濟南2021年5月18日 /美通社/ -- 今天，由武田中國引進的法布雷病治療藥物瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）在山東第一醫科大學附屬省立醫院開出全國第一張處方，為中國法布雷病（α-半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者帶來了全新的臨床治療選擇，助力患者實現“酶”好人生。作為一種人細胞來源且在人細胞中生產的酶替代療法，瑞普佳^®（阿加糖酶α注射用濃溶液）可帶來長期的心、腎保護并延緩疾病進程^[1]，改善患者及其家庭的生活質量。瑞普佳^®（阿加糖(tang)酶α注射用(yong)(yong)濃(nong)溶(rong)液(ye)）于(yu)(yu)2020年8月經國(guo)家藥(yao)品監督管理局(ju)批準用(yong)(yong)于(yu)(yu)確(que)診為(wei)法布雷病患者的治療。

法布雷病是一種罕見的X連鎖(suo)遺傳性溶酶體貯積病，該病是由于患者體內代謝產物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無汗和不散熱的癥狀。隨著病程進展，癥狀會逐漸加重，并出現腎、心等器官病變，如嚴重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或者腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發癥，如果得不到有效治療將危及生命。2018年，法布雷病被納入國家衛健委等五部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》^[2]。

山東第(di)一醫科大(da)學附屬省立醫院(yuan)副院(yuan)長王榮教授表示：“過去，法(fa)布雷(lei)病在(zai)中國(guo)缺乏(fa)特異性(xing)治療藥物，大(da)多(duo)數患(huan)者無法(fa)控制(zhi)病情(qing)，只能采取對癥干預治療，比如疼痛(tong)嚴重(zhong)發作用時止(zhi)痛(tong)藥、腎(shen)功能嚴重(zhong)受(shou)(shou)損采取透析等等，法(fa)布雷(lei)病給患(huan)者和(he)他們的(de)家(jia)庭帶(dai)來了(le)沉重(zhong)的(de)影響。幸運的(de)是，近年來罕見病問題日(ri)漸受(shou)(shou)到各方關注，在(zai)國(guo)家(jia)一系(xi)列利好政(zheng)策的(de)支持下(xia)，新(xin)(xin)的(de)法(fa)布雷(lei)治療方案快速引進(jin)國(guo)內，為提高患(huan)者生(sheng)存率和(he)生(sheng)活(huo)質量帶(dai)來了(le)新(xin)(xin)的(de)希望(wang)。”

山東第一醫(yi)科(ke)大學(xue)附屬省(sheng)立醫(yi)院腎(shen)內科(ke)于澈醫(yi)生表(biao)示：“酶(mei)(mei)替代療(liao)法(fa)（ERT）是(shi)國內外權威指(zhi)南和共識(shi)推薦的法(fa)布(bu)雷(lei)病(bing)(bing)標準療(liao)法(fa)。規范化、足劑(ji)量早期(qi)酶(mei)(mei)替代療(liao)法(fa)治(zhi)療(liao)對于法(fa)布(bu)雷(lei)病(bing)(bing)患者改(gai)善(shan)病(bing)(bing)情(qing)、預防嚴重并發癥具有至關重要的作用(yong)。今天，一種新的酶(mei)(mei)替代療(liao)法(fa)在我院開出了全國首張(zhang)處方(fang)，將為患者提(ti)供(gong)新的利器抗擊法(fa)布(bu)雷(lei)病(bing)(bing)，讓他們更(geng)加有勇氣、有信(xin)心展望更(geng)美好的新生活。”

為進一步加強罕見病創新藥物的患者可及性，近年來，山東省積極探索創新模式，推進大病醫保覆蓋，尤其關注有特殊治療需求的罕見病患者，不斷完善罕見病患者用藥保障機制。2020年12月14日，山東省醫療保障局發布《關于進一步完善我省大病保險制度的通知》^[3]，將法布雷病等三種罕見病特殊療效(xiao)藥(yao)品納入(ru)醫(yi)保支付范圍，對(dui)于山(shan)東(dong)省法布雷病患(huan)者而言，這(zhe)一(yi)舉措極大地減輕了治療的經濟負擔，讓法布雷病患(huan)者獲得(de)高效(xiao)治療方案的希望變得(de)不再遙遠。

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