上海2021年5月16日 /美通社/ -- 在第十屆“世界遺傳性血管性水腫日”之際，為進一步提升公眾對遺傳性血管性水腫（HAE）的認知，加強對患者群體的關注，武田中國攜手中國遺傳性血管性水腫關愛中心雨燕（以下簡稱“雨燕”），共同打造“向窒息說‘不’”世界遺傳性血管性水腫日科普快閃展，以多媒體圖文視頻展覽結合線上線下互動體驗，直觀呈現HAE疾病知識和真實患者旅程，呼吁社會各界給予患者更多關愛與支持。上海市罕見病防治基金會理事長李定國教授，上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院過敏科主任郭胤仕教授，中國遺傳性血管性水腫關愛中心雨燕代表羅芳（化名）女士，以及武田中國副總裁、醫學事務部負責人陳杰博士等嘉賓共同出席展覽開幕儀式(shi)。

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的常染色體顯性遺傳疾病。患者由于體內缺乏C1酯酶抑制物（C1INH）或其功能存在缺陷而導致四肢、顏面、生殖器、呼吸道和胃腸道黏膜等身體多個部位毫無征兆地發生急性水腫，嚴重影響日常工作、學習、生活和情緒健康。據文獻報道，全球范圍內約每50,000人中即有1人患病^[1]。由于疾病罕見，目前在中國，公眾和醫生對該疾病知之甚少，患者常常遭遇誤診誤治。數據顯示，中國HAE患者診斷率不足5%^[2]。患者從發病到明確診斷，平均需要13年之久^[3]。

上海市罕見病防治基金會理事長李定國教授指出(chu)：“包括HAE在(zai)內的(de)(de)許(xu)多罕(han)(han)見(jian)病(bing)都有(you)著疾病(bing)認知(zhi)度低、診(zhen)斷率(lv)不(bu)足、患(huan)者就診(zhen)路徑曲(qu)折(zhe)等(deng)共有(you)的(de)(de)痛點，社(she)會公眾對這些相(xiang)關罕(han)(han)見(jian)疾病(bing)的(de)(de)了(le)解(jie)和認知(zhi)亟(ji)待提高(gao)。很高(gao)興看到本次科普快(kuai)閃(shan)展(zhan)通過更加通俗(su)直(zhi)觀的(de)(de)藝術展(zhan)現形式，幫(bang)助(zhu)觀眾更加直(zhi)觀地(di)了(le)解(jie)到HAE這種罕(han)(han)見(jian)疾病(bing)的(de)(de)相(xiang)關知(zhi)識，有(you)助(zhu)于提高(gao)社(she)會大眾及臨床醫生對該疾病(bing)的(de)(de)認知(zhi)，幫(bang)助(zhu)HAE患(huan)者及早(zao)確診(zhen)、少走彎路。”

遺傳性血管性水腫不可預知，且發作時臨床癥狀較為嚴重，甚至危及生命。其中，最為致命的是上呼吸道黏膜水腫，可迅速進展導致患者呼吸困難或窒息，若搶救不及時，4.6小時即可導致患者窒息死亡^[4]。據統計，中國有58.9%的HAE患者發生過喉頭水腫^[5]，其致死率最高可達40%^[1]。2018年，HAE被收錄進中國《第一批罕見病目錄》內^[6]。

上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院過敏科主任郭胤仕教授表示：“遺傳性(xing)血(xue)管(guan)性(xing)水腫(zhong)是(shi)一種存在潛在致命風(feng)險的(de)(de)(de)罕(han)見疾病，嚴重(zhong)影響(xiang)患(huan)者(zhe)生(sheng)活(huo)質量及身心健康，需加強重(zhong)視，規范患(huan)者(zhe)的(de)(de)(de)診斷與治療(liao)。當(dang)前國內外權威診療(liao)指南均推薦對(dui)HAE患(huan)者(zhe)進行(xing)長期的(de)(de)(de)預防性(xing)治療(liao)，以(yi)降低HAE對(dui)患(huan)者(zhe)日常生(sheng)活(huo)的(de)(de)(de)影響(xiang)，預防致命性(xing)水腫(zhong)的(de)(de)(de)發(fa)生(sheng)；HAE急(ji)性(xing)發(fa)作時，則應采取有效的(de)(de)(de)按需治療(liao)，以(yi)減少(shao)發(fa)作相關的(de)(de)(de)并發(fa)癥與死亡率。”

截至目前，中國HAE患者的生存和診療狀況仍不容樂觀，患者和家庭普遍面臨誤診率高、長期治療負擔高等挑戰，同時，患者常常因確診不及時或現有治療方案療效有限而長期暴露于隨時可能發生上呼吸道黏膜水腫而窒息死亡的危險之中。HAE此前在國內缺乏針對性的治療藥物，既有治療方案控制發作的效果有限且不良反應多^[7]，患者(zhe)對創新治(zhi)療方案有著極(ji)為迫切的需求。

中國遺傳性血管性水腫關愛中心雨燕的負責人章南女士表示：“由于經常發生毫無征兆的急性水腫，導致HAE患者無法正常工作和學習，嚴重影響了我們的生活質量；尤其是對喉頭水腫發作的擔憂，令我們時刻生活在焦慮和恐懼中。我們希望通過本次展覽讓普羅大眾‘看到’、‘聽到’、‘感覺到’作為少數派的HAE患者的真實心聲，給予患者群體更多的理解和支持，與我們一起共同向窒息說‘不’。”

作為(wei)(wei)罕(han)見病領域的(de)代(dai)表企業(ye)之(zhi)(zhi)一(yi)，本(ben)次活動(dong)主辦方之(zhi)(zhi)一(yi)武(wu)(wu)田(tian)中(zhong)(zhong)國(guo)秉承(cheng)“以患(huan)者(zhe)(zhe)為(wei)(wei)先(xian)”的(de)精(jing)神，專注(zhu)滿足包括(kuo)HAE患(huan)者(zhe)(zhe)在內(nei)的(de)中(zhong)(zhong)國(guo)罕(han)見病患(huan)者(zhe)(zhe)群(qun)體(ti)的(de)實際需求。在過去的(de)一(yi)年來，武(wu)(wu)田(tian)中(zhong)(zhong)國(guo)急(ji)患(huan)者(zhe)(zhe)之(zhi)(zhi)所急(ji)，加速將(jiang)針對(dui)HAE長期預(yu)防治療和應對(dui)緊急(ji)發作的(de)兩(liang)款針對(dui)性創新藥物引(yin)入(ru)中(zhong)(zhong)國(guo)，助力HAE患(huan)者(zhe)(zhe)實現“零發作”的(de)治療目(mu)標。同時，武(wu)(wu)田(tian)中(zhong)(zhong)國(guo)也與(yu)以“雨燕”為(wei)(wei)代(dai)表的(de)罕(han)見病患(huan)者(zhe)(zhe)組(zu)織密切合作，共同提(ti)升公眾對(dui)HAE等罕(han)見疾(ji)病的(de)認知，推動(dong)中(zhong)(zhong)國(guo)罕(han)見病領域蓬(peng)勃發展，助力中(zhong)(zhong)國(guo)罕(han)見病患(huan)者(zhe)(zhe)群(qun)體(ti)迎來春天。

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