上海2021年11月1日 /美通社/ -- 10月30日，由武田中國引進的用于遺傳性血管性水腫（HAE）急性發作的治療藥物飛澤優^®（醋酸艾替班特注射液）正式惠及中國HAE患者。患者由中國醫學科學院北京協和醫院變態反應科確診，首次通過京東大藥房實現線上線下一體化履約，標志著飛澤優^®（醋酸艾替(ti)班特注射液）將為遺傳(chuan)性血管性水腫患者(zhe)的生命安(an)全保(bao)駕護航，開(kai)啟了(le)中國HAE治療的新時代。

武田始終秉持以患者為中心，自今年4月獲批以來，加速完成各項進口手續和藥檢工作：8月31日運抵中國港口，10月15日完成藥檢，并于近日順利實現商業可及。飛澤優^®（醋酸艾替班特注射液）是便攜式即用式的預充針，患者可在接受醫療衛生專業人士的皮下注射技術培訓后自我給藥^[1]，幫助患者及時應(ying)對HAE的急性(xing)發作，避免(mian)因(yin)喉(hou)頭水腫帶來(lai)的致命(ming)窒息風險(xian)或者減(jian)輕其(qi)他部(bu)位水腫所帶來(lai)的生理和(he)心理的痛苦。

遺傳性血管性水腫（HAE）是一種罕見的常染色體顯性遺傳病^[2]。據文獻報道，其全球患病率約為五萬分之一^[2]。HAE的主要發作特征為反復發生的局部皮下或粘膜水腫，常累及顏面部、四肢、生殖器區域、胃腸道及喉頭。需要警惕的是，喉部發生水腫時進展迅速，從水腫發生到窒息的平均時間為4.6小時^[3]。據統計，我國有58.9%的HAE患者發生過喉頭水腫^[3]，其致死率最高可達40%^[2]，是HAE患者的主要死因之一。2018年，HAE被收錄進我國《第一批罕見病目錄》內^[4]。

此前，中國沒有急性HAE發作的針對性治療，患者只能依靠輸注凍干新鮮血漿使水腫消退，使用限制較多，且血漿本中含有導致水腫的血漿蛋白酶及其底物，可能加重血管性水腫^[5]。截止至2021年10月，飛澤優^®（醋酸艾替班特注射液）是中國首(shou)個且(qie)目前唯一(yi)用于急性(xing)HAE發作(zuo)皮下治療的緩激肽2型（B2）受體的選擇性拮抗劑^[6]，有著高選擇性競爭性結合緩激肽B2受體的獨特機制，可減輕與HAE中緩激肽增多所導致的皮膚、胃腸道、呼吸道粘膜水腫，縮短水腫發作時間，從而治療急性遺傳性血管性水腫發作^[2],[5]。同時，加拿大HAE診療指南建議^[7]，由于長期預防治療不能完全消(xiao)除水腫發生的風險，所有患(huan)者都(dou)應(ying)備有至少兩劑的按需治療藥物(wu)，并(bing)應(ying)定期評(ping)估(gu)患(huan)者自行注射該藥物(wu)的能力。

中國醫學科學院北京協和醫院變態反應科支玉香教授表示：“過去，由于國內缺少HAE急性發作期的針對性治療藥物，無法滿足患者實際的應急需求。而緩激肽B2受體拮抗劑是各大國際HAE診療指南推薦的急性發作期按需治療方案^[8],[9]。現在，我由衷地感到高興(xing)，患者的生(sheng)(sheng)命(ming)安(an)全終于得到了保障，避免因(yin)急(ji)性發(fa)作帶來的生(sheng)(sheng)理(li)心理(li)痛苦(ku)以及所引發(fa)的生(sheng)(sheng)命(ming)安(an)全風險，讓(rang)他們更(geng)有信心、更(geng)有希望(wang)開展美好生(sheng)(sheng)活。”

為(wei)進一(yi)步加強罕見病(bing)創新藥(yao)(yao)物的患者(zhe)(zhe)可及性，武田與京東(dong)(dong)大(da)藥(yao)(yao)房(fang)合作，依托線上(shang)線下一(yi)體化(hua)藥(yao)(yao)品履約能力，為(wei)患者(zhe)(zhe)提(ti)供專(zhuan)家遠程開(kai)具復購(gou)處方、在線購(gou)藥(yao)(yao)、送藥(yao)(yao)上(shang)門等服務，提(ti)升更多(duo)罕見病(bing)用藥(yao)(yao)可及性。目(mu)前已開(kai)通(tong)北(bei)京、河(he)北(bei)、湖北(bei)、江(jiang)西、廣東(dong)(dong)等21個(ge)省/自治區/直轄市(shi)（共計215個(ge)城市(shi)）的冷鏈配送，更多(duo)省份和城市(shi)也正在陸續開(kai)通(tong)中，將為(wei)中國HAE患者(zhe)(zhe)的生命安(an)全保(bao)駕護(hu)航。

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