su)的(de)(de)(de)討論。本(ben)新聞稿(gao)(gao)中的(de)(de)(de)所有(you)信(xin)息僅及(ji)(ji)于(yu)新聞稿(gao)(gao)發(fa)(fa)布之日，除非法律要(yao)求，百濟(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)并無責任更新該(gai)些(xie)信(xin)息。