中(zhong)國(guo)上(shang)海2021年2月4日(ri) /美(mei)通社/ -- 百(bai)時(shi)美(mei)施貴寶中(zhong)國(guo)宣布，其紅細(xi)胞成熟劑Luspatercept（英文(wen)商品名Reblozyl；自(zi)擬中(zhong)文(wen)通用(yong)名：注射用(yong)羅(luo)特西普；自(zi)擬中(zhong)文(wen)商品名：利布洛澤）的上(shang)市(shi)申請已獲(huo)國(guo)家藥品監督管理(li)局藥品審評中(zhong)心（CDE）正式受(shou)理(li)并被授予優先(xian)審評資格，用(yong)于需要定期輸注紅細(xi)胞（RBC）的成人β-地中(zhong)海貧血患者(zhe)。

“自2018年以來，我們有幸見證‘中國新藥速度’被不斷刷新。我們由衷感謝中國政府對優化藥品審評審批、加速臨(lin)床亟需(xu)藥物(wu)研發(fa)的(de)創新政策(ce)支持(chi)。”百時美施貴寶全球研發副總裁、中國區研發負責人蔡學鈞博士表示(shi)，“Luspatercept是百時(shi)美施(shi)貴寶中國(guo)首個向CDE提交境外臨床試驗數據后被(bei)納入優先審評的血液病(bing)創新(xin)藥(yao)。我們(men)相信該創新(xin)藥(yao)將填補(bu)中國(guo)地中海貧血藥(yao)物(wu)治療的空白，改變患者生命。”

終身輸血難以保障，地貧治療困局待解

β-地中海貧血是一類由于β珠蛋白肽鏈合成減少或缺乏而引起的以貧血為特征的遺傳性血液病^[1]。重(zhong)度(du)β-地中海貧血(xue)(xue)是一種(zhong)呈(cheng)慢性(xing)進行性(xing)溶血(xue)(xue)性(xing)貧血(xue)(xue)的罕見疾病(bing)。患者目前(qian)依(yi)賴(lai)于(yu)終身(shen)輸(shu)血(xue)(xue)、祛(qu)鐵治(zhi)療(liao)或造血(xue)(xue)干細(xi)胞(bao)移植來(lai)維持生命。

但現實中(zhong)(zhong)，中(zhong)(zhong)國重(zhong)型(xing)β-地中(zhong)(zhong)海(hai)貧(pin)血(xue)治療正面(mian)臨多重(zhong)困境(jing)。血(xue)源緊張、血(xue)制品供應不(bu)穩(wen)定，且(qie)長期(qi)輸血(xue)可導致(zhi)患(huan)者鐵超(chao)負(fu)荷、經濟負(fu)擔加(jia)重(zhong)和潛在感(gan)染(ran)風險(xian)，這些都使(shi)得終身輸血(xue)難以保障(zhang)。廣大患(huan)者對于創新藥的(de)需求迫在眉睫(jie)。

全球首創作用機制，“手”護中國患者生命

Luspatercept的出現將有望打破中(zhong)國β-地中(zhong)海貧血(xue)的治療困局(ju)。作為一種全球首個(ge)的重(zhong)組融合蛋白(bai)類藥物，Luspatercept通過促進晚期紅細(xi)胞的成熟，提(ti)高血(xue)紅蛋白(bai)水平。

它的(de)全新機制將有望降(jiang)低患(huan)者對輸(shu)(shu)血(xue)及祛鐵(tie)治療的(de)依(yi)賴，提高治療依(yi)從(cong)性，同時還能規避反(fan)復輸(shu)(shu)血(xue)引起的(de)潛在(zai)風(feng)險，比(bi)如長期(qi)鐵(tie)過載(zai)導致(zhi)鐵(tie)元素沉(chen)積(ji)于心臟、肝臟等，繼(ji)而引發心功能衰竭、肝硬化等，甚至死亡。

根據本次Luspatercept納入優先審評所基于的一項名為BELIEVE的全球III期臨床研究，經Luspatercept治療后，有21.4%的患者的輸血負擔與基線相比降低超過33%^[2]，顯著優于安慰劑組（4.5%），且患者鐵過載顯著降低，由此可能改善患者生活質量^[3]。

“此次Luspatercept被納入優先審評也標志著百時美施貴寶‘中國戰略2030’的順利推進。” 百時美施貴寶全球研發副總裁、中國區研發負責人蔡學鈞博士表示，“隨著‘中國戰略2030’于近期正式落地，我們致力于成為腫瘤、血液學、免疫學等核心治療領域的領導者。未來5年，我們將加速引進近30個創新藥或適應癥。它們多數具有潛力成為相關領域的(de)首(shou)個（first-in-class）或最佳（best-in-class）產品。我們將以實際行(xing)動‘引領科學，改變(bian)患(huan)者(zhe)生(sheng)命’，助推‘健康(kang)中國2030’國家(jia)戰略的(de)實施。”

關于Luspatercept

Luspatercept是一種全球首創的紅(hong)(hong)細胞(bao)成熟劑，用于調(diao)節晚期紅(hong)(hong)細胞(bao)成熟。新基公司在與百(bai)時(shi)美(mei)施貴寶整合前，曾(ceng)與Acceleron聯合開發(fa)Luspatercept。

目前，Luspatercept已(yi)在美國(guo)、加拿大(da)和歐(ou)盟獲批(pi)用于(yu)治(zhi)療需(xu)要定期輸注紅細(xi)胞(bao)(bao)（RBC）的成人β-地中海貧血患者；并在美國(guo)和歐(ou)盟獲批(pi)治(zhi)療骨(gu)髓增(zeng)生異常綜合征（MDS）伴環(huan)形鐵(tie)粒(li)幼(you)細(xi)胞(bao)(bao)或骨(gu)髓增(zeng)生異常/骨(gu)髓增(zeng)殖性(xing)腫瘤(liu)伴環(huan)形鐵(tie)粒(li)幼(you)細(xi)胞(bao)(bao)和血小板增(zeng)多相關(guan)貧血。

關于BELIEVE研究

BELEVE是一項(xiang)隨(sui)(sui)機、雙盲(mang)、安慰劑對照、多中(zhong)心的(de)III期臨(lin)床(chuang)研(yan)究(jiu)，比較了Luspatercept+最佳支持(chi)治療(liao)（BSC）與安慰劑+BSC對需要定期輸注紅細胞(bao)的(de)成人β地中(zhong)海貧(pin)血患者的(de)療(liao)效。兩組患者的(de)中(zhong)位(wei)年齡均為30歲。336名(ming)患者被隨(sui)(sui)機分為兩組，一組接受(shou)1.0mg/kg的(de)Luspatercept（224名(ming)患者），另一組接受(shou)安慰劑（112名(ming)患者），每21天皮下注射(she)一次(ci)，持(chi)續48周。根據獨立數據安全監測(ce)委員會的(de)建議，在揭盲(mang)后允(yun)許交叉使用Luspatercept進行治療(liao)。接受(shou)Luspatercept治療(liao)的(de)患者將隨(sui)(sui)訪3年。這項(xiang)研(yan)究(jiu)在15個國家的(de)65個臨(lin)床(chuang)試(shi)驗中(zhong)心展開。

關于β-地中海貧血

β-地中海貧血是(shi)全球(qiu)范圍內最常見的(de)(de)遺傳性血紅蛋白疾病之一，是(shi)由于β-珠蛋白的(de)(de)基因發生突變，導(dao)致(zhi)紅細胞生成過程中這(zhe)種蛋白的(de)(de)缺失或(huo)低水平(ping)合成。

我國整體人群的(de)患(huan)病率(lv)為0.67%，而在(zai)南(nan)方(fang)高發(fa)地區（廣(guang)東，廣(guang)西，福建，湖南(nan)，云南(nan)，貴州(zhou)，四川等），平均(jun)患(huan)病率(lv)約為2%。臨(lin)床根據病情的(de)嚴(yan)重(zhong)(zhong)程度，β-地貧可(ke)分為輕(qing)型(xing)、中間(jian)型(xing)和重(zhong)(zhong)型(xing)。輕(qing)型(xing)者(zhe)一(yi)般無癥狀(zhuang)或輕(qing)度貧血，因此容(rong)易(yi)被忽略或在(zai)家系調查(cha)(cha)時被篩(shai)查(cha)(cha)發(fa)現(xian)。重(zhong)(zhong)型(xing)者(zhe)呈慢(man)性(xing)進行性(xing)溶血性(xing)貧血，嚴(yan)重(zhong)(zhong)影響患(huan)者(zhe)生存(cun)質(zhi)量甚至(zhi)生命。