上(shang)海和香港2021年5月6日 /美通社/ -- 致力于研發和商業化創新腫瘤療法的領先生物制藥公司 -- 德琪醫藥有限公司（簡稱“德琪醫藥”，香港聯交所股票代碼：6996.HK）今日宣布，中國腫瘤學權威機構中國臨床腫瘤學會(CSCO)發布2021年診療指南，塞利尼索片(selinexor)有多項治療骨髓瘤和淋巴瘤的方案獲指南推薦。其中，指南新增塞利尼索片用于骨髓瘤的三項治療方案，包括：(i)塞利尼索片+地塞米松；(ii)塞利尼索片+地塞米松+硼替佐米；(iii)塞利尼索片+地塞米松+泊馬度胺，用于治療復發骨髓瘤。此外，指南還推薦使用塞利尼索片治療復發難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤(rrDLBCL)。CSCO指南作為中(zhong)國(guo)臨床(chuang)醫生指導(dao)腫瘤臨床(chuang)診(zhen)斷和(he)治療(liao)(liao)的金標準，是國(guo)內最具有學術影響(xiang)力的診(zhen)療(liao)(liao)指南之一。

多(duo)(duo)(duo)發性(xing)骨髓瘤(liu)是(shi)一(yi)種(zhong)克隆漿(jiang)細胞異常增殖(zhi)的(de)(de)惡性(xing)疾病，在很多(duo)(duo)(duo)國(guo)家是(shi)血液系(xi)統第二常見的(de)(de)惡性(xing)腫瘤(liu)。多(duo)(duo)(duo)發性(xing)骨髓瘤(liu)難以治(zhi)(zhi)愈且易復發，而且復發后缺乏標準的(de)(de)治(zhi)(zhi)療方案。隨著越來(lai)越多(duo)(duo)(duo)的(de)(de)新藥應用于臨床，如何(he)選擇合(he)適的(de)(de)治(zhi)(zhi)療方案也是(shi)臨床上面臨的(de)(de)難題。彌漫性(xing)大B細胞淋巴瘤(liu)是(shi)一(yi)種(zhong)高(gao)侵襲(xi)性(xing)的(de)(de)惡性(xing)腫瘤(liu)，近(jin)半數患者(zhe)經(jing)一(yi)線治(zhi)(zhi)療后無法(fa)治(zhi)(zhi)愈，60%的(de)(de)rrDLBCL患者(zhe)治(zhi)(zhi)療選擇有限。

塞利尼索片作為全球首個針對腫瘤治療全新機制(zhi)的口服選擇(ze)性核輸出抑(yi)制(zhi)劑(SINE)，與核輸出蛋白(bai)XPO1緊密(mi)結合(he)，抑(yi)制(zhi)癌蛋白(bai)及其(qi)他GR通路，致癌蛋白(bai)失(shi)活，從而達到(dao)抗腫瘤作用。

骨髓瘤

復發骨髓瘤

塞利尼索片+地塞米松治療方案獲I級專家推薦（1類證據）
塞利尼索片+地塞米松+硼替佐米治療方案獲II級專家推薦（2類證據）
塞利尼索片+地塞米松+泊馬度胺治療方案獲II級專家推薦（2類證據）

STORM試驗(yan)為多中心、單臂、開(kai)放標簽試驗(yan)，旨在探(tan)索(suo)塞利尼索(suo)片+地塞米松(Xd)在多線復發(fa)(fa)難治性(xing)多發(fa)(fa)性(xing)骨(gu)髓(sui)瘤(rrMM)中的療效，結果顯(xian)示(shi)對前(qian)期已接受中位(wei)7線治療的rrMM患者，Xd方案可以取得26%的客(ke)觀緩解率(ORR)。

STOMP試(shi)驗(yan)為(wei)多中心開放標簽隨機的(de)(de)I/II期(qi)試(shi)驗(yan)，探索不(bu)同Xd聯合方案在rrMM中的(de)(de)療效和安全性，試(shi)驗(yan)結果顯示：塞利尼索片(pian)(pian)+泊馬度(du)胺+地(di)塞米(mi)松組(zu)所有患(huan)者(zhe)的(de)(de)中位無進展生存期(qi)(PFS)達12.2個月，對于II期(qi)推薦(jian)劑(ji)量(RP2D)組(zu)的(de)(de)患(huan)者(zhe)，ORR達60%；對于蛋白酶(mei)體抑制劑(ji)(PI)非難治的(de)(de)患(huan)者(zhe)，塞利尼索片(pian)(pian)+硼替佐米(mi)+地(di)塞米(mi)松的(de)(de)ORR達84%。

淋巴瘤

淋巴瘤診療指南中也對塞利尼索片做了相應推薦。注釋中提到：rrDLBCL患者推薦選擇其他與CHOP（環磷酰胺、阿霉素、長春新堿和潑尼松龍）無交叉耐藥的藥物即二線方案化療或個體化方案。西達本胺、伊布替尼、澤布替尼、奧布替尼、維布妥昔單抗、PD-1單抗、XPO抑制劑(selinexor)、BCL-2抑制劑等(deng)新(xin)藥單用或(huo)聯合(he)治療(liao)也(ye)體現出初步(bu)療(liao)效。

SADAL試驗為塞利尼索片治療rrDLBCL的(de)注冊試驗，試驗結果顯示所有患者ORR達28.3%，完全緩(huan)解(jie)率(CR)達12%，生發中(zhong)心B細(xi)胞(GCB)樣型患者ORR達34%。

中華醫學會血液學分會主任委員、蘇州大學附屬第一醫院血液科主任吳德沛教授表示：“彌(mi)漫性(xing)大B細胞(bao)淋(lin)(lin)巴瘤(liu)(liu)是一種異(yi)質性(xing)很(hen)強的血液腫瘤(liu)(liu)，涵(han)蓋(gai)一組大細胞(bao)、轉(zhuan)化B細胞(bao)為表(biao)型的異(yi)質性(xing)、侵襲性(xing)淋(lin)(lin)巴瘤(liu)(liu)，導致正(zheng)常淋(lin)(lin)巴結結構的彌(mi)散性(xing)破壞。XPO1在DLBCL患者中高表(biao)達，且預(yu)示(shi)著(zhu)不良預(yu)后。塞利(li)尼(ni)索是全球首個口服選擇(ze)性(xing)XPO1抑制劑，已被NCCN指南推薦用于(yu)至(zhi)少接受過2線治療(liao)（包括(kuo)移植和CAR-T治療(liao)后疾病進展）的彌(mi)漫性(xing)大B細胞(bao)淋(lin)(lin)巴瘤(liu)(liu)患者。2021年版CSCO淋(lin)(lin)巴瘤(liu)(liu)指南將(jiang)塞利(li)尼(ni)索納入推薦，為淋(lin)(lin)巴瘤(liu)(liu)提供(gong)新(xin)的治療(liao)選擇(ze)，相信塞利(li)尼(ni)索可(ke)以惠及更多患者。”

中國醫藥教育協會血液學專業委員會主任委員、首都醫科大學附屬北京朝陽醫院血液科主任陳文明教授表示：“多(duo)發(fa)性骨(gu)(gu)髓瘤是(shi)一種(zhong)常(chang)見的血液(ye)系統惡性疾病，隨著新(xin)藥(yao)(yao)的研(yan)發(fa)與(yu)應用，患者(zhe)(zhe)生(sheng)存期逐漸延長，但(dan)患者(zhe)(zhe)無法治(zhi)愈，患者(zhe)(zhe)終將耐藥(yao)(yao)復(fu)發(fa)。全新(xin)作(zuo)用機制藥(yao)(yao)物塞利尼索(suo)可以(yi)克服多(duo)發(fa)性骨(gu)(gu)髓瘤的多(duo)藥(yao)(yao)耐藥(yao)(yao)，聯合化療可以(yi)使各(ge)種(zhong)疾病狀態(tai)的骨(gu)(gu)髓瘤患者(zhe)(zhe)獲得快(kuai)速、深度地緩解。塞利尼索(suo)納入本次CSCO指南推薦，為臨床帶(dai)來了更(geng)多(duo)選(xuan)擇，期待它為更(geng)多(duo)患者(zhe)(zhe)帶(dai)來福音(yin)。”

關于塞利尼索(XPOVIO^®)

塞利尼索是同類首款且唯一一款口服型(xing)選擇性核輸出(chu)抑制劑(SINE)，由Karyopharm Therapeutics Inc.（納(na)斯達(da)克股(gu)票代碼：KPTI）研(yan)發，德琪醫(yi)藥進(jin)行研(yan)究。德琪醫(yi)藥在包括大中華(hua)區、南韓、澳大利亞(ya)、新西(xi)蘭和東盟國家(jia)的多個亞(ya)太市場獲得了塞利尼索的獨家(jia)開發和商業化權利。

2019年(nian)7月，美(mei)國(guo)FDA批(pi)準(zhun)塞(sai)利尼索(suo)(suo)聯合(he)低劑量(liang)地塞(sai)米松(song)用于治(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)難(nan)(nan)治(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)復(fu)(fu)發(fa)(fa)性(xing)多發(fa)(fa)性(xing)骨(gu)髓瘤(liu)患者。2020年(nian)6月，美(mei)國(guo) FDA再次批(pi)準(zhun)塞(sai)利尼索(suo)(suo)作為單藥(yao)治(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)難(nan)(nan)治(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)復(fu)(fu)發(fa)(fa)性(xing)彌漫(man)(man)性(xing)大B細(xi)胞(bao)淋巴瘤(liu)患者。2020年(nian)12月，美(mei)國(guo)FDA批(pi)準(zhun)了塞(sai)利尼索(suo)(suo)聯合(he)硼替佐米和地塞(sai)米松(song)治(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)既往(wang)接受過至少一(yi)種治(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)方案的多發(fa)(fa)性(xing)骨(gu)髓瘤(liu)患者。2021年(nian)2月，以色列衛生部批(pi)準(zhun)塞(sai)利尼索(suo)(suo)治(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)難(nan)(nan)治(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)復(fu)(fu)發(fa)(fa)性(xing)多發(fa)(fa)性(xing)骨(gu)髓瘤(liu)和難(nan)(nan)治(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)復(fu)(fu)發(fa)(fa)性(xing)彌漫(man)(man)性(xing)大B細(xi)胞(bao)淋巴瘤(liu)。2021年(nian)3月，歐洲聯盟委(wei)員(yuan)會(EC)批(pi)準(zhun)塞(sai)利尼索(suo)(suo)治(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)難(nan)(nan)治(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)(zhi)復(fu)(fu)發(fa)(fa)性(xing)多發(fa)(fa)性(xing)骨(gu)髓瘤(liu)。

塞利尼索是目前首款(kuan)且唯一一款(kuan)被美國FDA批準的口服SINE化合物，也是首款可用(yong)于(yu)治療(liao)多(duo)發(fa)性骨髓瘤(liu)和彌漫性大(da)B細胞(bao)淋巴(ba)瘤(liu)的(de)(de)藥(yao)物。此外，塞(sai)利(li)尼索(suo)針對多(duo)個實體(ti)腫(zhong)瘤(liu)適應癥開展了多(duo)項(xiang)中(zhong)期(qi)和后期(qi)臨(lin)床試(shi)(shi)驗(yan)(yan)，包括(kuo)脂肪肉瘤(liu)和子(zi)宮內(nei)膜(mo)癌。2020年(nian)11月，德琪醫藥(yao)合作伙伴Karyopharm在2020 年(nian)結(jie)締組織腫(zhong)瘤(liu)學年(nian)會(CTOS 2020)上報告了III期(qi)SEAL試(shi)(shi)驗(yan)(yan)的(de)(de)積極數據(ju)。SEAL是一項(xiang)隨機、雙盲(mang)、安慰(wei)劑(ji)對照交(jiao)叉試(shi)(shi)驗(yan)(yan)，旨(zhi)在比較口服單藥(yao)塞(sai)利(li)尼索(suo)與安慰(wei)劑(ji)在脂肪肉瘤(liu)患者(zhe)中(zhong)的(de)(de)療(liao)效。另外，Karyopharm公(gong)布了塞(sai)利(li)尼索(suo)用(yong)于(yu)治療(liao)子(zi)宮內(nei)膜(mo)癌患者(zhe)的(de)(de)正(zheng)在進(jin)行(xing)的(de)(de)III期(qi)SIENDO試(shi)(shi)驗(yan)(yan)已完成計(ji)劃的(de)(de)中(zhong)期(qi)無效性分析，數據(ju)安全監(jian)查委員(yuan)會(DSMB)推薦(jian)該試(shi)(shi)驗(yan)(yan)無需作任(ren)何(he)修改按計(ji)劃繼續進(jin)行(xing)。SIENDO試(shi)(shi)驗(yan)(yan)的(de)(de)首要(yao)數據(ju)結(jie)果(guo)預計(ji)在2021年(nian)下(xia)半年(nian)公(gong)布。

德琪(qi)醫藥正(zheng)在中國(guo)開(kai)展(zhan)塞利尼(ni)索治(zhi)療多發(fa)性(xing)骨髓瘤、彌漫性(xing)大(da)(da)B細胞(bao)瘤、外周T細胞(bao)和NK/T細胞(bao)淋(lin)巴(ba)瘤、子宮內膜(mo)癌和非(fei)小細胞(bao)肺(fei)癌等多項(xiang)臨床試驗(yan)，5項(xiang)試驗(yan)處(chu)于臨床后期(qi)。此(ci)外，德琪(qi)醫藥已在中國(guo)大(da)(da)陸、澳(ao)大(da)(da)利亞、韓國(guo)、新加坡等多個(ge)亞太市場遞交了新藥上市申(shen)請(NDA)，并獲得國(guo)家藥品監督管理局(NMPA)授(shou)予的(de)優(you)先審評(ping)資格以及韓國(guo)食品醫藥品安全部(MFDS)授(shou)予的(de)孤兒藥資格。

關于德琪醫藥

德(de)(de)琪(qi)(qi)醫(yi)藥(yao)(yao)有限公司（簡稱(cheng)“德(de)(de)琪(qi)(qi)醫(yi)藥(yao)(yao)”，香港聯交所股(gu)票代碼：6996.HK）是(shi)一(yi)家以(yi)研發為(wei)驅動的(de)(de)生物制藥(yao)(yao)領先企業，致力于為(wei)亞太(tai)乃(nai)至全球(qiu)患者提供最(zui)領先的(de)(de)療(liao)(liao)法(fa)，治療(liao)(liao)腫瘤(liu)及其他危(wei)及生命的(de)(de)疾病。自2017年(nian)正式(shi)運(yun)營以(yi)來，德(de)(de)琪(qi)(qi)醫(yi)藥(yao)(yao)通過合作(zuo)引進和(he)自主研發，建立了一(yi)條從(cong)臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)前到臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)階(jie)段不斷延展的(de)(de)豐富產(chan)品(pin)管線。目(mu)前，德(de)(de)琪(qi)(qi)醫(yi)藥(yao)(yao)已在多個亞太(tai)市場獲得13個臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)批件(IND)，并(bing)遞(di)交了5個新藥(yao)(yao)上市申請(NDA)。德(de)(de)琪(qi)(qi)醫(yi)藥(yao)(yao)將以(yi)“醫(yi)者無(wu)疆，創(chuang)新永續”為(wei)愿景，專注(zhu)于同類(lei)首款和(he)同類(lei)最(zui)優療(liao)(liao)法(fa)的(de)(de)早期(qi)研發、臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)研究、藥(yao)(yao)物生產(chan)及商業化，解決亟待滿足的(de)(de)臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)需求(qiu)。

前瞻性陳述

本(ben)文所作(zuo)出(chu)的(de)前瞻(zhan)(zhan)性陳述(shu)僅與本(ben)文作(zuo)出(chu)該(gai)陳述(shu)當日的(de)事件或(huo)(huo)資(zi)料有(you)關。除(chu)法律規定外，于作(zuo)出(chu)前瞻(zhan)(zhan)性陳述(shu)當日之(zhi)后，無(wu)論是否出(chu)現新(xin)資(zi)料、未來事件或(huo)(huo)其他情況，我(wo)們(men)并無(wu)責任更新(xin)或(huo)(huo)公(gong)開修(xiu)改(gai)任何(he)前瞻(zhan)(zhan)性陳述(shu)及預(yu)料之(zhi)外的(de)事件。請(qing)細閱本(ben)文，并理解我(wo)們(men)的(de)實(shi)際未來業(ye)績或(huo)(huo)表現可(ke)能(neng)與預(yu)期有(you)重大(da)差(cha)異。本(ben)文內(nei)有(you)關任何(he)董(dong)事或(huo)(huo)本(ben)公(gong)司意向的(de)陳述(shu)或(huo)(huo)提述(shu)乃(nai)于本(ben)文章刊發(fa)日期作(zuo)出(chu)。任何(he)該(gai)等意向均可(ke)能(neng)因未來發(fa)展而出(chu)現變動。

*XPOVIO^®為KaryopharmTherapeutics Inc.注冊商標(biao)。