上海和波士頓2020年6月23日 /美通社/ -- 德琪醫藥戰略合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.（以下簡稱Karyopharm，納斯達克股票代碼：KPTI）今日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）正式批準全球首款選擇性核輸出抑制劑XPOVIO^®（selinexor，德琪(qi)醫藥代號ATG-010）用于既往接(jie)受(shou)過至少(shao)2線治(zhi)療(liao)(liao)的復發(fa)或(huo)難(nan)治(zhi)性(xing)彌漫性(xing)大(da)B細胞(bao)淋巴瘤 （包括(kuo)由(you)濾泡性(xing)淋巴瘤轉化而(er)來(lai)）的療(liao)(liao)法。FDA基于研(yan)究(jiu)獲(huo)得的緩(huan)解率加速批(pi)準(zhun)該適應癥(zheng)(zheng)上市（加速批(pi)準(zhun)是FDA為加快對嚴重病(bing)癥(zheng)(zheng)的治(zhi)療(liao)(liao)，解決(jue)未被滿足的醫療(liao)(liao)需求而(er)設立的通道），針對該適應癥(zheng)(zheng)的持續批(pi)準(zhun)將(jiang)取決(jue)于在之后驗證性(xing)試(shi)驗中獲(huo)得的臨床獲(huo)益(yi)。

關鍵性SADAL試驗入組彌漫性大B細胞淋巴瘤多種亞型，單藥口服 XPOVIO^®的(de)總緩解率(lv)(lv)（ORR）為29%，包括(kuo)13%的(de)完(wan)全(quan)緩解率(lv)(lv)(CR)。值得(de)關注的(de)是，一些患者能夠持續緩解，其中有38%的(de)患者可(ke)以達到(dao)6個月的(de)緩解期。

德琪醫藥與Karyopharm于2018年5月正式啟動戰略合作，由德琪醫藥開發包括ATG-010在內的四款處于臨床和商業化階段的口服創新藥物。目前，德琪醫藥正在中國進行ATG-010針對難治復發性彌漫性大B細胞淋巴瘤的注冊臨床研究。此前，XPOVIO^®用于治療難(nan)治復(fu)發性(xing)(xing)多發性(xing)(xing)骨(gu)髓(sui)瘤(liu)(liu)患者的(de)適(shi)應癥已獲美國FDA批準上市，中(zhong)國注冊(ce)臨(lin)床研究正(zheng)在(zai)進行中(zhong)。除了持續(xu)推進在(zai)血液(ye)腫瘤(liu)(liu)和實體腫瘤(liu)(liu)領域的(de)研發，德琪醫藥正(zheng)在(zai)組建商(shang)業化團(tuan)隊，積極準備ATG-010及后續(xu)產品在(zai)大中(zhong)華地區及亞太其他(ta)市場的(de)上市工作。

“大量復發難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤患者亟需一個新的療法。不幸的是，盡管有多種類型的化療以及靶向藥物聯合治療方案，很多患者仍會出現疾病進展。XPOVIO^®是全球首款用于既往接受過治療的彌漫大B細胞淋巴瘤患者的口服制劑，也是首款被批準用(yong)于高度侵襲(xi)性淋巴(ba)瘤的(de)(de)單(dan)藥療(liao)法(fa)，產品(pin)的(de)(de)順利獲批，將(jiang)為(wei)醫(yi)生和(he)(he)患者提供一種代替傳統(tong)靜(jing)脈化(hua)療(liao)方案的(de)(de)新療(liao)法(fa)，”德(de)琪(qi)醫(yi)藥創始人(ren)、董事長和(he)(he)首席執行官梅建明博士表示，“在此，我(wo)們感(gan)受(shou)到時(shi)(shi)間(jian)的(de)(de)緊迫(po)和(he)(he)責任(ren)的(de)(de)重大。德(de)琪(qi)將(jiang)持續開展ATG-010在中國大陸(lu)和(he)(he)亞太(tai)國家和(he)(he)地區(qu)的(de)(de)各類臨床研究(jiu)，同時(shi)(shi)，積極推動多發性骨(gu)髓(sui)瘤和(he)(he)彌漫性大B細胞淋巴(ba)瘤適應(ying)癥(zheng)的(de)(de)商業化(hua)工作(zuo)，不斷滿(man)足亞太(tai)市場未被滿(man)足的(de)(de)醫(yi)療(liao)需(xu)求。”

關于XPOVIO^®（selinexor, ATG-010）

XPOVIO（ATG-010）是一種全球首(shou)創、口服(fu)、選擇性(xing)核輸(shu)出蛋白抑制(zhi)劑(ji)，通過結合并抑制(zhi)核輸(shu)出蛋白XPO1（又名(ming)CRM1）發(fa)(fa)揮作用(yong)(yong)，促使腫瘤(liu)(liu)(liu)抑制(zhi)蛋白在(zai)細(xi)胞(bao)核內(nei)積累，從而重新(xin)啟動和(he)放大(da)其腫瘤(liu)(liu)(liu)抑制(zhi)的(de)(de)功(gong)能(neng)，導(dao)致(zhi)癌細(xi)胞(bao)的(de)(de)凋亡，同時很大(da)程度上(shang)(shang)讓正常細(xi)胞(bao)免受(shou)損傷。ATG-010聯(lian)合低劑(ji)量(liang)地(di)塞米(mi)松(song)治療(liao)(liao)(liao)難治復發(fa)(fa)性(xing)多(duo)發(fa)(fa)性(xing)骨(gu)髓瘤(liu)(liu)(liu)的(de)(de)療(liao)(liao)(liao)法，于(yu)2019年7月獲(huo)美(mei)國(guo)FDA加速批準(zhun)上(shang)(shang)市(shi)(shi)，另外也已向歐(ou)洲(zhou)藥(yao)品管理局（EMA）遞交了(le)歐(ou)洲(zhou)營銷(xiao)授(shou)權(quan)申請(qing)（MAA）。2020年6月，ATG-010用(yong)(yong)于(yu)既往接(jie)受(shou)過至少2線治療(liao)(liao)(liao)的(de)(de)復發(fa)(fa)難治性(xing)彌漫(man)性(xing)大(da)B細(xi)胞(bao)淋巴瘤(liu)(liu)(liu) （包括由(you)濾(lv)泡性(xing)淋巴瘤(liu)(liu)(liu)轉化而來）的(de)(de)療(liao)(liao)(liao)法也獲(huo)美(mei)國(guo)FDA加速批準(zhun)上(shang)(shang)市(shi)(shi)。同時，基于(yu)BOSTON試驗中(zhong)，ATG-010聯(lian)合硼(peng)替佐(zuo)米(mi)和(he)低劑(ji)量(liang)地(di)塞米(mi)松(song)聯(lian)合用(yong)(yong)藥(yao)的(de)(de)方(fang)(fang)案積極(ji)的(de)(de)三期臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)數據(ju)，Karyopharm已向美(mei)國(guo)FDA提交了(le)用(yong)(yong)于(yu)治療(liao)(liao)(liao)接(jie)受(shou)過至少一種抗多(duo)發(fa)(fa)性(xing)骨(gu)髓瘤(liu)(liu)(liu)治療(liao)(liao)(liao)方(fang)(fang)案的(de)(de)難治復發(fa)(fa)性(xing)多(duo)發(fa)(fa)性(xing)骨(gu)髓瘤(liu)(liu)(liu)患者的(de)(de)新(xin)適(shi)應癥上(shang)(shang)市(shi)(shi)申請(qing)（sNDA），此外，針對ATG-010的(de)(de)其他(ta)多(duo)項血液和(he)實(shi)體腫瘤(liu)(liu)(liu)適(shi)應癥的(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)研究也正在(zai)進行中(zhong)，包括以(yi)ATG-010為主要治療(liao)(liao)(liao)藥(yao)物(wu)(wu)，并與其它已上(shang)(shang)市(shi)(shi)多(duo)發(fa)(fa)性(xing)骨(gu)髓瘤(liu)(liu)(liu)藥(yao)物(wu)(wu)聯(lian)合使用(yong)(yong)的(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)研究（代(dai)號STOMP）、治療(liao)(liao)(liao)脂肪肉瘤(liu)(liu)(liu)的(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)研究（代(dai)號SEAL）以(yi)及治療(liao)(liao)(liao)子宮(gong)內(nei)膜癌的(de)(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)研究（代(dai)號SIENDO）。

德(de)琪(qi)醫藥正(zheng)在中國進行針對難治復發性(xing)多發性(xing)骨(gu)髓瘤的(de)注(zhu)冊(ce)臨床研(yan)(yan)(yan)究（代號(hao)MARCH）、治療(liao)彌漫性(xing)大B細(xi)胞(bao)淋巴瘤的(de)注(zhu)冊(ce)臨床研(yan)(yan)(yan)究（代號(hao)SEARCH），并啟(qi)動了治療(liao)外周T細(xi)胞(bao)淋巴瘤和(he)NK/T細(xi)胞(bao)淋巴瘤的(de)臨床研(yan)(yan)(yan)究（代號(hao)TOUCH）。

關于德琪

德(de)琪(qi)(qi)醫(yi)藥(yao)(yao)是(shi)一(yi)(yi)家植根中(zhong)國(guo)，面向亞太(tai)，布局全球(qiu)，集新(xin)(xin)藥(yao)(yao)開(kai)發、臨(lin)(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)研究、藥(yao)(yao)物(wu)生產和(he)市場銷(xiao)售于一(yi)(yi)體的(de)綜合性(xing)生物(wu)醫(yi)藥(yao)(yao)公司，專注于為(wei)中(zhong)國(guo)和(he)亞太(tai)其他(ta)國(guo)家和(he)地區，以及全球(qiu)各地的(de)患者(zhe)提(ti)供全新(xin)(xin)作(zuo)用機(ji)制的(de)抗腫瘤(liu)創(chuang)(chuang)新(xin)(xin)療(liao)法。2017年4月，全球(qiu)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)領導企業新(xin)(xin)基（Celgene，現已(yi)被(bei)百時美(mei)施(shi)貴寶正式收購，合并后成為(wei)世(shi)界前十大制藥(yao)(yao)公司）成為(wei)德(de)琪(qi)(qi)醫(yi)藥(yao)(yao)的(de)創(chuang)(chuang)始(shi)合作(zuo)伙伴并投資德(de)琪(qi)(qi)。成立三年來(lai)，德(de)琪(qi)(qi)醫(yi)藥(yao)(yao)已(yi)取得(de)7個臨(lin)(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)批件、6款在研的(de)創(chuang)(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)、10項正在亞太(tai)各地開(kai)展的(de)跨區域臨(lin)(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)試驗，并建立起(qi)一(yi)(yi)條擁有12款臨(lin)(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)及臨(lin)(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)前創(chuang)(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)物(wu)的(de)豐富產品管線。德(de)琪(qi)(qi)人以“醫(yi)者(zhe)無疆，創(chuang)(chuang)新(xin)(xin)永續”為(wei)愿景，力爭通過對全新(xin)(xin)機(ji)制藥(yao)(yao)物(wu)的(de)專研與市場化，解決亞太(tai)乃至全球(qiu)患者(zhe)未滿足的(de)臨(lin)(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)需求。

ATG-010（selinexor）是全球首個全新(xin)機制的(de)口(kou)服選擇性(xing)核輸出蛋白抑制劑（SINE）。美國(guo)FDA于(yu)(yu)2019年7月批(pi)(pi)準ATG-010與低劑量地塞米松聯合治(zhi)(zhi)療難(nan)治(zhi)(zhi)復發(fa)性(xing)多發(fa)性(xing)骨髓(sui)(sui)瘤(liu)適應癥，并于(yu)(yu)2020年6月批(pi)(pi)準ATG-010單藥(yao)(yao)治(zhi)(zhi)療難(nan)治(zhi)(zhi)復發(fa)性(xing)彌漫(man)性(xing)大(da)B細胞淋巴瘤(liu)。目前正(zheng)在中國(guo)進行難(nan)治(zhi)(zhi)復發(fa)性(xing)多發(fa)性(xing)骨髓(sui)(sui)瘤(liu)和(he)彌漫(man)性(xing)大(da)B細胞淋巴瘤(liu)的(de)注冊(ce)臨床(chuang)(chuang)研究。該(gai)藥(yao)(yao)物(wu)用于(yu)(yu)其(qi)他多種(zhong)實體(ti)腫瘤(liu)和(he)血(xue)液(ye)腫瘤(liu)的(de)治(zhi)(zhi)療方(fang)案也(ye)已推進到臨床(chuang)(chuang)后期(qi)(qi)和(he)注冊(ce)臨床(chuang)(chuang)試驗(yan)階段。此(ci)外(wai)，臨床(chuang)(chuang)前研究表明核輸出蛋白XPO1抑制劑能有效治(zhi)(zhi)療攜帶KRAS突變的(de)多種(zhong)腫瘤(liu)，相關(guan)臨床(chuang)(chuang)研究，包括針對晚期(qi)(qi)非小細胞肺(fei)癌的(de)臨床(chuang)(chuang)試驗(yan)，己于(yu)(yu)近期(qi)(qi)開展(zhan)。

ATG-008是一個(ge)第二代的(de)mTORC1/2抑制劑，目(mu)前(qian)正在開展多中(zhong)心的(de)針對晚期肝癌、肺癌和其他多個(ge)腫瘤的(de)單藥及聯合用藥臨床(chuang)研究，包括與抗(kang)PD-1抗(kang)體(ti)的(de)聯用。

ATG-016是第二(er)代口服(fu)選擇性核(he)輸出蛋白XPO1抑制劑(ji)，目前正在(zai)進行治療骨髓(sui)增生異常綜合征及包括結(jie)直(zhi)腸(chang)癌(ai)、胃(wei)癌(ai)，三陰乳腺癌(ai)及前列腺癌(ai)在(zai)內的(de)多項實(shi)體腫瘤(liu)的(de)臨床研究。

ATG-019是全球首個PAK4/NAMPT雙靶點抑制劑(ji)，正在開展(zhan)包(bao)括非霍奇(qi)金(jin)淋巴瘤(liu)、結直腸癌(ai)、肺癌(ai)、黑色素瘤(liu)等領(ling)域的多項臨床(chuang)研究。此外(wai)，臨床(chuang)前研究表明，ATG-019聯合(he)抗(kang)PD-1抗(kang)體(ti)，可有(you)效(xiao)提高抗(kang)腫(zhong)瘤(liu)療效(xiao)并對抗(kang)PD-1抗(kang)體(ti)耐藥的腫(zhong)瘤(liu)有(you)效(xiao)，相關臨床(chuang)研究即將開展(zhan)。

ATG-527是(shi)一個在研(yan)的(de)抗(kang)病(bing)毒(du)(du)及治(zhi)療(liao)自身免疫疾(ji)病(bing)的(de)創新產(chan)品，目前已開(kai)展健康受試者的(de)臨(lin)床(chuang)試驗，并正在進行針對EBV（人類皰(pao)疹(zhen)病(bing)毒(du)(du)第四型）和其(qi)他(ta)病(bing)毒(du)(du)感染及SLE（系統(tong)性紅斑狼瘡）等相關疾(ji)病(bing)的(de)臨(lin)床(chuang)研(yan)究。

ATG-017是一款作用于ERK1/2的高選(xuan)擇性小分(fen)子抑制(zhi)劑(ji)，目(mu)前正在開展針(zhen)對多種實(shi)體瘤(liu)、非霍(huo)奇金(jin)淋巴瘤(liu)、急性髓系白(bai)血(xue)病和(he)多發性骨髓瘤(liu)的臨床研究(jiu)。

此外，德(de)琪醫(yi)藥團隊正致力于(yu)在小分子、單克隆和雙(shuang)特(te)異性抗體等領域的多個創新(xin)靶點藥物的早期(qi)臨床前(qian)研究及新(xin)藥開發(fa)。

前瞻性聲明

本(ben)文(wen)(wen)所作出(chu)(chu)的前(qian)(qian)瞻(zhan)性陳(chen)述僅與本(ben)文(wen)(wen)作出(chu)(chu)該陳(chen)述當(dang)日的事件(jian)或(huo)(huo)(huo)資料有關。除(chu)法律規定(ding)外，于作出(chu)(chu)前(qian)(qian)瞻(zhan)性陳(chen)述當(dang)日之后，無論(lun)是否出(chu)(chu)現新資料、未(wei)來事件(jian)或(huo)(huo)(huo)其他情況，我(wo)們并無責任(ren)(ren)更新或(huo)(huo)(huo)公開(kai)修改任(ren)(ren)何前(qian)(qian)瞻(zhan)性陳(chen)述及預(yu)(yu)料之外的事件(jian)。請細(xi)閱本(ben)文(wen)(wen)，并理解我(wo)們的實(shi)際(ji)未(wei)來業績或(huo)(huo)(huo)表現可能與預(yu)(yu)期(qi)有重大差(cha)異(yi)。本(ben)文(wen)(wen)內所有陳(chen)述乃本(ben)文(wen)(wen)章刊(kan)發(fa)日期(qi)作出(chu)(chu)，可能因未(wei)來發(fa)展(zhan)而出(chu)(chu)現變動。