上海2021年4月25日 /美通社/ -- 武田中國近(jin)日宣布瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）正式上市，為用(yong)于(yu)確診為法(fa)布(bu)(bu)雷病(bing)(bing)（α-半乳糖(tang)苷(gan)酶(mei)(mei) A 缺乏癥）患(huan)者(zhe)的長期(qi)的人(ren)源性(xing)酶(mei)(mei)替代治療，將為中國(guo)法(fa)布(bu)(bu)雷病(bing)(bing)（α-半乳糖(tang)苷(gan)酶(mei)(mei) A 缺乏癥）患(huan)者(zhe)提(ti)(ti)供(gong)更多(duo)的長期(qi)酶(mei)(mei)替代治療選擇。在上(shang)(shang)(shang)市(shi)會(hui)上(shang)(shang)(shang)，武田中國(guo)同步宣布(bu)(bu)支持“酶(mei)(mei)好新生，馭光(guang)前行(xing)”法(fa)布(bu)(bu)雷病(bing)(bing)患(huan)者(zhe)關愛計劃(hua)。該計劃(hua)由中國(guo)健康(kang)促進基(ji)金會(hui)、中國(guo)初級衛(wei)生保健基(ji)金會(hui)及無錫靈山慈善(shan)基(ji)金會(hui)共同參與，為中國(guo)法(fa)布(bu)(bu)雷患(huan)者(zhe)提(ti)(ti)供(gong)從病(bing)(bing)例篩查、疾(ji)病(bing)(bing)管理及減輕疾(ji)病(bing)(bing)負擔的全方(fang)位(wei)解決方(fang)案。上(shang)(shang)(shang)海市(shi)罕見病(bing)(bing)防治基(ji)金會(hui)李(li)定國(guo)教授、上(shang)(shang)(shang)海交(jiao)通(tong)大學(xue)醫(yi)學(xue)院附(fu)屬(shu)瑞金醫(yi)院腎(shen)內科陳(chen)楠(nan)教授等眾多(duo)專家出席上(shang)(shang)(shang)市(shi)會(hui)，并圍繞法(fa)布(bu)(bu)雷病(bing)(bing)臨床診療經驗及最新診療手段進行(xing)了深入探討。

法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，患者體內代謝產物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無汗和不散熱等癥狀。隨著病程進展，癥狀會逐漸加重并出現腎、心等器官病變，諸如嚴重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發癥，如得不到有效治療將嚴重危及生命。 ^[1] 2018年，我國將法布雷病列入首批罕見病目錄。^[2]

酶替代療法（ERT）是被國內外權威指南/共識推薦為法布雷病的標準療法。該療法通過特異性地補充患者體內缺乏的酶，減少患者細胞內GL3的沉積，有效減輕患者的肢端疼痛、胃腸道癥狀，改善心肌肥厚，穩定腎功能，從而改善患者的生活質量和預后。^[1]

“法布雷患者多數在青少年時期就開始出現癥狀，并隨病程進展而逐漸加重。規范化、足劑量的早期酶替代療法治療對于患者病情的改善、嚴重并發癥的預防都起著至關重要的作用。人源性酶替代療法的引入，將為中國法布雷病患者提供更多的治療選擇。”上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院腎內科陳楠教授表示。

作為人源性酶替代療法，瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）可為法布雷病患者提供長期的心臟、腎臟保護^{[3], [4]}。據一項10年的法布雷病結局調查（FOS）分析顯示，患者在接受瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）治療的10年期間，腎、心功能正常的患者可基本保持器官機能的穩定；既往腎功能下降或患有左心室肥大的患者，其器官病變狀況可得到有效延緩^[5]。目前，瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）已在超過60個國家/地區上市，臨床應用近20年^[6]，全球有超過42,000患者獲益^[7]。2018年(nian)3月，瑞普(pu)佳（阿加糖酶α注射用(yong)濃溶液(ye)）入選國家藥(yao)品監(jian)管局藥(yao)品審評(ping)(ping)中心(xin)發布的第(di)二(er)批臨床急需(xu)境外新藥(yao)名單，通(tong)過專門通(tong)道的加速(su)審評(ping)(ping)和審批，并(bing)于2020年(nian)8月獲批，同年(nian)12月被納入山東大病(bing)保險保障范(fan)圍。 

作為(wei)(wei)罕見病(bing)中(zhong)的(de)一種(zhong)，法布(bu)雷(lei)(lei)病(bing)在中(zhong)國目前(qian)還面臨疾(ji)(ji)病(bing)認知率低、診斷率低、治療率低等(deng)眾(zhong)多挑戰，患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)的(de)緊迫需求亟待滿足(zu)。秉承(cheng)“以患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)為(wei)(wei)先(xian)”的(de)企業(ye)理(li)念，武田中(zhong)國在本(ben)次上市會上宣(xuan)布(bu)將(jiang)攜手(shou)各方共同推出“酶好新生，馭光前(qian)行”法布(bu)雷(lei)(lei)病(bing)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)關愛計劃，從三(san)個(ge)維度為(wei)(wei)中(zhong)國法布(bu)雷(lei)(lei)病(bing)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)提供(gong)解決(jue)方案：第(di)一，通過(guo)(guo)精準樣本(ben)檢(jian)測手(shou)段(duan)和專(zhuan)家的(de)指導建議，幫助提高臨床醫生識別、診斷法布(bu)雷(lei)(lei)病(bing)的(de)臨床技能，惠及更多患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)；第(di)二，由專(zhuan)職護士(shi)團隊為(wei)(wei)罕見病(bing)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)包(bao)括法布(bu)雷(lei)(lei)病(bing)患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)提供(gong)非醫學診療的(de)疾(ji)(ji)病(bing)管理(li)服務，包(bao)含疾(ji)(ji)病(bing)知識、護理(li)建議、心理(li)支持、隨訪管理(li)及個(ge)性化(hua)咨詢服務；第(di)三(san)，為(wei)(wei)降低患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)疾(ji)(ji)病(bing)負擔(dan)，設立罕見病(bing)專(zhuan)項基金，基于“無畏救(jiu)助”平臺(tai)，通過(guo)(guo)專(zhuan)業(ye)有效的(de)慈(ci)善組(zu)織整合社會資源(yuan)，最大(da)化(hua)減輕患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)的(de)經濟壓力。 

“武田在罕見病領域深耕多年，擁有強大的研發團隊及豐富管線，在溶酶體疾病的療法開發上有著深厚的歷史傳承。我們很高興能夠將瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）加速引進中國市場，為更多的中國法布雷病患者帶來治療新希望。” 武田中國總裁單國洪先生表示：“在加速(su)引進創新產品的(de)同時，武田將(jiang)繼續密切關注罕(han)見(jian)病患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)的(de)實際需求，積極攜(xie)手(shou)各方共同探索罕(han)見(jian)病領域(yu)的(de)診治和(he)保障解決方案(an)，全方位實現患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)關愛，為中國罕(han)見(jian)病患(huan)(huan)者(zhe)(zhe)(zhe)創造健康生活(huo)和(he)美好未來。”

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武田于1994年進入中國(guo)，武田中國(guo)總部位(wei)于上海，在中國(guo)大陸(lu)的(de)主(zhu)要業務中心(xin)位(wei)于北京、上海、天津、廣州、香港特別行(xing)政區等城市和地區，并在全國(guo)各主(zhu)要城市設有辦(ban)事處，目前在中國(guo)擁有超過2000名員工。隨著中國(guo)經濟(ji)的(de)發展和對醫療保(bao)健需求的(de)不(bu)斷增長，中國(guo)已經成為武田全球最重(zhong)要的(de)新(xin)興市場之一。

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[1] 中國法布里病（Fabry病）診治專家共識，中華醫學雜志2013年1月22日第93卷第4期
[2] 人民健康網，國家衛生健康委員會等五部門聯合制定《第一批罕見病目錄》，
[3] Kampmann et al. Orphanet J Rare Dis 2015;10:125.
[4] Ramaswami U, et al. Drug Des Devel Ther. 2019, 13:3705-3715.
[5] Ramaswami U, et al. Drug Des Devel Ther. 2019, 13:3705-3715.
[6] Replagal®. Summary of Product Characteristics. 2018.
[7] Takeda. Periodic Benefit-Risk Evaluation Report (PBRER) 18 September 2020.