中國(guo)蘇(su)州(zhou)和美國(guo)馬里(li)蘭州(zhou)羅克維爾市2021年11月22日 /美通社/ -- 致力于在(zai)腫瘤(liu)、乙肝(gan)及與衰老相關疾(ji)病等治療(liao)領(ling)域開發創(chuang)新藥(yao)(yao)(yao)物的(de)領(ling)先的(de)生(sheng)物醫(yi)藥(yao)(yao)(yao)企業 -- 亞盛(sheng)(sheng)醫(yi)藥(yao)(yao)(yao)（6855.HK）今(jin)日宣布，歐(ou)盟委員會（EC）日前授予(yu)公司1類(lei)新藥(yao)(yao)(yao)奧(ao)雷巴替尼（Olverembatinib，HQP1351，曾用名耐克替尼、奧(ao)瑞巴替尼）孤兒藥(yao)(yao)(yao)資(zi)格認定(ding)，用于治療(liao)慢性髓細(xi)胞白血病（CML）。這是亞盛(sheng)(sheng)醫(yi)藥(yao)(yao)(yao)在(zai)歐(ou)盟獲得的(de)首(shou)項孤兒藥(yao)(yao)(yao)資(zi)格認定(ding)，也是該在(zai)研藥(yao)(yao)(yao)物繼獲美國(guo)食品和藥(yao)(yao)(yao)品監督管理局（FDA）孤兒藥(yao)(yao)(yao)資(zi)格認定(ding)后的(de)第二項孤兒藥(yao)(yao)(yao)認證(zheng)。

“孤(gu)(gu)兒藥(yao)”又被稱為罕見(jian)藥(yao)，指用于預防、治療(liao)、診斷罕見(jian)病(bing)的(de)(de)(de)藥(yao)品(pin)。在歐(ou)(ou)盟(meng)，孤(gu)(gu)兒藥(yao)資格(ge)認(ren)(ren)定(ding)(ding)由歐(ou)(ou)盟(meng)委(wei)員(yuan)會（EC）根(gen)據(ju)歐(ou)(ou)洲藥(yao)品(pin)管(guan)理(li)局（EMA）孤(gu)(gu)兒藥(yao)委(wei)員(yuan)會(COMP)的(de)(de)(de)積極意見(jian)授(shou)予。只有(you)用于治療(liao)在歐(ou)(ou)盟(meng)發(fa)(fa)病(bing)率低于5/10000、危及(ji)生命或嚴重(zhong)影響生存質(zhi)量、且治療(liao)領域存在巨大未被滿足需求的(de)(de)(de)罕見(jian)疾病(bing)的(de)(de)(de)藥(yao)物，才(cai)能(neng)在歐(ou)(ou)盟(meng)被授(shou)予孤(gu)(gu)兒藥(yao)資格(ge)認(ren)(ren)定(ding)(ding)。而獲(huo)此認(ren)(ren)定(ding)(ding)的(de)(de)(de)藥(yao)物必(bi)須(xu)通過足夠的(de)(de)(de)非臨(lin)(lin)床(chuang)和臨(lin)(lin)床(chuang)數(shu)據(ju)表明其能(neng)夠帶來比(bi)現有(you)已(yi)獲(huo)批療(liao)法更(geng)大的(de)(de)(de)獲(huo)益。為鼓勵(li)罕見(jian)病(bing)藥(yao)品(pin)的(de)(de)(de)研(yan)發(fa)(fa)，歐(ou)(ou)盟(meng)提供了一系列激(ji)勵(li)措(cuo)施。奧雷巴(ba)替(ti)尼獲(huo)此項(xiang)孤(gu)(gu)兒藥(yao)認(ren)(ren)定(ding)(ding)，將有(you)助于該藥(yao)物在歐(ou)(ou)盟(meng)的(de)(de)(de)后續研(yan)發(fa)(fa)和商業化開展等方面享受積極的(de)(de)(de)政策支持，包括臨(lin)(lin)床(chuang)研(yan)究計劃援助、相(xiang)關費(fei)用減免(mian)、特別(bie)是在批準(zhun)上市后可享有(you)10年市場獨占權。

CML是一種罕見的惡性血液疾病，在歐盟27國的年發病率為2.43/10000^[1]。隨著(zhu)靶向BCR-ABL的(de)(de)酪氨酸(suan)激(ji)酶(mei)抑制(zhi)(zhi)劑（TKI）的(de)(de)上市，CML的(de)(de)治(zhi)療(liao)(liao)方(fang)式得以革新。盡管(guan)第一(yi)代(dai)(dai)和第二代(dai)(dai)藥物BCR-ABL TKI對CML的(de)(de)治(zhi)療(liao)(liao)具有顯著(zhu)的(de)(de)臨床效益(yi)，但(dan)獲(huo)得性耐藥一(yi)直(zhi)是CML治(zhi)療(liao)(liao)的(de)(de)主(zhu)要挑戰。BCR-ABL激(ji)酶(mei)區突(tu)(tu)(tu)變(bian)是獲(huo)得性耐藥的(de)(de)重(zhong)要機(ji)制(zhi)(zhi)之一(yi)，其中(zhong)T315I突(tu)(tu)(tu)變(bian)是常見的(de)(de)耐藥突(tu)(tu)(tu)變(bian)類(lei)型之一(yi)，在耐藥CML中(zhong)的(de)(de)發(fa)生率可達25%左右(you)。伴有T315I突(tu)(tu)(tu)變(bian)的(de)(de)CML患者對目(mu)前(qian)所有一(yi)代(dai)(dai)、二代(dai)(dai)BCR-ABL抑制(zhi)(zhi)劑均(jun)耐藥，因(yin)此臨床上急(ji)需可有效治(zhi)療(liao)(liao)T315I突(tu)(tu)(tu)變(bian)CML的(de)(de)第三代(dai)(dai)BCR-ABL抑制(zhi)(zhi)劑。

奧雷巴(ba)替(ti)尼(ni)是亞盛醫藥(yao)原創1類(lei)新藥(yao)，是新型的(de)(de)(de)第三(san)代(dai)BCR-ABL TKI，用于治(zhi)療(liao)對(dui)一代(dai)、二代(dai)TKI耐(nai)藥(yao)的(de)(de)(de)CML，特別(bie)是對(dui)T315I突變(bian)的(de)(de)(de)CML患(huan)者在(zai)(zai)臨(lin)床試(shi)驗(yan)中顯現良好的(de)(de)(de)療(liao)效。目前，該(gai)品種在(zai)(zai)中國(guo)(guo)的(de)(de)(de)新藥(yao)上市申請(NDA)已(yi)在(zai)(zai)審(shen)(shen)批(pi)過程中，用于治(zhi)療(liao)伴(ban)有(you)T315I突變(bian)的(de)(de)(de)CML慢性期（CML-CP）及(ji)加速期（CML-AP）患(huan)者，極有(you)望(wang)成為中國(guo)(guo)首個、全球第二個獲批(pi)上市的(de)(de)(de)第三(san)代(dai)BCR-ABL TKI。奧雷巴(ba)替(ti)尼(ni)還獲得中國(guo)(guo)國(guo)(guo)家藥(yao)品監督(du)管理局(ju)（NMPA）新藥(yao)審(shen)(shen)評中心（CDE）納(na)入突破(po)性治(zhi)療(liao)品種，擬治(zhi)療(liao)一代(dai)和二代(dai)TKI耐(nai)藥(yao)和/或不耐(nai)受(shou)的(de)(de)(de)CML-CP患(huan)者。而在(zai)(zai)美(mei)國(guo)(guo)，該(gai)品種已(yi)獲得美(mei)國(guo)(guo)FDA授予的(de)(de)(de)孤兒藥(yao)資格和審(shen)(shen)評快速通(tong)道資格；此(ci)外(wai)，奧雷巴(ba)替(ti)尼(ni)的(de)(de)(de)臨(lin)床試(shi)驗(yan)進展自2018年開始(shi)，連續(xu)四年入選美(mei)國(guo)(guo)血(xue)液學會（ASH）年會口頭(tou)報告，并榮獲2019 ASH年會“最佳研(yan)究”的(de)(de)(de)提名。

亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示：“在CML治療領域，全球各國都存在未被完全滿足的臨床需求。因此，自奧雷巴替尼的臨床數據首次公布，就吸引了各國血液學界的巨大關注。此次獲EC授予的孤兒藥資格，既是對奧雷巴替尼初顯療效和安全性數據認可，也是該在研藥物產品開發和商業化的重要里程碑。而作為亞盛醫藥在歐盟獲得的第一項孤兒藥資格認定，它表明公司在海外的布局日趨深入。借助歐盟相關政策的扶持，我們將進一步加速這一在研藥物的全球臨床開發和產品上市，我由衷地希望奧雷巴替尼這一中國原創、世界領先的在研創新藥能早日惠及全球患者。”

關于亞盛醫藥

亞(ya)盛(sheng)醫藥(yao)(yao)是一家立(li)足中(zhong)國、面(mian)向全(quan)球的處于臨床(chuang)開發(fa)階段的原創(chuang)新藥(yao)(yao)研(yan)發(fa)企業，致力于在(zai)腫瘤、乙肝及與衰(shuai)老相關的疾病等治療領域(yu)開發(fa)創(chuang)新藥(yao)(yao)物。2019年10月28日，亞(ya)盛(sheng)醫藥(yao)(yao)在(zai)香港聯交所主板(ban)掛牌上(shang)市，股票代(dai)碼：6855.HK。

亞(ya)盛醫藥(yao)(yao)擁(yong)有(you)自主構建(jian)的(de)(de)蛋白-蛋白相互作用(yong)靶向藥(yao)(yao)物(wu)設(she)計平臺(tai)，處于細(xi)胞凋(diao)亡通路新(xin)(xin)藥(yao)(yao)研(yan)(yan)發(fa)的(de)(de)全球(qiu)最前沿(yan)。公(gong)司(si)(si)已建(jian)立擁(yong)有(you)8個(ge)已進入臨(lin)(lin)床(chuang)開(kai)發(fa)階段的(de)(de)1類小分子(zi)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)產品(pin)管線，包括抑(yi)制(zhi)Bcl-2、IAP 或(huo) MDM2-p53 等(deng)細(xi)胞凋(diao)亡路徑關鍵蛋白的(de)(de)抑(yi)制(zhi)劑；新(xin)(xin)一代針對癌癥治療中(zhong)出現的(de)(de)激酶(mei)突變(bian)體的(de)(de)抑(yi)制(zhi)劑等(deng)，為全球(qiu)唯一在(zai)細(xi)胞凋(diao)亡路徑關鍵蛋白領域(yu)均有(you)臨(lin)(lin)床(chuang)開(kai)發(fa)品(pin)種的(de)(de)創(chuang)新(xin)(xin)公(gong)司(si)(si)。目(mu)(mu)前公(gong)司(si)(si)正在(zai)中(zhong)國、美國、澳大(da)利亞(ya)及(ji)歐(ou)洲(zhou)開(kai)展40多項(xiang)(xiang)(xiang)I/II期臨(lin)(lin)床(chuang)試驗(yan)。公(gong)司(si)(si)先后承(cheng)擔(dan)多項(xiang)(xiang)(xiang)國家科(ke)技重(zhong)大(da)專項(xiang)(xiang)(xiang)，其(qi)中(zhong)“重(zhong)大(da)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)創(chuang)制(zhi)”專項(xiang)(xiang)(xiang)5項(xiang)(xiang)(xiang)，包括1項(xiang)(xiang)(xiang)“企(qi)業創(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)物(wu)孵化基地”及(ji)4項(xiang)(xiang)(xiang)“創(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)物(wu)研(yan)(yan)發(fa)”，另(ling)外(wai)承(cheng)擔(dan)“重(zhong)大(da)傳(chuan)染(ran)病防治”專項(xiang)(xiang)(xiang)1項(xiang)(xiang)(xiang)。用(yong)于治療耐藥(yao)(yao)性(xing)慢(man)性(xing)髓性(xing)白血病的(de)(de)核心品(pin)種奧雷巴(ba)替尼已在(zai)中(zhong)國遞(di)交新(xin)(xin)藥(yao)(yao)上市申請，并(bing)獲納入優先審評和突破性(xing)治療品(pin)種。該品(pin)種還獲得了美國FDA審評快速通道及(ji)孤兒(er)藥(yao)(yao)認(ren)證(zheng)資格(ge)。截(jie)至目(mu)(mu)前，公(gong)司(si)(si)共有(you)4個(ge)在(zai)研(yan)(yan)新(xin)(xin)藥(yao)(yao)獲得12項(xiang)(xiang)(xiang)FDA和1項(xiang)(xiang)(xiang)歐(ou)盟孤兒(er)藥(yao)(yao)認(ren)證(zheng)資格(ge)。

憑借(jie)強大的(de)(de)(de)(de)研(yan)(yan)(yan)發能力(li)，亞(ya)盛醫(yi)(yi)藥(yao)(yao)(yao)已在(zai)全(quan)球(qiu)范圍內進(jin)(jin)行知識產權布局(ju)，并(bing)與UNITY、MD Anderson、梅奧醫(yi)(yi)學中心和Dana-Farber癌癥研(yan)(yan)(yan)究所(suo)、默(mo)沙東、阿斯利(li)康(kang)等(deng)領先的(de)(de)(de)(de)生(sheng)物技術(shu)及(ji)醫(yi)(yi)藥(yao)(yao)(yao)公(gong)(gong)(gong)司、學術(shu)機(ji)構達成全(quan)球(qiu)合作關系。公(gong)(gong)(gong)司已建(jian)立一(yi)支(zhi)具(ju)有(you)豐富的(de)(de)(de)(de)原(yuan)創新藥(yao)(yao)(yao)研(yan)(yan)(yan)發與臨床開(kai)發經驗的(de)(de)(de)(de)國際(ji)化(hua)人(ren)才(cai)團隊，同(tong)時(shi)，公(gong)(gong)(gong)司正(zheng)在(zai)高標準(zhun)打(da)造后期的(de)(de)(de)(de)商業(ye)化(hua)生(sheng)產及(ji)市場營銷團隊。亞(ya)盛醫(yi)(yi)藥(yao)(yao)(yao)將不(bu)斷提(ti)高研(yan)(yan)(yan)發能力(li)，加速推進(jin)(jin)公(gong)(gong)(gong)司產品管線的(de)(de)(de)(de)臨床開(kai)發進(jin)(jin)度，真正(zheng)踐行“解決(jue)中國乃至全(quan)球(qiu)患者尚未滿足的(de)(de)(de)(de)臨床需求”的(de)(de)(de)(de)使(shi)命，以造福(fu)更多(duo)患者。

前瞻性聲明

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