中國北京2020年6月3日 /美通社/ -- 北京時間2020年6月3日，百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160）是一家處于商業階段的生物科技公司，專注于用于癌癥治療的創新性分子靶向和腫瘤免疫藥物的開發和商業化。公司今日宣布，BTK抑制劑百悅澤^®（通用名：澤布替尼膠囊）已獲(huo)得中國國家藥品監督(du)管理局（NMPA）批準(zhun)，用于治療(liao)(liao)既往(wang)至少接(jie)受(shou)過一種療(liao)(liao)法的成年(nian)套細胞淋巴瘤(liu)（MCL）患者、既往(wang)至少接(jie)受(shou)過一種療(liao)(liao)法的成年(nian)慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小(xiao)淋巴細胞淋巴瘤(liu)（SLL）患者兩項(xiang)適(shi)應癥。此前，這(zhe)兩項(xiang)適(shi)應癥的上(shang)市申請均已被(bei)NMPA藥品審(shen)(shen)評中心(xin)（CDE）納(na)入(ru)優先審(shen)(shen)評。

百悅澤^®已于2019年(nian)11月獲得美國(guo)食品藥(yao)品監督(du)管理局（FDA）加(jia)速批準用于治(zhi)療既往接受過至少一項療法(fa)的MCL成(cheng)年(nian)患者。

百濟神州聯合創始人、首席執行官兼董事長歐雷強（John V. Oyler）表示：“百悅澤^®同時獲批用(yong)于治療R/R CLL/SLL和R/R MCL患者，這是對百濟神州團(tuan)隊的(de)專業能力和勤懇工作的(de)肯定。在(zai)短短7個月內(nei)(nei)，我們(men)(men)的(de)兩款內(nei)(nei)部(bu)研(yan)發(fa)產品先(xian)后(hou)得到批準(zhun)，在(zai)中國(guo)(guo)覆蓋四(si)項適(shi)(shi)應癥，在(zai)美(mei)國(guo)(guo)覆蓋了一項適(shi)(shi)應癥。我們(men)(men)還將再(zai)接再(zai)厲，進一步拓展我們(men)(men)廣泛(fan)的(de)產品組合。”

百濟神州總裁兼中國區總經理吳曉濱博士表示：“百悅澤^®是繼替雷利珠單抗之后，百濟神州在中國獲批的第二款自主研發藥物，這是我們快速增長的商業化產品組合的又一次重要擴展。百悅澤^®的成功獲批，離不開參與我們臨床試驗的海內外眾多醫生和患者，以及政府有關部門給予的大力支持。我們十分期待百悅澤^®在中國上(shang)市(shi)，它具(ju)備成為一(yi)款(kuan)同類最(zui)(zui)佳BTK抑制劑(ji)的潛(qian)力(li)，目前它已從9項全(quan)球3期或有望實現注冊的臨床(chuang)(chuang)研究中積(ji)累了大量數(shu)據(ju)，其中包括一(yi)項最(zui)(zui)近在美(mei)國臨床(chuang)(chuang)腫瘤學會（ASCO）年(nian)會上(shang)發布的頭(tou)對頭(tou)臨床(chuang)(chuang)試驗(yan)數(shu)據(ju)。”

獲NMPA批準用于治療R/R CLL/SLL

此次百悅澤^®獲得(de)NMPA批準(zhun)用于(yu)治(zhi)療R/R CLL/SLL患(huan)者(zhe)，是基(ji)于(yu)一項在(zai)中國開展(zhan)的(de)(de)(de)單臂、關鍵性2期臨床試(shi)驗(yan)的(de)(de)(de)結果(guo)（NCT03206918；BGB-3111-205），該試(shi)驗(yan)納入了(le)91名患(huan)者(zhe)（其中82名為(wei)R/R CLL患(huan)者(zhe)；9名為(wei)R/R SLL患(huan)者(zhe)）。經獨立(li)評審委員會（IRC）根據修訂(ding)iwCLL指導原則(ze)（2008）和(he)Lugano（2014）分(fen)(fen)類標準(zhun)，對CLL患(huan)者(zhe)和(he)SLL患(huan)者(zhe)進行腫瘤緩(huan)解(jie)評估的(de)(de)(de)療效(xiao)結果(guo)顯示，澤(ze)布替(ti)尼(ni)治(zhi)療的(de)(de)(de)總(zong)緩(huan)解(jie)率(lv)（ORR）為(wei)62.6%，包括(kuo)3.3%的(de)(de)(de)完全緩(huan)解(jie)（CR）及59.3%的(de)(de)(de)部分(fen)(fen)緩(huan)解(jie)（PR），另外有22%的(de)(de)(de)患(huan)者(zhe)獲得(de)伴有淋巴細胞(bao)增多(duo)的(de)(de)(de)部分(fen)(fen)緩(huan)解(jie)（PR-L）。

百悅澤^®最常(chang)(chang)見(jian)的不(bu)良反(fan)應（多于(yu)10%）是中性粒(li)細胞減少癥（68.1%）、血(xue)小板減少癥（40.7%）、血(xue)尿（35.2%）、紫癜（34.1%）、貧血(xue)（23.1%）、白細胞減少癥（18.7%）、感染性肺炎(yan)（18.7%）、上呼吸道感染（15.4%）、出(chu)血(xue)（14.3%）和皮疹（12.1%）等。最常(chang)(chang)見(jian)的嚴重不(bu)良反(fan)應為肺炎(yan)（11.0%）。

南京醫科大學附屬第一醫院血液科主任、浦口慢淋中心主任、醫學博士李建勇教授表示：“慢性淋巴細胞白血病是一種在老年人中高發、進展相對緩慢的淋巴瘤，因此治療方案是否安全、耐受，是我們的重要考量。百悅澤^®的(de)獲批(pi)將為(wei)中國(guo)的(de)R/R CLL患(huan)者(zhe)提供一項重要的(de)治療方(fang)案，它(ta)在R/R CLL患(huan)者(zhe)中的(de)總(zong)緩解率超過60%，同時也取(qu)得了良好的(de)安全性和耐受性。”

獲得NMPA批準用于治療R/R MCL

此次百悅澤^®獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準用于治療R/R MCL患者，是基于一項在中國86名患者中開展的單臂、關鍵性2期臨床試驗的結果（clinicaltrials.gov登記號：NCT03206970；BGB-3111-206）。經獨立評審委員會（IRC）根據基于Lugano（2014）分類標準評估的療效結果顯示，百悅澤^®治(zhi)療后的總緩(huan)解率(lv)為83.7%，其中(zhong)完全(quan)緩(huan)解率(lv)達(da)68.6%，部分緩(huan)解率(lv)達(da)15.1%。

百悅澤^®最常見的不(bu)良反(fan)(fan)應（多(duo)于10%）包括中性(xing)粒細(xi)胞減(jian)少(shao)(shao)癥(zheng)（47.7%）、皮疹（32.6%）、白細(xi)胞減(jian)少(shao)(shao)癥(zheng)（31.4%）、血(xue)小(xiao)板減(jian)少(shao)(shao)癥(zheng)（30.2%）和(he)貧血(xue)（11.6%）。最常見的嚴(yan)重不(bu)良反(fan)(fan)應（多(duo)于2%）是感染性(xing)肺(fei)炎（8.1%）、出血(xue)（2.3%）和(he)血(xue)小(xiao)板減(jian)少(shao)(shao)癥(zheng)（2.3%）。

北京大學腫瘤醫院淋巴瘤科主任、大內科主任、醫學博士朱軍教授表示：“百悅澤^®在治療包括套細胞淋巴瘤在內的多種血液系統惡性腫瘤方面有著良好的前景，它在臨床試驗中展現出了強有力的效果，其中完全緩解率達到68.6%，我們為百悅澤^®給(gei)患者帶來的臨床效(xiao)果感到樂觀和振奮。”

百悅澤^®的(de)推薦(jian)用藥(yao)劑量(liang)為每(mei)次(ci)160 mg，口(kou)服(fu)，每(mei)日兩次(ci)，在(zai)飯(fan)前或(huo)飯(fan)后服(fu)用服(fu)用均可。藥(yao)物劑量(liang)可根據不良反(fan)應(ying)進行適當(dang)調整，以及(ji)在(zai)嚴重肝損害患(huan)者中(zhong)(zhong)以及(ji)特定藥(yao)物反(fan)應(ying)中(zhong)(zhong)減少劑量(liang)。

在此次獲批前，百悅澤^®用于R/R MCL和R/R CLL或(huo) SLL的兩項新藥(yao)(yao)上市(shi)申請已(yi)被(bei)中國國家藥(yao)(yao)品監督管理局藥(yao)(yao)品審評(ping)中心（CDE）納入(ru)優先審評(ping)。

關于慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤

慢性淋巴細胞白血病（CLL）和小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）屬于起源于B淋巴細胞的非霍奇金淋巴瘤，是一種血液腫瘤。本質上來說，CLL和SLL屬于同一種疾病，區別僅在于腫瘤最初發生的位置。^[i]當大多數腫瘤細胞分布在外周血和骨髓中時，稱為CLL，即便淋巴結和脾臟中也經常被發現有腫瘤細胞分布。當大部分腫瘤細胞分布于淋巴結時，腫瘤被定義為SLL。^[ii]在中國，根據流行病學統計，在每年新發約88,200淋巴瘤患者中，非霍奇金淋巴瘤（NHL）約占所有淋巴瘤的91%，其中約66%為B細胞非霍奇金淋巴瘤，CLL或SLL約占所有B細胞非霍奇金淋巴瘤的6.4%，即每年新發患者約3,390例。^[iii]

關于套細胞淋巴瘤

淋巴瘤是一組源于B細胞、T細胞或NK細胞的包含多種亞型的惡性腫瘤的總稱。套細胞淋巴瘤（MCL）通常是一種侵襲性較強的非霍奇金淋巴瘤（NHL），起源于“套區”的B細胞。[iv]根據流行病學統計，在我國每年新發約88,200淋巴瘤患者中，非霍奇金淋巴瘤（NHL）約占所有淋巴瘤的91%，其中約66%為B細胞非霍奇金淋巴瘤，而MCL在所有B細胞非霍奇金淋巴瘤中約占5^%，即每年新發患者約2,600多例。^[v] MCL患者一般預后較差，中位生存期為三至四年，并且患者在診斷時通常已經處于疾病晚期。^[vi]

關于百悅澤^®（澤布替尼）

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟(ji)神州科學(xue)家自主研發的布魯(lu)頓(dun)氏(shi)酪氨酸激酶（BTK）小分(fen)子抑制(zhi)劑，目(mu)前(qian)正在全(quan)球進(jin)行(xing)廣(guang)泛的關鍵性臨床試驗項目(mu)，作為單藥和與(yu)其他(ta)療法(fa)進(jin)行(xing)聯合(he)用(yong)藥治療多(duo)種(zhong)B細胞惡(e)性腫瘤。

百悅澤^®于2019年11月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批準用于治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）患者。該項加速批準是基于總緩解率（ORR）。針對該適應癥的持續批準將取決于驗證性試驗中臨床益處的驗證和描述。2020年6月，百悅澤^®在中(zhong)國獲批(pi)用于(yu)治(zhi)(zhi)療既往至(zhi)少(shao)接(jie)受過一(yi)種治(zhi)(zhi)療的成(cheng)(cheng)年套細胞(bao)(bao)淋(lin)巴(ba)瘤(liu)（MCL）患(huan)(huan)者、既往至(zhi)少(shao)接(jie)受過一(yi)種治(zhi)(zhi)療的成(cheng)(cheng)年慢性淋(lin)巴(ba)細胞(bao)(bao)白血(xue)病（CLL）/小淋(lin)巴(ba)細胞(bao)(bao)淋(lin)巴(ba)瘤(liu)（SLL）患(huan)(huan)者。

百悅澤^®在美國和中(zhong)國以外國家(jia)地區尚未獲(huo)批。

關于澤布替尼的臨床試驗項目

澤(ze)布替尼臨床試驗包括：

• 澤布替尼對比伊布替尼（唯一獲批用于治療該適應癥的BTK抑制劑）用于治療華氏巨球蛋白血癥（WM）患者的ASPEN三期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03053440；已完成患者入組）；
• 澤布替尼對比苯達莫司汀聯合利妥昔單抗用于治療初治（TN）慢性淋巴細胞白血病（CLL）或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的SEQUOIA三期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03336333）；
• 澤布替尼對比伊布替尼用于治療復發/難治性（R/R）CLL或SLL患者的ALPINE三期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03734016）；
• 澤布替尼聯合GAZYVA^® （奧比妥珠單抗）用于治療R/R濾泡性淋巴瘤（FL）患者的二期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03332017）；
• 澤布替尼聯合利妥昔單抗對比苯達莫司汀聯合利妥昔單抗用于治療未經治療的MCL患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04002297）；
• 澤布替尼用于治療R/R邊緣區淋巴瘤（MZL）患者的MAGNOLIA 2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03846427）
• 澤布替尼聯合奧比妥珠單抗對比奧比妥珠單抗用于治療R/R FL患者的ROSEWOOD 2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03332017）；
• 澤布替尼聯合維持療法對比安慰劑聯合維持療法用于治療COVID-19新冠肺炎及肺部窘迫患者在美國開展的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04382586）；
• 澤布替尼用于治療WM患者的中國2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03332173）；及
• 澤布替尼用于治療R/R MCL患者的中國2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03206970；已完成）以及治療R/R CLL或SLL患者的中國2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03206918；已完成）。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球性、商業階段的生物科技公司，專注于研究、開發、生產以及商業化創新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有3800多名員工，正在加速推動公司多元化的新型癌癥療法藥物管線。目前，百濟神州兩款自主研發的藥物，BTK抑制劑百悅澤^®（澤布替尼膠囊）和抗PD1抗體藥物百澤安^®（替雷(lei)利珠單抗注射液）分別在美國(guo)(guo)和中國(guo)(guo)進行銷售(shou)。此外(wai)，百濟神州在中國(guo)(guo)正在或計(ji)劃銷售(shou)多(duo)款(kuan)由安(an)進公(gong)司(si)(si)、新基物(wu)流(liu)有(you)限公(gong)司(si)(si)（隸屬百時美施貴寶公(gong)司(si)(si)）以及(ji)EUSA Pharma授權的(de)腫瘤藥物(wu)。欲了解更(geng)多(duo)信息，請訪問(wen)。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明。包括關于百濟神州對百悅澤^®商業化的計劃和預期的聲明，臨床數據對患者的潛在影響，以及百濟神州對百悅澤^®以(yi)及(ji)(ji)其(qi)他產(chan)品(pin)和(he)(he)候選(xuan)產(chan)品(pin)的(de)(de)(de)(de)進一步(bu)(bu)推進和(he)(he)預(yu)期(qi)的(de)(de)(de)(de)臨床(chuang)開(kai)發(fa)、監管里程碑(bei)和(he)(he)商業(ye)(ye)化(hua)的(de)(de)(de)(de)聲明。由于(yu)各種重(zhong)要(yao)(yao)因(yin)素(su)(su)的(de)(de)(de)(de)影(ying)響(xiang)，實際結(jie)果可能(neng)與前瞻(zhan)性聲明有重(zhong)大差異(yi)。這些(xie)因(yin)素(su)(su)包括(kuo)了以(yi)下事(shi)項的(de)(de)(de)(de)風險(xian)：百(bai)(bai)(bai)濟神(shen)州證明其(qi)候選(xuan)藥物(wu)功(gong)效和(he)(he)安全(quan)性的(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)；候選(xuan)藥物(wu)的(de)(de)(de)(de)臨床(chuang)結(jie)果可能(neng)不支(zhi)持進一步(bu)(bu)開(kai)發(fa)或上市(shi)審(shen)批(pi)(pi)；藥政部門的(de)(de)(de)(de)行(xing)動可能(neng)會(hui)影(ying)響(xiang)到臨床(chuang)試驗(yan)的(de)(de)(de)(de)啟動、時間(jian)表(biao)和(he)(he)進展以(yi)及(ji)(ji)產(chan)品(pin)上市(shi)審(shen)批(pi)(pi)；百(bai)(bai)(bai)濟神(shen)州的(de)(de)(de)(de)上市(shi)產(chan)品(pin)及(ji)(ji)藥物(wu)候選(xuan)物(wu)（如(ru)能(neng)獲(huo)(huo)(huo)批(pi)(pi)）獲(huo)(huo)(huo)得(de)商業(ye)(ye)成功(gong)的(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)；百(bai)(bai)(bai)濟神(shen)州對其(qi)技術(shu)和(he)(he)藥物(wu)知識產(chan)權保(bao)護(hu)(hu)獲(huo)(huo)(huo)得(de)和(he)(he)維護(hu)(hu)的(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)；百(bai)(bai)(bai)濟神(shen)州依賴(lai)第三方進行(xing)藥物(wu)開(kai)發(fa)、生(sheng)產(chan)和(he)(he)其(qi)他服務(wu)的(de)(de)(de)(de)情況(kuang)；百(bai)(bai)(bai)濟神(shen)州有限(xian)的(de)(de)(de)(de)營運(yun)歷史和(he)(he)獲(huo)(huo)(huo)得(de)進一步(bu)(bu)的(de)(de)(de)(de)營運(yun)資金以(yi)完成候選(xuan)藥物(wu)開(kai)發(fa)和(he)(he)商業(ye)(ye)化(hua)的(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)；新冠肺炎(yan)全(quan)球(qiu)大流行(xing)對公司臨床(chuang)開(kai)發(fa)、商業(ye)(ye)化(hua)運(yun)營以(yi)及(ji)(ji)其(qi)他業(ye)(ye)務(wu)帶(dai)來的(de)(de)(de)(de)影(ying)響(xiang)；以(yi)及(ji)(ji)百(bai)(bai)(bai)濟神(shen)州在最近季度報(bao)告的(de)(de)(de)(de) 10-Q 表(biao)格中“風險(xian)因(yin)素(su)(su)”章節(jie)里更(geng)全(quan)面討(tao)論的(de)(de)(de)(de)各類風險(xian)；以(yi)及(ji)(ji)百(bai)(bai)(bai)濟神(shen)州向美國證券交易委員會(hui)期(qi)后呈報(bao)中關(guan)于(yu)潛在風險(xian)、不確定性以(yi)及(ji)(ji)其(qi)他重(zhong)要(yao)(yao)因(yin)素(su)(su)的(de)(de)(de)(de)討(tao)論。本新聞稿中的(de)(de)(de)(de)所有信(xin)息僅及(ji)(ji)于(yu)新聞稿發(fa)布之日，除非法(fa)律要(yao)(yao)求(qiu)，百(bai)(bai)(bai)濟神(shen)州并無責(ze)任更(geng)新該些(xie)信(xin)息。