北京2020年5月25日 /美通社/ -- 2020年(nian)5月24日，由諾華腫瘤（中國(guo)(guo)）主辦(ban)的(de)“中國(guo)(guo)血液(ye)高(gao)峰(feng)論壇”召開，來自全國(guo)(guo)血液(ye)腫瘤臨(lin)床及科研領域(yu)的(de)頂尖專家共聚一堂，分(fen)享交流血液(ye)疾病領域(yu)的(de)診(zhen)療(liao)(liao)經(jing)驗和最(zui)新治療(liao)(liao)進展。

會議中(zhong)，中(zhong)山大學孫逸(yi)仙(xian)紀念醫院兒(er)(er)科(ke)主任、兒(er)(er)科(ke)血(xue)液(ye)專科(ke)主任方建培教授在分享我(wo)國兒(er)(er)童(tong)血(xue)液(ye)疾病(bing)(bing)診療現狀、醫療保障現狀時表(biao)示：“兒(er)(er)童(tong)血(xue)液(ye)疾病(bing)(bing)相對(dui)于(yu)其他常見病(bing)(bing)而言，發(fa)病(bing)(bing)率雖較低(di)，但常與重癥或疑(yi)難(nan)病(bing)(bing)相關(guan)(guan)聯，而且都具有治療周期長(chang)、難(nan)度大、費用(yong)高、負(fu)擔重等共(gong)通點(dian)。”為此他呼(hu)吁，“全(quan)社(she)會共(gong)同關(guan)(guan)愛兒(er)(er)童(tong)，關(guan)(guan)注兒(er)(er)童(tong)血(xue)液(ye)疾病(bing)(bing)，共(gong)促其診療發(fa)展(zhan)，為患兒(er)(er)營造(zao)一(yi)個快樂健康的童(tong)年！”

創新破解兒童用藥難題(ti)，部(bu)分血液病(bing)慢(man)病(bing)化甚至被治愈

在既往觀念中，血液疾病多見于成年人，其實不然。血液病在兒童中發病率相當高，如地中海貧血、原發性免疫性血小板減少癥（ITP）、白血(xue)(xue)病(bing)等……即(ji)使有(you)(you)些(xie)屬于(yu)良性疾(ji)病(bing)，但不(bu)經治療或(huo)治療不(bu)及時(shi)，仍(reng)(reng)會對患兒的(de)健康甚至生命構(gou)成威脅(xie)，惡性血(xue)(xue)液腫瘤的(de)危害(hai)更不(bu)言而喻。但在(zai)多數(shu)兒童(tong)血(xue)(xue)液疾(ji)病(bing)治療領域(yu)，仍(reng)(reng)面臨著“用藥有(you)(you)限”的(de)嚴峻挑戰(zhan)。

近年來，隨著(zhu)現代醫(yi)學的(de)發展(zhan)，創新藥不斷研發上市，在緩解兒童血液(ye)疾病用藥困境(jing)的(de)同時，也給患兒原發血液(ye)疾病及其(qi)相關治療帶(dai)來巨大改(gai)變。“例如，在兒童ITP及地(di)中海貧血(xue)(xue)等(deng)(deng)(deng)輸血(xue)(xue)依懶性疾病鐵過載治(zhi)療(liao)(liao)領域，因(yin)傳統(tong)注射治(zhi)療(liao)(liao)不(bu)便(bian)以及不(bu)良反應多(duo)等(deng)(deng)(deng)問題，創新口服(fu)血(xue)(xue)小板生成(cheng)素受體（TPO）激動劑艾曲泊帕(pa)、口服(fu)鐵螯(ao)合(he)劑地(di)拉羅司，分別(bie)成(cheng)為目前兩類疾病治(zhi)療(liao)(liao)的新選(xuan)擇。這兩個類創新藥不(bu)僅安(an)全性和長效性優(you)異，口服(fu)便(bian)利性也更(geng)適(shi)合(he)兒(er)童治(zhi)療(liao)(liao)偏(pian)好，為患兒(er)帶來生存狀(zhuang)態和生活質量改變等(deng)(deng)(deng)多(duo)重獲(huo)益。”方建培(pei)教授介紹說。

甚(shen)至(zhi)是讓人“談之色變”的惡(e)性(xing)血液(ye)腫瘤兒童慢(man)性(xing)髓性(xing)白血病(bing)(bing)，隨著創新(xin)藥的更新(xin)迭(die)代，其(qi)也(ye)逐漸變成(cheng)可(ke)控可(ke)治的慢(man)性(xing)病(bing)(bing)。方建培教授強調：“尤(you)其(qi)是第二代酪(lao)氨(an)酸酶抑(yi)制劑（TKI）治療效果(guo)的不(bu)斷升級，使絕大多(duo)數患者能(neng)快速獲得(de)深度(du)分子學緩(huan)解，即無治療緩(huan)解（TFR），邁入停藥(yao)‘門(men)檻’，生存期接近(jin)正常(chang)人，意(yi)味(wei)著實現(xian)疾病(bing)治愈也不(bu)再遙不(bu)可及。”目前，尼(ni)洛替尼(ni)是國內獲批(pi)的二代TKI藥(yao)物中唯一用于治療惡性血(xue)液(ye)腫瘤兒童慢性髓性白(bai)血(xue)病(bing)的藥(yao)物。

利好政策相(xiang)繼出臺，為兒童血液病(bing)治療帶(dai)來積極影響

兒童(tong)(tong)血液疾(ji)(ji)病(bing)及(ji)惡性(xing)腫(zhong)瘤是(shi)一(yi)類嚴(yan)重(zhong)威(wei)脅兒童(tong)(tong)健康的重(zhong)大(da)疾(ji)(ji)病(bing)。近年來，黨中央、國務院(yuan)高度重(zhong)視兒童(tong)(tong)醫(yi)療(liao)服務體系建設發展和重(zhong)大(da)疾(ji)(ji)病(bing)診療(liao)保(bao)障(zhang)工作，相(xiang)繼出臺一(yi)系列政策措施，從(cong)多環節、多渠道降低兒童(tong)(tong)血液疾(ji)(ji)病(bing)及(ji)腫(zhong)瘤藥物費用，保(bao)障(zhang)患(huan)兒用藥。

2018年，國家(jia)衛生健康委等6部門共同研(yan)究，以兒(er)童(tong)白血病(bing)(bing)(bing)為突破口，采取提(ti)升醫(yi)療(liao)救治、醫(yi)療(liao)保障(zhang)和(he)藥(yao)品供(gong)應水(shui)平(ping)的一(yi)(yi)(yi)攬子政策措施；在此基礎上，2019年8月將(jiang)(jiang)ITP等10種兒(er)童(tong)血液疾(ji)病(bing)(bing)(bing)及惡性腫瘤納入國家(jia)第一(yi)(yi)(yi)批醫(yi)療(liao)救治和(he)保障(zhang)管理(li)的兒(er)童(tong)疾(ji)病(bing)(bing)(bing)范圍；緊(jin)接著(zhu)，又將(jiang)(jiang)適用于(yu)兒(er)童(tong)ITP及輸血依賴性疾(ji)病(bing)(bing)(bing)鐵過載治療(liao)的創新藥(yao)，相繼納入2019新版國家(jia)醫(yi)保目錄，進一(yi)(yi)(yi)步保障(zhang)兒(er)童(tong)血液病(bing)(bing)(bing)用藥(yao)和(he)減輕患兒(er)家(jia)庭負擔。

 “既往國內一(yi)直缺乏有效治(zhi)(zhi)療(liao)藥物，得益于(yu)國家新(xin)藥審評(ping)和(he)(he)醫(yi)保(bao)(bao)制(zhi)度，極(ji)大(da)提高了兒童ITP、鐵過載(zai)治(zhi)(zhi)療(liao)創新(xin)藥物的(de)(de)可(ke)及性。臨床治(zhi)(zhi)療(liao)中，隨(sui)著(zhu)這(zhe)兩(liang)類疾病(bing)(bing)(bing)口服藥物的(de)(de)廣泛(fan)使用，經門(men)診(zhen)(zhen)治(zhi)(zhi)療(liao)便可(ke)以獲(huo)得良好(hao)的(de)(de)疾病(bing)(bing)(bing)控(kong)制(zhi)，而門(men)診(zhen)(zhen)醫(yi)保(bao)(bao)政(zheng)策較大(da)程度影響著(zhu)臨床的(de)(de)治(zhi)(zhi)療(liao)行為。這(zhe)兩(liang)類疾病(bing)(bing)(bing)臨床路徑(jing)明確(que)清(qing)晰，適(shi)合(he)納(na)入(ru)門(men)診(zhen)(zhen)醫(yi)保(bao)(bao)管(guan)理(li)的(de)(de)疾病(bing)(bing)(bing)和(he)(he)治(zhi)(zhi)療(liao)的(de)(de)特點。”因(yin)此，方(fang)建(jian)培教授呼吁，“各地落(luo)實新(xin)版國家醫(yi)保(bao)(bao)目(mu)錄的(de)(de)同時(shi)，可(ke)結(jie)合(he)本地實際醫(yi)保(bao)(bao)情況，將ITP和(he)(he)鐵過載(zai)納(na)入(ru)門(men)診(zhen)(zhen)報銷范疇，可(ke)帶來(lai)顯著(zhu)的(de)(de)臨床和(he)(he)經濟價值，節約醫(yi)保(bao)(bao)基金，方(fang)便患者！”

攜手社會各界力量，共(gong)促兒(er)童血液病診(zhen)療全(quan)方位發展

“兒童血液疾病之所以存在治療周期長、難度大、費用高、負擔重的情況，”方(fang)建培教授(shou)認為，“這與患兒家(jia)屬對(dui)血液疾病認知程(cheng)度(du)，醫(yi)生診療(liao)經驗與專業(ye)水準(zhun)以及國家(jia)醫(yi)療(liao)保障(zhang)水平等諸(zhu)多因(yin)素有關。要改善這一情況，也并非(fei)一方(fang)之(zhi)力、一日之(zhi)功就能解(jie)決的，而是需要全社會的共同努力。”

具體而言(yan)，公(gong)眾患兒(er)家長應(ying)提高(gao)對兒(er)童(tong)血液(ye)(ye)疾(ji)病的(de)關注(zhu)、重視(shi)程(cheng)度和(he)認知水平，做(zuo)到(dao)早預(yu)防、早發現(xian)、早診(zhen)斷、早治療；醫(yi)院檢(jian)驗(yan)技(ji)術(shu)不(bu)足(zu)或臨(lin)床醫(yi)生經驗(yan)有限等(deng)而是(shi)導(dao)致兒(er)童(tong)血液(ye)(ye)疾(ji)病診(zhen)斷治療困(kun)難和(he)預(yu)后不(bu)良的(de)主(zhu)要原(yuan)因，除醫(yi)療機構及(ji)醫(yi)生提升(sheng)自身專業(ye)服務能力外(wai)，相關社會組織(zhi)整合優勢資源對其開(kai)展(zhan)技(ji)術(shu)指導(dao)和(he)幫扶等(deng)業(ye)務，引領醫(yi)療機構及(ji)相關醫(yi)生在(zai)兒(er)童(tong)血液(ye)(ye)疾(ji)病診(zhen)療、管理等(deng)方面的(de)全面提升(sheng)。

更為(wei)重要的(de)是(shi)，方(fang)(fang)建培教授補充說：“也期(qi)待國家能逐步完善兒(er)童(tong)血(xue)液(ye)(ye)疾(ji)(ji)病的(de)診(zhen)療體系，提(ti)高(gao)救治管理水平；完善藥(yao)品(pin)供應與監督，加快兒(er)童(tong)血(xue)液(ye)(ye)疾(ji)(ji)病藥(yao)品(pin)優先審評(ping)審批；進一步加大對兒(er)童(tong)血(xue)液(ye)(ye)疾(ji)(ji)病的(de)醫療保障力度，提(ti)高(gao)醫保基(ji)金報銷力度與政策覆(fu)蓋(gai)面(mian)，解決患者及(ji)其家庭的(de)后(hou)顧之憂。攜(xie)手社(she)會各界力量(liang)，共促(cu)兒(er)童(tong)血(xue)液(ye)(ye)疾(ji)(ji)病診(zhen)療的(de)全方(fang)(fang)位、可(ke)持(chi)續發展，共助血(xue)液(ye)(ye)病患兒(er)改善預后(hou)和提(ti)高(gao)生活質量(liang)。”

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