上(shang)海2020年11月(yue)6日 /美(mei)通社(she)/ -- 首個針對中(zhong)國乙(yi)型(xing)血(xue)(xue)(xue)友(you)病患(huan)者(zhe)(zhe)的(de)(de)(de)(de)《中(zhong)國乙(yi)型(xing)血(xue)(xue)(xue)友(you)病患(huan)者(zhe)(zhe)生存狀況(kuang)及(ji)醫(yi)療(liao)(liao)保(bao)障(zhang)(zhang)需(xu)求調(diao)研報(bao)告(gao)(gao)》（以下(xia)簡稱《調(diao)研報(bao)告(gao)(gao)》）在(zai)第(di)三(san)屆(jie)中(zhong)國國際進(jin)口博覽(lan)會(hui)上(shang)發(fa)布。該報(bao)告(gao)(gao)在(zai)中(zhong)國罕(han)見(jian)病聯盟和(he)中(zhong)國血(xue)(xue)(xue)友(you)病協作組的(de)(de)(de)(de)指(zhi)導下(xia)，由艾昆(kun)緯中(zhong)國管理咨詢團(tuan)隊完成，旨(zhi)在(zai)全面(mian)了解中(zhong)國乙(yi)型(xing)血(xue)(xue)(xue)友(you)病患(huan)者(zhe)(zhe)在(zai)用藥、醫(yi)療(liao)(liao)保(bao)障(zhang)(zhang)、社(she)會(hui)適應等環節(jie)的(de)(de)(de)(de)生存現狀，呼吁社(she)會(hui)各界更(geng)多地關注乙(yi)型(xing)血(xue)(xue)(xue)友(you)病患(huan)者(zhe)(zhe)，為乙(yi)型(xing)血(xue)(xue)(xue)友(you)病醫(yi)療(liao)(liao)保(bao)障(zhang)(zhang)政策(ce)的(de)(de)(de)(de)完善提供扎實(shi)的(de)(de)(de)(de)論證，同(tong)時(shi)呼吁更(geng)多的(de)(de)(de)(de)社(she)會(hui)關注和(he)多方(fang)保(bao)障(zhang)(zhang)資源的(de)(de)(de)(de)投入，從而改善中(zhong)國乙(yi)型(xing)血(xue)(xue)(xue)友(you)病患(huan)者(zhe)(zhe)的(de)(de)(de)(de)生活質量。

全國罕見(jian)(jian)病(bing)診療(liao)協作(zuo)(zuo)網辦(ban)公室副主任、中(zhong)(zhong)(zhong)國罕見(jian)(jian)病(bing)聯盟(meng)執行理(li)事長(chang)(chang)、北京罕見(jian)(jian)病(bing)診療(liao)與保障學(xue)(xue)(xue)會(hui)會(hui)長(chang)(chang)李林康理(li)事長(chang)(chang)，中(zhong)(zhong)(zhong)國醫學(xue)(xue)(xue)科學(xue)(xue)(xue)院血液(ye)病(bing)醫院血栓與止血診療(liao)中(zhong)(zhong)(zhong)心主任、中(zhong)(zhong)(zhong)國罕見(jian)(jian)血液(ye)病(bing)工(gong)作(zuo)(zuo)組(zu)組(zu)長(chang)(chang)、中(zhong)(zhong)(zhong)國血友(you)病(bing)協作(zuo)(zuo)組(zu)組(zu)長(chang)(chang)、中(zhong)(zhong)(zhong)國罕見(jian)(jian)病(bing)聯盟(meng)血友(you)病(bing)學(xue)(xue)(xue)組(zu)主任委員楊仁池教授(shou)，艾昆緯副總(zong)裁(cai)、大中(zhong)(zhong)(zhong)華(hua)區商務解決(jue)方(fang)案總(zong)經理(li)邵文(wen)斌先生(sheng)、輝瑞生(sheng)物制(zhi)藥集(ji)團中(zhong)(zhong)(zhong)國區首(shou)席運營官吳琨先生(sheng)、輝瑞生(sheng)物制(zhi)藥集(ji)團中(zhong)(zhong)(zhong)國區腫瘤及罕見(jian)(jian)病(bing)業務總(zong)經理(li)李進暉女(nv)士共同出席了本次的(de)(de)發布會(hui)。與會(hui)嘉賓就目前(qian)中(zhong)(zhong)(zhong)國乙(yi)型血友(you)病(bing)診療(liao)面(mian)臨的(de)(de)挑戰(zhan)以及患者的(de)(de)疾病(bing)負擔進行了深(shen)度的(de)(de)討(tao)論，并(bing)為乙(yi)型血友(you)病(bing)醫療(liao)保障政(zheng)策的(de)(de)完善(shan)獻計(ji)獻策。

中國乙型血友病認知不足，診療水平低，患者經濟負擔大

血友病是一種由于體內缺乏凝血因子而造成的凝血障礙性疾病。根據患者體內缺乏的凝血因子不同，血友病可分為甲型和乙型。據統計，在我國血友病的患病率為十萬分之2.73，其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起，患病人數約占80%-85%；乙型缺少凝血因子IX，患病人數約占15%-20%^[1]。相較于甲型，我國乙型血友病患者人數更為罕見，大多數乙型患者未得到及時、全面的診治，受醫保報銷額度的限制，目前進行預防治療的患者十分有限。成人患者中，僅有53%的成人患者進行按需治療。兒童用量較小，不易達到報銷額度，但也有19%未采取預防治療^[2]。

“乙型血友病治療的關鍵在于持續性的標準化治療，無論是按需治療還是預防治療的患者，一旦治療中斷，就會出血頻發，關節逐漸受損，最終會導致不可逆轉的嚴重后果。”楊仁池教授表示，“我國乙型血友病患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)沒有接(jie)受(shou)規范化(hua)治療(liao)主(zhu)要(yao)有兩大原因(yin)。首先，醫(yi)患(huan)(huan)(huan)雙方疾病認知不(bu)足，且診(zhen)療(liao)能力受(shou)限(xian)，大部分患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)仍以按(an)需治療(liao)方案為主(zhu)，僅對(dui)出(chu)血癥(zheng)狀進行控制，不(bu)利于患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)長期疾病管理；其(qi)次，由(you)于血友病需采(cai)用終身治療(liao)的(de)(de)方案，患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)每(mei)年需承擔(dan)高額(e)的(de)(de)治療(liao)費用，許(xu)多患(huan)(huan)(huan)者(zhe)(zhe)迫于經(jing)濟壓力無法堅持規范化(hua)治療(liao)。”

多方聚力，共同解決乙型血友病患者醫療保障最后一公里問題

邵文斌先(xian)生(sheng)表示：“近年來，社會(hui)對罕(han)(han)見病(bing)(bing)問題的(de)(de)(de)關(guan)(guan)注(zhu)越來越高，我國(guo)(guo)政(zheng)府相繼推出了多項政(zheng)策，整體而言(yan)，我國(guo)(guo)對罕(han)(han)見病(bing)(bing)的(de)(de)(de)保(bao)(bao)障已經實(shi)現(xian)了較(jiao)(jiao)大的(de)(de)(de)進步(bu)，大部分(fen)(fen)罕(han)(han)見病(bing)(bing)用藥(yao)(yao)(yao)已經能(neng)(neng)夠(gou)獲得(de)較(jiao)(jiao)好的(de)(de)(de)保(bao)(bao)障。艾昆緯中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)(guo)從(cong)2018年開始對罕(han)(han)見病(bing)(bing)領域的(de)(de)(de)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)可(ke)及(ji)、醫療保(bao)(bao)障進行深入(ru)研(yan)(yan)究，陸續(xu)發布了《中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)(guo)罕(han)(han)見病(bing)(bing)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)可(ke)及(ji)性報(bao)(bao)(bao)告(gao)(gao)》、《中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)(guo)罕(han)(han)見病(bing)(bing)醫療保(bao)(bao)障城市(shi)報(bao)(bao)(bao)告(gao)(gao)2020》、《中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)(guo)罕(han)(han)見病(bing)(bing)高值(zhi)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)醫療保(bao)(bao)障研(yan)(yan)究報(bao)(bao)(bao)告(gao)(gao)》，獲得(de)了強烈的(de)(de)(de)社會(hui)關(guan)(guan)注(zhu)和行業反響(xiang)。《中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)(guo)乙(yi)型血友病(bing)(bing)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)生(sheng)存狀況及(ji)醫療保(bao)(bao)障需求調(diao)研(yan)(yan)報(bao)(bao)(bao)告(gao)(gao)》是艾昆緯中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)(guo)發布的(de)(de)(de)首份聚焦某一具(ju)體罕(han)(han)見病(bing)(bing)疾病(bing)(bing)領域的(de)(de)(de)生(sheng)存調(diao)研(yan)(yan)報(bao)(bao)(bao)告(gao)(gao)。該報(bao)(bao)(bao)告(gao)(gao)顯示：乙(yi)型血友病(bing)(bing)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)存在醫療保(bao)(bao)障方(fang)面(mian)還存在一系列未滿足(zu)(zu)需求，包(bao)括：單次處方(fang)限(xian)量，或有(you)出血癥狀才能(neng)(neng)開處方(fang)，患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)需頻繁去醫院開藥(yao)(yao)(yao)，影響(xiang)生(sheng)活及(ji)工(gong)作；醫保(bao)(bao)報(bao)(bao)(bao)銷有(you)適(shi)應癥限(xian)制，報(bao)(bao)(bao)銷限(xian)額有(you)提升空間；病(bing)(bing)種間、地區間醫療保(bao)(bao)障待(dai)遇不平(ping)衡；購(gou)藥(yao)(yao)(yao)、輸注(zhu)場(chang)所有(you)限(xian)，自我輸注(zhu)能(neng)(neng)力(li)不足(zu)(zu)。我們(men)的(de)(de)(de)調(diao)研(yan)(yan)發現(xian)，整體而言(yan)，成(cheng)人(ren)、兒童(tong)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)年自付(fu)費用占家(jia)庭年收入(ru)比(bi)重的(de)(de)(de)中(zhong)(zhong)(zhong)位數分(fen)(fen)別為(wei)(wei)20%、25%，平(ping)均值(zhi)分(fen)(fen)別為(wei)(wei)32%、55%，已接近世界衛生(sheng)組織災(zai)難性支出40%的(de)(de)(de)紅(hong)線。”

李林康理(li)事(shi)長表示：“針(zhen)對乙型(xing)血友(you)病(bing)(bing)(bing)患(huan)者(zhe)(zhe)面(mian)臨的(de)(de)諸(zhu)多挑戰，我(wo)們也將(jiang)會從醫(yi)(yi)療(liao)(liao)保障待(dai)遇公平性方面(mian)，幫助(zhu)患(huan)者(zhe)(zhe)及(ji)家庭解決‘最后一公里’問題。這樣一份詳實的(de)(de)報告深入剖析了我(wo)國(guo)乙型(xing)血友(you)病(bing)(bing)(bing)患(huan)者(zhe)(zhe)疾(ji)病(bing)(bing)(bing)診療(liao)(liao)的(de)(de)困境。中國(guo)罕(han)(han)見(jian)病(bing)(bing)(bing)聯盟及(ji)血友(you)病(bing)(bing)(bing)協(xie)作組(zu)長期為推動罕(han)(han)見(jian)病(bing)(bing)(bing)診療(liao)(liao)發(fa)展在(zai)努(nu)力，我(wo)們會攜手醫(yi)(yi)療(liao)(liao)機(ji)構、患(huan)者(zhe)(zhe)組(zu)織、商(shang)業機(ji)構等(deng)多方，為我(wo)國(guo)乙型(xing)血友(you)病(bing)(bing)(bing)這樣的(de)(de)罕(han)(han)見(jian)病(bing)(bing)(bing)疾(ji)病(bing)(bing)(bing)發(fa)聲，未來通過強化醫(yi)(yi)療(liao)(liao)保障落(luo)地政策，為罕(han)(han)見(jian)病(bing)(bing)(bing)中更為罕(han)(han)見(jian)的(de)(de)群體謀求福(fu)祉。提升治療(liao)(liao)可及(ji)性，讓患(huan)者(zhe)(zhe)及(ji)家屬在(zai)身(shen)體、心理(li)健康、及(ji)經濟(ji)負(fu)擔(dan)等(deng)方面(mian)都將(jiang)獲得全(quan)面(mian)、較(jiao)大程度(du)的(de)(de)改善。”

楊仁池教授表示：“中國3.8萬血友病患者中，15%-20%為乙型血友病患者，這6000-8000位患者的(de)生存狀況(kuang)和醫療(liao)保(bao)障(zhang)需(xu)求不容忽視，《調研(yan)(yan)(yan)報告》是(shi)一個(ge)非常(chang)好的(de)開(kai)始，為了(le)(le)社會、政府(fu)、企業了(le)(le)解(jie)這(zhe)個(ge)群體(ti)打開(kai)了(le)(le)一扇窗。乙(yi)(yi)型血友病患者如果能夠足量足療(liao)程使(shi)用重組人凝血因(yin)子IX等治療(liao)藥(yao)物，患者及家屬在身體(ti)、心理健康方面都將獲得(de)全面、較(jiao)(jiao)大(da)程度的(de)改善。值(zhi)得(de)注(zhu)意(yi)的(de)是(shi)，《調研(yan)(yan)(yan)報告》的(de)調研(yan)(yan)(yan)對象集中(zhong)在一二(er)線(xian)城市(shi)，這(zhe)些城市(shi)已經是(shi)經濟發展水平、醫療(liao)保(bao)障(zhang)情(qing)況(kuang)較(jiao)(jiao)好的(de)地(di)區，放眼(yan)全國，上述提升空(kong)間(jian)可能更大(da)。因(yin)此，我們(men)需(xu)要對乙(yi)(yi)型血友病患者的(de)生存狀況(kuang)、醫療(liao)保(bao)障(zhang)現狀持(chi)續關注(zhu)、不斷(duan)發聲，尋(xun)求改善。”

加速引進創新藥物，助力中國罕見病患者

輝瑞一直以“為患者帶來改變其生活的突破創新”為目標，并始終在中國罕見病領域不斷開拓發展，致力于滿足更多中國患者尚未滿足的需求，幫助中國血友病患者重啟自如人生。輝瑞生物制藥集團中國區腫瘤及罕見病業務總經理李進暉女士表示：“輝瑞全球非常重視罕見病治療領域，目前在這個領域擁有眾多在研產品，未來這些產品將陸續引入中國。輝瑞也將持續助力乙型血友病患者生存狀況及醫療保障面臨的挑戰，積極與多方協作，助力推動可及性及改善患者生活。未來，我們還將逐步把更多創新的療法引入中國，為更多中國罕見病患者帶來治療新希望。”