上海2020年5月9日 /美通社/ -- 諾華制藥（中國）宣布，國家藥品監督管理局批準萬立能®（西尼莫德）用于治療成人復發型多發性硬化，包括臨床孤立綜合征（CIS），復發-緩解型疾病（RRMS）和活動性繼發進展型疾病（SPMS）。隨著時間的推移，高達50-60% 的RRMS患者將發展為SPMS，萬立能®（西尼莫德）是目前全(quan)球首個(ge)、也是唯(wei)一(yi)批(pi)準(zhun)用于(yu)治療SPMS的(de)口服疾病修(xiu)正治療（DMT）藥(yao)物(wu)，及早開始治療可以(yi)有效(xiao)減緩患(huan)者殘疾進展和認知能力下降。
諾華制藥（中國）總裁張穎女士表示：“創想醫藥未來是諾華的使命。得益于中國政府加速創新藥物的決心和行動力，我非常高興繼去年7月捷靈亞®（芬戈莫德）在中國獲批不到一年，諾華在多發性硬化領域又一款突破性藥物萬立能®（西尼莫德）也獲得上市批準。活動性繼發進展型患者往往面臨更高的不可逆的殘疾風險，疾病負擔重，未被滿足的治療需求也更大。萬立能®（西尼莫(mo)德(de)）的到來(lai)有望(wang)為這些患者重新(xin)帶(dai)來(lai)生(sheng)活的曙光。未來(lai)，諾(nuo)華會將更多(duo)創新(xin)多(duo)發性硬化治療方案(an)帶(dai)到中(zhong)國，造福患者。”
近六成RRMS患者會發展至SPMS，患者缺乏有效治療方法
多發性硬化（MS）是一種慢性炎癥性自身免疫疾病，患者的自身免疫系統攻擊保護神經的髓鞘，導致神經功能的損傷，大多數患者在20-40歲之間出現首次癥狀，是造成青壯年神經功能殘疾最常見原因之一。中國的MS患病率約為7.5/100000[3]， 約30000多(duo)(duo)名患(huan)者。目前，MS分為三種主要臨(lin)床(chuang)病程：原發(fa)(fa)(fa)進(jin)展型多(duo)(duo)發(fa)(fa)(fa)性硬(ying)化（PPMS）、復發(fa)(fa)(fa)緩解型多(duo)(duo)發(fa)(fa)(fa)性硬(ying)化（RRMS）、繼發(fa)(fa)(fa)進(jin)展型多(duo)(duo)發(fa)(fa)(fa)性硬(ying)化（SPMS）。
85%多發性硬化屬于復發緩解型(xing)多發性硬化。如果(guo)未能得到(dao)有效的(de)(de)治(zhi)療，約(yue)50-60%的(de)(de)RRMS患者會進展為SPMS，最(zui)快5年。相較RRMS，SPMS患者面臨更(geng)嚴重的(de)(de)功能損害，患者可能出(chu)現行(xing)走(zou)困(kun)難、認知損害、視力和手臂(bei)功能受損、抑(yi)郁、疼痛、疲勞和尿失禁等癥狀，嚴重影響日常工作和生活。
萬立能®首個被驗證在SPMS患者中具有獨特療效的口服DMT藥物
MS病因不明。目前認為MS可能是一種由多種因素共同作用，通過炎癥和免疫破壞大腦、視神經和脊髓正常功能的疾病。萬立能®（西尼莫德(de)）是新一(yi)(yi)代、選擇性1-磷(lin)酸鞘(qiao)氨醇（S1P）受體調節劑。西尼莫德(de)特有(you)的雙重機制，一(yi)(yi)方面阻止淋巴細胞(bao)進入MS患者中樞神經系(xi)統，起到抗(kang)炎作(zuo)用；另一(yi)(yi)方面能直接在中樞神經系(xi)統發(fa)揮促進髓(sui)鞘(qiao)再生提供(gong)神經保(bao)護作(zuo)用。
萬立能®的獲批是基于III期EXPAND研究的開創性數據，是在廣泛的SPMS患者群體（1651名EDSS評分3.0-6.5的SPMS患者）中開展的最大規模的隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究，評估了萬立能®在SPMS患者中的長期療效和安全性。研究結果顯示，萬立能®顯著降低了3個月確證殘疾進展風險（與安慰劑相比降低21%，P=0.013；在篩查前2年存在復發活動性患者中，與安慰劑相比降低33%，P=0.0100）。同時，萬立能®顯(xian)著降低6個月殘疾(ji)進展風險（與(yu)安慰劑(ji)相比降低26%，P=0.0058），并將年化復發(fa)率降低了55%。 同(tong)時，在包括認知(zhi)、MRI疾(ji)病活動和腦容量損失(shi)（腦萎縮(suo)）方面也(ye)表現出積極的(de)結果。
今年4月，諾華還在美國神經病學學會醫學雜志《Neurology》補充期刊上發布最新的數據，研究表明，持續接受萬立能®治療的SPMS患者發生殘疾進展和認知減退的風險低于延遲接受萬立能®治療的患者，這些臨床治療獲益持續了5年，顯示出早期開始治療的優勢[4]。
在多發性硬化領(ling)域(yu)，諾(nuo)華擁有豐富的產品組合。未(wei)來還將(jiang)有更多創新(xin)藥(yao)物相繼獲批(pi)和上市，有助于MS患者(zhe)獲得更適合的治療方案。
[1] National MS Society Brochure. Disease Modify Therapies for MS.
//www.nationalmssociety.org/NationalMSSociety/media/MSNationalFiles/Brochures/Brochure-The-MS-Disease-Modifying-Medications.pdf
[2] Antel J et al. Acta Neuropathol 2012; 123:627-38
[3] Incidence and Prevalence Database (IPD)
[4] Kappos L, et al. Long-term Efficacy and Safety of Siponimod in Patients with SPMS: EXPAND Extension Analysis up to 5 Years. Neurology. 2020; 94 (15 Supplement).
