北京(jing)2020年6月17日 /美通社/ -- 6月13日，由北京病痛挑戰公益基金會主辦，中國罕見病聯盟指導，中國垂體腺瘤協作組和垂體瘤GH病友會聯合主辦，益普生支持的《中國肢端肥大癥患者綜合社會調查白皮書發布會暨“肢造非凡”患者關愛項目啟動》儀式在北京舉行。
中(zhong)國罕見病(bing)聯盟副理事長(chang)兼(jian)秘書長(chang)張(zhang)抒揚、北(bei)京協和醫(yi)院(yuan)神經外科(ke)王任(ren)直教授、北(bei)京協和醫(yi)院(yuan)內分泌科(ke)金自孟教授、北(bei)京病(bing)痛挑(tiao)戰公(gong)(gong)益基(ji)(ji)金會(hui)秘書長(chang)王奕鷗(ou)、垂體瘤GH病(bing)友會(hui)負責人劉春青、吳容，香港中(zhong)文大學(xue)醫(yi)學(xue)院(yuan)賽馬會(hui)公(gong)(gong)共衛生及(ji)基(ji)(ji)層醫(yi)療(liao)學(xue)院(yuan)研究助理教授董(dong)咚等嘉賓出席儀式。
中國罕見病聯盟副理事長兼秘書長張抒揚在線致開幕辭。張抒揚表(biao)示白皮(pi)書的(de)(de)發布表(biao)明(ming)了(le)(le)我國(guo)(guo)罕(han)見病(bing)(bing)(bing)的(de)(de)防(fang)治(zhi)、治(zhi)療(liao)工(gong)作(zuo)(zuo)任重而(er)道遠。近年來(lai)，黨和國(guo)(guo)家不斷在罕(han)見病(bing)(bing)(bing)防(fang)治(zhi)方面加大投入。國(guo)(guo)家藥(yao)檢部門(men)、醫保部門(men)為推動罕(han)見病(bing)(bing)(bing)診療(liao)與保障工(gong)作(zuo)(zuo)的(de)(de)發展，制定發布了(le)(le)系(xi)列(lie)相(xiang)關(guan)政(zheng)策。國(guo)(guo)家衛(wei)健(jian)委成(cheng)立(li)了(le)(le)罕(han)見病(bing)(bing)(bing)診療(liao)專家委員(yuan)會(hui)，建立(li)了(le)(le)全國(guo)(guo)協作(zuo)(zuo)網，國(guo)(guo)家發布了(le)(le)《第一批(pi)罕(han)見病(bing)(bing)(bing)目錄》，收(shou)錄了(le)(le)121種罕(han)見病(bing)(bing)(bing)等。這一系(xi)列(lie)的(de)(de)政(zheng)策和舉措，都在加速我國(guo)(guo)罕(han)見病(bing)(bing)(bing)藥(yao)物(wu)的(de)(de)研(yan)發以及科研(yan)攻(gong)關(guan)進程，助力罕(han)見病(bing)(bing)(bing)防(fang)治(zhi)工(gong)作(zuo)(zuo)的(de)(de)快速發展。
中(zhong)華神經外科學會常(chang)委兼秘書王任直(zhi)教授介(jie)紹(shao)到：在中(zhong)國，罕(han)見病(bing)(bing)患者已經超過2000萬人(ren)(ren)。肢端肥大癥就是一(yi)種(zhong)威(wei)脅人(ren)(ren)類健(jian)康(kang)的罕(han)見病(bing)(bing)，其(qi)患病(bing)(bing)率約為(wei)40-125例(li)/百(bai)萬人(ren)(ren)，年發病(bing)(bing)率為(wei)3-4例(li)/百(bai)萬人(ren)(ren)。
病痛挑戰基金會秘書長王奕鷗表示，罕見病診療與保障，需要社會各界群策群力，共同面對。白皮書的發布以及患者關愛項目的啟動，不僅讓全社會了解到罕見病患者的現實情況，同時也將眾多醫學專家、組織、愛心團體凝聚在一起，為提高診療水平以及政策保障集思廣益。這對推動醫療創新、新藥研發以及醫保準入，為罕見病患者擁有更美好的生活，都有積極而重要的意義。
《中國肢端肥大癥患者綜合社會調查白皮書》發布
《中國肢(zhi)端肥大(da)癥(zheng)患(huan)者綜合社會調(diao)查白皮書》通(tong)過問卷調(diao)查的方式，對肢(zhi)端肥大(da)癥(zheng)患(huan)者從(cong)人(ren)口學(xue)、醫學(xue)、流行病學(xue)、社會學(xue)和(he)(he)經濟學(xue)等(deng)多個維度(du)進行摸底調(diao)查和(he)(he)了(le)(le)解，旨在全面了(le)(le)解患(huan)者疾病負擔與生存(cun)現(xian)狀，從(cong)而切實推動各項保障(zhang)措(cuo)施的發展，為未來的政策調(diao)整(zheng)提供可借(jie)鑒的實證依(yi)據(ju)。
“肢端肥大癥是一種起病隱匿的慢性進展性內分泌疾病，由于對這一疾病缺乏足夠的認識，我國大多數患者、親屬甚至部分醫務工作者對肢端肥大癥認識不足，往往通過數年才能輾轉確診，增加患者和醫療負擔”，北(bei)京協和醫(yi)院內分泌科主任(ren)醫(yi)師金自(zi)孟教授(shou)說(shuo)。
調研顯示，77.5%的患者在1年確診，無法在1年內確診的患者中，平均時間為3.74年。
調查還顯示，目前肢端肥大癥患者的生活質量降低，以及藥物可負擔性和可及性問題尤為突出。本次調查中，三成患者(zhe)(zhe)家(jia)庭年(nian)收(shou)入在5萬(wan)元以下，其中2.1%的(de)家(jia)庭在2018年(nian)沒有收(shou)入。2018年(nian)全年(nian)，所有參與調研的(de)罕見病患者(zhe)(zhe)個人自(zi)費(fei)的(de)平均醫療(liao)支出(chu)，已占家(jia)庭年(nian)收(shou)入的(de)35.1%。此外，除了身體(ti)上的(de)病痛，肢端肥大癥患者(zhe)(zhe)外表對心理乃至整(zheng)體(ti)生(sheng)(sheng)活的(de)負面(mian)影(ying)響較大，患者(zhe)(zhe)生(sheng)(sheng)活質(zhi)量整(zheng)體(ti)較差。盡最(zui)大力量減少因(yin)(yin)病致貧(pin)、因(yin)(yin)病返貧(pin)一直是國(guo)家(jia)工作重點(dian)和努力方向。
香港中(zhong)文大學(xue)醫(yi)學(xue)院賽馬會公(gong)共衛生及(ji)基層醫(yi)療學(xue)院研(yan)(yan)究助理教(jiao)授(shou)董咚表示：在此次調研(yan)(yan)的過程中(zhong)，和醫(yi)生患(huan)者溝(gou)通(tong)后發(fa)現(xian)對于很多的肢大患(huan)者都存著買(mai)不到藥(yao)物的問題，所以推動藥(yao)物可(ke)及(ji)性是一(yi)項緊急(ji)而重要的工(gong)作(zuo)，也希望通(tong)過此項調研(yan)(yan)可(ke)以讓(rang)社會，公(gong)眾和政(zheng)府(fu)都更加了解(jie)和重視肢端肥大癥及(ji)其(qi)患(huan)者，為相關(guan)的政(zheng)策提(ti)供依(yi)據。
在此次調研中發現肢端肥大癥的患者異地就診幾乎是常態，用藥患者中近一半患者需要高頻就診，且主要的目的之一僅為用藥，且(qie)大部分的(de)(de)(de)患(huan)者需(xu)要高頻率地到北上廣等一線城市或者省會城市、直轄市才(cai)能獲(huo)得(de)治療(liao)，影響正(zheng)常生活，間接(jie)增加了(le)醫療(liao)費用(yong)。對于他們所需(xu)要治療(liao)藥(yao)(yao)物的(de)(de)(de)可(ke)獲(huo)得(de)性(xing)，43.4%的(de)(de)(de)受(shou)訪肢(zhi)端肥大癥(zheng)患(huan)者認為治療(liao)藥(yao)(yao)物的(de)(de)(de)可(ke)獲(huo)得(de)性(xing)是“非常難(nan)”，僅有0.7%的(de)(de)(de)患(huan)者認為治療(liao)藥(yao)(yao)物很容易獲(huo)得(de)。
調查中也顯示，六成患者認為注射給藥方式非常不方便或比較不方便，如可以在家中自我注射則方便程度可以提高近2倍。 垂體(ti)瘤GH病(bing)友會負責人柳(liu)春青說：“為了開藥(yao)用藥(yao)頻繁異地就醫，需要患(huan)者付(fu)出(chu)很多(duo)的時(shi)(shi)間和金錢，同時(shi)(shi)也占用了醫療資源。很多(duo)患(huan)者很年輕，需要正常的工作和生活(huo)，也并不愿意同學、同事知道(dao)自己(ji)患(huan)病(bing)。藥(yao)物在(zai)很多(duo)藥(yao)店憑處方可以(yi)買到，如果可以(yi)在(zai)家自行(xing)注射藥(yao)物，就能給(gei)患(huan)者節省了很大間接(jie)醫療支(zhi)出(chu)，提高生活(huo)的質量。”
益普生中國總經理陳家麟表示：“醫學從來沒有滿足于現狀，醫學需要創新、突破，不斷向前。 益普生在全球已有90年的歷史，植根中國28年，深耕罕見病領域以來，投入大量研發成本，不斷探索創新藥物，盡一切所能去更好地了解他們的健康需求，從用藥的耐受性和方便性上提升疾病解決方案。”
“肢造非凡”患者關愛項目啟動
在發布《中國肢端肥大癥患者綜合社會調查白皮書》的同時，北京病痛挑戰公益基金會、中國垂體腺瘤協作組、垂體瘤GH病友會還啟動了“肢造非凡中國肢端肥大癥患者關愛項目”。
北京協和醫(yi)院作為患(huan)者關(guan)愛項(xiang)目的(de)(de)第(di)一站，邀請到了(le)王任直教(jiao)授，金(jin)自(zi)孟教(jiao)授，朱惠娟教(jiao)授，姚勇教(jiao)授，段煉教(jiao)授等(deng)協和垂體疾病MDT團隊，分別(bie)從《肢端肥大癥的(de)(de)疾病概(gai)況(kuang)》《肢端肥大癥的(de)(de)內科診治視角》、以及多學科病例分析等(deng)方面(mian)進(jin)行了(le)充實的(de)(de)分享，拉(la)開了(le)全國(guo)系列肢大關(guan)愛患(huan)教(jiao)活動序幕。
垂體(ti)瘤(liu)GH病(bing)友會負責人(ren)吳容(rong)表示，肢(zhi)大(da)到(dao)真(zhen)正確診(zhen)時或多或少(shao)已出(chu)現(xian)并發癥(zheng)，對(dui)(dui)患者外貌(mao)，身體(ti)器官造成不(bu)可逆(ni)的改變(bian)，對(dui)(dui)患者的職場發展，婚姻(yin)家(jia)庭都有非常大(da)的影(ying)響，希望(wang)通過關愛項目，增強各方對(dui)(dui)肢(zhi)大(da)的認知，早診(zhen)早治(zhi)，讓更(geng)多病(bing)友少(shao)走彎路。
肢(zhi)大(da)(da)關愛項(xiang)(xiang)目將在(zai)2020年進行系列(lie)線(xian)上肢(zhi)端(duan)肥(fei)大(da)(da)癥患教(jiao)和(he)交流活動，增加(jia)患者(zhe)疾(ji)病管理及(ji)疾(ji)病知識儲備(bei)，對(dui)患者(zhe)及(ji)公眾進行疾(ji)病知識教(jiao)育(yu)。項(xiang)(xiang)目從(cong)北(bei)京發起(qi)，將分別在(zai)上海、廣州、成都、武漢、杭州等(deng)地把愛心傳(chuan)遞給全國(guo)肢(zhi)大(da)(da)患者(zhe)。中國(guo)垂體腺瘤協作組成員單位(wei)北(bei)京協和(he)醫院(yuan)、復旦大(da)(da)學(xue)附屬(shu)華山(shan)醫院(yuan)、中山(shan)大(da)(da)學(xue)附屬(shu)第一醫院(yuan)、華中科技大(da)(da)學(xue)附屬(shu)同濟醫院(yuan)、四川大(da)(da)學(xue)華西(xi)醫院(yuan)，浙江大(da)(da)學(xue)醫學(xue)院(yuan)附屬(shu)第二醫院(yuan)等(deng)為代表的肢(zhi)大(da)(da)專家組將陸續(xu)開(kai)展患教(jiao)公益活動。
