上海2021年6月(yue)1日 /美通社/ -- 在兒童節到來之際，以“精準有愛傳遞希望”為主題的愛爾可復中國上市會近日在上海順利召開。愛爾可復（他克莫司顆粒）用于預防兒童肝臟或腎臟移植術后的移植物排斥反應，治療兒童肝臟或腎臟移植術后應用其他免疫抑制藥物無法控制的移植物排斥反應，是國內(nei)首個(ge)專門(men)針對(dui)兒童的器官移植免疫抑(yi)制劑。

兒童器官移植是治療兒童先天性或終末期肝腎疾病的有效手段，隨著器官移植領域的發展，兒童肝腎移植手術量不斷增加，僅僅看兒童肝移植的數據，每年大約就有1∶9000 -1∶12000的新生兒由于先天性膽道閉鎖^[1]，造成不可逆的肝(gan)損傷(shang)而需要進行肝(gan)移(yi)植(zhi)手術。

大多數(shu)器官(guan)移(yi)植患(huan)(huan)者術后(hou)(hou)都(dou)會產生(sheng)免(mian)疫(yi)排(pai)斥反應，個(ge)體(ti)化的免(mian)疫(yi)排(pai)斥治療(liao)是影響患(huan)(huan)者生(sheng)存率以及器官(guan)長期穩定的重(zhong)要因素之(zhi)一(yi)，個(ge)體(ti)化、精細化的免(mian)疫(yi)抑(yi)制治療(liao)對(dui)于提升患(huan)(huan)兒預后(hou)(hou)尤為(wei)重(zhong)要。而專門針(zhen)對(dui)兒童器官(guan)移(yi)植抗排(pai)斥治療(liao)的藥(yao)物目前在國內仍是空白。

相對現有的他克(ke)莫司膠囊、針劑，此次(ci)最新(xin)上(shang)市的愛爾可(ke)復（他克(ke)莫司顆(ke)粒）在(zai)劑型、規格上(shang)均采用(yong)了(le)專門(men)針對兒(er)童用(yong)藥特點的設(she)計(ji)，實現了(le)給患(huan)兒(er)精準用(yong)藥，且便于服(fu)用(yong)的特點，提高了(le)患(huan)兒(er)依從性(xing)，幫助(zhu)患(huan)者實現長期獲益，填補了(le)國內兒(er)童器官移植(zhi)臨床治療(liao)的空白。

中華醫學會器官移植學分會兒童器官移植學組組長、上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院院長兼肝臟外科主任夏強教授表示：“兒童器官移植數量逐年增加，愛爾(er)可復的(de)上市，是精準(zhun)治(zhi)療理(li)念的(de)又一(yi)次推(tui)進，將為兒童器官移植患兒帶來(lai)精細化的(de)治(zhi)療和(he)管理(li)，實現(xian)長期存活(huo)。”

安斯(si)(si)(si)泰來(lai)制藥（中(zhong)國）有(you)限公司董(dong)事長兼總經理濱口洋先生表示：“安斯(si)(si)(si)泰來(lai)始終致力于患(huan)者未被滿(man)足的(de)治(zhi)療(liao)需求(qiu)。1999年，安斯(si)(si)(si)泰來(lai)將他克莫司膠(jiao)囊帶入中(zhong)國，為(wei)移植患(huan)者術后免疫排(pai)斥治(zhi)療(liao)提供了(le)解決方(fang)案，此次愛爾可復(fu)專門針對兒童移植術后免疫治(zhi)療(liao)，造福中(zhong)國患(huan)兒，是安斯(si)(si)(si)泰來(lai)以患(huan)者為(wei)中(zhong)心理念的(de)又一次嘗試。”

兒童移植排斥反應治療個體化管理，是患兒長期生存的基石

免疫抑制劑的藥物劑量或血藥濃度是影響藥物療效的關鍵因素，其微小變化即可引起相關嚴重不良反應或導致治療失敗。此次上市的愛爾可復，有0.2mg及1mg兩個規格的設計，便于患兒根據體重準確調節用藥劑量，實現精準用藥，確保患兒的血藥濃度穩定在目標濃度，有效減少排斥反應和副作用的發生，進而改善移植患兒的長期存活^[2]。

中華醫學(xue)(xue)會器官(guan)移植(zhi)學(xue)(xue)分(fen)會候任(ren)(ren)主(zhu)任(ren)(ren)委員、西(xi)安交(jiao)通(tong)大學(xue)(xue)器官(guan)移植(zhi)研究所所長(chang)、西(xi)安交(jiao)通(tong)大學(xue)(xue)第一(yi)附屬醫院(yuan)腎臟病(bing)醫院(yuan)院(yuan)長(chang)薛武軍(jun)教(jiao)授表示(shi)：“器官(guan)移植(zhi)免疫排斥反應是(shi)導致移植(zhi)效果不佳的(de)重要原(yuan)因之(zhi)一(yi)，在移植(zhi)早期和(he)移植(zhi)后的(de)維(wei)持階(jie)段，精細(xi)化和(he)個體化優化免疫抑制方案(an)，對改善患者(zhe)長(chang)期預后，提升生(sheng)存率至關重要。”夏(xia)強教(jiao)授表示(shi)：“在肝移植(zhi)手術術后管理上，兒童(tong)免疫抑制劑的(de)應用和(he)成(cheng)人有(you)明顯不同(tong)，不能(neng)單純按照小體重的(de)成(cheng)人來對待。”

另外(wai)，相對于(yu)其它他克莫司劑型(xing)，愛爾可(ke)復可(ke)溶于(yu)水口服，味甜(tian)且方便兒童(tong)服用，有助于(yu)規范(fan)化用藥，提(ti)升患(huan)兒依從(cong)性(xing)，從(cong)而幫助患(huan)者實現長期獲益。

聚焦兒童專屬免疫抑制劑，助力患兒長期存活

80年代，他克莫司開始應用于臨床，無論是急性排斥反應發生率、移植物存活率和患者存活率均優于環孢素方案，他克莫司成為免疫抑制方案的核心基礎藥物，其療效及安全性得到了充分驗證^[3],[4]。兒童患者術后出現急性排斥反應的發生率高于成人，臨床試驗表明，與環孢素聯合激素和硫唑嘌呤相比，他克莫司可有效降低肝移植、腎移植兒童患者的急性排斥反應發生率^[5]。

截止到目前，愛爾可復（他克莫司顆粒）已在全球35個國家獲批上市^[6]。此次在中國上市，為國內患兒帶來了新的解決方案。廣州中山大學附屬第一醫院器官移植科主任王長希教授表示：“兒童腎移植給患者帶來了希望，能夠改善患兒的生長發育和認知能力，最大可能地挽救尿毒癥患兒的生命。腎移植患兒除了定期服用抗排斥藥物以外，其他方面大部分均與常人無異。愛爾可復作為目前國內唯一一個專門針(zhen)對兒童的免疫抑制劑，在服用方(fang)(fang)式、劑型等方(fang)(fang)面為兒童免疫排(pai)異個體化管(guan)理(li)提供了很(hen)好的解(jie)決(jue)方(fang)(fang)案。”

隨著醫學的(de)進(jin)步，精準治(zhi)療(liao)理念(nian)的(de)推進(jin)，兒童(tong)作(zuo)為(wei)臨床治(zhi)療(liao)的(de)特殊(shu)群體，其疾病治(zhi)療(liao)受到(dao)越來越多(duo)的(de)關注和重視，更多(duo)治(zhi)療(liao)藥物(wu)的(de)研發(fa)和引進(jin)使得創(chuang)新(xin)好藥可(ke)及性(xing)不斷(duan)提升(sheng)，將(jiang)為(wei)更多(duo)的(de)中國患兒和家庭帶來治(zhi)療(liao)新(xin)希(xi)望。

參考文獻

[1].  G V Vivas-Colmenares，J C De Agustín，R Cabello. Analysis of prognostic factors in biliary atresia[J]. Gir Pediatr,2014,27(1):31-35
[2].  他克莫司顆粒處方藥說明書
[3].  Angela C Webster et al. BMJ 2005 331:810-821.
[4].  Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) Transplant Work Group Am J Transplant. 2009; 9 (Suppl 3): S1–S155.
[5].  Deirdre Kelly, etc. Lancet 2004,Vol. 364:1054-1061
[6].  安(an)斯(si)泰(tai)來內(nei)部數(shu)據，數(shu)據包含中國市場(chang)