中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾2022年2月22日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足于科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。公司于今日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理BTK抑制劑百悅澤^®（澤布替尼）用于治療慢性淋(lin)巴細胞白血病（CLL）患者(zhe)和邊緣區淋(lin)巴瘤（MZL）患者(zhe)的(de)兩(liang)項(xiang)新適(shi)應癥的(de)上(shang)市(shi)許可申請。

利茲大學實驗血液學教授、ALPINE試驗主要研究者Peter Hillmen博士（內外全科醫學士）表示：“百悅澤^®作為一款BTK抑制劑，其藥物設計旨在最大化BTK靶點占有率、最小化脫靶效應。在治療復發或難治性CLL患者的ALPINE研究中，百悅澤^®與伊布替尼相比，顯示出了總緩解率（ORR）的改善以及在總體心臟安全性方面的優勢。結合SEQUOIA研究中展現的針對一線CLL治療的結果，百悅澤^®有潛(qian)力成為對于歐盟的CLL和MZL患者的優先治療選擇。” 

2021年11月，百悅澤^®在歐(ou)盟（EU）首次獲批，用于治療(liao)既往(wang)接受(shou)過至少(shao)一種治療(liao)的(de)華(hua)氏巨球蛋白(bai)血(xue)癥（WM）成人患者，或(huo)作為不適合化療(liao)免疫治療(liao)WM患者的(de)一線治療(liao)方(fang)案(an)。 

百濟神州血液學首席醫學官黃蔚娟醫學博士表示：“繼最近在歐盟WM適應癥獲批后，我們很高興宣布百悅澤^®正在接受針對另外兩種適應癥 -- CLL和MZL的上市許可申請進行審評。我們對百悅澤^®通過全球臨(lin)床(chuang)開發項目取得(de)的強有力臨(lin)床(chuang)證據滿懷信心，希望將這款新一代BTK抑制劑(ji)帶給歐盟的CLL和MZL患(huan)者。” 

針對CLL的申請是基于2項百悅澤^®治療CLL的全球3期試驗數據：在復發或難治性（R/R）患者中對百悅澤^®與伊布替尼進行對比的ALPINE試驗（NCT03734016），以及在初治（TN）患者中對百悅澤^®與苯(ben)達莫司汀聯合利妥昔單抗進行(xing)對(dui)比的(de)SEQUOIA試驗（NCT03336333）。這兩項研究共入組了來自17個(ge)國(guo)家的(de)患者(zhe)，包(bao)括(kuo)美國(guo)、中(zhong)國(guo)、澳大利亞、新西蘭以(yi)及歐洲的(de)多個(ge)國(guo)家。

ALPINE試驗(yan)和(he)SEQUOIA試驗(yan)的結果分(fen)別在2021年(nian)(nian)6月的第(di)26屆(jie)歐(ou)洲血(xue)(xue)液(ye)(ye)學(xue)協會(hui)（EHA2021）線上(shang)年(nian)(nian)會(hui)和(he)2021年(nian)(nian)12月的第(di)63屆(jie)美國血(xue)(xue)液(ye)(ye)學(xue)會(hui)（ASH）年(nian)(nian)會(hui)上(shang)報告。

針對MZL的(de)申請是基于兩(liang)項單臂臨(lin)(lin)床試驗(yan)的(de)有(you)效性(xing)結果(guo)：MAGNOLIA（NCT03846427），一(yi)(yi)項在既往接受至少一(yi)(yi)種含抗CD20抗體治療方(fang)案的(de)R/R MZL患者(zhe)中(zhong)進(jin)行的(de)全球(qiu)關鍵性(xing)2期(qi)試驗(yan)，以及一(yi)(yi)項全球(qiu)1/2期(qi)試驗(yan)BGB-3111-AU-003（NCT02343120）。這兩(liang)項研究共(gong)入組了包括美國(guo)、中(zhong)國(guo)、歐洲、澳大利亞和新西蘭等9個國(guo)家的(de)臨(lin)(lin)床研究中(zhong)心的(de)患者(zhe)。MAGNOLIA試驗(yan)的(de)結果(guo)在2020年12月的(de)第(di)62屆ASH年會上報告(gao)。 

百濟神州高級副總裁、歐(ou)(ou)洲商業化負(fu)責人Gerwin Winter補充(chong)道：“我們為(wei)百濟神州過去一年在歐(ou)(ou)洲取得的(de)進展感到(dao)自豪，我們在歐(ou)(ou)洲的(de)團(tuan)隊正日漸壯(zhuang)大(da)。此次針對MZL和CLL適應(ying)癥的(de)申請(qing)得到(dao)受理(li)，將使我們有望(wang)進一步(bu)為(wei)更多患者提高藥物(wu)可(ke)及性。”

關于慢性淋巴細胞白血病和小淋巴細胞淋巴瘤 

慢性淋巴細胞白血病（CLL）是西方國家最常見的一種白血病，約占所有白血病病例的三分之一^[1,2]。2020年，歐洲估計有3萬例CLL新發病例^[2,3]。CLL始于骨髓中某幾種白細胞（淋巴細胞），這些細胞會從骨髓中進入血液。骨髓中癌細胞（白血病細胞）的增殖，導致細胞抗感染的能力降低，癌細胞擴散到血液中，從而累及身體的其他部位，包括淋巴結、肝臟和脾臟^[4,5,6]。已知BTK通路是惡性B細胞信號傳導的重要介質，能夠通過BCR信號通路影響惡性B細胞，致使CLL的發生^[7]。小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）是一種影響免疫系統B淋巴細胞的非霍奇金淋巴瘤，它與CLL有許多相似之處，但其腫瘤細胞多見于淋巴結中^[8]。

關于邊緣區淋巴瘤  

邊緣區淋巴瘤（MZL）是一組始于淋巴組織邊緣區的惰性非霍奇金淋巴瘤（NHL），約占西方國家所有NHL病例的5 ~ 15%^[9]。MZL存在三種不同的亞型：結外邊緣區B細胞淋巴瘤，主要表現為粘膜相關淋巴組織（MALT）邊緣區淋巴瘤；淋巴結邊緣區B細胞淋巴瘤，發生在淋巴結內且較為罕見；以及脾臟邊緣區B細胞淋巴瘤，發生在脾臟、骨髓或兩者均有，是該疾病中最罕見的亞型^[10]。

關于百悅澤^®

百悅澤^®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內不斷合成，百悅澤^®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學，百悅澤^®能(neng)在多個疾病相關組織中抑(yi)制惡性B細胞增殖(zhi)。

百悅澤^®開展了廣泛的臨床開發項目，其在28個市場先后開展了35項臨床試驗，共入組3900多例受試者。2021年11月，百悅澤^®獲歐盟委員會批準，用于治療既往接受過至少一種治療的華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者，或作為不適合化療免疫治療WM患者的一線治療方案。迄今為止，百悅澤^®已在包括美國、中國、歐盟和英國、加拿大、澳大利亞和其他國際市場的40多個國家和地區獲得20多項批準。目前，百悅澤^®在全球范(fan)圍內還有40多項藥(yao)政申報正在審評中。 

關于百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作伙伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發，致力于為全球患者提供有效、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研究和開發團隊已有約2,900人且仍在不斷壯大，目前正在全球范圍支持100多項正在進行或籌備中的臨床研究的展開，已招募患者和健康受試者超過14,500人。公司產品管線深厚、試驗布局廣泛，試驗已覆蓋全球超過45 個國家/地區，且均由公司內部團隊牽頭。公司深耕于血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療的開發，同時專注于單藥療法和聯合療法的探索。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fc-γ受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）及百匯澤^®（已在中國獲批上市）。

同(tong)時，百濟(ji)神州還與(yu)(yu)其(qi)他(ta)創新(xin)公(gong)司(si)合作，共同(tong)攜手(shou)推進(jin)創新(xin)療法的(de)研發，以(yi)滿(man)足全球健康需求。在(zai)(zai)中國(guo)，百濟(ji)神州正在(zai)(zai)銷售多(duo)款由安進(jin)、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授(shou)權(quan)的(de)腫瘤藥物。公(gong)司(si)也通過與(yu)(yu)包括Mirati Therapeutics、Seagen以(yi)及(ji)Zymeworks在(zai)(zai)內的(de)多(duo)家公(gong)司(si)合作，更大程度(du)滿(man)足當前全球范圍(wei)尚未被滿(man)足的(de)醫療需求。 

2021年1月，百濟神州和諾華宣布合作，授予諾華在北美、歐洲和日本共同開發、生產和商業化百濟神州的抗PD-1抗體百澤安^®。基于這一成果豐富的合作，FDA正在對百澤安^®的(de)新藥上市許可申(shen)請(qing)（BLA）進(jin)行(xing)審評，同時，百(bai)濟神州和諾華于2021年12月宣布了(le)兩(liang)項新的(de)協(xie)議，授予諾華共同開(kai)(kai)發、生產(chan)和商業化百(bai)濟神州的(de)TIGIT抑制劑ociperlimab（當(dang)前處于3期臨床開(kai)(kai)發階(jie)段），并(bing)百(bai)濟神州的(de)產(chan)品(pin)組(zu)合(he)中授予5款已獲批的(de)諾華腫瘤產(chan)品(pin)在中國指定區域的(de)權益。

關于百濟神州

百濟神州是一(yi)家立(li)足于(yu)科學的(de)全(quan)(quan)球性(xing)生(sheng)物(wu)科技公(gong)司，專注于(yu)開(kai)發(fa)創新、可負(fu)擔的(de)藥(yao)(yao)物(wu)，旨在為全(quan)(quan)球患(huan)者改善治(zhi)療效果，提高(gao)藥(yao)(yao)物(wu)可及性(xing)。目前公(gong)司廣(guang)泛(fan)的(de)藥(yao)(yao)物(wu)組合包括40多款臨床候(hou)選藥(yao)(yao)物(wu)。公(gong)司通過(guo)加強自主(zhu)研發(fa)能力和合作，加速(su)推(tui)進多元、創新的(de)藥(yao)(yao)物(wu)管線開(kai)發(fa)。我(wo)們致力于(yu)在2030年前為全(quan)(quan)球20多億人全(quan)(quan)面(mian)改善藥(yao)(yao)物(wu)可及性(xing)。百濟神州在全(quan)(quan)球五(wu)大(da)洲(zhou)打造了(le)一(yi)支(zhi)超過(guo)8,000人的(de)團隊(dui)。欲(yu)了(le)解更多信息，請(qing)訪問。 

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法中定義的前瞻性聲明，包括有關百悅澤^®在歐盟的商業化、準入計劃，以及在其他市場的進一步開發、遞交藥政申請和獲批的可能性，百悅澤^®為患者帶來改善臨床獲益與安全性優勢的潛力，百悅澤^®在歐盟成為CLL和MZL患者優選治療方案的潛力，百悅澤^®潛在的(de)(de)(de)(de)(de)(de)商業化機會(hui)，以(yi)及(ji)(ji)在“關(guan)于(yu)(yu)百(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)腫瘤學”和(he)(he)(he)(he)“關(guan)于(yu)(yu)百(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)”副標題(ti)下(xia)提(ti)及(ji)(ji)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)百(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)計劃、愿(yuan)景、抱負和(he)(he)(he)(he)目標。這些因素(su)(su)(su)包括了以(yi)下(xia)事(shi)項的(de)(de)(de)(de)(de)(de)風險：百(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)證明其(qi)(qi)候(hou)選藥(yao)(yao)物功(gong)效(xiao)和(he)(he)(he)(he)安全(quan)性(xing)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)(li)；候(hou)選藥(yao)(yao)物的(de)(de)(de)(de)(de)(de)臨床結果可能(neng)不(bu)支持進一(yi)步開發或(huo)上(shang)(shang)市(shi)審(shen)批(pi)(pi)；藥(yao)(yao)政部門的(de)(de)(de)(de)(de)(de)行(xing)(xing)動可能(neng)會(hui)影(ying)響(xiang)到臨床試驗(yan)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)啟動、時間表和(he)(he)(he)(he)進展(zhan)以(yi)及(ji)(ji)藥(yao)(yao)物上(shang)(shang)市(shi)審(shen)批(pi)(pi)；百(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)上(shang)(shang)市(shi)藥(yao)(yao)物及(ji)(ji)候(hou)選藥(yao)(yao)物（如能(neng)獲(huo)(huo)批(pi)(pi)）獲(huo)(huo)得(de)商業成(cheng)功(gong)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)(li)；百(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)獲(huo)(huo)得(de)和(he)(he)(he)(he)維護(hu)對(dui)其(qi)(qi)藥(yao)(yao)物和(he)(he)(he)(he)技(ji)術(shu)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)知識產(chan)權保護(hu)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)(li)；百(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)依賴第三(san)方進行(xing)(xing)藥(yao)(yao)物開發、生產(chan)和(he)(he)(he)(he)其(qi)(qi)他服(fu)務的(de)(de)(de)(de)(de)(de)情況；百(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)取得(de)監管審(shen)批(pi)(pi)和(he)(he)(he)(he)商業化醫藥(yao)(yao)產(chan)品的(de)(de)(de)(de)(de)(de)有(you)(you)限(xian)經驗(yan)，及(ji)(ji)其(qi)(qi)獲(huo)(huo)得(de)進一(yi)步的(de)(de)(de)(de)(de)(de)營運資金(jin)以(yi)完(wan)成(cheng)候(hou)選藥(yao)(yao)物開發和(he)(he)(he)(he)商業化并(bing)保持盈利的(de)(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)(li)；新冠肺炎全(quan)球大流行(xing)(xing)對(dui)百(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)臨床開發、監管、商業化運營以(yi)及(ji)(ji)其(qi)(qi)他業務帶來的(de)(de)(de)(de)(de)(de)影(ying)響(xiang)；百(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)在最近季度報(bao)告的(de)(de)(de)(de)(de)(de)10-Q表格中“風險因素(su)(su)(su)”章節里更全(quan)面(mian)討論的(de)(de)(de)(de)(de)(de)各類(lei)風險；以(yi)及(ji)(ji)百(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)向美國證券交(jiao)易委員會(hui)期后呈報(bao)中關(guan)于(yu)(yu)潛在風險、不(bu)確定(ding)性(xing)以(yi)及(ji)(ji)其(qi)(qi)他重(zhong)要因素(su)(su)(su)的(de)(de)(de)(de)(de)(de)討論。本新聞稿中的(de)(de)(de)(de)(de)(de)所有(you)(you)信息僅及(ji)(ji)于(yu)(yu)新聞稿發布之日(ri)，除非法律要求，百(bai)(bai)濟(ji)(ji)(ji)神(shen)(shen)(shen)(shen)(shen)州(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)(zhou)并(bing)無責任(ren)更新該等信息。