上海2021年11月15日 /美通社/ -- 北京時間2021年11月15日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣布，由公司自主研發的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗用于治療食管癌（EC）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定（Orphan-drug Designation）。這是特瑞普利單抗獲得的第四個孤兒藥資格認定，此(ci)前特瑞普(pu)利單抗治療黏膜(mo)黑色素瘤、鼻咽癌及軟(ruan)組(zu)織肉瘤已(yi)分別獲得FDA孤(gu)兒藥資格認定。

孤兒藥（Orphan-drug）又稱為罕見病藥，指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國地區針對少于20萬患者的罕見病的藥物和生物制劑。本次獲得FDA頒發的孤兒藥資格認定，有助于特瑞普利單抗在美國的后續研發、注冊及商業化等方面享受一定的政策支持，包括但(dan)不(bu)限于(yu)（1）臨床(chuang)試(shi)驗費用的稅收抵免；（2）免除新藥申請費；（3）上(shang)(shang)市(shi)后享有7年的市(shi)場獨(du)占權且不(bu)受專利的影響。本次認定(ding)將(jiang)在一定(ding)程度上(shang)(shang)降低新藥研發投入，加快(kuai)推進臨床(chuang)試(shi)驗及(ji)上(shang)(shang)市(shi)注(zhu)冊的進度。

食管癌是最常見的消化道惡性腫瘤之一。據統計2020年，食管癌是全球第七大常見惡性腫瘤和第六大癌癥死亡原因^[1]。其中，中國食管癌新發病例數高達32萬，約占全球的50%，而死亡病例數也高達30萬，約占全球的56%^[2][3]。根據美國癌癥協會統計，2021年美國預計約有食管癌新發病例19,000例及死亡病例15,000例^[4]。晚期食管癌患者的預后較差，以鉑類為基礎的一線化療方案，5年總生存率仍小于20%^[5]。

目前，君實生物針對食管癌開展了2項特瑞普利單抗的III期注冊臨床研究。其中，JUPITER-06研究（NCT03829969）是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期研究，旨在比較特瑞普利單抗聯合紫杉醇/順鉑（TP化療）與安慰劑聯合TP化療在晚期或轉移性食管鱗癌一線治療中的有效性和安全性。2021年9月，JUPITER-06研究在2021年歐洲腫瘤內科學會（ESMO）年會首次公布結果（）。該研究達到了復合主要終點，與單純化療相比，接受特瑞普利單抗聯合化療治療的患者在無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）方面均獲得了具有統計學意義和臨床意義的顯著改善。基于JUPITER-06研究，國家藥品監督管理局（NMPA）已于2021年7月受理了特瑞普利單抗聯合含鉑化療一線治療局部晚期或轉移性食管鱗癌的新適應癥上市申請（）。君實生(sheng)物(wu)也計劃與(yu)海外合作伙伴Coherus于2022年向美國FDA提交特瑞普利單抗(kang)聯合含鉑化療一線治療晚期或轉移性食管鱗癌適應癥(zheng)的生(sheng)物(wu)制品許可申(shen)請（BLA）。

此外，一項圍手術期特瑞普利(li)單抗聯合新輔助(zhu)化療(liao)治療(liao)可切(qie)除(chu)局部晚期(qi)胸(xiong)段食管(guan)鱗(lin)癌(ai)的(de)隨機、雙盲、安慰(wei)劑對照、多中心(xin)的(de)III期(qi)臨床研究（NCT04848753）正在(zai)開展中。

關于特瑞普利單抗注射液（拓益^®）

特瑞普利單抗注射液（拓益^®）作為(wei)我國(guo)批(pi)準上(shang)(shang)市的(de)(de)(de)(de)首個(ge)國(guo)產以PD-1為(wei)靶點的(de)(de)(de)(de)單(dan)抗(kang)藥物，獲(huo)(huo)(huo)得(de)(de)國(guo)家(jia)科技(ji)重(zhong)大專(zhuan)項項目(mu)支持。本品獲(huo)(huo)(huo)批(pi)的(de)(de)(de)(de)第一個(ge)適應癥(zheng)為(wei)用(yong)于既往接(jie)受全身系(xi)統(tong)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)失(shi)敗的(de)(de)(de)(de)不可切除或(huo)(huo)轉移性(xing)黑色素瘤(liu)的(de)(de)(de)(de)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)。2020年12月，特瑞(rui)普利(li)單(dan)抗(kang)成功通過(guo)國(guo)家(jia)醫(yi)保談判，被納入新版目(mu)錄。2021年2月，特瑞(rui)普利(li)單(dan)抗(kang)獲(huo)(huo)(huo)得(de)(de)國(guo)家(jia)藥品監督管理局（NMPA）批(pi)準，用(yong)于既往接(jie)受過(guo)二線及以上(shang)(shang)系(xi)統(tong)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)失(shi)敗的(de)(de)(de)(de)復發/轉移性(xing)鼻咽癌(ai)(ai)(ai)患(huan)者的(de)(de)(de)(de)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)。2021年4月，特瑞(rui)普利(li)單(dan)抗(kang)獲(huo)(huo)(huo)得(de)(de)NMPA批(pi)準，用(yong)于含鉑化療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)失(shi)敗包括新輔助或(huo)(huo)輔助化療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)12個(ge)月內進展(zhan)的(de)(de)(de)(de)局部晚期或(huo)(huo)轉移性(xing)尿路上(shang)(shang)皮(pi)癌(ai)(ai)(ai)的(de)(de)(de)(de)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)。此外，特瑞(rui)普利(li)單(dan)抗(kang)還獲(huo)(huo)(huo)得(de)(de)了《中國(guo)臨(lin)床(chuang)腫(zhong)瘤(liu)學會（CSCO）黑色素瘤(liu)診療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)指南》、《CSCO頭頸部腫(zhong)瘤(liu)診療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)指南》、《CSCO鼻咽癌(ai)(ai)(ai)診療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)指南》、《CSCO尿路上(shang)(shang)皮(pi)癌(ai)(ai)(ai)診療(liao)(liao)(liao)(liao)(liao)指南》及《CSCO免疫檢查點抑(yi)制劑臨(lin)床(chuang)應用(yong)指南》推薦(jian)。

2021年2月，特(te)(te)瑞(rui)普利(li)(li)單(dan)(dan)(dan)抗(kang)聯合順鉑和吉西他濱(bin)用于(yu)局部(bu)復發或(huo)轉移性鼻(bi)咽癌患者(zhe)的(de)(de)一(yi)(yi)線治療(liao)新(xin)適(shi)(shi)應癥(zheng)上市申請(qing)獲得NMPA受(shou)理(li)(li)。2021年3月，特(te)(te)瑞(rui)普利(li)(li)單(dan)(dan)(dan)抗(kang)用于(yu)晚期(qi)黏膜黑色素(su)瘤(liu)的(de)(de)一(yi)(yi)線治療(liao)被國(guo)家藥(yao)監局納入(ru)突破性治療(liao)藥(yao)物程(cheng)序(xu)。2021年7月，特(te)(te)瑞(rui)普利(li)(li)單(dan)(dan)(dan)抗(kang)聯合含鉑化療(liao)一(yi)(yi)線治療(liao)局部(bu)晚期(qi)或(huo)轉移性食(shi)管(guan)鱗癌的(de)(de)新(xin)適(shi)(shi)應癥(zheng)上市申請(qing)獲得NMPA受(shou)理(li)(li)。在國(guo)際化布局方面，特(te)(te)瑞(rui)普利(li)(li)單(dan)(dan)(dan)抗(kang)在美國(guo)食(shi)品(pin)藥(yao)品(pin)監督管(guan)理(li)(li)局（FDA）的(de)(de)首個上市申請(qing)（BLA）已獲受(shou)理(li)(li)并被授(shou)(shou)予(yu)優(you)先審評，特(te)(te)瑞(rui)普利(li)(li)單(dan)(dan)(dan)抗(kang)也是首個向FDA提交(jiao)BLA的(de)(de)國(guo)產抗(kang)PD-1單(dan)(dan)(dan)抗(kang)。目前，特(te)(te)瑞(rui)普利(li)(li)單(dan)(dan)(dan)抗(kang)已在黏膜黑色素(su)瘤(liu)、鼻(bi)咽癌、軟(ruan)組織(zhi)肉瘤(liu)、食(shi)管(guan)癌領域獲得FDA授(shou)(shou)予(yu)2項突破性療(liao)法(fa)認(ren)定(ding)、1項快速通道認(ren)定(ding)、1項優(you)先審評認(ren)定(ding)和4項孤兒藥(yao)資(zi)格(ge)認(ren)定(ding)。

特瑞(rui)普利單(dan)抗(kang)自2016年(nian)初開(kai)始(shi)臨床研發，至(zhi)今(jin)已(yi)在(zai)全球開(kai)展了覆(fu)蓋超過15個適應癥的(de)(de)(de)30多項臨床研究，積極探索本品在(zai)黑色素瘤(liu)、鼻咽癌(ai)、尿(niao)路(lu)上皮癌(ai)、肺癌(ai)、胃癌(ai)、食管癌(ai)、肝癌(ai)、膽管癌(ai)、乳腺癌(ai)、腎癌(ai)等適應癥的(de)(de)(de)療效和(he)安全性，與國(guo)(guo)內外領(ling)先(xian)創新藥企(qi)的(de)(de)(de)聯(lian)合療法合作也在(zai)進行當中(zhong)，期待讓更多中(zhong)國(guo)(guo)以及其它國(guo)(guo)家的(de)(de)(de)患者獲得(de)國(guo)(guo)際(ji)先(xian)進水平的(de)(de)(de)腫瘤(liu)免疫治療。

關于君實生物

君(jun)實(shi)生物(wu)（688180.SH，1877.HK）成立于2012年12月，是一(yi)家(jia)以創新為(wei)驅動，致力于創新療法的發(fa)(fa)現、開發(fa)(fa)和商業化(hua)的生物(wu)制藥公司。公司具(ju)有由45項在研產品組成的豐富的研發(fa)(fa)管線，覆蓋五(wu)大治療領域，包括惡性腫瘤、自身(shen)免疫系統(tong)疾病(bing)(bing)、慢性代謝(xie)類疾病(bing)(bing)、神經系統(tong)類疾病(bing)(bing)以及感染性疾病(bing)(bing)。

憑(ping)借蛋(dan)白質工程核(he)心平(ping)臺技術，君實(shi)(shi)生物身處(chu)國(guo)際大(da)分(fen)子藥物研發前沿，獲得(de)(de)了(le)首個國(guo)產抗(kang)(kang)(kang)PD-1單(dan)克隆(long)抗(kang)(kang)(kang)體NMPA上市批(pi)準(zhun)(zhun)、國(guo)產抗(kang)(kang)(kang)PCSK9單(dan)克隆(long)抗(kang)(kang)(kang)體NMPA臨床(chuang)申請批(pi)準(zhun)(zhun)、全球首個治療(liao)腫瘤(liu)抗(kang)(kang)(kang)BTLA阻斷抗(kang)(kang)(kang)體在(zai)(zai)中國(guo)NMPA和(he)(he)美(mei)國(guo)FDA的臨床(chuang)申請批(pi)準(zhun)(zhun)，在(zai)(zai)中美(mei)兩(liang)地進行(xing)I期臨床(chuang)研究。2020年，君實(shi)(shi)生物還與國(guo)內科研機構攜手(shou)抗(kang)(kang)(kang)疫(yi)，共(gong)同(tong)開發的JS016已(yi)作為國(guo)內首個抗(kang)(kang)(kang)新(xin)冠病毒單(dan)克隆(long)中和(he)(he)抗(kang)(kang)(kang)體進入臨床(chuang)試驗(yan)，目前已(yi)在(zai)(zai)全球15個國(guo)家(jia)和(he)(he)地區獲得(de)(de)緊急使(shi)用(yong)授權(quan)，用(yong)本土創新(xin)為中國(guo)和(he)(he)世界疾病預(yu)防控(kong)制貢獻力(li)量。目前君實(shi)(shi)生物在(zai)(zai)全球擁有(you)兩(liang)千五(wu)百多名員工，分(fen)布在(zai)(zai)美(mei)國(guo)舊金(jin)山和(he)(he)馬里蘭，中國(guo)上海、蘇州(zhou)、北京和(he)(he)廣州(zhou)。

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