北京2020年6月23日 /美(mei)通社/ -- 益普生“至臻至簡，索見(jian)未來(lai)”醋酸蘭(lan)瑞肽緩釋注(zhu)射液（預(yu)充式）中國(guo)上(shang)(shang)市會(hui)于線上(shang)(shang)隆(long)重召開(kai)，開(kai)啟肢端肥大(da)癥全(quan)新治療時代(dai)。

醋(cu)酸蘭瑞肽(tai)緩釋注射(she)(she)液(ye)（預(yu)充(chong)式）去年12月正(zheng)式獲得國家藥品監(jian)督管理局批準，用于在(zai)手(shou)術(shu)和(he)/或放射(she)(she)治(zhi)療后血液(ye)中生長(chang)激素(su)（GH）和(he)胰島(dao)素(su)樣(yang)生長(chang)因(yin)子-1（IGF-1）水平仍(reng)然異常時，或不能進行(xing)外科(ke)手(shou)術(shu)和(he)/或放射(she)(she)治(zhi)療的(de)肢端肥大癥的(de)治(zhi)療。

• 超凡化簡，延長給藥間隔近2倍

生長抑素類似物（SSA）是被國內外指南和共識一致推薦為肢端肥大癥藥物治療的首選，醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）作為臨床常用的SSA類藥物醋酸蘭瑞肽的新劑型，多項臨床研究從不同層面證實了這一藥物的顯著臨床獲益，對于既往未治療的GH大腺瘤肢端肥大癥患者，可顯著降低肢端肥大癥患者的生化水平，并縮小腫瘤體積^[1]，既往28天注射一次SSA達到生化控制的患者可實現以120mg劑量延長至最長56天注射一次^[2]。

“科技造福生命”，醫學從未停止過探索，醫學領域的創新研發以患者為中心，聚焦臨床未被滿足的需求，不斷創新突破給患者帶來新的希望。從關注肢端肢大癥患者需求出發，醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）采用創新納米技術、水凝膠獨特工藝，確保藥物快速起效、持久釋放，無堵針風險；預充式裝置化繁為簡，縮短患者等待時間；同時其注射體積小（不大于0.5 ml），臀部深部皮下注射，患者局部不良反應較少。這些技術上的革新為包括護士和患者在內的使用者帶來更好的體驗，提高患者生活質量。^[3]

• 眾望所歸，服務患者

北京協和醫院金自孟教授在大會致辭中指出：“肢端肥大癥是一種較罕見的慢性進展性疾病，其起病隱匿、全身多系統累及，多數患者不能在早期得到診斷，失去治愈機會。”金教(jiao)授呼(hu)吁(yu)，對于臨床(chuang)醫生及公眾，需要加強肢端(duan)肥大(da)(da)癥相關知識及新治療理念(nian)普及，規范診療，重視隨(sui)訪，不斷提高我國肢端(duan)肥大(da)(da)癥的診治水平(ping)。

中山大學附屬第一醫院王海軍教授在致辭中表示：“對醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）表示了極大的期待，他希望這一新劑型的上市，為臨床醫生提供更多的選擇，使廣大患者帶來獲得更好的治療。”

北京協和醫院王任直教授也同樣認為：“基于當前已有的文獻和臨床應用經驗，大家對醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）寄予了很大的希望，希望其能給中國眾多的肢端肥大癥患者帶來福音。未來期待能與領域內的同行、制藥企業等多方攜手，共同將肢端肥大癥領域的相關工作做得更好，推動領域的進步。”

• 提升藥物可及性，推動中國罕見病診療的發展

根據《2019中(zhong)國肢端肥大(da)(da)癥(zheng)患(huan)(huan)者(zhe)綜合社會調查》及江蘇罕(han)見病聯盟肢端肥大(da)(da)癥(zheng)患(huan)(huan)者(zhe)調研結果，目前(qian)我(wo)國肢端肥大(da)(da)癥(zheng)的(de)(de)異地(di)就(jiu)診(zhen)率(lv)、誤診(zhen)率(lv)、未治(zhi)(zhi)療(liao)率(lv)及治(zhi)(zhi)療(liao)未達標(biao)率(lv)均較高(gao)，凸(tu)顯了這(zhe)一(yi)罕(han)見病嚴峻的(de)(de)診(zhen)療(liao)現(xian)狀。而藥物治(zhi)(zhi)療(liao)作為肢端肥大(da)(da)癥(zheng)患(huan)(huan)者(zhe)的(de)(de)重(zhong)要治(zhi)(zhi)療(liao)手段，其可獲得性、方便性、經濟性仍有(you)待提高(gao)。相當一(yi)部分患(huan)(huan)者(zhe)確診(zhen)后無(wu)法進行長期有(you)效的(de)(de)治(zhi)(zhi)療(liao)。我(wo)國肢端肥大(da)(da)癥(zheng)患(huan)(huan)者(zhe)的(de)(de)用藥現(xian)狀面(mian)臨當前(qian)的(de)(de)困境，應該從(cong)診(zhen)斷、治(zhi)(zhi)療(liao)及患(huan)(huan)者(zhe)關(guan)愛(ai)三方面(mian)入手，多部門共同(tong)協調，以提升肢端肥大(da)(da)癥(zheng)患(huan)(huan)者(zhe)的(de)(de)保障水(shui)平。

事實上，在(zai)這一(yi)方(fang)面，國家已經(jing)給(gei)(gei)予(yu)了(le)更多的關(guan)注，《健康中國2030規(gui)劃綱(gang)要(yao)(yao)》提(ti)出要(yao)(yao)完善罕(han)見(jian)病用藥的保(bao)障政策，《國家基(ji)本醫療與健康促進法》也大力支持防治罕(han)見(jian)病等藥物的研制與生產。對于肢(zhi)端(duan)肥大癥，臨床醫生、患者、企業等多方(fang)共(gong)同呼吁(yu)，將(jiang)肢(zhi)端(duan)肥大癥納(na)(na)入我國罕(han)見(jian)病目錄，將(jiang)更多的治療肢(zhi)端(duan)肥大癥的創新藥物納(na)(na)入醫保(bao)，給(gei)(gei)患者和醫生更多的治療選擇，為肢(zhi)端(duan)肥大癥患者提(ti)供更多的醫療保(bao)障。

益普生中國專科產品事業部，副總裁黃慕淇先生指出：“長期以來，益普生在罕見病領域進行持續不斷的研發和投入，在肢端肥大癥的治療中，益普生不僅自主研發了全球首個長效生長抑素類似物制劑^[4]，同時還始終秉承‘以患者為中心’的理念，不斷挑戰，尋求更好的用藥體驗，此次醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）的研發即很好地體現了這一點。期待這一產品能盡早進入國家醫保目錄，讓更多患者享受科技帶來的紅利。”