中國(guo)(guo)(guo)(guo)上海(hai)2021年11月15日 /美(mei)通(tong)社/ -- 歌(ge)禮制藥有限(xian)公司（香(xiang)港聯交(jiao)所代碼：1672）旗下全資子公司甘萊制藥有限(xian)公司今日宣布，ASC42治療原發性膽(dan)(dan)汁性膽(dan)(dan)管(guan)(guan)(guan)炎(yan)(yan)（PBC）的(de)II、III期臨床試驗方案已獲中國(guo)(guo)(guo)(guo)國(guo)(guo)(guo)(guo)家(jia)藥品(pin)監督(du)管(guan)(guan)(guan)理局(ju)（NMPA）批(pi)準(zhun)(zhun)。PBC是(shi)ASC42治療慢性肝(gan)膽(dan)(dan)疾病的(de)又一(yi)個新適應癥。另外兩(liang)個已被(bei)中國(guo)(guo)(guo)(guo)國(guo)(guo)(guo)(guo)家(jia)藥品(pin)監督(du)管(guan)(guan)(guan)理局(ju)和(he)美(mei)國(guo)(guo)(guo)(guo)食品(pin)藥品(pin)監督(du)管(guan)(guan)(guan)理局(ju)（FDA）批(pi)準(zhun)(zhun)的(de)慢性肝(gan)膽(dan)(dan)疾病適應癥為慢性乙型肝(gan)炎(yan)(yan)（CHB）和(he)非酒精(jing)性脂肪(fang)性肝(gan)炎(yan)(yan)（NASH）。

基于被中(zhong)國(guo)國(guo)家藥監局批準(zhun)的(de)(de)ASC42 治療PBC的(de)(de)II、III期(qi)(qi)臨(lin)床(chuang)試(shi)驗(yan)(yan)方案，甘(gan)萊將(jiang)在100名對(dui)熊去(qu)氧膽酸（UDCA）應答不足(zu)或不耐受的(de)(de)患者中(zhong)開(kai)展II期(qi)(qi)臨(lin)床(chuang)試(shi)驗(yan)(yan)。該項II期(qi)(qi)臨(lin)床(chuang)試(shi)驗(yan)(yan)由(you)三個(ge)活性(xing)藥物(wu)組(zu)和(he)一(yi)個(ge)安(an)慰劑對(dui)照組(zu)組(zu)成，入組(zu)比(bi)例為1：1：1：1，試(shi)驗(yan)(yan)預計將(jiang)于2022年下(xia)半年完成。隨后(hou)(hou)甘(gan)萊將(jiang)就相(xiang)關的(de)(de)藥品注(zhu)冊事(shi)宜（如藥學和(he)毒(du)理學研(yan)究）與中(zhong)國(guo)國(guo)家藥監局進行(xing)溝(gou)通后(hou)(hou)，隨即啟動(dong)III期(qi)(qi)試(shi)驗(yan)(yan)。

ASC42是(shi)一(yi)款由公司(si)完全自主研發、擁(yong)有全球知識(shi)產權、有望成為(wei)(wei)同類最佳（best-in-class）的(de)新型高效選擇性非甾類法尼醇X受體激動劑(ji)。ASC42美國(guo) I 期臨床試驗數據顯示，在人體有效劑(ji)量15mg、每(mei)日(ri)(ri)一(yi)次(ci)、為(wei)(wei)期14天的(de)治(zhi)療(liao)(liao)過(guo)程中，未觀察到(dao)瘙癢癥狀且(qie)FXR靶向激活的(de)生(sheng)物標(biao)志物成纖維(wei)細胞生(sheng)長因子19（FGF19）在給藥第14天時(shi)的(de)增(zeng)幅高達1,780%。同時(shi)，低密度脂蛋白膽(dan)固醇（LDL-C）在15mg每(mei)日(ri)(ri)一(yi)次(ci)為(wei)(wei)期14天的(de)治(zhi)療(liao)(liao)期間(jian)維(wei)持(chi)正常水平(ping)。

熊去氧(yang)膽(dan)酸(suan)（UDCA）是(shi)目前中(zhong)國唯(wei)一(yi)獲(huo)批的(de)治(zhi)療PBC的(de)藥(yao)(yao)物(wu)。然而(er)，約40%的(de)PBC患者(zhe)對(dui)UDCA應答不(bu)(bu)足或(huo)不(bu)(bu)耐受。奧貝膽(dan)酸(suan)（OCA）是(shi)美國唯(wei)一(yi)獲(huo)批用于治(zhi)療對(dui)UDCA不(bu)(bu)耐受或(huo)應答不(bu)(bu)足的(de) PBC 患者(zhe)的(de)藥(yao)(yao)物(wu)，但并(bing)未在(zai)中(zhong)國獲(huo)得批準。并(bing)且，OCA治(zhi)療會使患者(zhe)的(de)瘙(sao)(sao)癢(yang)癥(zheng)發生率增(zeng)加，并(bing)引(yin)起(qi)LDL-C升高(gao)。有(you)效劑量下未出(chu)現瘙(sao)(sao)癢(yang)癥(zheng)狀且不(bu)(bu)引(yin)起(qi)LDL-C升高(gao)使ASC42有(you)望成為同類最佳的(de)PBC藥(yao)(yao)物(wu)。甘萊計劃在(zai)完成中(zhong)國 II 期臨床(chuang)試驗后，在(zai)美國和歐盟(meng)啟動 III 期臨床(chuang)試驗。

首都醫科(ke)大學附(fu)屬(shu)北京友誼醫院肝病(bing)中(zhong)心主任(ren)，國家(jia)消化系(xi)統疾病(bing)臨(lin)床研究中(zhong)心副主任(ren)賈繼東教授表示：“PBC治(zhi)療(liao)領域存在高度未被滿足的醫療(liao)需求，從I期數據(ju)看到，ASC42在人體有效劑量2周治(zhi)療(liao)中(zhong)無瘙癢(yang)，我很高興(xing)作為主要研究者牽(qian)頭ASC42 原發性膽汁性膽管炎（PBC）的臨(lin)床研究。”

歌禮創始人、董(dong)事會(hui)主席(xi)兼首席(xi)執(zhi)行官吳(wu)勁(jing)梓博(bo)士表示(shi)：“ASC42的第三個肝膽疾病(bing)適應(ying)癥即原發(fa)性膽汁性膽管(guan)炎(yan)獲得了中(zhong)國國家藥(yao)品監督管(guan)理局的批準，這是繼近期免疫治(zhi)療(liao)藥(yao)物ASC22在乙肝功能性治(zhi)愈研發(fa)突破后的又一個里程碑，我們正(zheng)在努力成為肝膽疾病(bing)藥(yao)物研發(fa)的全球(qiu)領先者。”

關于歌禮

歌禮(li)是一家在(zai)(zai)香港(gang)證券(quan)交易所上市（1672.HK）的(de)(de)創新(xin)(xin)(xin)(xin)研(yan)(yan)發(fa)(fa)驅動型生物科技公司，涵蓋了從新(xin)(xin)(xin)(xin)藥(yao)發(fa)(fa)現和開發(fa)(fa)直到生產(chan)和商業(ye)化(hua)的(de)(de)完整價值鏈(lian)。歌禮(li)致力于(yu)病(bing)(bing)毒(du)性疾(ji)病(bing)(bing)、非酒精性脂肪性肝炎(yan)/原發(fa)(fa)性膽(dan)汁性膽(dan)管炎(yan)、腫瘤（口服腫瘤代(dai)謝檢查點(dian)(dian)與免疫檢查點(dian)(dian)抑制劑）等領(ling)域創新(xin)(xin)(xin)(xin)藥(yao)的(de)(de)研(yan)(yan)發(fa)(fa)和商業(ye)化(hua)，以解決國(guo)內外患者臨(lin)(lin)床需(xu)求。在(zai)(zai)具備(bei)深(shen)厚專業(ye)知識及優(you)秀過往成(cheng)就的(de)(de)管理團隊(dui)帶領(ling)下，歌禮(li)以全球化(hua)的(de)(de)視(shi)野布局創新(xin)(xin)(xin)(xin)藥(yao)物研(yan)(yan)發(fa)(fa)領(ling)域，瞄準未被(bei)滿足的(de)(de)臨(lin)(lin)床需(xu)求，并以研(yan)(yan)發(fa)(fa)賽道(dao)國(guo)際領(ling)先(xian)的(de)(de)定位，高效(xiao)、快速推進管線(xian)產(chan)品的(de)(de)開發(fa)(fa)。歌禮(li)目前(qian)擁有三個商業(ye)化(hua)產(chan)品和18條強健(jian)且聚焦創新(xin)(xin)(xin)(xin)的(de)(de)研(yan)(yan)發(fa)(fa)管線(xian)，眾(zhong)多在(zai)(zai)研(yan)(yan)管線(xian)處于(yu)國(guo)際領(ling)先(xian)的(de)(de)地位，并積極布局新(xin)(xin)(xin)(xin)的(de)(de)治療領(ling)域：

1. 病(bing)毒性(xing)疾病(bing)：（1）乙肝(gan)（功(gong)能(neng)性(xing)治愈）：探索以皮下注射PD-L1抗(kang)體ASC22及派羅欣®為(wei)基石(shi)藥(yao)物(wu)，與其他靶(ba)點藥(yao)物(wu)聯合的治療(liao)方案，有望為(wei)乙肝(gan)功(gong)能(neng)性(xing)治愈帶(dai)來重(zhong)大突破。（2）艾(ai)滋病(bing)：免疫療(liao)法ASC22，用(yong)于艾(ai)滋病(bing)特異性(xing)免疫重(zhong)建(jian)，以期實(shi)現艾(ai)滋病(bing)感染者(zhe)的功(gong)能(neng)性(xing)治愈。（3）丙肝(gan)：歌(ge)禮成(cheng)功(gong)研(yan)發上(shang)市由兩個1類新藥(yao)戈諾衛®和(he)新力萊®組(zu)成(cheng)的全(quan)口服丙肝(gan)治療(liao)方案。

2. 非(fei)(fei)酒精性(xing)脂肪(fang)性(xing)肝(gan)炎/原發(fa)性(xing)膽汁性(xing)膽管炎：歌禮旗(qi)下全資子公(gong)司甘(gan)萊(lai)制藥(yao)專注于非(fei)(fei)酒精性(xing)脂肪(fang)性(xing)肝(gan)炎領域創新(xin)藥(yao)的(de)(de)開發(fa)和商業化(hua)。甘(gan)萊(lai)制藥(yao)有三(san)款分別(bie)針對脂肪(fang)酸(suan)合成酶（FASN）、甲狀腺激素(su)ß受體（THRß）及法尼醇X受體（FXR）的(de)(de)處(chu)于臨床(chuang)階段的(de)(de)非(fei)(fei)酒精性(xing)脂肪(fang)性(xing)肝(gan)炎候選藥(yao)物及三(san)種固(gu)定劑量(liang)復方制劑。針對FXR靶點的(de)(de)新(xin)藥(yao)同時被(bei)開發(fa)用于原發(fa)性(xing)膽汁性(xing)膽管炎的(de)(de)治(zhi)療。

3. 腫(zhong)瘤(liu)（口服(fu)腫(zhong)瘤(liu)代(dai)謝檢(jian)查點(dian)與免(mian)疫檢(jian)查點(dian)抑(yi)(yi)制(zhi)劑(ji)(ji)）：歌禮在腫(zhong)瘤(liu)治療領域布局創(chuang)新且(qie)具有差異化的管線(xian)，專注于在腫(zhong)瘤(liu)脂質(zhi)代(dai)謝中起關鍵作用的脂肪酸合成酶口服(fu)抑(yi)(yi)制(zhi)劑(ji)(ji)管線(xian)以(yi)及新一代(dai)免(mian)疫檢(jian)查點(dian)抑(yi)(yi)制(zhi)劑(ji)(ji)-口服(fu)PD-L1小分子抑(yi)(yi)制(zhi)劑(ji)(ji)管線(xian)。

4. 拓展性適應癥(zheng)(zheng)：痤瘡：ASC40繼非酒精性脂肪性肝炎、實體瘤適應癥(zheng)(zheng)后，新痤瘡適應癥(zheng)(zheng)已獲批進入(ru)II期(qi)臨床。欲了解更多信息(xi)，敬請(qing)登(deng)錄(lu)網站：。