美國麻省劍橋和中國北京2021年1月28日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160），是一家處于商業階段的生物科技公司，專注于在全球范圍內開發和商業化創新藥物。公司今日宣布其用于評估抗PD-1抗體百澤安^®（替雷利珠單抗）對比研究者選擇的化療用于治療既往接受過全身療法的晚期不可切除或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）的RATIONALE 302全球3期臨床試驗達到總生存期（OS）這一主要終點。試驗結果表明，針對意向治療人群（ITT），百澤安^®在總生存期中取得了具有統計和臨床意義的提高。百澤安^®的安全性數據(ju)與(yu)已知風(feng)險相(xiang)符，未出(chu)現新的安全警示(shi)。

百濟神州腫瘤免疫學首席醫學官賁勇醫學博士評論道：“我們非常興奮在又一項3期臨床試驗中觀察到，與標注療法化療相比，百澤安^®能為患者帶來總生存期獲益。這是百澤安^®公布的第四項，同時也是首項在包括肝癌、胃癌和食管癌在內的廣泛的胃腸道臨床項目中獲得積極結果的3期臨床試驗。百濟神州目前正在多個瘤種中對百澤安^®進(jin)行(xing)評(ping)估，也將從中獲(huo)得更多臨床證(zheng)據，我們期待能(neng)為全(quan)球(qiu)患者帶來這款具有潛在差異化的抗PD-1抗體(ti)。”

百濟神(shen)州計劃就RATIONALE 302試(shi)驗結果與全(quan)球范圍內多個監管部門開(kai)展溝通(tong)，并(bing)于接下來的一(yi)場醫療會議中公(gong)布數據。

北京大學腫瘤醫院副院長兼該試驗主要研究者沈琳教授表示：“食管癌通常疾病進展快、死亡率高，是目前存在高度未被滿足的醫療需求的疾病。近年來，隨著免疫療法逐漸取代化療和放療，針對晚期食管鱗癌的治療也出現了質的變化。RATIONALE 302試驗取得了陽性結果，也表明百澤安^®有(you)望為罹患這(zhe)一(yi)重(zhong)疾(ji)的(de)(de)人群帶來(lai)一(yi)項新的(de)(de)療(liao)法，為這(zhe)些患者和(he)家屬帶來(lai)希望。”

百澤安^®對比化療針對晚期ESCC展開的RATIONALE 302臨床試驗

RATIONALE 302是一項隨機、開放性、多中心的全球3期臨床試驗（NCT03430843），旨在評估對比研究者選擇的化療，百澤安^®用于治(zhi)療既往接受過全身療法的晚期(qi)不可(ke)切(qie)除(chu)或(huo)轉移性(xing)ESCC患者的有效(xiao)性(xing)和安全性(xing)。

該試驗的主要終點為在ITT人群中的OS。在橫跨亞洲、歐洲和北美的11個國家中，共有512例患者入組了該項試驗，以1：1的比例隨機至百澤安^®試(shi)驗(yan)臂或化療試(shi)驗(yan)臂（用藥選擇包括(kuo)研究(jiu)者選擇的(de)紫杉醇、多西他(ta)賽(sai)或伊利替康）。

關于食管鱗狀細胞癌（ESCC）

食管(guan)鱗狀細(xi)胞(bao)癌(ai)（ESCC）是(shi)全球最(zui)常見的食管(guan)癌(ai)亞型 [i]。食管(guan)癌(ai)是(shi)全球第(di)六大癌(ai)癥相關死(si)亡癌(ai)種；2020年，全球共有600000多(duo)起(qi)新增食管(guan)癌(ai)病(bing)(bing)例(li)，同時(shi)約有550000起(qi)死(si)亡病(bing)(bing)例(li) [ii]。食管(guan)癌(ai)是(shi)一(yi)種進展(zhan)迅速且致命的疾病(bing)(bing)，三分之(zhi)二的患者確診時(shi)已罹患晚期或轉移性疾病(bing)(bing)。食管(guan)癌(ai)的中(zhong)位生存在(zai)8至10個月左右(you)，而五年存活率更(geng)是(shi)不(bu)到5% [iii]。

關于百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）

百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化 lgG4 抗程序性死亡受體 1（PD-1）單克隆抗體，設計目的是為最大限度地減少與巨噬細胞中的 Fcγ受體結合。臨床前數據表明，巨噬細胞中的 Fcγ受體結合之后會激活抗體依賴細胞介導殺傷 T 細胞，從而降低了 PD-1 抗體的抗腫瘤活性。百澤安^®是第一款由(you)百濟神州的(de)免疫腫瘤生物(wu)平(ping)臺研發的(de)藥(yao)物(wu)，目前正進行單藥(yao)及(ji)聯合療法臨床試驗，開發一系列針對實體瘤和(he)血液腫瘤的(de)廣泛適應癥。

中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批準百澤安^®聯合化療用于治療一線晚期鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者。百澤安^®另獲附條件批準用于治(zhi)療至少經過二(er)線系統化(hua)療的復發(fa)或難(nan)治(zhi)性經典型(xing)霍奇金淋巴瘤患(huan)者(zhe)以及PD-L1 高表達的含鉑化(hua)療失敗(bai)包括新輔助或輔助化(hua)療12個(ge)月內進展的局部晚期(qi)或轉移(yi)性尿(niao)路上皮癌患(huan)者(zhe)。針對上述兩項適應癥的完全批準將(jiang)取決于正在進行(xing)的確證性隨機對照臨床試驗結果。

此(ci)外，NMPA藥品審(shen)評中(zhong)心（CDE）已受理百澤(ze)安的兩(liang)項(xiang)(xiang)新(xin)適應(ying)癥(zheng)上(shang)市(shi)申請(qing)且(qie)正(zheng)在審(shen)評過程中(zhong)，包括一項(xiang)(xiang)聯(lian)合化療(liao)用(yong)于(yu)(yu)治療(liao)一線晚(wan)期非鱗(lin)狀NSCLC患者(zhe)以及一項(xiang)(xiang)用(yong)于(yu)(yu)治療(liao)既往經(jing)治的不(bu)可切除(chu)肝細胞癌患者(zhe)。

目前共有15項百澤安^®的注冊性(xing)臨(lin)床(chuang)試(shi)驗(yan)在中(zhong)國和全球范圍(wei)內開展，其中(zhong)包括13項3期臨(lin)床(chuang)試(shi)驗(yan)，2項關(guan)鍵(jian)性(xing)2期臨(lin)床(chuang)試(shi)驗(yan)。

2020年1月，百濟神州和諾華達成一項合作與授權協議，在北美、歐洲和日本開發、生產和商業化百澤安^®。在滿足《哈特-斯(si)科特-羅迪(di)諾反壟斷改進(jin)法案》項(xiang)下的(de)等待期(qi)到期(qi)或提前終止的(de)前提下，該交易預計將于2021年第一季度(du)正式生效。

百澤安^®在中國(guo)以外國(guo)家地區(qu)尚未(wei)獲批。

關于百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）的臨床研發項目

替雷利珠單抗(kang)的(de)臨床試驗包括:

• 替雷利珠單抗對比救援性化療用于治療復發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT04486391）
• 替雷利珠單抗用于治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03967977）
• 替雷利珠單抗對比多西他賽用于二線或三線治療非小細胞肺癌患者安全性有效性的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03358875） 
• 替雷利珠單抗聯合化療對比化療用于一線治療晚期鱗狀非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03594747） 
• 替雷利珠單抗聯合化療對比化療用于一線治療晚期非鱗狀非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03663205） 
• 替雷利珠單抗聯合含鉑雙藥化療用于治療非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04379635）
• 替雷利珠單抗/安慰劑聯合鉑類藥物和依托泊苷用于治療廣泛期小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT04005716） 
• 替雷利珠單抗對比索拉非尼用于一線治療肝細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03412773） 
• 替雷利珠單抗用于治療不可切除的肝細胞癌經治患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03419897） 
• 替雷利珠單抗對比化療用于二線治療食管鱗狀細胞癌患者的3期臨床試驗（ clinicaltrials.gov 登記號：NCT03430843） 
• 替雷利珠單抗聯合化療用于一線治療食管鱗狀細胞癌患者的3期臨床試驗（ clinicaltrials.gov登記號：NCT03783442） 
• 替雷利珠單抗對比安慰劑聯合同步放化療用于治療局限性食管鱗狀細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03957590） 
• 替雷利珠單抗聯合化療對比安慰劑聯合化療用于一線治療胃癌的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03777657） 
• 替雷利珠單抗用于治療MSI-H或dMMR實體瘤患者中的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03736889）
• 替雷利珠單抗聯合化療對比安慰劑聯合化療用于一線治療鼻咽癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov 登記號：NCT03924986）

關于百濟神州

百濟神州是一家全球性、商業階段的生物科技公司，專注于研究、開發、生產以及商業化創新性藥物以為全世界患者提高療效和藥品可及性。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞、歐洲和其他地區擁有5200 多名員工，正在加速推動公司多元化的新型癌癥療法藥物管線。目前，百濟神州兩款自主研發的藥物，BTK 抑制劑百悅澤^®（澤布替尼膠囊）正在美國和中國進行銷售、抗PD-1 抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注(zhu)射(she)液(ye)）在中(zhong)國進(jin)(jin)行銷售。此外，百濟神州在中(zhong)國正在或(huo)計劃(hua)銷售多款由安進(jin)(jin)公(gong)(gong)司、新基物流有限公(gong)(gong)司（隸屬百時美施貴寶公(gong)(gong)司）以(yi)及(ji)EUSA Pharma 授權的腫瘤藥物。欲了(le)解更(geng)多信息，請訪問。

前瞻性聲明

該新聞稿包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律下定義的前瞻性聲明，包括有關百澤安^®對比化療作為二線晚期不可切除或轉移性食管鱗狀細胞癌患者的RATIONALE 302全球3期臨床試驗，臨床試驗對患者的潛在意義，百濟神州在未來一場醫學會議上公布數據的計劃，百濟神州對百澤安^®預期的臨床開發、藥政里程碑和商業化進程，以及與諾華達成合作生效的預期。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及產品上市審批；百濟神州的上市產品及藥物候選物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州對其技術和藥物知識產權保護獲得和維護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化的能力；新(xin)冠肺炎全球大(da)流行(xing)對公司臨床開發、商業(ye)化運(yun)營以及其他業(ye)務帶來(lai)的影響；百(bai)(bai)濟(ji)神州(zhou)在最近季度報(bao)告10-Q 表格中(zhong)“風(feng)險因(yin)素”章節(jie)里更全面討論的(de)(de)各類(lei)風(feng)險；以(yi)及百(bai)(bai)濟(ji)神州(zhou)向美國證券交易委員(yuan)會(hui)期后(hou)呈報(bao)中(zhong)關于(yu)潛在風(feng)險、不確定性以(yi)及其他重(zhong)要(yao)因(yin)素的(de)(de)討論。本新(xin)(xin)聞稿(gao)中(zhong)的(de)(de)所有信(xin)息(xi)僅及于(yu)新(xin)(xin)聞稿(gao)發布之日，除非法律要(yao)求，百(bai)(bai)濟(ji)神州(zhou)并無(wu)責任更新(xin)(xin)該些信(xin)息(xi)。

[i] Abbas, G., & Krasna, M. (2017). Overview of esophageal cancer. Annals of cardiothoracic surgery, 6(2), 131–136.

[ii] Globocan 2020. Available at . Accessed in January 2021. 

[iii] Parkin, 1999; Lin M, 2016; Drahos J, 2013.