北京2020年5月(yue)25日(ri) /美(mei)通社/ -- 2020年5月(yue)24日(ri)，由(you)諾華腫瘤主辦的“中國血(xue)液(ye)高峰(feng)論(lun)壇”召開。本次峰(feng)會，來(lai)自(zi)全國血(xue)液(ye)腫瘤臨床(chuang)及科研領域的頂尖專家以在線視頻的特殊方式，分享交(jiao)流了血(xue)液(ye)疾(ji)病領域的最新治療進展和診療經驗(yan)。

“在(zai)世界衛生(sheng)組織（WHO）定義的(de)眾多血(xue)液疾病(bing)(bing)中，與白血(xue)病(bing)(bing)、淋巴瘤等惡性疾病(bing)(bing)相比，有很多血(xue)液疾病(bing)(bing)往(wang)往(wang)因公眾不甚了解而(er)被忽(hu)略，原發性免疫性血(xue)小板(ban)減少癥(zheng)（ITP）就是(shi)(shi)其中之一。”中國醫學(xue)科學(xue)院血(xue)液病(bing)(bing)醫院楊(yang)仁池教(jiao)授(shou)在(zai)分享(xiang)ITP診療進展中強調，“事(shi)實上，ITP是(shi)(shi)臨床中最為常見(jian)的(de)出血(xue)性疾病(bing)(bing)，而(er)且在(zai)既往(wang)治(zhi)療模式下，這類疾病(bing)(bing)患者(zhe)(zhe)預后(hou)差、負擔重，生(sheng)活質量甚至低于腫瘤，高(gao)血(xue)壓、糖尿病(bing)(bing)等慢性病(bing)(bing)患者(zhe)(zhe)。”

ITP：一種可致命的“隱形殺手”

ITP又叫做特發性血小板減少性紫癜，是一種常見的獲得性自身免疫性出血性疾病，約占出血性疾病總數的1/3。據統計，我國成年人群中，ITP發病率為5-10/10萬，^[1]多發于60歲以上的老年人、育齡期女性和兒童群體^[2]。

ITP的發病原因，主要是由于身體內免疫功能異常使人體內“凝血衛士” -- 血小板的數量被破壞增多和生成數量減少，無法達到人體所需的正常值，從而導致患者血液無法凝固，流血不止。在正常情況下，人體內的血小板數量為100~300x10⁹/L^[3]。但是在ITP患者體內，血小板的數量遠遠不足100x10⁹/L^[4]。而一旦患者的血小板數量低于50x10⁹/L^[3]，則出血的風險就會明顯增加。

而且，楊仁(ren)池教(jiao)授(shou)強調(diao)：“ITP導致的出血(xue)(xue)往往具(ju)有隱密性(xing)(xing)、自發(fa)性(xing)(xing)和(he)突發(fa)性(xing)(xing)。日常(chang)生活中，患者(zhe)會頻繁出現(xian)(xian)自發(fa)性(xing)(xing)出血(xue)(xue)或皮下(xia)紫癜，嚴重(zhong)(zhong)時甚至會出現(xian)(xian)突如其來的內臟、顱內大出血(xue)(xue)，危(wei)及(ji)生命。”同時，他提醒公眾，“多關(guan)注、了解和(he)重(zhong)(zhong)視ITP，其屬于良性(xing)(xing)疾(ji)病，是可以(yi)被治(zhi)愈的，爭取早發(fa)現(xian)(xian)早治(zhi)療。而患者(zhe)只要積極接受規范治(zhi)療，盡量避免出血(xue)(xue)癥狀，同樣(yang)可以(yi)享受正常(chang)生活。”

靶向治療：補齊ITP傳統治療的“短板”

目前在臨床(chuang)中，醫生多(duo)通過糖皮質(zhi)(zhi)激素、靜(jing)脈(mo)注(zhu)射大劑(ji)量丙種球蛋(dan)白等一線治(zhi)療(liao)方案來提高患(huan)(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)血小板計(ji)數(shu)到(dao)安全的(de)水平，并盡可能(neng)避免出(chu)血事件(jian)的(de)發生。楊仁池教授指出(chu)，這些(xie)治(zhi)療(liao)雖然(ran)可以使(shi)多(duo)數(shu)患(huan)(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)初(chu)始治(zhi)療(liao)時血小板計(ji)數(shu)明顯升(sheng)(sheng)高，但長(chang)期使(shi)用(yong)，患(huan)(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)復發風險(xian)升(sheng)(sheng)高，且引起的(de)副反應(ying)可能(neng)超(chao)過獲(huo)益。如糖皮質(zhi)(zhi)激素會使(shi)部分患(huan)(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)可出(chu)現骨質(zhi)(zhi)疏(shu)松(song)、股(gu)骨頭壞(huai)死、高血壓、糖尿病等不良反應(ying)，甚(shen)至(zhi)青少年患(huan)(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)過量使(shi)用(yong)會影響生長(chang)發育。臨床(chuang)及患(huan)(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)的(de)諸多(duo)治(zhi)療(liao)需求尚未得(de)到(dao)滿(man)足。

“近年來，隨著靶向治療的興起，ITP的治療迎來了新的希望，尤其是針對ITP發病機制的TPO受體激動劑艾曲泊帕的問世，彌補了傳統治療的“短板”，滿足臨床及患者治療所需的同時，口服便利性更提高了患者長期治療用藥的依從性，開創了患者持續治療的新時代。”楊仁池教授表示。

門慢：患者長期治療獲益的“關鍵”

“ITP的病因主要是免疫功能的異常，血小板的生成減少。雖然服用藥物短期內解決了血小板生成的問題，但患者的免疫功能還不能在短期內恢復。最終，絕大多數ITP患者會發展成為慢性病，需要長期維持治療，意味著病人的經濟負擔會越來越重。”楊仁池教授表示。

近年(nian)(nian)來，國(guo)家高度重視血(xue)(xue)液(ye)病(bing)和惡性(xing)腫瘤的防治(zhi)工(gong)作，出臺(tai)相應的政策為患(huan)者的健康(kang)護(hu)航：2019年(nian)(nian)，ITP作為血(xue)(xue)液(ye)病(bing)和惡性(xing)腫瘤十種疾病(bing)之(zhi)一(yi)被納入國(guo)家第一(yi)批醫療救(jiu)治(zhi)和保障管(guan)理的兒童疾病(bing)范圍(wei)，而且其相應的口服創新治(zhi)療藥物被納入2019新版(ban)國(guo)家醫保目錄(lu)中。

“既往國內一直缺乏有效治療藥物，得益于國家新藥審評和醫保制度，極大提高了該疾病創新治療藥物的可及性。”楊仁池教授強調，“臨床治療中，約90%ITP患者可經門診治療獲得良好的疾病控制，而門診醫保政策較大程度影響著臨床的治療行為。ITP臨床路徑明確清晰，符合納入門診醫保管理的疾病和治療的特點。”他呼吁，各地在落實2019新版國家醫保目錄的同時，可結合本地實際醫保情況，將ITP納入門診治療報銷范疇，帶來顯著的臨床和經濟價值，節約醫保基金，更方便患者、實現對患者長期管理，幫助他們回歸正常生活。

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